Država: Europska Unija
Jezik: švedski
Izvor: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
hemostatika
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
auktoriserad
2022-08-24
38 B. BIPACKSEDEL 39 BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL PATIENTEN ROCTAVIAN 2 × 10 13 VEKTORGENOM/ML INFUSIONSVÄTSKA, LÖSNING valoktokogen-roxaparvovek Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt 4. LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU BÖRJAR ANVÄNDA DETTA LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG. - Spara denna information, du kan behöva läsa den igen. - Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare. - Om du får biverkningar, tala med läkare. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4. - Din läkare kommer att ge dig ett patientkort. Läs det noggrant och följ anvisningarna på det. I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE: 1. Vad ROCTAVIAN är och vad det används för 2. Vad du behöver veta innan du får ROCTAVIAN 3. Hur ROCTAVIAN ges 4. Eventuella biverkningar 5. Hur ROCTAVIAN ska förvaras 6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar 1. VAD ROCTAVIAN ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR VAD ROCTAVIAN ÄR ROCTAVIAN är ett läkemedel för genterapi som innehåller den aktiva substansen valoktokogen-roxaparvovek. Med ett läkemedel för genterapi kan en gen föras in i kroppen för att korrigera en genetisk brist. VAD ROCTAVIAN ANVÄNDS FÖR Detta läkemedel används för behandling av svår hemofili A hos vuxna som inte har eller tidigare har haft antikroppar mot faktor VIII och som inte har antikroppar mot virusvektorn AAV5. Hemofili A är ett tillstånd där personer ärver en förändrad form av en gen som behövs för att bilda faktor VIII, ett viktigt protein som behövs för att blodet ska levra sig och stoppa eventuella blödningar. Personer med hemofili A kan inte framställa faktor VIII och kan drabbas av inre och yttre blödningsepisoder. HUR FUNGERAR Pročitajte cijeli dokument
1 BILAGA I PRODUKTRESUMÉ 2 Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar biverkningar. 1. LÄKEMEDLETS NAMN ROCTAVIAN 2 × 10 13 vektorgenom/ml infusionsvätska, lösning 2. KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING 2.1 ALLMÄN BESKRIVNING Valaktokogen-roxaparvovek är ett läkemedel för genterapi som uttrycker den B-domän-avlägsnade SQ-formen av human koagulationsfaktor VIII (hFVIII-SQ). Det är en icke-replikerande rekombinant adenoassocierad virusserotyp AAV5-baserad vektor som innehåller cDNA från den B-domän-avlägsnade SQ-formen av human koagulationsfaktor VIII-genen under kontroll av en leverspecifik promotor. Valaktokogen-roxaparvovek produceras i ett baculovirusuttryckssystem som framställts från celler av _Spodoptera frugiperda _ (Sf9-cellinje) med hjälp av rekombinant DNA-teknik. 2.2 KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING Varje ml valoktokogen-roxaparvovek infusionsvätska, lösning innehåller 2 × 10 13 vektorgenom. Varje injektionsflaska innehåller 16 × 10 13 vektorgenom av valoktokogen-roxaparvovek i 8 ml lösning. Hjälpämne med känd effekt Detta läkemedel innehåller 29 mg natrium per injektionsflaska. För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1. 3. LÄKEMEDELSFORM Infusionsvätska, lösning. En klar, färglös till blekt gul lösning med ett pH-värde på 6,9–7,8 och en osmolaritet på 364– 445 mOsm/l. 4. KLINISKA UPPGIFTER 4.1 TERAPEUTISKA INDIKATIONER ROCTAVIAN är avsett för behandling av svår hemofili A (medfödd faktor VIII-brist) hos vuxna patienter utan anamnes på antikroppar mot koagulationsfaktor VIII och utan detekterbara antikroppar mot adenoassocierat virus av serotyp 5 (AAV5). 3 4.2 DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT Behandling ska initieras under överinseende av läkare med erfarenhet av behandling av hemofili och/elle Pročitajte cijeli dokument