Holoclar

Informazioni principali

  • Nome commerciale:
  • Holoclar
  • Utilizzare per:
  • Esseri umani
  • Tipo di medicina:
  • Farmaco allopatico

Documenti

Localizzazione

  • Disponibile in:
  • Holoclar
    Unione Europea
  • Lingua:
  • italiano

Informazioni terapeutiche

  • Gruppo terapeutico:
  • Ophthalmologicals,
  • Area terapeutica:
  • Il Trapianto Di Cellule Staminali, Malattie Della Cornea
  • Indicazioni terapeutiche:
  • Trattamento di pazienti adulti affetti da moderata a grave limbal della cellula formativa carenza (definita dalla presenza di neovascolarizzazione corneale superficiale in almeno due quadranti corneale, con la partecipazione cornea centrale e si è notevolmente ridotta acuità visiva), unilaterale o bilaterale, a bruciature oculari fisiche o chimiche. Per la biopsia è richiesto un minimo di 1-2 mm2 di limbo non danneggiato.
  • Dettagli prodotto:
  • Revision: 3

Altre informazioni

Status

  • Fonte:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Stato dell'autorizzazione:
  • autorizzato
  • Numero dell'autorizzazione:
  • EMEA/H/C/002450
  • Data dell'autorizzazione:
  • 17-02-2015
  • Codice EMEA:
  • EMEA/H/C/002450
  • Ultimo aggiornamento:
  • 17-01-2019

Relazione pubblica di valutazione

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

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© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/6865/2015

EMEA/H/C/002450

Riassunto destinato al pubblico

Holoclar

cellule epiteliali corneali umane autologhe espanse ex vivo e contenenti

cellule staminali

Questo è il riassunto della relazione pubblica europea di valutazione (EPAR) per Holoclar. Illustra il

modo in cui l’Agenzia ha valutato il medicinale arrivando a raccomandarne l’autorizzazione nell’UE e le

condizioni d’uso. Non ha lo scopo di fornire consigli pratici sull’utilizzo di Holoclar.

Per informazioni pratiche sull’uso di Holoclar i pazienti devono leggere il foglio illustrativo oppure

consultare il medico o il farmacista.

Che cos’è e per che cosa si usa Holoclar?

Holoclar è un trattamento contenente cellule staminali, usato per sostituire le cellule danneggiate sulla

superficie (epitelio) della cornea, la membrana trasparente che riveste l’iride (la parte colorata

dell’occhio).

È usato in pazienti adulti affetti da deficit di cellule staminali limbari da moderato a grave, provocato

da ustioni oculari (comprese le ustioni provocate da agenti chimici). I pazienti con questa condizione

non possiedono un numero sufficiente di cellule staminali limbari, che normalmente intervengono nel

processo di rigenerazione della cornea, sostituendo le cellule corneali esterne che vengono danneggiate

e che invecchiano.

Holoclar è un tipo di medicinale per terapia avanzata denominato “prodotto di ingegneria tessutale”,

ossia un tipo di medicinale contenente cellule prelevate dal limbo del paziente (agli angoli della cornea)

e successivamente coltivate in laboratorio in modo da poter essere utilizzate per riparare la superficie

corneale danneggiata.

Poiché il numero di pazienti affetti da deficit di cellule staminali limbari è basso, la malattia è

considerata “rara” e Holoclar è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle

malattie rare) il 7 novembre 2008.

Holoclar

EMA/6865/2015

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Come si usa Holoclar?

Holoclar deve essere usato soltanto in ambiente ospedaliero, da un chirurgo oftalmico opportunamente

addestrato e qualificato, e deve essere somministrato solo a pazienti le cui cellule limbari siano state

usate per la fabbricazione del medicinale.

Nella prima fase del trattamento viene prelevato dal paziente, in ambiente ospedaliero, un piccolo

lembo di tessuto limbare sano (delle dimensioni di 1

2 mm

), che viene inviato lo stesso giorno al

fabbricante del medicinale. Successivamente, le cellule tissutali sono coltivate in laboratorio e congelate

fino alla conferma della data dell’intervento chirurgico. Le cellule decongelate sono usate per produrre

Holoclar, coltivandole su una membrana formata da una proteina denominata fibrina. Holoclar, che è

composto sia da cellule sia dalla membrana, viene quindi reinviato in ospedale, dove viene

immediatamente impiantato nell’occhio del paziente nell’ambito di un intervento chirurgico.

Dopo il prelievo del tessuto limbare i pazienti devono essere trattati con antibiotici per prevenire

un’infezione a carico dell’occhio. Dopo l’intervento chirurgico il paziente deve essere sottoposto a un

trattamento con antibiotici e con un appropriato medicinale antinfiammatorio.

Holoclar è destinato a un solo trattamento. Il trattamento può essere ripetuto se il medico curante lo

ritiene necessario. Per ulteriori informazioni, vedere il riassunto delle caratteristiche del prodotto

(anch’esso accluso all’EPAR).

Come agisce Holoclar?

