Vimizim

Helstu upplýsingar

  • Heiti vöru:
  • Vimizim
  • Lyf við lungum:
  • Mannfólk
  • Lyfjaform:
  • Allópatísk lyf

Skjöl

Staðsetning

  • Fáanlegt í:
  • Vimizim
    Evrópusambandið
  • Tungumál:
  • sænska

Meðferðarupplýsingar

  • Meðferðarhópur:
  • Andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter,
  • Lækningarsvæði:
  • Mukopolysackaridos IV
  • Ábendingar:
  • Vimizim är indicerat för behandling av mukopolysackaridos, typ IVA (Morquio A Syndrome, MPS IVA) hos patienter i alla åldrar.
  • Vörulýsing:
  • Revision: 11

Staða

  • Heimild:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Leyfisstaða:
  • auktoriserad
  • Leyfisnúmer:
  • EMEA/H/C/002779
  • Leyfisdagur:
  • 26-04-2014
  • EMEA númer:
  • EMEA/H/C/002779
  • Síðasta uppfærsla:
  • 25-03-2019

Opinber matsskýrsla

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/109796/2014

EMEA/H/C/002779

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Vimizim

elosulfas alfa

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Vimizim. Det

förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att

använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Vimizim ska användas.

Praktisk information om hur Vimizim ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din

läkare eller apotekspersonal.

Vad är Vimizim och vad används det för?

Vimizim är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen elosulfas alfa. Det används för att

behandla patienter med mukopolysackaridos typ IVA (MPS IVA, kallas även Morquio A-syndrom).

Sjukdomen orsakas av en brist på ett enzym som kallas N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas, vilket behövs

för att bryta ner ämnen i kroppen som kallas glykosaminoglykaner (GAG). Om enzymet saknas, eller

bara finns i mycket små mängder, kan inte glykosaminoglykanerna brytas ner och de ansamlas istället

i skelett och organ. Detta ger upphov till tecknen på sjukdomen, där det mest påtagliga är att

patienten blir kortväxt, får svårt att röra sig och andas, får grumlade ögon och hörselförlust.

Eftersom antalet patienter med MPS IVA är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och Vimizim

klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 24 juli

2009.

Hur används Vimizim?

Behandling med Vimizim ska övervakas av läkare med erfarenhet av MPS IVA eller liknande

sjukdomar. Läkemedlet är receptbelagt och bör ges av lämpligt utbildad sjukvårdspersonal.

Vimizim finns som ett koncentrat som bereds till en infusionsvätska, lösning (dropp) i en ven. Den

rekommenderade dosen är 2 mg per kg kroppsvikt, vilket ges en gång i veckan. Infusionen bör vara i

omkring fyra timmar. Innan Vimizim administreras ska patienten få ett läkemedel som förhindrar en

allergisk reaktion på Vimizim. Patienterna kan även få ett läkemedel som förebygger feber.

Vimizim

EMA/109796/2014

Sida 2/3

Hur verkar Vimizim?

Vimizim är en enzymsubstitutionsbehandling. Vid enzymsubstitutionsbehandling tillförs patienterna det

enzym de saknar. Den aktiva substansen i Vimizim, elosulfas alfa, är en kopia av enzymet N-

acetylgalaktosamin-6-sulfatas hos människa. Substitutionsenzymet hjälper till att bryta ner

glykosaminoglykaner och hindrar dem från att ansamlas i cellerna så att symtomen på MPS IVA

förbättras.

Elosulfas alfa framställs genom en metod som kallas ”rekombinant DNA-teknik”: det framställs av

celler i vilka en gen (DNA) har införts som gör att de kan producera enzymet.

Vilken nytta med Vimizim har visats i studierna?

Vimizim har undersökts i en huvudstudie på 176 patienter med MPS IVA, där Vimizim jämfördes med

placebo (en overksam behandling). Huvudmåttet på effekt var förändringen av det avstånd som

patienterna kunde gå på sex minuter efter sex månaders behandling.

