Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - carglumic acid - amino acid metabolism, inborn errors; propionic acidemia - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - hjá er ætlað í meðferð:hyperammonaemia vegna n-acetylglutamate-þétti aðal skort;hyperammonaemia vegna isovaleric skal;hyperammonaemia vegna methymalonic skal;hyperammonaemia vegna skal propionic.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptamín bítartrat - cystinosis - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - cystagon er ætlað til meðferðar á sannaðri nýrnasjúkdómssýkingu. cysteamín dregur úr uppsöfnun cystíns í sumum frumum (e. hvítfrumum, vöðvum og lifrarfrumum) hjá sjúklingum með nýrnasjúkdóm í blöðruhálskirtli og þegar meðferð er hafin í byrjun, seinkar það þróun nýrnabilunar.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - tocofersolan - cholestasis; vitamin e deficiency - vítamín - vedrop er ætlað í d-e skort vegna meltingu vanfrásog í börn sjúklingar sem þjáist af meðfæddri langvarandi gallteppu eða arfgenga langvarandi gallteppu, frá fæðingu (í tíma börn) til 16 eða 18 ára aldri, eftir á svæðinu.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - sink - hepatolenticular hrörnun - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - meðferð við wilson-sjúkdómum.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - Íbúprófen - slagæðarásar, einkaleyfi - hjarta meðferð - meðferð á blóðfrumumyndandi einkaleyfalyfjum í nýburum yngri en 34 vikna meðgöngutíma.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - betaine vatnsfrítt - homocystinuria - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in:cystathionine beta-synthase (cbs);5,10-methylene-tetrahydrofolate reductase (mthfr);cobalamin cofactor metabolism (cbl). cystadane should be used as supplement to other therapies such as vitamin b6 (pyridoxine), vitamin b12 (cobalamin), folate and a specific diet.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptamínhýdróklóríð - cystinosis - augnlækningar - cystadrops er ætlað til meðferðar á cystine kristal innfellingar í hornhimnu hjá fullorðnum og börnum frá 2 ára aldri með cystinosis.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - pasireotide - acromegaly; pituitary acth hypersecretion - hinsveiflur og heilahimnubólur og hliðstæður - signifor er ætlað til meðferðar hjá fullorðnum sjúklingum með cushing-sjúkdóm, þar sem skurðaðgerð er ekki valkostur eða fyrir hvern skurðaðgerð hefur mistekist. signifor er ætlað fyrir meðferð fullorðinn sjúklinga með æsavöxtur fyrir hvern aðgerð er ekki valkostur eða hefur ekki verið læknandi og hver ert ekki nægilega stjórn á meðferð með annað somatostatini hliðstæða.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - osilodrostat fosfórinn - cushing heilkenni - barksterar til almennrar notkunar - isturisa er ætlað fyrir meðferð innræn eg er heilkenni í fullorðnir.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

recordati ireland ltd - silódósín - blóðflagnafæð - urologicals, alfa-adrenoreceptor hemla - meðferð einkenni á góðkynja stækkunar (gÓÐkynja) í fullorðnum körlum.