Il principio attivo di Holoclar sono le cellule limbari del paziente, che comprendono le cellule prelevate

dalla superficie della cornea e le cellule staminali limbari coltivate in laboratorio. Prima di usare Holoclar

occorre rimuovere dalla superficie corneale dell’occhio interessato il tessuto danneggiato. Una volta

impiantate nell’occhio, le cellule corneali di Holoclar contribuiscono a sostituire la superficie della cornea,

mentre le cellule staminali limbari fungono da serbatoio di nuove cellule, che rigenerano la cornea

continuativamente.

Quali benefici di Holoclar sono stati evidenziati negli studi?

Nell’ambito di uno studio retrospettivo effettuato con dati clinici del passato, Holoclar ha dimostrato di

essere efficace nel rigenerare una superficie corneale stabile nei soggetti con deficit di cellule staminali

limbari da moderato a grave causato da ustioni. Un anno dopo l’impianto con Holoclar, l’impianto è

stato considerato riuscito in 75 su 104 pazienti studiati (pari al 72 %), in base alla presenza di una

superficie corneale stabile senza difetti di superficie e senza o con un’invasione limitata di nuovi vasi

sanguigni (una caratteristica tipica del deficit di cellule staminali limbari). Si sono altresì osservate

riduzioni dei sintomi dei pazienti, tra cui dolore e infiammazione, oltre che miglioramenti della vista.

Quali sono i rischi associati a Holoclar?

L’effetto indesiderato più comune di Holoclar (che può riguardare più di 1 persona su 10) è la blefarite

(infiammazione della palpebra). Per l’elenco completo degli effetti indesiderati e delle limitazioni,

vedere il foglio illustrativo.

Perché Holoclar è approvato?

Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia ha ritenuto che il trattamento con

Holoclar fosse efficace nel ripristinare superfici corneali sane nei pazienti con deficit di cellule staminali

limbare da moderato a grave causato da ustioni oltre che nel migliorare i sintomi e la vista. Il comitato

Holoclar

EMA/6865/2015

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è del parere che le forme da moderate a gravi di deficit di cellule staminali rappresentano condizioni

serie che, se non trattate, possono comportare una grave riduzione, o la perdita totale, della vista.

Poiché, in linea generale, gli effetti indesiderati del trattamento con Holoclar sono gestibili, il CHMP ha

deciso che i benefici di Holoclar sono superiori ai rischi e ha raccomandato che ne venisse approvato

l’uso nell’UE.

La conclusione relativa al rapporto rischi/benefici di Holoclar è basata sui risultati di due studi

retrospettivi (condotti con l’impiego di dati clinici del passato). La ditta metterà a disposizione ulteriori

dati tratti da uno studio prospettico (che registra gli esiti nel corso dello studio).

Pertanto, Holoclar ha ottenuto un’“approvazione condizionata”. Questo significa che in futuro saranno

disponibili ulteriori informazioni sul medicinale, che la ditta è tenuta a fornire. Ogni anno l’Agenzia

europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni disponibili e questo riassunto sarà aggiornato

di conseguenza.

Quali informazioni sono ancora attese per Holoclar?

Poiché per Holoclar è stata rilasciata un’approvazione condizionata, la ditta che commercializza

Holoclar fornirà ulteriori dati sul medicinale. In particolare, la ditta metterà a disposizione dati sui rischi

e benefici di Holoclar traendoli da uno studio clinico prospettico.

Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Holoclar?

È stato elaborato un piano di gestione dei rischi per garantire che Holoclar sia usato nel modo più

sicuro possibile. In base a tale piano, al riassunto delle caratteristiche del prodotto e al foglio

illustrativo di Holoclar sono state aggiunte le informazioni relative alla sicurezza, ivi comprese le

opportune precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono prendere.

Inoltre, la ditta che produce Holoclar fornirà agli operatori sanitari materiale informativo sull’uso sicuro

del medicinale, tra cui informazioni sulla selezione dei pazienti e sul loro monitoraggio al termine dello

studio oltre che sulla segnalazione degli effetti indesiderati. Saranno inoltre forniti materiali informativi

ai pazienti candidati al trattamento.

Ulteriori informazioni sono disponibili nel riassunto del piano di gestione dei rischi

Altre informazioni su Holoclar

Il 17 febbraio 2015 la Commissione europea ha rilasciato un’autorizzazione all’immissione in

commercio per Holoclar, valida in tutta l’Unione europea.

Per la versione completa dell’EPAR e del riassunto del piano di gestione dei rischi di Holoclar consultare

il sito web dell’Agenzia

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment

reports. Per maggiori informazioni sulla terapia con Holoclar, leggere il foglio illustrativo (accluso

all’EPAR) oppure consultare il medico o il farmacista.

Il riassunto del parere del comitato per i medicinali orfani relativo a Holoclar è disponibile sul sito web

dell’Agenzia: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Ultimo aggiornamento di questo riassunto: 02-2015.

Foglio illustrativo: composizione, posologia, indicazioni, interazioni, gravidanza, allattamento, effetti indesiderati, controindicazioni

B. FOGLIO ILLUSTRATIVO

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Holoclar 79.000-316.000 cellule/cm

2

di tessuto vivente da coltura di cellule.