Före behandlingen kunde patienterna i genomsnitt gå strax över 200 meter på sex minuter. Efter

sex månader kunde de patienter som behandlats med den rekommenderade dosen av Vimizim i

genomsnitt gå ytterligare 37 meter på sex minuter, jämfört med en ökning av 14 meter hos de

patienter som fick placebo. Enligt studieresultaten kunde läkemedlet även förbättra hur väl patienterna

andas eller går uppför trappor, och hos barn, hur väl de växer.

Vilka är riskerna med Vimizim?

De vanligaste biverkningarna som orsakas av Vimizim (kan uppträda hos fler än 1 av 10 personer) är

infusionsrelaterade reaktioner, däribland huvudvärk, illamående, kräkning, feber, frossa och buksmärta

(magont). Dessa är vanligtvis lindriga eller måttliga och uppstår oftare under behandlingens första

12 veckor. Till allvarliga men ovanliga infusionsrelaterade reaktioner hör anafylaxi (allvarlig allergisk

reaktion). En fullständig förteckning över biverkningar som rapporterats för Vimizim finns i

bipacksedeln.

Vimizim får inte ges till patienter som har upplevt livshotande allergiska reaktioner mot elosulfas alfa

eller mot något annat innehållsämne i Vimizim.

Varför godkänns Vimizim?

Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att nyttan med Vimizim är större än riskerna och

rekommenderade att Vimizim skulle godkännas för försäljning i EU. CHMP fann att Vimizim efter

sex månaders behandling visades vara effektivt när det gällde att förbättra det avstånd som

patienterna kunde gå på sex minuter, och detta åtföljdes av andra gynnsamma effekter, såsom

förbättrad förmåga att utföra aktiviteter i det dagliga livet. Kommittén fann även att säkerhetsprofilen

för Vimizim verkar vara hanterbar och att allvarliga biverkningar är ovanliga, men fler långsiktiga

säkerhetsuppgifter ska samlas in.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Vimizim?

En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Vimizim används så säkert som möjligt. I

enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för

Vimizim. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.

Dessutom måste företaget som tillverkar Vimizim se till att all sjukvårdspersonal som förväntas

förskriva eller använda läkemedlet förses med utbildningsmaterial som informerar dem om hur

Vimizim

EMA/109796/2014

Sida 3/3

läkemedlet ska användas samt risken för allvarliga allergiska reaktioner. Företaget kommer även att

upprätta ett register för att bedöma nyttan och riskerna på lång sikt med Vimizim.

I sammanfattningen av riskhanteringsplanen

finns mer information.

Mer information om Vimizim

Den 28 april 2014 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Vimizim som

gäller i hela EU.

EPAR och sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns i sin helhet på EMA:s webbplats

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information

om behandling med Vimizim finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din

läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av ställningstagandet om Vimizim från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s

webbplats: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Denna sammanfattning uppdaterades senast 04-2014.

Upplýsingar um fylgiseðil sjúklinga: samsetning, vísbendingar, aukaverkanir, skammtar, milliverkanir, aukaverkanir, meðgöngu, brjóstagjöf

B. BIPACKSEDEL

Bipacksedel: Information till användaren

Vimizim 1 mg/ml koncentrat till infusionsvätska, lösning

elosulfase alfa

Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt

identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du

eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt 4.

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar använda detta läkemedel. Den innehåller

information som är viktig för dig.

Spara denna information. Du kan behöva läsa den igen.

Om du har ytterligare frågor, vänd dig till läkare.

Om du får biverkningar, tala med läkare. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte

nämns i denna information. Se avsnitt 4.

I denna bipacksedel finns information om följande:

Vad Vimizim är och vad det används för

Vad du behöver veta innan du använder Vimizim

Hur du använder Vimizim

Eventuella biverkningar

Hur Vimizim ska förvaras

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

1.

Vad Vimizim är och vad det används för

Vimizim innehåller ett enzym, elosulfase alfa, som tillhör en grupp läkemedel som kallas

enzymsubstitutionsbehandlingar. Det används för behandling av vuxna och barn med

mukopolysackaridos typ IVA (sjukdomen MPS IVA, även kallad Morquio A syndrom).

