Skysona

Country: Evrópusambandið

Tungumál: íslenska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

elivaldogene autotemcel

Fáanlegur frá:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC númer:

N07

INN (Alþjóðlegt nafn):

elivaldogene autotemcel

Meðferðarhópur:

Önnur lyf í taugakerfinu

Lækningarsvæði:

Adrenoleukodystrophy

Ábendingar:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Leyfisstaða:

Aftakað

Leyfisdagur:

2021-07-16

Upplýsingar fylgiseðill

32
B. FYLGISEÐILL
Lyfið er ekki lengur með markaðsleyfi
33
FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR SJÚKLING EÐA UMÖNNUNARAÐILA
SKYSONA 2-30 X 10
6 FRUMUR/ML INNRENNSLISLYF, ÖRDREIFA
elivaldogene autotemcel (samgena CD34
+
frumur sem kóða fyrir
_ABCD1_
geni)
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti. til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því
að tilkynna aukaverkanir sem koma fram
hjá þér eða barni þínu. Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um
hvernig tilkynna á aukaverkanir.
LESIÐ ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA ÁÐUR EN BYRJAÐ ER AÐ GEFA
ÞÉR/BARNI ÞÍNU LYFIÐ. Í HONUM ERU
MIKILVÆGAR UPPLÝSINGAR.
-
Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann
síðar.
-
Leitið til læknisins eða hjúkrunarfræðingsins ef þörf er á
frekari upplýsingum.
-
Látið lækninn eða hjúkrunarfræðinginn vita um allar
aukaverkanir. Þetta gildir einnig um
aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum fylgiseðli. Sjá kafla
4.
-
Læknirinn eða hjúkrunarfræðingur mun afhenda þér
_öryggiskort fyrir sjúkling_
með mikilvægum
öryggisupplýsingum um meðferð barnsins með Skysona. Lestu
öryggiskortið vandlega og
fylgdu fyrirmælum þess.
-
Vertu með öryggiskort sjúklings á þér öllum stundum og sýndu
lækninum eða
hjúkrunarfræðingnum kortið þegar þú hittir þau eða þú ferð
inn á sjúkrahús.
Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR:
1.
Upplýsingar um Skysona og við hverju það er gefið
2.
Áður en byrjað er að gefa þér/barni þínu Skysona
3.
Hvernig Skysona er búið til og hvernig gefa á Skysona
4.
Hugsanlegar aukaverkanir
5.
Hvernig geyma á Skysona
6.
Pakkningar og aðrar upplýsingar
1.
UPPLÝSINGAR UM SKYSONA OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ
Skysona er notað til meðferðar við alvarlegum arfgengum sjúkdómi
sem kallast nýril- og
hvítfyllukyrkingur í heila eða CALD (cerebral adrenoleukodystrophy)
hjá börnum og unglingum
yngri en 18 ára.
Einstaklingar

Vara einkenni

1
VIÐAUKI I
SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS
Lyfið er ekki lengur með markaðsleyfi
2
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að
tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er
um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig
tilkynna á aukaverkanir.
1.
HEITI LYFS
Skysona 2-30 × 10
6
frumur/ml innrennslislyf, ördreifa
2.
INNIHALDSLÝSING
2.1
ALMENN LÝSING
Skysona (elivaldogene autotemcel) er erfðabreyttur samgena CD34
+
frumuríkur stofn sem inniheldur
blóðmyndandi stofnfrumur (HSC) veiruleiddar (transduced)
_ex vivo_
með lentiveirugenaferju
(lentiviral vector (LVV)) sem kóðar fyrir
_ABCD1 _
samfallandi deoxýríbósakjarnsýru (cDNA) nýril- og
hvítfyllukyrkingspróteinsins (adrenoleukodystrophy protein (ALDP))
í mönnum.
2.2
INNIHALDSLÝSING
Hver innrennslispoki af Skysona, sem er sértækur fyrir ákveðinn
sjúkling, inniheldur elivaldogene
autotemcel í lotuháðri þéttni af erfðabreyttum samgena CD34
+
frumuríkum stofni. Tilbúnu lyfi er
pakkað í einn eða fleiri innrennslispoka sem innihalda ördreifu af
2-30 × 10
6
frumum/ml af
erfðabreyttum samgena CD34
+
frumuríkum stofni í verndandi frystilausn (cryopreservative
solution).
Hver innrennslispoki inniheldur um það bil 20 ml af innrennslislyfi,
ördreifu.
Magnbundnar upplýsingar um lyfið varðandi styrkleika, CD34
+
frumur og skammt fyrir tiltekinn
sjúkling eru á upplýsingablaðinu um lotuna. Upplýsingablaðið um
lotuna er innan á loki frystiílátsins
(cryoshipper) sem notað er til að flytja Skysona.
Hjálparefni með þekkta verkun
Hver skammtur inniheldur 391-1.564 mg af natríum (innifalið í
Cryostor CS5).
Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1.
3.
LYFJAFORM
Innrennslislyf, ördreifa.
Litlaus eða hvít eða rauð ördreifa, með hvítum eða bleikum,
ljósgulum, og appelsínugulum litbrigðum.
4.
KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR
4.1
ÁBENDINGAR
Skysona er ætlað til meðferðar á