Pombiliti

Country: Evrópusambandið

Tungumál: tékkneska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

Cipaglucosidase alfa

Fáanlegur frá:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC númer:

A16AB

INN (Alþjóðlegt nafn):

cipaglucosidase alfa

Meðferðarhópur:

Jiné zažívací trakt a produkty metabolismu,

Lækningarsvæði:

Glykogen Storage Type II

Ábendingar:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Leyfisstaða:

Autorizovaný

Leyfisdagur:

2023-03-20

Upplýsingar fylgiseðill

27
B.
PŘÍBALOVÁ INFORMACE
28
PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO PACIENTA
POMBILITI 105 MG PRÁŠEK PRO KONCENTRÁT PRO INFUZNÍ ROZTOK
cipaglukosidasa alfa
Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé
získání nových informací
o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli
nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou.
Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.
PŘEČTĚTE SI POZORNĚ CELOU PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ
VÁM BUDE TENTO PŘÍPRAVEK PODÁN,
PROTOŽE OBSAHUJE PRO VÁS DŮLEŽITÉ ÚDAJE.
•
Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete
potřebovat přečíst znovu.
•
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře,
lékárníka nebo zdravotní sestry.
•
Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků,
sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo
zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli
nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny
v této příbalové informaci. Viz bod 4.
CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI
1. Co je přípravek Pombiliti a k čemu se používá
2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude přípravek
Pombiliti podán
3. Jak se přípravek Pombiliti podává
4. Možné nežádoucí účinky
5. Jak přípravek Pombiliti uchovávat
6. Obsah balení a další informace
1.
CO JE PŘÍPRAVEK POMBILITI A K ČEMU SE POUŽÍVÁ
CO JE PŘÍPRAVEK POMBILITI
Přípravek Pombiliti je typ „enzymové substituční terapie“
(ERT), která se používá k léčbě pozdní
formy Pompeho nemoci u dospělých. Obsahuje léčivou látku
cipaglukosidasu alfa.
K ČEMU SE POUŽÍVÁ
Přípravek Pombiliti se vždy používá v kombinaci s jiným lékem
nazývaným miglustat 65 mg tvrdé
tobolky. Je velmi důležité, abyste si přečetl(a) i příbalovou
informaci pro miglustat 65 mg tvrdé
tobolky.
Máte-li jakékoli otázky týkající se Vašich léků, zeptejte se
svého lékaře nebo lékárníka.
JAK PŘÍPRAVEK

Vara einkenni

1
PŘÍLOHA I
SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU
2
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací
o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí
účinky. Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod
4.8.
1.
NÁZEV PŘÍPRAVKU
Pombiliti 105 mg prášek pro koncentrát pro infuzní roztok
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
Jedna injekční lahvička obsahuje 105 mg cipaglukosidasy alfa.
Po rekonstituci jedna injekční lahvička (viz bod 6.6) obsahuje
koncentrovaný roztok cipaglukosidasy
alfa* 15 mg na ml.
* Lidská kyselá α-glukosidasa s bis-fosforylovanými N-glykany
(bis‐M6P) se vyrábí technologií
rekombinantní DNA na ovariálních
buňkách křečíka čínského (CHO).
Pomocná látka se známým účinkem
Jedna injekční lahvička obsahuje 10,5 mg sodíku.
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Prášek pro koncentrát pro infuzní roztok (prášek pro
koncentrát)
Bílý až slabě nažloutlý lyofilizovaný prášek.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKACE
Přípravek Pombiliti (cipaglukosidasa alfa) je dlouhodobá enzymová
substituční terapie v kombinaci
se stabilizátorem enzymů miglustatem k léčbě dospělých s
pozdní formou Pompeho nemoci (deficitu
kyselé α-glukosidázy [GAA]).
4.2
DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ
Léčba má být prováděna lékařem se zkušenostmi s léčbou
pacientů s Pompeho nemocí nebo jinými
dědičnými metabolickými nebo nervosvalovými onemocněními.
Cipaglukosidasa alfa se musí používat v kombinaci s miglustatem 65
mg ve formě tvrdých tobolek. Z
tohoto důvodu je třeba si před použitím cipaglukosidasy alfa
přečíst souhrn údajů o přípravku pro
miglustat 65 mg tvrdé tobolky ohledně počtu tobolek (podle
tělesné hmotnosti), doby podávání
a doby, po kterou má být pacient nalačno.
3
Dávkování
Doporučená dávka cipaglukosidasy alfa je 20 mg/kg tělesné
hmotno