Vimizim

Evrópusambandið - sænska - EMA (European Medicines Agency)

Kauptu það núna

Upplýsingar fylgiseðill PIL
Vara einkenni SPC
Opinber matsskýrsla PAR
Virkt innihaldsefni:
rekombinant humant n-acetylgalaktosamin-6-sulfatas (rhgalns)
Fáanlegur frá:
BioMarin International Limited
ATC númer:
A16AB12
INN (Alþjóðlegt nafn):
elosulfase alfa
Meðferðarhópur:
Andra matsmältningsorgan och ämnesomsättning produkter,
Lækningarsvæði:
Mukopolysackaridos IV
Ábendingar:
Vimizim är indicerat för behandling av mukopolysackaridos, typ IVA (Morquio A Syndrome, MPS IVA) hos patienter i alla åldrar.
Vörulýsing:
Revision: 11
Leyfisstaða:
auktoriserad
Leyfisnúmer:
EMEA/H/C/002779
Leyfisdagur:
2014-04-27
EMEA númer:
EMEA/H/C/002779

Skjöl

Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - búlgarska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - tékkneska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - eistneska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - lettneska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - litháíska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - ungverska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - maltneska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - hollenska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - portúgalska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - rúmenska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - slóvakíska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - slóvenska
Samantekt á eiginleikum vöru Samantekt á eiginleikum vöru - norskt bókmál
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - króatíska

B. BIPACKSEDEL

Bipacksedel: Information till användaren

Vimizim 1 mg/ml koncentrat till infusionsvätska, lösning

elosulfase alfa

Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt

identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du

eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt 4.

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar använda detta läkemedel. Den innehåller

information som är viktig för dig.

Spara denna information. Du kan behöva läsa den igen.

Om du har ytterligare frågor, vänd dig till läkare.

Om du får biverkningar, tala med läkare. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte

nämns i denna information. Se avsnitt 4.

I denna bipacksedel finns information om följande:

Vad Vimizim är och vad det används för

Vad du behöver veta innan du använder Vimizim

Hur du använder Vimizim

Eventuella biverkningar

Hur Vimizim ska förvaras

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

1.

Vad Vimizim är och vad det används för

Vimizim innehåller ett enzym, elosulfase alfa, som tillhör en grupp läkemedel som kallas

enzymsubstitutionsbehandlingar. Det används för behandling av vuxna och barn med

mukopolysackaridos typ IVA (sjukdomen MPS IVA, även kallad Morquio A syndrom).

Personer med sjukdomen MPS IVA saknar helt eller har inte tillräckligt med N-acetylgalaktosamin-6-

sulfatas, ett enzym som bryter ner vissa ämnen i kroppen som till exempel keratansulfat som finns i

många vävnader i kroppen, inklusive brosk och ben. Som ett resultat av det, bryts inte dessa specifika

ämnen ner och bearbetas av kroppen som de borde. De ansamlas i vävnaderna, vilket stör deras

normala funktion och orsakar symtomen på MPS IVA, till exempel svårighet att gå, svårighet att

andas, kortväxthet och hörselnedsättning.

Hur Vimizim fungerar

Detta läkemedel ersätter det naturliga enzymet N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas som saknas hos MPS

IVA-patienter. Behandlingen har visat sig förbättra gångförmåga och minska halterna av keratansulfat

i kroppen. Detta läkemedel kan förbättra symtomen vid MPS IVA.

2.

Vad du behöver veta innan du använder Vimizim

Använd inte Vimizim

Om du har haft livshotande allergiska reaktioner mot elosulfase alfa eller något annat

innehållsämne i detta läkemedel (listas i avsnitt 6).

Varningar och försiktighet

Om du behandlas med Vimizim, kan du få infusionsreaktioner. En infusionsreaktion är en

biverkning, inklusive allergisk reaktion, som inträffar under infusionen eller inom ett dygn efter

infusionen (se avsnitt 4). Om du får en sådan reaktion,

ska du omedelbart kontakta din läkare.

Om du har en allergisk reaktion under infusionen kan din läkare sakta ner eller avbryta infusionen.