Personer med sjukdomen MPS IVA saknar helt eller har inte tillräckligt med N-acetylgalaktosamin-6-

sulfatas, ett enzym som bryter ner vissa ämnen i kroppen som till exempel keratansulfat som finns i

många vävnader i kroppen, inklusive brosk och ben. Som ett resultat av det, bryts inte dessa specifika

ämnen ner och bearbetas av kroppen som de borde. De ansamlas i vävnaderna, vilket stör deras

normala funktion och orsakar symtomen på MPS IVA, till exempel svårighet att gå, svårighet att

andas, kortväxthet och hörselnedsättning.

Hur Vimizim fungerar

Detta läkemedel ersätter det naturliga enzymet N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas som saknas hos MPS

IVA-patienter. Behandlingen har visat sig förbättra gångförmåga och minska halterna av keratansulfat

i kroppen. Detta läkemedel kan förbättra symtomen vid MPS IVA.

2.

Vad du behöver veta innan du använder Vimizim

Använd inte Vimizim

Om du har haft livshotande allergiska reaktioner mot elosulfase alfa eller något annat

innehållsämne i detta läkemedel (listas i avsnitt 6).

Varningar och försiktighet

Om du behandlas med Vimizim, kan du få infusionsreaktioner. En infusionsreaktion är en

biverkning, inklusive allergisk reaktion, som inträffar under infusionen eller inom ett dygn efter

infusionen (se avsnitt 4). Om du får en sådan reaktion,

ska du omedelbart kontakta din läkare.

Om du har en allergisk reaktion under infusionen kan din läkare sakta ner eller avbryta infusionen.

Din läkare kan också ge dig ytterligare mediciner för att behandla eventuella allergiska reaktioner

(t.ex. antihistaminer och/eller kortikosteroider (Kortison)).

Om du får ont i ryggen, domningar i armar eller ben, eller förlorad kontroll över urinering eller

avföring,

ska du omedelbart kontakta din läkare

Dessa problem kan vara en del av sjukdomen

och kan bero på tryck på ryggmärgen.

Andra läkemedel och Vimizim

Tala om för läkare om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel.

Graviditet, amning och fertilitet

Du ska inte ta Vimizim under graviditet om det inte är absolut nödvändigt. Det är inte känt om

Vimizim utsöndras i bröstmjölk. Diskutera med din läkare om fördelarna med att ta Vimizim är större

än den möjliga risken för ditt nyfödda barn under amning. Det är inte känt vilka effekter Vimizim har

på människans fertilitet. Ingen effekt på fertiliteten observerades hos djur.

Körförmåga och användning av maskiner

Yrsel har rapporterats hos vissa patienter under Vimiziminfusionen. Tala om för din läkare om du

känner dig yr efter infusionen, särskilt om du ska framföra fordon eller använda maskiner där yrsel

kan vara farligt.

Vimizim innehåller natrium och sorbitol (E420)

Detta läkemedel innehåller 8 mg natrium (huvudingrediens i bordssalt) per 5 ml injektionsflaska. Det

motsvarar 0,4 % av det rekommenderade dagliga kostintaget av natrium för en vuxen.

Detta läkemedel innehåller 100 mg sorbitol per 5 ml injektionsflaska, vilket motsvarar 40 mg/kg.

Sorbitol är en fruktoskälla. Om du (eller ditt barn) har ärftlig fruktosintolerans (HFI), en sällsynt

genetisk sjukdom, får du (eller ditt barn) inte ta detta läkemedel om du inte har diskuterat det med

läkare. Patienter med HFI kan inte bryta ned fruktosen och det kan orsaka allvarliga biverkningar.

Innan du tar detta läkemedel måste du tala om för läkare om du (eller ditt barn) har HFI eller om ditt

barn inte längre äter godis och sötsaker eller dricker söta drycker för att det mår illa, kräks eller

upplever otrevliga effekter som svullen mage, magkramper eller diarré.

3.

Hur du använder Vimizim

Din läkare eller sjuksköterska kommer att ge Vimizim till dig genom infusion i en ven.

Läkemedlet måste spädas innan det ges. Din läkare eller sjuksköterska kommer att ge dig några

läkemedel före behandlingen för att minska allergiska reaktioner och du kan också få läkemedel för att

behandla eventuell feber.