Cellule epiteliali corneali umane autologhe espanse ex vivo e contenenti cellule staminali.

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove

informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato riscontrato

durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la fine del paragrafo 4 per le informazioni su come

segnalare gli effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio prima che le sia somministrato questo medicinale perché contiene

importanti informazioni per lei.

Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.

Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al chirurgo.

Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si

rivolga al chirurgo. Vedere paragrafo 4.

Contenuto di questo foglio

Che cos'è Holoclar e a cosa serve

Cosa deve sapere prima che le sia somministrato Holoclar

Come viene somministrato Holoclar

Possibili effetti indesiderati

Come viene conservato Holoclar

Contenuto della confezione e altre informazioni

1.

Che cos'è Holoclar e a cosa serve

Holoclar è un medicinale usato per sostituire le cellule danneggiate della cornea (lo strato trasparente

che si trova sulla parte anteriore dell'occhio e copre l'iride colorata e), incluse le cellule limbari che

normalmente contribuiscono a preservare la salute dell’occhio.

Holoclar consiste in uno strato delle sue cellule che sono state fatte crescere (espanse ex vivo) da un

campione di cellule limbari prelevate dal suo occhio durante una piccola procedura chirurgica chiamata

biopsia. Ogni preparazione di Holoclar è prodotta singolarmente ed è destinata a un solo trattamento,

anche se i trattamenti possono essere ripetuti. Le cellule utilizzate per preparare Holoclar sono chiamate

cellule limbari autologhe.

Autologo significa che le cellule sono sue.

Il limbo è una parte dell'occhio. È il bordo che circonda il centro colorato (iride)

dell'occhio. L'immagine mostra la posizione del limbo nell'occhio.

Il limbo contiene cellule limbari che solitamente aiutano a preservare la salute dell'occhio

e alcune di esse sono cellule staminali che possono dare origine a nuove cellule. Queste

nuove cellule possono sostituire le cellule danneggiate nel suo occhio.

Holoclar viene impiantato per riparare la superficie danneggiata dell'occhio negli adulti. Quando

l'occhio è fortemente danneggiato da ustioni fisiche o chimiche, possono formarsi molte cicatrici e il

limbo può essere danneggiato. I danni al limbo arrestano la normale guarigione, il che significa che il

danno all'occhio non è mai correttamente riparato.

Prelevando alcune cellule limbari sane, queste vengono fatte crescere in laboratorio formando un nuovo

strato di tessuto sano su supporto di fibrina, un'impalcatura proteica. Questo strato di tessuto viene

quindi impiantato da un chirurgo nella cornea danneggiata, aiutando l'occhio a guarire normalmente.

2.

Cosa deve sapere prima che le sia somministrato Holoclar

Non le deve essere somministrato Holoclar:

se è allergico ad uno qualsiasi dei componenti di questo medicinale (elencati al paragrafo 6) o al

siero bovino e alle cellule di topo.

Avvertenze e precauzioni

Si rivolga al chirurgo prima che le sia somministrato Holoclar.

Holoclar è preparato individualmente dalle sue cellule solo per lei e non deve essere usato per persone

diverse da lei.

Se ha un'infezione acuta all'occhio o occhi gonfi, rossi (infiammati), il trattamento deve essere ritardato

finché non è guarito.

Nella produzione di Holoclar, vengono usati due componenti di origine animale. Uno è il siero bovino

fetale che proviene dalle mucche ed è usato per aiutare la crescita delle cellule. L'altro componente è

un tipo speciale di cellula inattivata di topo che è usata per far crescere le cellule limbari. Se è allergico

ad uno qualsiasi di questi componenti, non potrà ricevere questo medicinale (vedere sopra il paragrafo

“Non le deve essere somministrato Holoclar”).

Se ha uno qualsiasi dei seguenti problemi agli occhi, questi devono essere trattati prima di usare questo

prodotto:

Palpebre disuguali

Cicatrici sulla congiuntiva (lo strato protettivo sopra il bianco dell'occhio) con lesioni nel

punto in cui si congiunge all'interno delle palpebre (accorciamento del fornice)

Incapacità da parte del suo occhio di sentire il dolore (anestesia della cornea o della

congiuntiva o ipoestesia)

Crescita della congiuntiva sopra la cornea (pterigio)

Occhio molto secco.

Altri casi in cui non si può utilizzare Holoclar

Anche se il chirurgo ha giá prelevato un piccolo campione delle cellule limbari (una biopsia) necessarie

per produrre il medicinale, è possibile che lei non potrà essere trattato con Holoclar. Ciò avviene quando

la biopsia non è abbastanza buona per creare Holoclar, quando le cellule non possono essere fatte

Limbo

Congiuntiva

crescere in laboratorio o quando le cellule cresciute non soddisfano tutti i requisiti di qualità. Il chirurgo

la informerà a questo proposito.