Din läkare kan också ge dig ytterligare mediciner för att behandla eventuella allergiska reaktioner

(t.ex. antihistaminer och/eller kortikosteroider (Kortison)).

Om du får ont i ryggen, domningar i armar eller ben, eller förlorad kontroll över urinering eller

avföring,

ska du omedelbart kontakta din läkare

Dessa problem kan vara en del av sjukdomen

och kan bero på tryck på ryggmärgen.

Andra läkemedel och Vimizim

Tala om för läkare om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel.

Graviditet, amning och fertilitet

Du ska inte ta Vimizim under graviditet om det inte är absolut nödvändigt. Det är inte känt om

Vimizim utsöndras i bröstmjölk. Diskutera med din läkare om fördelarna med att ta Vimizim är större

än den möjliga risken för ditt nyfödda barn under amning. Det är inte känt vilka effekter Vimizim har

på människans fertilitet. Ingen effekt på fertiliteten observerades hos djur.

Körförmåga och användning av maskiner

Yrsel har rapporterats hos vissa patienter under Vimiziminfusionen. Tala om för din läkare om du

känner dig yr efter infusionen, särskilt om du ska framföra fordon eller använda maskiner där yrsel

kan vara farligt.

Vimizim innehåller natrium och sorbitol (E420)

Detta läkemedel innehåller 8 mg natrium (huvudingrediens i bordssalt) per 5 ml injektionsflaska. Det

motsvarar 0,4 % av det rekommenderade dagliga kostintaget av natrium för en vuxen.

Detta läkemedel innehåller 100 mg sorbitol per 5 ml injektionsflaska, vilket motsvarar 40 mg/kg.

Sorbitol är en fruktoskälla. Om du (eller ditt barn) har ärftlig fruktosintolerans (HFI), en sällsynt

genetisk sjukdom, får du (eller ditt barn) inte ta detta läkemedel om du inte har diskuterat det med

läkare. Patienter med HFI kan inte bryta ned fruktosen och det kan orsaka allvarliga biverkningar.

Innan du tar detta läkemedel måste du tala om för läkare om du (eller ditt barn) har HFI eller om ditt

barn inte längre äter godis och sötsaker eller dricker söta drycker för att det mår illa, kräks eller

upplever otrevliga effekter som svullen mage, magkramper eller diarré.

3.

Hur du använder Vimizim

Din läkare eller sjuksköterska kommer att ge Vimizim till dig genom infusion i en ven.

Läkemedlet måste spädas innan det ges. Din läkare eller sjuksköterska kommer att ge dig några

läkemedel före behandlingen för att minska allergiska reaktioner och du kan också få läkemedel för att

behandla eventuell feber.

Dos

Dosen är baserad på din kroppsvikt. Den rekommenderade doseringen för vuxna och barn är 2 mg/kg

kroppsvikt som ges en gång per vecka som dropp (intravenös infusion) och det är samma för vuxna

och barn. Varje infusion tar cirka 4 timmar. Behandlingen med Vimizim kan påbörjas vid så tidig

ålder som möjligt, och är avsedd för långtidsbehandling.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare eller sjuksköterska.

4.

Eventuella biverkningar

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få

dem.

Biverkningar rapporterades huvudsakligen i samband med att patienterna fick läkemedlet eller strax

efteråt (”infusionsreaktioner”). De allvarligaste biverkningarna var allvarliga allergiska reaktioner

(som är mindre vanliga – kan drabba upp till 1 av 100 personer) och milda och måttliga kräkningar

(som är mycket vanliga – kan drabba fler än 1 av 10 personer). Symtom på allergisk reaktion omfattar

utslag, klåda eller nässelutslag på huden (som är vanliga – kan drabba upp till 1 av 10 personer).

Om

du får svårt att svälja, allvarlig andnöd eller väsande andning, svullnad av ansikte eller läppar,

yrsel eller svag puls kan detta vara symtom på en allvarlig allergisk reaktion och du ska genast

tala om det för din läkare

. Baserat på hur allvarlig biverkningen är kan din läkare sakta ned eller

tillfälligt avbryta infusionen och/eller ge dig ytterligare läkemedel för att minska effekterna av

allvarlig allergisk reaktion (t.ex. antihistaminer och/eller kortikosteroider) eller för att minska feber

(febernedsättande).

