Libmeldy

Nazione: Unione Europea

Lingua: islandese

Fonte: EMA (European Medicines Agency)

Principio attivo:

atidarsagene autotemcel

Commercializzato da:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

Codice ATC:

N07

INN (Nome Internazionale):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Gruppo terapeutico:

Önnur lyf í taugakerfinu

Area terapeutica:

Leukodystrophy, Metachromatic

Indicazioni terapeutiche:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Dettagli prodotto:

Revision: 6

Stato dell'autorizzazione:

Leyfilegt

Data dell'autorizzazione:

2020-12-17

Foglio illustrativo

38
B. FYLGISEÐILL
39
FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR SJÚKLING EÐA UMÖNNUNARAÐILA
LIBMELDY 2-10 × 10
6 FRUMUR/ML INNRENNSLISLYF, ÖRDREIFA
ATIDARSAGEN AUTOTEMCEL
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því
að tilkynna aukaverkanir sem koma fram.
Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á
aukaverkanir.
LESIÐ ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA ÁÐUR EN BYRJAÐ ER AÐ NOTA
LYFIÐ. Í HONUM ERU MIKILVÆGAR
UPPLÝSINGAR.
-
Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann
síðar.
-
Leitið til læknis eða hjúkrunarfræðings barnsins ef þörf er á
frekari upplýsingum.
-
Læknir eða hjúkrunarfræðingur barnsins mun afhenda þér
öryggiskort sjúklings. Lesið það
vandlega og fylgið fyrirmælunum á því.
-
Hafið öryggiskort sjúklings ávallt meðferðis og sýnið
lækninum eða hjúkrunarfræðingnum það
alltaf þegar barnið fer til þeirra eða ef barnið fer á
sjúkrahús.
-
Látið læknir eða hjúkrunarfræðing barnsins vita um allar
aukaverkanir sem barnið fær. Þetta
gildir einnig um aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum
fylgiseðli. Sjá kafla 4.
Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR:
1.
Upplýsingar um Libmeldy og við hverju það er notað
2.
Áður en byrjað er að gefa barninu Libmeldy
3.
Hvernig Libmeldy er gefið
4.
Hugsanlegar aukaverkanir
Aukaverkanir af undirbúningslyfinu
Aukaverkanir af Libmeldy
5.
Hvernig geyma á Libmeldy
6.
Pakkningar og aðrar upplýsingar
1.
UPPLÝSINGAR UM LIBMELDY OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ
UPPLÝSINGAR UM LIBMELDY
Libmeldy er tegund af lyfi sem kallast
GENAMEÐFERÐ
. Það er framleitt sérstaklega fyrir barnið úr
blóðfrumum barnsins sjálfs.
VIÐ HVERJU ER LIBMELDY NOTAÐ
Libmeldy er notað til meðferðar við alvarlegum sjúkdómi sem
nefnist hjarnahvítukyrkingur
(metachromatic leukodystrophy (MLD)):
-
hjá börnum með sjúkdómsform sem koma fram seint á ungba

Scheda tecnica

1
VIÐAUKI I
SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS
2
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að
tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er
um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig
tilkynna á aukaverkanir.
1.
HEITI LYFS
Libmeldy 2-10 x 10
6
frumur/ml innrennslislyf, ördreifa
2.
INNIHALDSLÝSING
2.1
ALMENN LÝSING
Libmeldy (atidarsagen autotemcel) er erfðabreyttur samgena CD34
+
-bættur frumustofn sem inniheldur
blóðmyndandi stofn- og forverafrumur (haematopoietic stem and
progenitor cells) veiruleiddar
_ex vivo_
með lentiveiruferju sem tjáir arýlsúlfatasa A (ARSA) geni manna.
2.2
INNIHALDSLÝSING
Libmeldy innrennslispokar eru sérstaklega aðlagaðir að hverjum
sjúklingi og innihalda atidarsagen
autotemcel þar sem þéttni erfðabreytts samgena CD34
+
bætts frumustofns er breytileg milli lota. Lyfið
er innpakkað í einn eða fleiri innrennslispoka sem í heild
innihalda ördreifu af 2-10 × 10
6
frumum/ml
af lífvænlegum CD34
+
bættum frumustofni dreifðum í verndandi frystilausn
(cryopreservative
solution).
Hver innrennslispoki inniheldur 10 til 20 ml af Libmeldy.
Magnbundnar upplýsingar lyfsins, þ.m.t. fjöldi innrennslispoka
(sjá kafla 6) sem gefa á koma fram á
upplýsingablaðinu um lotuna sem er að finna inni í loki
frystiílátsins (cryoshipper) sem notað er fyrir
flutning.
Hjálparefni með þekkta verkun
Lyfið inniheldur 3,5 mg af natríum í hverjum ml og 55 mg af
tvímetýlsúlfoxíði (DMSO) í hverjum ml.
Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1.
3.
LYFJAFORM
Innrennslislyf, ördreifa.
Tær eða örlítið skýjuð, litlaus eða gul- eða bleikleit
ördreifa.
4.
KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR
4.1
ÁBENDINGAR
Libmeldy er ætlað til meðferðar á hjarnahvítukyrkingi
(metachromatic leukodystrophy (MLD)) sem
einkennist af stökkbreytingum í báðum arýlsúlfatasa A (ARSA)
genasamsætunum sem leiðir til þess
að ensímvirkni ARSA min