Bambini e adolescenti

Finora sono stati trattati solo pochissimi bambini per cui non è noto se il medicinale sia sicuro per

l'uso nei bambini o quanto possa essere efficace.

Problemi renali ed epatici

Parli con il chirurgo prima di iniziare il trattamento se ha una malattia epatica o renale.

Altri medicinali e Holoclar

Alcuni colliri contengono un conservante chiamato "cloruro di benzalconio". Questo componente può

danneggiare le cellule di cui è formato Holoclar. Non usi colliri contenenti cloruro di benzalconio e/o

altri conservanti. Chieda consiglio al medico o al farmacista.

Gravidanza e allattamento

Se è in corso una gravidanza, se sospetta una gravidanza, o se sta allattando con latte materno il

trattamento con questo medicinale deve essere posticipato.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Holoclar le viene impiantato dal chirurgo nell'occhio e ciò avrà un effetto sulla sua capacità di guidare

veicoli e usare macchinari. Quindi, non guidi e non usi macchinari dopo che Holoclar le è stato

impiantato nell'occhio e finché il chirurgo non le dice che è sicuro farlo. Segua attentamente i suoi

consigli.

3.

Come viene somministrato Holoclar

Holoclar può essere prescritto e somministrato solo da un chirurgo oftalmico in ospedale.

Il trattamento con Holoclar consiste in due fasi.

Visita 1: Prelievo della biopsia

Alla prima visita, il chirurgo effettua una biopsia, cioè rimuove una piccolissima quantità di tessuto

contenente cellule limbari (dal suo occhio). Prima della biopsia, il chirurgo le darà un collirio per

anestetizzare l'occhio e prelevare chirurgicamente la biopsia. Questa biopsia sarà quindi usata per

produrre Holoclar. Dopo il prelievo della biopsia, il chirurgo le prescriverà un ciclo di antibiotici per

ridurre le possibilità di infezione.

Ci vorranno diverse settimane per produrre Holoclar.

Visita 2: Impianto di Holoclar

Alla seconda visita, il chirurgo:

Anestetizzerà il suo occhio

Rimuoverà la superficie cicatrizzata della cornea

La sostituirà con Holoclar

Il giorno dell'intervento, il chirurgo anestetizzerà il suo occhio e quindi fisserà il bordo della sua nuova

cornea con punti di sutura per assicurarsi che Holoclar rimanga in posizione. La palpebra verrà

mantenuta chiusa per tre giorni e l'occhio verrà bendato per 10-15 giorni dopo l'impianto.

Dopo l'intervento, le verrà prescritto un ciclo di medicinali per garantire una guarigione completa:

antibiotici per ridurre la possibilità di un'infezione e corticosteroidi per ridurre il gonfiore e l'irritazione.

È molto importante che lei prenda tutti i medicinali che le ha prescritto il chirurgo, altrimenti Holoclar

potrebbe non funzionare.

Legga il foglio illustrativo dei singoli medicinali che le vengono prescritti per ulteriori informazioni su

questi medicinali.

Si rivolga al chirurgo se ha qualsiasi dubbio sul trattamento con Holoclar.

4.

Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicinale può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone

li manifestino.

La maggior parte degli effetti indesiderati interessa l'occhio e alcuni sono causati dall'intervento

chirurgico. La maggior parte degli effetti indesiderati è di intensità lieve e scompare nelle settimane

successive all'intervento.

Gli effetti indesiderati più gravi consistono in un problema alla cornea (erosione) e nella perforazione

della cornea, che si possono verificare entro 3 mesi dall’impianto di Holoclar. In tal caso, rivolgersi al

proprio chirurgo.

Molto comune: può interessare più di 1 persona su 10

Infiammazione delle palpebre (blefarite)

Comune: può interessare fino a 1 persona su 10

Sanguinamento intorno al punto in cui è stato inserito Holoclar

Problemi alla cornea (erosione)

Aumento della pressione nell'occhio (glaucoma)

Dolore all'occhio

Infiammazione della cornea

Non comune: può interessare fino a 1 persona su 100

Patologie

dell'occhio:

palpebre

appiccicose,

occhi

iniettati

sangue,

occhio

gonfio,

perforazione della cornea e irritazione dell'occhio

Sensibilità alla luce

Crescita eccessiva intorno all'impianto (metaplasia)

Infezione della cornea

Rottura di sutura

Svenimento

Sanguinamento dalla pelle della palpebra

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga

al chirurgo. Lei può inoltre segnalare gli effetti indesiderati direttamente tramite il sistema nazionale di

segnalazione riportato nell'Allegato V. Segnalando gli effetti indesiderati lei può contribuire a fornire

maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5.

Come viene conservato Holoclar

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza che è riportata sull'etichetta.

Non conservare a temperatura superiore ai 25°C o inferiore a 15°C.

Non refrigerare o congelare.

Conservare Holoclar all'interno del contenitore in alluminio nel sacchetto in plastica fino all'intervento

per proteggerlo dalla contaminazione batterica.

Non irradiare o sterilizzare Holoclar.