Dos

Dosen är baserad på din kroppsvikt. Den rekommenderade doseringen för vuxna och barn är 2 mg/kg

kroppsvikt som ges en gång per vecka som dropp (intravenös infusion) och det är samma för vuxna

och barn. Varje infusion tar cirka 4 timmar. Behandlingen med Vimizim kan påbörjas vid så tidig

ålder som möjligt, och är avsedd för långtidsbehandling.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare eller sjuksköterska.

4.

Eventuella biverkningar

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få

dem.

Biverkningar rapporterades huvudsakligen i samband med att patienterna fick läkemedlet eller strax

efteråt (”infusionsreaktioner”). De allvarligaste biverkningarna var allvarliga allergiska reaktioner

(som är mindre vanliga – kan drabba upp till 1 av 100 personer) och milda och måttliga kräkningar

(som är mycket vanliga – kan drabba fler än 1 av 10 personer). Symtom på allergisk reaktion omfattar

utslag, klåda eller nässelutslag på huden (som är vanliga – kan drabba upp till 1 av 10 personer).

Om

du får svårt att svälja, allvarlig andnöd eller väsande andning, svullnad av ansikte eller läppar,

yrsel eller svag puls kan detta vara symtom på en allvarlig allergisk reaktion och du ska genast

tala om det för din läkare

. Baserat på hur allvarlig biverkningen är kan din läkare sakta ned eller

tillfälligt avbryta infusionen och/eller ge dig ytterligare läkemedel för att minska effekterna av

allvarlig allergisk reaktion (t.ex. antihistaminer och/eller kortikosteroider) eller för att minska feber

(febernedsättande).

Mycket vanliga biverkningar omfattar symtom på infusionsreaktioner såsom huvudvärk, illamående,

feber, frossa och ont i magen. Andra mycket vanliga biverkningar är diarré, smärta i mun och svalg,

yrsel och svårigheter att andas.

Vanliga biverkningar som observerades var muskelsmärta.

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även biverkningar som inte

nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar direkt via det nationella

rapporteringssystemet listat i bilaga V. Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till att öka

informationen om läkemedlets säkerhet.

5.

Hur Vimizim ska förvaras

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på kartongen och på injektionsflaskan efter Utg.dat.

Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.

Oöppnade injektionsflaskor:

Förvaras i kylskåp (2°C–8°C).

Får ej frysas.

Förvaras i originalförpackningen. Ljuskänsligt.

Använd inte Vimizim om lösningen är missfärgad eller innehåller synliga partiklar.

Efter spädning:

Den utspädda lösningen ska användas omedelbart. Om den inte används omedelbart är förvaringstid

och förvaringsbetingelser användarens ansvar och bör normalt inte vara längre än 24 timmar vid 2 °C–

8 °C följt av upp till 24 timmar vid 23 °C–27 °C under infusionen.

Läkemedel ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga apotekspersonalen hur man

kastar läkemedel som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

6.

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Innehållsdeklaration

Den aktiva substansen är elosulfase alfa. Varje ml koncentrat innehåller 1 mg elosulfase alfa.

Varje injektionsflaska på 5 ml innehåller 5 mg elosulfase alfa.

Övriga innehållsämnen är: natriumacetattrihydrat, natriumdivätefosfatmonohydrat,

argininhydroklorid, sorbitol, polysorbat 20 och vatten för injektionsvätskor (se avsnitt 2 under

”Vimizim innehåller natrium och sorbitol (E420)”).

Vimizims utseende och förpackningsstorlekar

Vimizim tillhandahålls som koncentrat till infusionsvätska, lösning (sterilt koncentrat). Det klara till

svagt opalescenta och färglösa till blekgula koncentratet ska vara fritt från synliga partiklar.

Förpackningsstorlekar:

1 injektionsflaska på 5 ml.

Innehavare av godkännande för försäljning

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irland

Tillverkare

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irland

Denna bipacksedel ändrades senast MM/ÅÅÅÅ

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats

http://www.ema.europa.eu/. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar

och behandlingar.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Följande uppgifter är endast avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal:

Vimizim ska inte blandas med andra läkemedel i samma infusion, förutom de som nämns nedan.