Mycket vanliga biverkningar omfattar symtom på infusionsreaktioner såsom huvudvärk, illamående,

feber, frossa och ont i magen. Andra mycket vanliga biverkningar är diarré, smärta i mun och svalg,

yrsel och svårigheter att andas.

Vanliga biverkningar som observerades var muskelsmärta.

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även biverkningar som inte

nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar direkt via det nationella

rapporteringssystemet listat i bilaga V. Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till att öka

informationen om läkemedlets säkerhet.

5.

Hur Vimizim ska förvaras

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på kartongen och på injektionsflaskan efter Utg.dat.

Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.

Oöppnade injektionsflaskor:

Förvaras i kylskåp (2°C–8°C).

Får ej frysas.

Förvaras i originalförpackningen. Ljuskänsligt.

Använd inte Vimizim om lösningen är missfärgad eller innehåller synliga partiklar.

Efter spädning:

Den utspädda lösningen ska användas omedelbart. Om den inte används omedelbart är förvaringstid

och förvaringsbetingelser användarens ansvar och bör normalt inte vara längre än 24 timmar vid 2 °C–

8 °C följt av upp till 24 timmar vid 23 °C–27 °C under infusionen.

Läkemedel ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga apotekspersonalen hur man

kastar läkemedel som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

6.

Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Innehållsdeklaration

Den aktiva substansen är elosulfase alfa. Varje ml koncentrat innehåller 1 mg elosulfase alfa.

Varje injektionsflaska på 5 ml innehåller 5 mg elosulfase alfa.

Övriga innehållsämnen är: natriumacetattrihydrat, natriumdivätefosfatmonohydrat,

argininhydroklorid, sorbitol, polysorbat 20 och vatten för injektionsvätskor (se avsnitt 2 under

”Vimizim innehåller natrium och sorbitol (E420)”).

Vimizims utseende och förpackningsstorlekar

Vimizim tillhandahålls som koncentrat till infusionsvätska, lösning (sterilt koncentrat). Det klara till

svagt opalescenta och färglösa till blekgula koncentratet ska vara fritt från synliga partiklar.

Förpackningsstorlekar:

1 injektionsflaska på 5 ml.

Innehavare av godkännande för försäljning

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irland

Tillverkare

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irland

Denna bipacksedel ändrades senast MM/ÅÅÅÅ

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats

http://www.ema.europa.eu/. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar

och behandlingar.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Följande uppgifter är endast avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal:

Vimizim ska inte blandas med andra läkemedel i samma infusion, förutom de som nämns nedan.

Varje injektionsflaska med Vimizim är endast avsedd för engångsbruk. Vimizim måste spädas med

natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) med aseptisk teknik. Den utspädda Vimizim-lösningen administreras

till patienter med hjälp av ett infusionsset. Ett infusionsset utrustat med ett in-line-filter på 0,2 µm kan

användas.

Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar.

Beredning av Vimizim infusion (använd aseptisk teknik)

1. Det antal injektionsflaskor som ska spädas baserat på den enskilda patientens vikt ska bestämmas

och tas ut ur kylen i god tid så att de kan nå 23°C–27°C. Injektionsflaskorna få ej hettas upp eller

värmas i mikrovågsugn. Den rekommenderade doseringen är 2 mg/kg kroppsvikt administrerat en

gång per vecka genom dropp i en ven (genom intravenös infusion). Varje infusion tar cirka 4

timmar.

Patientens vikt (kg) multiplicerat med 2 (mg/kg) = patientdos (mg)

Patientdos (mg) dividerat med 1 (mg/ml koncentrat av Vimizim) = totalt antal ml Vimizim

Total mängd (ml) Vimizim dividerat med 5 ml per injektionsflaska = totalt antal

injektionsflaskor

Det beräknade totala antalet injektionsflaskor avrundas uppåt till nästa hela injektionsflaska.