Poiché questo medicinale sarà usato durante l'intervento chirurgico, il personale ospedaliero è

responsabile della sua corretta conservazione prima e durante l'uso, oltre che del suo corretto

smaltimento.

6.

Contenuto della confezione e altre informazioni

Cosa contiene Holoclar

Il principio attivo consiste in 300.000-1.200.000 cellule vive del suo occhio, il 3,5% delle

quali, in media, è costituito da cellule staminali. Ogni centimetro quadrato di Holoclar

contiene 79.000-316.000 cellule.

Gli altri componenti sono due: uno è la fibrina, uno strato trasparente di supporto usato per

conservare intatto Holoclar, l'altro è un liquido contenente aminoacidi, vitamine, sali e carboidrati

per conservare le cellule nel flaconcino chiamato mezzo di Eagles modificato da Dulbecco

integrato con L-glutammina.

Descrizione dell’aspetto di Holoclar e contenuto della confezione

Holoclar è uno strato di cellule da impiantare nell'occhio. Le cellule sono mantenute vive in un

piccolo contenitore sterile. Il medicinale è inserito in diversi imballaggi per proteggerlo dai batteri

e garantire che Holoclar sia mantenuto a una temperatura stabile per 36 ore, se conservato a

temperatura ambiente.

Ogni confezione contiene una dose singola di trattamento che è abbastanza ampia da coprire la cornea.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo, 26/A

43122 Parma, Italia

Telefono: +39 0521 2791

Fax: +39 0521 774468

E-mail:

info@chiesi.com

Produttore

Holostem Terapie Avanzate S.R.L, presso Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari”,

Via Glauco Gottardi 100, 41100 Modena, Italia

ulteriori

informazioni

questo

medicinale,

contattati

rappresentante

locale

titolare

dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

België/Belgique/Belgien

Chiesi sa/nv

Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Lietuva

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: +43 1 4073919

България

Chiesi Bulgaria EOOD

Teл.: + 359 29201205

Luxembourg/Luxemburg

Chiesi sa/nv

Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Česká republika

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Magyarország

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Danmark

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Tlf: +46 8 753 35 20

Malta

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Tel: + 39 0521 2791

Deutschland

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Tel: + 49 40 89724-0

Nederland

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Tel: + 31 88 501 64 00

Eesti

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Tel: +43 1 4073919

Norge

Chiesi Pharma AB

Tlf: +46 8 753 35 20

Ελλάδα

Chiesi Hellas AEBE

Τηλ: + 30 210 6179763

Österreich

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

España

Chiesi España, S.A.U.

Tel: + 34 93 494 8000

Polska

Chiesi Poland Sp. z.o.o.

Tel.: + 48 22 620 1421

France

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Tél: + 33 1 47688899

Portugal

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska

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Tel: + 43 1 4073919

România

Chiesi Romania S.R.L.

Tel: + 40 212023642

Ireland

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Slovenija

Chiesi Slovenija d.o.o.

Tel: + 386-1-43 00 901

Ísland

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Tlf: +46 8 753 35 20

Slovenská republika

Chiesi Slovakia s.r.o.

Tel: + 421 259300060

Italia

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Tel: + 39 0521 2791

Suomi/Finland

Chiesi Pharma AB

Tlf: +46 8 753 35 20

Κύπρος

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Sverige

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Latvija

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United Kingdom

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Tel: + 44 0161 4885555

Questo foglio illustrativo è stato aggiornato il

A questo medicinale è stata rilasciata un’autorizzazione “subordinata a condizioni”. Ciò significa che

devono essere forniti ulteriori dati su questo medicinale.

L’Agenzia europea dei medicinali esaminerà almeno annualmente le nuove informazioni su questo

medicinale e questo foglio illustrativo verrà aggiornato, se necessario.

Altre fonti d’informazioni

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea

dei medicinali: http://www.ema.europa.eu.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Le informazioni seguenti sono destinate esclusivamente agli operatori sanitari:

(L’RCP completo sarà allegato come documento separato nella confezione del medicinale)

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Orphan designation: Autologous Epstein-Barr virus specific T cells derived from peripheral blood mononuclear cells, expanded ex vivo-, Treatment of extranodal NK/T-cell lymphoma, nasal type, 14/07/2016, Positive

Orphan designation: Autologous Epstein-Barr virus specific T cells derived from peripheral blood mononuclear cells, expanded ex vivo-, Treatment of extranodal NK/T-cell lymphoma, nasal type, 14/07/2016, Positive

Orphan designation: Autologous Epstein-Barr virus specific T cells derived from peripheral blood mononuclear cells, expanded ex vivo-, Treatment of extranodal NK/T-cell lymphoma, nasal type, 14/07/2016, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

4-3-2019


Orphan designation: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA, Treatment of adrenoleukodystrophy, 06/06/2012, Positive

Orphan designation: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA, Treatment of adrenoleukodystrophy, 06/06/2012, Positive

Orphan designation: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA, Treatment of adrenoleukodystrophy, 06/06/2012, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-2-2019

EU/3/16/1696 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/16/1696 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/16/1696 (Active substance: Autologous Epstein-Barr virus specific T-cells derived from peripheral blood mononuclear cells, expanded ex vivo) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1747 of Thu, 28 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000004066

Europe -DG Health and Food Safety

28-2-2019

EU/3/16/1695 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/16/1695 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/16/1695 (Active substance: Autologous Epstein-Barr virus specific T-cells derived from peripheral blood mononuclear cells, expanded ex vivo) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1746 of Thu, 28 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000004064

Europe -DG Health and Food Safety

28-2-2019

EU/3/13/1227 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/13/1227 (Clinical Network Services (NL) B.V.)

