Luxturna

Nazione: Unione Europea

Lingua: islandese

Fonte: EMA (European Medicines Agency)

Principio attivo:

voretigene neparvovec

Commercializzato da:

Novartis Europharm Limited 

Codice ATC:

S01XA27

INN (Nome Internazionale):

voretigene neparvovec

Gruppo terapeutico:

Other ophthalmologicals

Area terapeutica:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Indicazioni terapeutiche:

Luxturna er ætlað til meðferð við fullorðna og börn sjúklinga með sjón tap vegna erfði sjónhimnu dystrophy af völdum staðfest biallelic RPE65 stökkbreytingar og sem hafa nóg raunhæfa sjónhimnu frumur.

Dettagli prodotto:

Revision: 7

Stato dell'autorizzazione:

Leyfilegt

Data dell'autorizzazione:

2018-11-22

Foglio illustrativo

1
VIÐAUKI I
SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS
2
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að
tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er
um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig
tilkynna á aukaverkanir.
1.
HEITI LYFS
Luxturna 5 × 10
12
genamengjaferjur/ml stungulyfsþykkni og leysir, lausn
2.
INNIHALDSLÝSING
2.1
ALMENN LÝSING
Voretigen neparvovec er genaflutningsferja sem notar veiruhjúp
adenotengdrar veiruferju af
sermisgerð 2 (adeno-associated viral vector serotype, AAV2) sem
burðarefni fyrir prótein litþekju
sjónhimnu manna með sameindaþunga 65 kílódalton (human retinal
pigment epithelium 65 kDa
protein, hRPE65) cDNA til sjónhimnu. Voretigen neparvovec er
framleitt úr AAV2 af villigerð með
raðbrigða DNA tækni.
2.2
INNIHALDSLÝSING
Hver ml þykknis inniheldur 5 × 10
12
genamengjaferjur (vector genomes, vg).
Hvert hettuglas með Luxturna inniheldur 0,5 útdraganlega ml af
þykkni (sem samsvara
2,5 × 10
12
genamengjaferjum) sem þarf að þynna 1:10 fyrir lyfjagjöf, sjá
kafla 6.6.
Eftir þynningu 0,3 ml af þykkni með 2,7 ml af leysi inniheldur hver
ml 5 × 10
11
genamengjaferjur.
Hver 0,3 ml skammtur af Luxturna inniheldur 1,5 x 10
11
genamengjaferjur.
Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1.
3.
LYFJAFORM
Stungulyfsþykkni og leysir, lausn.
Eftir þíðingu eru bæði þykknið og leysirinn tærir, litlausir
vökvar með pH gildi 7,3.
4.
KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR
4.1
ÁBENDINGAR
Luxturna er ætlað til meðferðar hjá fullorðnum sjúklingum og
börnum með sjónmissi vegna
arfbundinnar sjónuvisnunar af völdum staðfestra stökkbreytinga í
báðum samsætum
_RPE65_
sem hafa
fullnægjandi lífvænlegar sjónufrumur.
3
4.2
SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF
Hefja skal meðferð og gefa af augnskurðlækni með reynslu í
framkvæmd aðgerða á sjónudepli.
Skammtar
Sjúklingar munu fá stakan skammt af 1,5 × 10
11
voretigen neparvovec genamengjafe

Scheda tecnica

1
VIÐAUKI I
SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS
2
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að
tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er
um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig
tilkynna á aukaverkanir.
1.
HEITI LYFS
Luxturna 5 × 10
12
genamengjaferjur/ml stungulyfsþykkni og leysir, lausn
2.
INNIHALDSLÝSING
2.1
ALMENN LÝSING
Voretigen neparvovec er genaflutningsferja sem notar veiruhjúp
adenotengdrar veiruferju af
sermisgerð 2 (adeno-associated viral vector serotype, AAV2) sem
burðarefni fyrir prótein litþekju
sjónhimnu manna með sameindaþunga 65 kílódalton (human retinal
pigment epithelium 65 kDa
protein, hRPE65) cDNA til sjónhimnu. Voretigen neparvovec er
framleitt úr AAV2 af villigerð með
raðbrigða DNA tækni.
2.2
INNIHALDSLÝSING
Hver ml þykknis inniheldur 5 × 10
12
genamengjaferjur (vector genomes, vg).
Hvert hettuglas með Luxturna inniheldur 0,5 útdraganlega ml af
þykkni (sem samsvara
2,5 × 10
12
genamengjaferjum) sem þarf að þynna 1:10 fyrir lyfjagjöf, sjá
kafla 6.6.
Eftir þynningu 0,3 ml af þykkni með 2,7 ml af leysi inniheldur hver
ml 5 × 10
11
genamengjaferjur.
Hver 0,3 ml skammtur af Luxturna inniheldur 1,5 x 10
11
genamengjaferjur.
Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1.
3.
LYFJAFORM
Stungulyfsþykkni og leysir, lausn.
Eftir þíðingu eru bæði þykknið og leysirinn tærir, litlausir
vökvar með pH gildi 7,3.
4.
KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR
4.1
ÁBENDINGAR
Luxturna er ætlað til meðferðar hjá fullorðnum sjúklingum og
börnum með sjónmissi vegna
arfbundinnar sjónuvisnunar af völdum staðfestra stökkbreytinga í
báðum samsætum
_RPE65_
sem hafa
fullnægjandi lífvænlegar sjónufrumur.
3
4.2
SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF
Hefja skal meðferð og gefa af augnskurðlækni með reynslu í
framkvæmd aðgerða á sjónudepli.
Skammtar
Sjúklingar munu fá stakan skammt af 1,5 × 10
11
voretigen neparvovec genamengjafe