Varje injektionsflaska med Vimizim är endast avsedd för engångsbruk. Vimizim måste spädas med

natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) med aseptisk teknik. Den utspädda Vimizim-lösningen administreras

till patienter med hjälp av ett infusionsset. Ett infusionsset utrustat med ett in-line-filter på 0,2 µm kan

användas.

Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar.

Beredning av Vimizim infusion (använd aseptisk teknik)

1. Det antal injektionsflaskor som ska spädas baserat på den enskilda patientens vikt ska bestämmas

och tas ut ur kylen i god tid så att de kan nå 23°C–27°C. Injektionsflaskorna få ej hettas upp eller

värmas i mikrovågsugn. Den rekommenderade doseringen är 2 mg/kg kroppsvikt administrerat en

gång per vecka genom dropp i en ven (genom intravenös infusion). Varje infusion tar cirka 4

timmar.

Patientens vikt (kg) multiplicerat med 2 (mg/kg) = patientdos (mg)

Patientdos (mg) dividerat med 1 (mg/ml koncentrat av Vimizim) = totalt antal ml Vimizim

Total mängd (ml) Vimizim dividerat med 5 ml per injektionsflaska = totalt antal

injektionsflaskor

Det beräknade totala antalet injektionsflaskor avrundas uppåt till nästa hela injektionsflaska.

En infusionspåse natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) infusionsvätska är lämplig för intravenös

administrering. Den totala infusionsvolymen bestäms av patientens kroppsvikt.

Patienter som väger mindre än 25 kg ges en total volym på 100 ml.

Patienter som väger 25 kg eller mer ges en total volym på 250 ml.

Före utspädning, ska varje injektionsflaska inspekteras med avseende på partiklar och

missfärgning. Det klara till lätt opalescenta och färglösa till blekgula koncentratet ska vara fritt från

synliga partiklar. Skaka inte injektionsflaskorna.

En viss volym av infusionsvätskan, bestående av natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %), ska dras från

infusionspåsen på 100 ml eller 250 ml och slängas, motsvarande den volym Vimizim-koncentrat

som ska tillsättas.

Den beräknade volymen Vimizim, från framräknat antal injektionsflaskor, dras upp långsamt och

försiktigt och utan att skaka dem i onödan.

Vimizim ska långsamt läggas till infusionsvätskan med natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %).

Utspädd med 100 ml infusionsvätska bestående av natriumklorid 9 mg ml (0,9 %)

kommer den

initiala hastigheten att vara 3 ml/timme. Infusionshastigheten ökas var 15:e minut på följande sätt: öka

först hastigheten till 6 ml/timme, öka sedan hastigheten gradvis med 6 ml/timme var 15:e minut tills

en maximal hastighet av 36 ml/timme nås.

Utspädd med 250 ml infusionsvätska bestående av natriumklorid 9 mg ml (0,9 %)

kommer den

initiala hastigheten att vara 6 ml/timme. Infusionshastigheten ökas var 15:e minut på följande sätt: öka

först hastigheten till 12 ml/timme, öka sedan hastigheten gradvis med 12 ml/timme var 15:e minut tills

en maximal hastighet av 72 ml/timme uppnås.

Patientens

vikt (kg)

Total

infusions

-volym

(ml)

Steg 1

Initial

infusions-

hastighet

0–15

minuter

(ml/timme)

Steg 2

15–30

minuter

(ml/

timme)

Steg 3

30–45

minuter

(ml/

timme)

Steg 4

45–60

minuter

(ml/

timme)

Steg 5

60–75

minuter

(ml/

timme)

Steg 6

75–90

minuter

(ml/

timme)

Steg 7

90+

minuter

(ml/

timme)

< 25

≥ 25

* Infusionshastigheten kan ökas allt eftersom infusionen tolereras av patienten.

Den utspädda lösningen ska blandas försiktigt före infusion.

Den utspädda lösningen ska inspekteras visuellt före användning med avseende på partiklar.

Använd inte lösningen om den är missfärgad eller om det finns partiklar i lösningen.

Den utspädda lösningen ska användas omedelbart. Om den inte används omedelbart är

förvaringstid och förvaringsförhållanden användarens ansvar. Den bör normalt inte vara längre än

24 timmar vid 2°C–8°C följt av upp till 24 timmar vid 23°C–27°C under administrering.