En infusionspåse natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) infusionsvätska är lämplig för intravenös

administrering. Den totala infusionsvolymen bestäms av patientens kroppsvikt.

Patienter som väger mindre än 25 kg ges en total volym på 100 ml.

Patienter som väger 25 kg eller mer ges en total volym på 250 ml.

Före utspädning, ska varje injektionsflaska inspekteras med avseende på partiklar och

missfärgning. Det klara till lätt opalescenta och färglösa till blekgula koncentratet ska vara fritt från

synliga partiklar. Skaka inte injektionsflaskorna.

En viss volym av infusionsvätskan, bestående av natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %), ska dras från

infusionspåsen på 100 ml eller 250 ml och slängas, motsvarande den volym Vimizim-koncentrat

som ska tillsättas.

Den beräknade volymen Vimizim, från framräknat antal injektionsflaskor, dras upp långsamt och

försiktigt och utan att skaka dem i onödan.

Vimizim ska långsamt läggas till infusionsvätskan med natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %).

Utspädd med 100 ml infusionsvätska bestående av natriumklorid 9 mg ml (0,9 %)

kommer den

initiala hastigheten att vara 3 ml/timme. Infusionshastigheten ökas var 15:e minut på följande sätt: öka

först hastigheten till 6 ml/timme, öka sedan hastigheten gradvis med 6 ml/timme var 15:e minut tills

en maximal hastighet av 36 ml/timme nås.

Utspädd med 250 ml infusionsvätska bestående av natriumklorid 9 mg ml (0,9 %)

kommer den

initiala hastigheten att vara 6 ml/timme. Infusionshastigheten ökas var 15:e minut på följande sätt: öka

först hastigheten till 12 ml/timme, öka sedan hastigheten gradvis med 12 ml/timme var 15:e minut tills

en maximal hastighet av 72 ml/timme uppnås.

Patientens

vikt (kg)

Total

infusions

-volym

(ml)

Steg 1

Initial

infusions-

hastighet

0–15

minuter

(ml/timme)

Steg 2

15–30

minuter

(ml/

timme)

Steg 3

30–45

minuter

(ml/

timme)

Steg 4

45–60

minuter

(ml/

timme)

Steg 5

60–75

minuter

(ml/

timme)

Steg 6

75–90

minuter

(ml/

timme)

Steg 7

90+

minuter

(ml/

timme)

< 25

≥ 25

* Infusionshastigheten kan ökas allt eftersom infusionen tolereras av patienten.

Den utspädda lösningen ska blandas försiktigt före infusion.

Den utspädda lösningen ska inspekteras visuellt före användning med avseende på partiklar.

Använd inte lösningen om den är missfärgad eller om det finns partiklar i lösningen.

Den utspädda lösningen ska användas omedelbart. Om den inte används omedelbart är

förvaringstid och förvaringsförhållanden användarens ansvar. Den bör normalt inte vara längre än

24 timmar vid 2°C–8°C följt av upp till 24 timmar vid 23°C–27°C under administrering.

BILAGA I

PRODUKTRESUMÉ

Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt

identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje

misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar biverkningar.

1.

LÄKEMEDLETS NAMN

Vimizim 1 mg/ml koncentrat till infusionsvätska, lösning

2.

KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING

Varje ml lösning innehåller 1 mg elosulfase alfa*. En injektionsflaska på 5 ml innehåller 5 mg

elosulfase alfa.

* Elosulfase alfa är en rekombinant form av human N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas (rhGALNS) och

produceras i ovariecellkultur från kinesisk hamster genom rekombinant DNA-teknologi.

Hjälpämnen med känd effekt:

En 5 ml injektionsflaska innehåller 8 mg natrium och 100 mg sorbitol (E420).

För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1.

3.

LÄKEMEDELSFORM

Koncentrat till infusionsvätska, lösning (sterilt koncentrat).

Klar till svagt opalescent och ofärgad till lätt gulaktig lösning.

4.

KLINISKA UPPGIFTER

4.1

Terapeutiska indikationer

Vimizim är avsett för behandling av patienter i alla åldrar med mukopolysackaridos typ IVA (Morquio

A-syndrom, MPS IVA).

