Roctavian

Country: Evrópusambandið

Tungumál: sænska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

valoctocogene roxaparvovec

Fáanlegur frá:

BioMarin International Limited

ATC númer:

B02BD15

INN (Alþjóðlegt nafn):

Valoctocogene roxaparvovec

Meðferðarhópur:

hemostatika

Ábendingar:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Vörulýsing:

Revision: 3

Leyfisstaða:

auktoriserad

Leyfisdagur:

2022-08-24

Upplýsingar fylgiseðill

38
B. BIPACKSEDEL
39
BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN
ROCTAVIAN 2 × 10
13 VEKTORGENOM/ML INFUSIONSVÄTSKA, LÖSNING
valoktokogen-roxaparvovek
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att
rapportera de biverkningar du
eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns
i slutet av avsnitt 4.
LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU BÖRJAR ANVÄNDA DETTA
LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER
INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG.
-
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
-
Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare.
-
Om du får biverkningar, tala med läkare. Detta gäller även
eventuella biverkningar som inte
nämns i denna information. Se avsnitt 4.
-
Din läkare kommer att ge dig ett patientkort. Läs det noggrant och
följ anvisningarna på det.
I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE:
1.
Vad ROCTAVIAN är och vad det används för
2.
Vad du behöver veta innan du får ROCTAVIAN
3.
Hur ROCTAVIAN ges
4.
Eventuella biverkningar
5.
Hur ROCTAVIAN ska förvaras
6.
Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
1.
VAD ROCTAVIAN ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
VAD ROCTAVIAN ÄR
ROCTAVIAN är ett läkemedel för genterapi som innehåller den aktiva
substansen
valoktokogen-roxaparvovek. Med ett läkemedel för genterapi kan en
gen föras in i kroppen för att
korrigera en genetisk brist.
VAD ROCTAVIAN ANVÄNDS FÖR
Detta läkemedel används för behandling av svår hemofili A hos
vuxna som inte har eller tidigare har
haft antikroppar mot faktor VIII och som inte har antikroppar mot
virusvektorn AAV5.
Hemofili A är ett tillstånd där personer ärver en förändrad form
av en gen som behövs för att bilda
faktor VIII, ett viktigt protein som behövs för att blodet ska levra
sig och stoppa eventuella blödningar.
Personer med hemofili A kan inte framställa faktor VIII och kan
drabbas av inre och yttre
blödningsepisoder.
HUR FUNGERAR

Vara einkenni

1
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
2
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal
uppmanas att rapportera varje
misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar
biverkningar.
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
ROCTAVIAN 2 × 10
13
vektorgenom/ml infusionsvätska, lösning
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
2.1
ALLMÄN BESKRIVNING
Valaktokogen-roxaparvovek är ett läkemedel för genterapi som
uttrycker den B-domän-avlägsnade
SQ-formen av human koagulationsfaktor VIII (hFVIII-SQ). Det är en
icke-replikerande rekombinant
adenoassocierad virusserotyp AAV5-baserad vektor som innehåller cDNA
från den
B-domän-avlägsnade SQ-formen av human koagulationsfaktor VIII-genen
under kontroll av en
leverspecifik promotor.
Valaktokogen-roxaparvovek produceras i ett baculovirusuttryckssystem
som framställts från celler av
_Spodoptera frugiperda _
(Sf9-cellinje) med hjälp av rekombinant DNA-teknik.
2.2
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
Varje ml valoktokogen-roxaparvovek infusionsvätska, lösning
innehåller 2 × 10
13
vektorgenom.
Varje injektionsflaska innehåller 16 × 10
13
vektorgenom av valoktokogen-roxaparvovek i 8 ml
lösning.
Hjälpämne med känd effekt
Detta läkemedel innehåller 29 mg natrium per injektionsflaska.
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Infusionsvätska, lösning.
En klar, färglös till blekt gul lösning med ett pH-värde på
6,9–7,8 och en osmolaritet på 364–
445 mOsm/l.
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1
TERAPEUTISKA INDIKATIONER
ROCTAVIAN är avsett för behandling av svår hemofili A (medfödd
faktor VIII-brist) hos vuxna
patienter utan anamnes på antikroppar mot koagulationsfaktor VIII och
utan detekterbara antikroppar
mot adenoassocierat virus av serotyp 5 (AAV5).
3
4.2
DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT
Behandling ska initieras under överinseende av läkare med erfarenhet
av behandling av hemofili
och/elle