Zynteglo

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Ουγγρικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

Autológ CD34+ sejt dúsított népesség, amely tartalmazza a vérképző őssejtek transduced a lentiglobin BB305 lentiviral vektor kódolás a béta-EGY-T87Q-globin gén

Διαθέσιμο από:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

B06A

INN (Διεθνής Όνομα):

betibeglogene autotemcel

Θεραπευτική ομάδα:

Other hematological agents

Θεραπευτική περιοχή:

béta-thalassaemia

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Zynteglo kezelésére javallt, a betegek 12 évvel idősebb a transzfúzió-függő β thalassaemia (TDT), akik nem rendelkeznek β0/β0 genotípus, akinek hemopoetikus őssejtek (HSC) transzplantáció megfelelő, de egy humán leukocita antigén (HLA)-egyezett kapcsolódó HSC donor nem áll rendelkezésre.

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 5

Καθεστώς αδειοδότησης:

Visszavont

Ημερομηνία της άδειας:

2019-05-29

Φύλλο οδηγιών χρήσης

A gyógyszer forgalomba hozatali engedélye megszűnt
35
A TÉTEL INFORMÁCIÓS LAPON FELTÜNTETENDŐ ADATOK, MELYET AZ ADOTT
BETEGHEZ TARTOZÓ MINDEN EGYES SZÁLLÍTMÁNY TARTALMAZ
1.
A GYÓGYSZER NEVE
Zynteglo 1,2-20 × 10
6
sejt/ml diszperzió infúzióhoz
(betibeglogen-autotemcel)
2.
HATÓANYAG(OK) MEGNEVEZÉSE
A Zynteglo genetikailag módosított autológ CD34
+
sejteket gazdagított sejtpopuláció, amely
haemopoeticus őssejteket (HSC) tartalmaz, amelyek a β
A-T87Q
-globin gént kódoló lentivirus vektorral
(LVV) transzdukáltak.
3.
DONÁCIÓ ÉS KÉSZÍTMÉNY KÓDJA
BETEGTÁJÉKOZTATÓ
Név (vezetéknév, utónév):
Születési dátum (NN/HH/ÉÉÉÉ):
Testtömeg az első mintavételkor (kg):
Betegazonosító:
4.
A GYÁRTÁSI TÉTEL SZÁMA, A TARTALOM SÚLYRA, TÉRFOGATRA, VAGY
EGYSÉGRE
VONATKOZTATVA, LEJÁRATI IDŐ
A SZÁLLÍTOTT TÉTEL(EK) ADATAI
A következő tétel(eke)t gyártották és szállították a
szállítmányban:
TÉTELSZÁM/
COI
AZONOSÍTÓ
DIN
(MINDEN
MINTAVÉTELNÉ
L)
AZ INFÚZIÓS
TASAKOK
SZÁMA
TASAKAZONOS
ÍTÓ
(INFÚZIÓS
TASAKONKÉNT)
ERŐSSÉG
(× 10
6
SEJT/ML)
CD34
+
SEJTEK
(× 10
6
CD34
+
SEJTEK)
LEJÁRATI
IDŐ
(NN/HH/ÉÉ
ÉÉ)
5.
A GYÓGYSZER ADAGJA
AZ INFÚZIÓS TASAKOK ÖSSZES SZÁMA: __
DÓZIS: {N,N} × 10
6
CD34
+
sejt/kg
A Zynteglo ajánlott legkisebb adgja 5,0 × 10
6
CD34
+
sejt/kg. Klinikai vizsgálatokban akár 20 × 10
6
CD34
+
sejt/kg dózist is beadtak.
A gyógyszer forgalomba hozatali engedélye megszűnt
36
6.
TOVÁBBI FIGYELMEZTETÉS(EK), AMENNYIBEN SZÜKSÉGES
ŐRIZZE MEG EZT A DOKUMENTUMOT, ÉS KÉSZÍTSE ELŐ, HOGY A
ZYNTEGLO-INFÚZIÓ
ALKLAMAZÁSAKOR HOZZÁFÉRHETŐ LEGYEN.
Használat előtt olvassa el a mellékelt betegtájékoztatót!
Kizárólag autológ alkalmazásra.
7.
KÜLÖNLEGES TÁROLÁSI ELŐÍRÁSOK
TÁROLÁSI ÉS HASZNÁLATI UTASÍTÁSOK
Tárolja a folyékony nitrogén gőzfázisában, –140 °C-on a
kiolvasztásig és alkalmazásig. Tartsa az
infúziós tasako(ka)t a fém kazettá(k)ban. Ha kiolvadt, ne
fagyassza le újra.
8.
KÜLÖNLEGES Ó

Αρχείο Π.Χ.Π.

A gyógyszer forgalomba hozatali engedélye megszűnt
1
I. MELLÉKLET
ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS
A gyógyszer forgalomba hozatali engedélye megszűnt
2
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket
arra kérjük, hogy jelentsenek
bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások
jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak
további tájékoztatást.
1.
A GYÓGYSZER NEVE
Zynteglo 1,2–20 × 10
6
sejt/ml diszperzió infúzióhoz.
2.
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
2.1.
ÁLTALÁNOS LEÍRÁS
A Zynteglo (betibeglogen-autotemcel) genetikailag módosított,
autológ, CD34
+
sejtekkel gazdagított
haemopoeticus őssejteket (HSC) tartalmazó sejtpopuláció, amelyeket
a β
-A-T87Q
-globin gént kódoló
lentivírus vektorral (LVV) transzdukáltak.
2.2.
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
A késztermék egy vagy több infúziós zsákból áll, amelyek
1,2–20 × 10
6
sejt/ml diszperzióját
tartalmazzák szuszpendált kriotartósító oldatban. Minden
infúziós tasak körülbelül 20 ml Zynteglo-t
tartalmaz.
A termék hatékonyságára, CD34
+
-sejtekre és a gyógyászati termék dózisára vonatkozó
mennyiségi
információkat a tétel információs lapja tartalmazza. A tétel
információs lapja a Zynteglo szállítására
használt krio-szállítódoboz fedelének belsejében található.
Ismert hatású segédanyag
Minden adag 391–1564 mg nátriumot tartalmaz.
A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban.
3.
GYÓGYSZERFORMA
Diszperziós infúzió.
Tiszta vagy enyhén zavaros, illetve színtelen, sárga vagy
rózsaszín diszperzió.
4.
KLINIKAI JELLEMZŐK
4.1.
TERÁPIÁS JAVALLATOK
A Zynteglo transzfúziófüggő β-thalassaemia (TDT) kezelésére
javallott 12 éves és idősebb betegeknél,
akik nem rendelkeznek β
0
/β
0
genotípussal, és akik számára a haemopoeticus őssejt- (HSC)
transzplantáció megfelelő, de nem áll rendelkezésre humán
leuko