4.2

Dosering och administrationssätt

Behandling bör övervakas av läkare med erfarenhet av behandling av patienter med MPS IVA eller

andra ärftliga metaboliska sjukdomar. Administrering av Vimizim bör utföras av lämpligt utbildad

sjukvårdspersonal med kompetens för akutvård. Hemadministrering under övervakning av

sjukvårdspersonal med lämplig utbildning kan övervägas för patienter som tolererar sina infusioner

väl.

Dosering

Den rekommenderade dosen elosulfase alfa är 2 mg/kg kroppsvikt administrerat en gång i veckan.

Den totala infusionsvolymen ska ges under ca 4 timmar (se tabell 1).

På grund av risken för överkänslighet mot elosulfase alfa bör patienter få antihistaminer, med eller

utan antipyretika, 30 till 60 minuter före infusionens början (se avsnitt 4.4).

Särskilda patientgrupper

Äldre patienter (≥ 65 år)

Vimizims säkerhet och effekt för patienter äldre än 65 år har inte fastställts, och ingen alternativ

behandlingsregim kan rekommenderas för dessa patienter. Det är inte känt om äldre patienter reagerar

annorlunda än yngre patienter.

Pediatrisk population

Doseringen vid behandling av barn är samma som till vuxna. Information finns i avsnitt 4.8 och avsnitt

5.1.

Administreringssätt

Endast för intravenös användning.

Patienter som väger mindre än 25 kg ges en total volym på 100 ml. Vid denna spädning ska den

initiala infusionshastigheten vara 3 ml/timme. Om infusionen tolereras kan infusionshastigheten ökas,

var 15:e minut på följande sätt: öka först hastigheten till 6 ml/timme, öka sedan hastigheten gradvis

med 6 ml/timme var 15:e minut till en maximal hastighet på 36 ml/timme.

Patienter som väger 25 kg eller mer bör ges en total volym på 250 ml. Vid denna spädning ska den

initiala infusionshastigheten vara 6 ml/timme. Om infusionen tolereras kan infusionshastigheten ökas,

var 15:e minut på följande sätt: öka först hastigheten till 12 ml/timme, öka sedan hastigheten gradvis

med 12 ml/timme var 15:e minut till en maximal hastighet av 72 ml/timme.

Tabell 1: Rekommenderade infusionsvolymer och hastighet

*

Patientens

vikt (kg)

Total

infusions

-volym

(ml)

Steg 1

Initial

infusions-

hastighet

0–15

minuter

(ml/timme)

Steg 2

15–30

minuter

(ml/

timme)

Steg 3

30–45

minuter

(ml/

timme)

Steg 4

45–60

minuter

(ml/

timme)

Steg 5

60–75

minuter

(ml/

timme)

Steg 6

75–90

minuter

(ml/

timme)

Steg 7

90+

minuter

(ml/

timme)

< 25

≥ 25

Infusionshastigheten kan ökas allteftersom infusionen tolereras av patienten.

Anvisningar om spädning av läkemedlet före administrering, se avsnitt 6.6.

4.3

Kontraindikationer

Livshotande överkänslighet (anafylaktisk reaktion) mot den aktiva substansen eller mot något

hjälpämne som anges i avsnitt 6.1 (se avsnitt 4.4).

4.4

Varningar och försiktighet

Anafylaxi och svåra allergiska reaktioner

Anafylaxi och svåra allergiska reaktioner har rapporterats i kliniska studier. Därför måste lämpligt

medicinskt stöd finnas tillgängligt när elosulfase alfa administreras. Om dessa reaktioner inträffar, ska

infusionen omedelbart avbrytas och lämplig medicinsk behandling påbörjas. Vedertagna rutiner för

akutbehandling ska följas. För patienter som fått allergiska reaktioner under infusionen ska

försiktighet iakttas vid återadministrering.

Infusionsreaktioner

Infusionsreaktioner (IR) var de vanligaste observerade biverkningarna i kliniska studier. IR kan

innefatta allergiska reaktioner

.