EU/3/13/1227 (Active substance: Adenovirus-specific T-cells derived from allogeneic donor leukocytes, expanded ex vivo) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1745 of Thu, 28 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000004039

Europe -DG Health and Food Safety

25-2-2019

EU/3/16/1674 (Bellicum Pharma GmbH)

EU/3/16/1674 (Bellicum Pharma GmbH)

EU/3/16/1674 (Active substance: Allogeneic donor-derived ex-vivo expanded T lymphocytes transduced with a retroviral vector containing inducible caspase 9 and truncated CD19) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1630 of Mon, 25 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000004083

Europe -DG Health and Food Safety

25-2-2019

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Netherlands) B.V.)

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Netherlands) B.V.)

EU/3/12/1091 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1626 of Mon, 25 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003556

Europe -DG Health and Food Safety

25-2-2019

EU/3/12/1003 (bluebird bio (Netherlands) B.V.)

EU/3/12/1003 (bluebird bio (Netherlands) B.V.)

EU/3/12/1003 (Active substance: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1634 of Mon, 25 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003636

Europe -DG Health and Food Safety

25-2-2019


Orphan designation: Ex vivo fused normal allogeneic human myoblast with autologous human myoblast derived from Duchenne muscular dystrophy affected donor, Treatment of Duchenne muscular dystrophy, 19/11/2019, Positive

Orphan designation: Ex vivo fused normal allogeneic human myoblast with autologous human myoblast derived from Duchenne muscular dystrophy affected donor, Treatment of Duchenne muscular dystrophy, 19/11/2019, Positive

Orphan designation: Ex vivo fused normal allogeneic human myoblast with autologous human myoblast derived from Duchenne muscular dystrophy affected donor, Treatment of Duchenne muscular dystrophy, 19/11/2019, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

22-2-2019


Orphan designation: Adult human bone-marrow-derived, ex-vivo-expanded, pooled allogeneic mesenchymal stromal cells, Treatment of thromboangiitis obliterans (Buerger's disease), 21/05/2015, Positive

Orphan designation: Adult human bone-marrow-derived, ex-vivo-expanded, pooled allogeneic mesenchymal stromal cells, Treatment of thromboangiitis obliterans (Buerger's disease), 21/05/2015, Positive

Orphan designation: Adult human bone-marrow-derived, ex-vivo-expanded, pooled allogeneic mesenchymal stromal cells, Treatment of thromboangiitis obliterans (Buerger's disease), 21/05/2015, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

20-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced ex vivo with EFS lentiviral vector encoding for the human adenosine deaminase gene, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0400/20

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced ex vivo with EFS lentiviral vector encoding for the human adenosine deaminase gene, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0400/20

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ hematopoietic stem cells transduced ex vivo with EFS lentiviral vector encoding for the human adenosine deaminase gene, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0400/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

20-2-2019


Orphan designation: autologous human adipose perivascular stromal cells genetically modified to secrete soluble tumour necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand, The treatment of pancreatic cancer, 19/11/2018, Positive

Orphan designation: autologous human adipose perivascular stromal cells genetically modified to secrete soluble tumour necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand, The treatment of pancreatic cancer, 19/11/2018, Positive

Orphan designation: autologous human adipose perivascular stromal cells genetically modified to secrete soluble tumour necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand, The treatment of pancreatic cancer, 19/11/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-2-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Holoclar,Ex-vivo expanded human autologous epithelium containing stem cells, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0370/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Holoclar,Ex-vivo expanded human autologous epithelium containing stem cells, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0370/2018

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Holoclar,Ex-vivo expanded human autologous epithelium containing stem cells, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0370/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

14-2-2019

EU/3/15/1499 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/15/1499 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/15/1499 (Active substance: Adult human bone-marrow-derived, ex-vivo-expanded, pooled allogeneic mesenchymal stromal cells) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)1375 of Thu, 14 Feb 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000003671

Europe -DG Health and Food Safety

29-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ATP-binding cassette, sub-family D (ALD), member 1 (ABCD1) from cDNA, decision type: , therapeuti

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ATP-binding cassette, sub-family D (ALD), member 1 (ABCD1) from cDNA, decision type: , therapeuti

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ATP-binding cassette, sub-family D (ALD), member 1 (ABCD1) from cDNA, decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0290/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-1-2019


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription fac

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription fac

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Human donor haematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription factor (TBX-1400), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0284/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

23-1-2019


Orphan designation: Allogeneic ex-vivo-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic CD34+ progenitor cells and allogeneic non-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic mature myeloid and lymphoid cells, Treatment in haematopoietic stem

Orphan designation: Allogeneic ex-vivo-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic CD34+ progenitor cells and allogeneic non-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic mature myeloid and lymphoid cells, Treatment in haematopoietic stem

Orphan designation: Allogeneic ex-vivo-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic CD34+ progenitor cells and allogeneic non-expanded umbilical cord blood-derived haematopoietic mature myeloid and lymphoid cells, Treatment in haematopoietic stem cell transplantation, 20/03/2017, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

17-1-2019

Holoclar (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Holoclar (Chiesi Farmaceutici S.p.A.)

