Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

novartis europharm limited  - onasemnogene abeparvovec - vöðvaáfall, mænu - Önnur lyf við sjúkdómum í stoðkerfi - zolgensma er ætlað fyrir meðferð:sjúklingar með 5q hrygg vöðvastæltur rýrnun (minni) með bi allelic stökkbreytingu í smn1 gene og klínískum greiningu á minni tegund 1, orpatients með 5q minni með bi allelic stökkbreytingu í smn1 gene og upp að 3 afrit af smn2 gene.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

roche registration gmbh  - risdiplam - vöðvaáfall, mænu - Önnur lyf við sjúkdómum í stoðkerfi - evrysdi is indicated for the treatment of 5q spinal muscular atrophy (sma) in patients with a clinical diagnosis of sma type 1, type 2 or type 3 or with one to four smn2 copies.