Patienterna ska ges antihistaminer före infusionen, med eller utan

antipyretika, (se avsnitt 4.2). Behandlingen av IR ska baseras på reaktionens svårighetsgrad och

innebära minskning eller tillfälligt stopp av infusionen och/eller administrering av ytterligare

antihistaminer, febernedsättande medel, och/eller kortikosteroider. Om allvarliga IR inträffar, ska

infusionen omedelbart avbrytas och lämplig medicinsk behandling påbörjas. Återinsättande efter en

allvarlig reaktion ska ske med försiktighet och under noggrann övervakning av den behandlande

läkaren.

Spinal/Cervikal kompression

I kliniska studier har spinal/cervikal kompression (SCK) observerats både hos patienter som fick

Vimizim och hos patienter som fick placebo. Patienterna ska övervakas med avseende på tecken och

symtom på SCK (inklusive ryggont, förlamning av armar och ben under kompressionsnivån, urin- och

avföringsinkontinens) och ges lämplig klinisk vård.

Natriumreducerad kost

Detta läkemedel innehåller 8 mg natrium per injektionsflaska, vilket motsvarar 0,4 % av det

rekommenderade intaget på 2 g natrium som WHO rekommenderar för en vuxen, och administreras i

infusionsvätska bestående av 9 mg/ml (0,9 %) natriumklorid(se avsnitt 6.6).

Sorbitol (E420)

Detta läkemedel innehåller 100 mg sorbitol per injektionsflaska, vilket motsvarar 40 mg/kg. Patienter

med ärftlig fruktosintolerans (HFI) får inte ges detta läkemedel om det inte är strikt nödvändigt.

Spädbarn och småbarn (under 2 år) har kanske inte diagnostiserats med ärftlig fruktosintolerans (HFI)

ännu. Läkemedel som innehåller sorbitol/fruktos och ges intravenöst kan vara livshotande.

Behandlingens nytta för barnet jämfört med de associerade riskerna måste utvärderas noggrant före

behandling.

En detaljerad anamnes beträffande HFI-symtom måste tas för varje patient innan detta läkemedel ges

till dem.

4.5

Interaktioner med andra läkemedel och övriga interaktioner

Inga interaktionsstudier har utförts.

4.6

Fertilitet, graviditet och amning

Graviditet

Det finns inga data om användning av Vimizim för gravida kvinnor.

Djurstudier tyder inte på direkta eller indirekta skadliga effekter för graviditet eller embryonal-

/fosterutveckling (se avsnitt 5.3). Dessa studier är dock av begränsad betydelse. Som en

försiktighetsåtgärd bör användning av Vimizim undvikas under graviditet om det inte är absolut

nödvändigt.

Amning

Tillgängliga reproduktiva djurdata har visat utsöndring av elosulfase alfa i mjölk. Det är inte känt om

elosulfase alfa utsöndras i bröstmjölk, men systemisk exponering via bröstmjölk förväntas inte. På

grund av avsaknad av humandata bör Vimizim endast ges till ammande kvinnor om de potentiella

fördelarna kan anses väga tyngre än den potentiella risken för barnet.

Fertilitet

Ingen försämring av fertiliteten har observerats i prekliniska studier (se avsnitt 5.3) med elosulfase

alfa.

4.7

Effekter på förmågan att framföra fordon och använda maskiner

Vimizim har mindre effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner. Yrsel har

rapporterats i samband med Vimiziminfusionen: om yrsel inträffar efter infusionen kan förmågan att

framföra fordon och använda maskiner påverkas.

4.8

Biverkningar

Sammanfattning av säkerhetsprofilen

Utvärderingen av biverkningar baseras på 176 patienter i åldrarna 5–57 år med MPS IVA, som fått

2 mg/kg elosulfase alfa en gång i veckan (n= 58), 2 mg/kg elosulfase alfa en gång varannan vecka (n=

59) eller placebo (n= 59) i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie.