Holoclar (Active substance: Ex vivo expanded autologous human corneal epithelial cells containing stem cells) - Centralised - Annual renewal - Commission Decision (2019)272 of Thu, 17 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/2450/R/21

Europe -DG Health and Food Safety

15-1-2019

EU/3/17/1852 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/17/1852 (Voisin Consulting S.A.R.L.)

EU/3/17/1852 (Active substance: Allogeneic ex-vivo-expanded umbilical cord blood-derived hematopoietic CD34+ progenitor cells and allogeneic non-expanded umbilical cord blood-derived hematopoietic mature myeloid and lymphoid cells) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2019)233 of Tue, 15 Jan 2019 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/0000002948

Europe -DG Health and Food Safety

11-1-2019


Orphan designation: Autologous skeletal myoblasts expanded ex vivo, Treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy, 13/04/2018, Negative

Orphan designation: Autologous skeletal myoblasts expanded ex vivo, Treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy, 13/04/2018, Negative

Orphan designation: Autologous skeletal myoblasts expanded ex vivo, Treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy, 13/04/2018, Negative

Europe - EMA - European Medicines Agency

10-1-2019


Orphan designation: autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA, Treatment of mucopolysaccharidosis type I, 26/10/2018, Positive

Orphan designation: autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA, Treatment of mucopolysaccharidosis type I, 26/10/2018, Positive

Orphan designation: autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA, Treatment of mucopolysaccharidosis type I, 26/10/2018, Positive

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-1-2019


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: In vitro cultured autologous mesenchymal stem cells isolated from bone marrow

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: In vitro cultured autologous mesenchymal stem cells isolated from bone marrow

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: In vitro cultured autologous mesenchymal stem cells isolated from bone marrow

Europe - EMA - European Medicines Agency

7-1-2019


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicines: In vitro cultured autologous mesenchymal stem cells isolated from bone marrow

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicines: In vitro cultured autologous mesenchymal stem cells isolated from bone marrow

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicines: In vitro cultured autologous mesenchymal stem cells isolated from bone marrow

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Mesenchymal stem cells isolated from autologous bone marrow

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Mesenchymal stem cells isolated from autologous bone marrow

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Mesenchymal stem cells isolated from autologous bone marrow

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: In vitro cultured autologous muscle-derived stem cells

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: In vitro cultured autologous muscle-derived stem cells

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: In vitro cultured autologous muscle-derived stem cells

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous cultured adipose derived mesenchymal stem cells

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous cultured adipose derived mesenchymal stem cells

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous cultured adipose derived mesenchymal stem cells

Europe - EMA - European Medicines Agency

18-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Allogenic bone marrow derived mesenchymal stem cells expanded in vitro

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Allogenic bone marrow derived mesenchymal stem cells expanded in vitro

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Allogenic bone marrow derived mesenchymal stem cells expanded in vitro

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of two normal allogeneic human myoblasts

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of two normal allogeneic human myoblasts

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of two normal allogeneic human myoblasts

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of defective myoblasts from a Duchenne Muscular Dystrophy patient with normal myoblasts

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of defective myoblasts from a Duchenne Muscular Dystrophy patient with normal myoblasts

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Dystrophin expressing chimeric cells obtained by ex vivo fusion of defective myoblasts from a Duchenne Muscular Dystrophy patient with normal myoblasts

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous suspension of blood-derived endothelial and hematopoietic stem/progenitor cells

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous suspension of blood-derived endothelial and hematopoietic stem/progenitor cells

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous suspension of blood-derived endothelial and hematopoietic stem/progenitor cells

Europe - EMA - European Medicines Agency

12-12-2018


Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous ex vivo expanded regulatory T lymphocytes with the cell marker profile of CD3+, CD4+, CD25high, CD127-, FoxP3+

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous ex vivo expanded regulatory T lymphocytes with the cell marker profile of CD3+, CD4+, CD25high, CD127-, FoxP3+

Scientific recommendation on classification of advanced therapy medicinal products: Autologous ex vivo expanded regulatory T lymphocytes with the cell marker profile of CD3+, CD4+, CD25high, CD127-, FoxP3+

Europe - EMA - European Medicines Agency

28-11-2018


Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with lentiviral vector that encodes for the human ARSA cDNA sequence (GSK2696274), decision type: , therapeutic area:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with lentiviral vector that encodes for the human ARSA cDNA sequence (GSK2696274), decision type: , therapeutic area:

Opinion/decision on a Paediatric investigation plan (PIP): Autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with lentiviral vector that encodes for the human ARSA cDNA sequence (GSK2696274), decision type: , therapeutic area: , PIP number: P/0212/2018

Europe - EMA - European Medicines Agency

21-11-2018

EU/3/18/2085 (Rigenerand S.r.l.)

