Nulibry

Country: Evrópusambandið

Tungumál: sænska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Fáanlegur frá:

TMC Pharma (EU) Limited

ATC númer:

A16AX19

INN (Alþjóðlegt nafn):

fosdenopterin

Meðferðarhópur:

Andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter,

Lækningarsvæði:

Metal Metabolism, Inborn Errors

Ábendingar:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Vörulýsing:

Revision: 2

Leyfisstaða:

auktoriserad

Leyfisdagur:

2022-09-15

Upplýsingar fylgiseðill

19
B. BIPACKSEDEL
20
BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL ANVÄNDAREN
NULIBRY 9,5 MG PULVER TILL INJEKTIONSVÄTSKA, LÖSNING.
fosdenopterin
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att
rapportera de biverkningar du
eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns
i slutet av avsnitt 4.
LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DU BÖRJAR ANVÄNDA DETTA
LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER
INFORMATION SOM ÄR VIKTIG FÖR DIG ELLER DITT BARN.
-
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
-
Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller
sjuksköterska.
-
Om du eller ditt barn får biverkningar, tala med läkare eller
sjuksköterska. Detta gäller även
eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se
avsnitt 4.
I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE
1.
Vad NULIBRY är och vad det används för
2.
Vad du behöver veta innan du använder NULIBRY
3.
Hur du använder NULIBRY
4.
Eventuella biverkningar
5.
Hur NULIBRY ska förvaras
6.
Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
1.
VAD NULIBRY ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
VAD NULIBRY ÄR
NULIBRY innehåller den aktiva substansen fosdenopterin.
NULIBRY ges till personer med den genetiska sjukdomen
molybdenkofaktorbrist (MoCD) typ A
_._
Det
ges till personer när läkare misstänker att de kan ha MoCD typ A.
Behandlingen måste fortsätta livet
ut om MoCD typ A bekräftas genom genetisk testning.
VAD MOLYBDENKOFAKTORBRIST (MOCD) TYP A ÄR
MoCD typ A
_ _
är en sällsynt medfödd rubbning av de naturliga kemiska processer
som behövs för att
kroppen ska fungera (ämnesomsättning). Tecken på denna genetiska
sjukdom uppträder vanligtvis kort
efter födseln och omfattar svårighet att äta och krampanfall. Andra
tecken är en minskad medvetenhet
om eller reaktion på miljön, en ökning av skrämda reaktioner vid
en plötslig händelse och svaga eller
stela muskler.
MoCD typ A är result

Vara einkenni

1
BILAGA I
PRODUKTRESUMÉ
2
Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer
att göra det möjligt att snabbt
identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal
uppmanas att rapportera varje
misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar
biverkningar.
1.
LÄKEMEDLETS NAMN
NULIBRY 9,5 mg pulver till injektionsvätska, lösning.
2.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING
Varje injektionsflaska innehåller 12,5 mg
fosdenopterinhydrobromiddihydrat motsvarande 9,5 mg
fosdenopterin.
Efter beredning med 5 ml sterilt vatten för injektionsvätskor
innehåller varje ml lösning 1,9 mg
fosdenopterin (1,9 mg/ml).
För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.
3.
LÄKEMEDELSFORM
Pulver till injektionsvätska, lösning (pulver till
injektionsvätska).
Vitt till svagt gult pulver.
Den beredda lösningen har ett pH-värde inom intervallet 5-7, en
viskositet på 1,0 cSt och en
osmolalitet inom intervallet 260–320 mOsmol/kg
4.
KLINISKA UPPGIFTER
4.1
TERAPEUTISKA INDIKATIONER
NULIBRY är avsett för behandling av patienter med
molybdenkofaktorbrist (MoCD) typ A.
4.2
DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT
NULIBRY ska endast administreras om patienten har en bekräftad
genetisk diagnos eller presumtiv
diagnos på MoCD typ A.
Patienter med en presumtiv diagnos på MoCD typ A måste genomgå ett
genetiskt test för att bekräfta
diagnosen MoCD typ A. Behandling med NULIBRY måste avbrytas om
diagnosen MoCD typ A inte
bekräftas genom genetisk testning.
Behandling med NULIBRY ska initieras och övervakas på sjukhus av
sjukvårdspersonal med
erfarenhet av att behandla medfödda ämnesomsättningsrubbningar.
NULIBRY är en kronisk
substratersättningsbehandling avsedd för långvarig användning.
Dosering
_Pediatrisk population yngre än 1 år (i fosterveckor) _
Hos patienter yngre än ett år titreras den rekommenderade dosen
NULIBRY baserat på antalet
fosterveckor.
3
För patienter yngre än 1 år som är prematura nyfödda
(fosterveckor < 37 veckor) är den
r