Pays: Union européenne
Langue: islandais
Source: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna er ætlað til meðferð við fullorðna og börn sjúklinga með sjón tap vegna erfði sjónhimnu dystrophy af völdum staðfest biallelic RPE65 stökkbreytingar og sem hafa nóg raunhæfa sjónhimnu frumur.
Revision: 7
Leyfilegt
2018-11-22
1 VIÐAUKI I SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS 2 Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar um öryggi lyfsins komist fljótt og örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á aukaverkanir. 1. HEITI LYFS Luxturna 5 × 10 12 genamengjaferjur/ml stungulyfsþykkni og leysir, lausn 2. INNIHALDSLÝSING 2.1 ALMENN LÝSING Voretigen neparvovec er genaflutningsferja sem notar veiruhjúp adenotengdrar veiruferju af sermisgerð 2 (adeno-associated viral vector serotype, AAV2) sem burðarefni fyrir prótein litþekju sjónhimnu manna með sameindaþunga 65 kílódalton (human retinal pigment epithelium 65 kDa protein, hRPE65) cDNA til sjónhimnu. Voretigen neparvovec er framleitt úr AAV2 af villigerð með raðbrigða DNA tækni. 2.2 INNIHALDSLÝSING Hver ml þykknis inniheldur 5 × 10 12 genamengjaferjur (vector genomes, vg). Hvert hettuglas með Luxturna inniheldur 0,5 útdraganlega ml af þykkni (sem samsvara 2,5 × 10 12 genamengjaferjum) sem þarf að þynna 1:10 fyrir lyfjagjöf, sjá kafla 6.6. Eftir þynningu 0,3 ml af þykkni með 2,7 ml af leysi inniheldur hver ml 5 × 10 11 genamengjaferjur. Hver 0,3 ml skammtur af Luxturna inniheldur 1,5 x 10 11 genamengjaferjur. Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1. 3. LYFJAFORM Stungulyfsþykkni og leysir, lausn. Eftir þíðingu eru bæði þykknið og leysirinn tærir, litlausir vökvar með pH gildi 7,3. 4. KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR 4.1 ÁBENDINGAR Luxturna er ætlað til meðferðar hjá fullorðnum sjúklingum og börnum með sjónmissi vegna arfbundinnar sjónuvisnunar af völdum staðfestra stökkbreytinga í báðum samsætum _RPE65_ sem hafa fullnægjandi lífvænlegar sjónufrumur. 3 4.2 SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF Hefja skal meðferð og gefa af augnskurðlækni með reynslu í framkvæmd aðgerða á sjónudepli. Skammtar Sjúklingar munu fá stakan skammt af 1,5 × 10 11 voretigen neparvovec genamengjafe Lire le document complet
1 VIÐAUKI I SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS 2 Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar um öryggi lyfsins komist fljótt og örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á aukaverkanir. 1. HEITI LYFS Luxturna 5 × 10 12 genamengjaferjur/ml stungulyfsþykkni og leysir, lausn 2. INNIHALDSLÝSING 2.1 ALMENN LÝSING Voretigen neparvovec er genaflutningsferja sem notar veiruhjúp adenotengdrar veiruferju af sermisgerð 2 (adeno-associated viral vector serotype, AAV2) sem burðarefni fyrir prótein litþekju sjónhimnu manna með sameindaþunga 65 kílódalton (human retinal pigment epithelium 65 kDa protein, hRPE65) cDNA til sjónhimnu. Voretigen neparvovec er framleitt úr AAV2 af villigerð með raðbrigða DNA tækni. 2.2 INNIHALDSLÝSING Hver ml þykknis inniheldur 5 × 10 12 genamengjaferjur (vector genomes, vg). Hvert hettuglas með Luxturna inniheldur 0,5 útdraganlega ml af þykkni (sem samsvara 2,5 × 10 12 genamengjaferjum) sem þarf að þynna 1:10 fyrir lyfjagjöf, sjá kafla 6.6. Eftir þynningu 0,3 ml af þykkni með 2,7 ml af leysi inniheldur hver ml 5 × 10 11 genamengjaferjur. Hver 0,3 ml skammtur af Luxturna inniheldur 1,5 x 10 11 genamengjaferjur. Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1. 3. LYFJAFORM Stungulyfsþykkni og leysir, lausn. Eftir þíðingu eru bæði þykknið og leysirinn tærir, litlausir vökvar með pH gildi 7,3. 4. KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR 4.1 ÁBENDINGAR Luxturna er ætlað til meðferðar hjá fullorðnum sjúklingum og börnum með sjónmissi vegna arfbundinnar sjónuvisnunar af völdum staðfestra stökkbreytinga í báðum samsætum _RPE65_ sem hafa fullnægjandi lífvænlegar sjónufrumur. 3 4.2 SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF Hefja skal meðferð og gefa af augnskurðlækni með reynslu í framkvæmd aðgerða á sjónudepli. Skammtar Sjúklingar munu fá stakan skammt af 1,5 × 10 11 voretigen neparvovec genamengjafe Lire le document complet