EU/3/18/2085 (Rigenerand S.r.l.)

EU/3/18/2085 (Active substance: Autologous human adipose perivascular stromal cells genetically modified to secrete soluble tumour necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7794 of Wed, 21 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/110/18

Europe -DG Health and Food Safety

21-11-2018

EU/3/18/2089 (Dystrogen Therapeutics S.A.)

EU/3/18/2089 (Dystrogen Therapeutics S.A.)

EU/3/18/2089 (Active substance: Ex vivo fused normal allogeneic human myoblast with autologous human myoblast derived from Duchenne muscular dystrophy affected donor) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7798 of Wed, 21 Nov 2018

Europe -DG Health and Food Safety

13-11-2018

EU/3/17/1863 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/17/1863 (Celgene Europe B.V.)

EU/3/17/1863 (Active substance: Autologous T lymphocyte-enriched population of cells transduced with a lentiviral vector encoding a chimeric antigen receptor targeting human B cell maturation antigen with 4-1BB and CD3-zeta intracellular signalling domains) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)7574 of Tue, 13 Nov 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/270/16/02

Europe -DG Health and Food Safety

6-11-2018

Communication to stakeholders: Autologous human cells and tissues (HCT) products

Communication to stakeholders: Autologous human cells and tissues (HCT) products

Important information about potential impact of regulation changes that came in force on 1 July 2018

Therapeutic Goods Administration - Australia

30-10-2018

EU/3/18/2073 (Fondazione Telethon)

EU/3/18/2073 (Fondazione Telethon)

EU/3/18/2073 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem and progenitor cells genetically modified with the lentiviral vector IDUA LV, encoding for the alpha-L-iduronidase cDNA) - Orphan designation - Commission Decision (2018)7274 of Tue, 30 Oct 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/113/18

Europe -DG Health and Food Safety

27-8-2018

Strimvelis (Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.)

Strimvelis (Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.)

Strimvelis (Active substance: autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) - Centralised - Transfer Marketing Authorisation Holder - Commission Decision (2018)5703 of Mon, 27 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/H/C/3854/T/14

Europe -DG Health and Food Safety

13-8-2018

EU/3/18/2045 (Dystrogen Therapeutics S.A.)

EU/3/18/2045 (Dystrogen Therapeutics S.A.)

EU/3/18/2045 (Active substance: Ex-vivo fused autologous human bone marrow-derived mesenchymal stem cell with allogenic human myoblast) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5277 of Mon, 13 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/028/18

Europe -DG Health and Food Safety

7-8-2018

EU/3/16/1694 (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

EU/3/16/1694 (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

EU/3/16/1694 (Active substance: Autologous CD4+ and CD8+ T-cells transduced with lentiviral vector containing an affinity-enhanced T-cell receptor targeting the New York esophageal antigen-1) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5405 of Tue, 07 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/064/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2044 (medac Gesellschaft fUr klinische SpezialprAparate mbH)

EU/3/18/2044 (medac Gesellschaft fUr klinische SpezialprAparate mbH)

EU/3/18/2044 (Active substance: Allogeneic bone marrow derived mesenchymal stromal cells, ex-vivo expanded) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5276 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/023/18

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/16/1660 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/16/1660 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/16/1660 (Active substance: Autologous CD34+ cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5288 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/024/16/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/07/446 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/07/446 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/07/446 (Active substance: Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the human arylsulfatase A cDNA) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5287 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/102/06/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

1-8-2018

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (GlaxoSmithKline Trading Services Limited)

Strimvelis (Active substance: autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence) - Centralised - Yearly update - Commission Decision (2018)5217 of Wed, 01 Aug 2018

Europe -DG Health and Food Safety

31-7-2018

Scientific guideline:  Draft guideline on quality, non-clinical and clinical aspects of medicinal products containing genetically modified cells, draft: consultation open

Scientific guideline: Draft guideline on quality, non-clinical and clinical aspects of medicinal products containing genetically modified cells, draft: consultation open

This guideline defines scientific principles and provides guidance for the development and evaluation of medicinal products containing genetically modified cells intended for use in humans and presented for marketing authorisation. Its focus is on the quality, nonclinical aspects and safety and efficacy requirements of genetically modified cells developed as medicinal products.

Europe - EMA - European Medicines Agency

27-7-2018

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta A-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5035 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/184/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5032 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/146/12/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/1003 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1003 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1003 (Active substance: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5033 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/009/12/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/998 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/12/998 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/12/998 (Active substance: Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the Wiskott-Aldrich syndrome protein gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5062 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/014/12/T/02

Europe -DG Health and Food Safety