De flesta biverkningarna i kliniska studier var IR, definierade som reaktioner efter påbörjad infusion

och fram till slutet av dagen efter infusionen. Allvarliga IR observerades i kliniska studier, bland annat

anafylaxi, överkänslighet och kräkningar. De vanligaste symtomen på IR (förekommer hos ≥ 10 % av

patienterna som behandlades med Vimizim och med ytterligare ≥ 5 % vid jämförelse med placebo) var

huvudvärk, illamående, kräkningar, feber, frossa och buksmärtor. IR var i allmänhet milda eller

måttliga, och frekvensen var högre under de första 12 veckorna av behandlingen och tenderar att

minska med tiden.

Tabell över biverkningar

Tabell 2 nedan beskriver biverkningar från kliniska studier hos patienter som behandlas med Vimizim.

Frekvenserna definieras som: mycket vanliga (≥ 1/10), vanliga (≥ 1/100, < 1/10), mindre vanliga

(≥ 1/1 000, < 1/100), sällsynta (≥ 1/10 000, < 1/1 000), mycket sällsynta (< 1/10 000) och ingen känd

frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga data). Inom varje frekvensområde presenteras

biverkningarna i fallande allvarlighetsgrad

.

Tabell 2: Biverkningar hos patienter som behandlats med Vimizim

MedDRA

Klassificering av organsystem

MedDRA

Rekommenderad term

Frekvens

Immunsystemet

Anafylaxi

Mindre vanliga

Överkänslighet

Vanliga

Centrala och perifera nervsystemet

Huvudvärk

Mycket vanliga

Yrsel

Mycket vanliga

Andningsvägar, bröstkorg och

mediastinum

Dyspné

Mycket vanliga

Magtarmkanalen

Diarré, kräkningar, orofaryngeal

smärta, smärta i övre buken,

buksmärta, illamående

Mycket vanliga

Muskuloskeletala systemet och

bindväv

Myalgi

Vanliga

Frossa

Mycket vanliga

Allmänna symtom och/eller symtom

vid administreringsstället

Pyrexi

Mycket vanliga

Beskrivning av utvalda biverkningar

Immunogenicitet

Alla patienter utvecklade antikroppar mot elosulfase alfa i kliniska studier. Ungefär 80 % av

patienterna utvecklade neutraliserande antikroppar med förmåga att inhibera elosulfase alfa från att

binda till den katjon-oberoende mannos-6-fosfat-receptorn. Fortsatt förbättring av effekt och

minskning av keratansulfat (KS) i urinen observerades med tiden i studierna, trots närvaron av anti

elosulfase alfa-antikroppar. Ingen korrelation hittades mellan högre antikroppstitrar eller positiva

neutraliserande antikroppar och minskningar av effekt eller förekomst av anafylaxi eller andra

överkänslighetsreaktioner. IgE-antikroppar mot elosulfase alfa upptäcktes i ≤ 10 % av behandlade

patienter och har inte alltid varit relaterade till anafylaxi eller andra överkänslighetsreaktioner eller

utsättande av behandling.

Pediatrisk population

Hos patienter < 5 år ligger den övergripande säkerhetsprofilen för Vimizim vid 2 mg/kg/vecka i linje

med den säkerhetsprofil som observerats för äldre barn.

Rapportering av misstänkta biverkningar

Det är viktigt att rapportera misstänkta biverkningar efter att läkemedlet godkänts. Det gör det möjligt

att kontinuerligt övervaka läkemedlets nytta-riskförhållande. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas

att rapportera varje misstänkt biverkning via det nationella rapporteringssystemet listat i bilaga V.

4.9

Överdosering

I kliniska studier har elosulfase alfa-doser på upp till 4 mg/kg per vecka studerats och inga särskilda

tecken eller symtom identifierades till följd av högre doser. Inga skillnader i säkerhetsprofilen

observerades. För hantering av biverkningar, se avsnitt 4.4. och 4.8.

5.

FARMAKOLOGISKA EGENSKAPER

5.1

Farmakodynamiska egenskaper

Farmakoterapeutisk grupp: Övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning, enzymer. ATC-kod:

A16AB12.

Verkningsmekanism

Mukopolysackaridoser innefattar en grupp lysosomala upplagringssjukdomar som orsakas av bristen

på specifika lysosomala enzymer som erfordras för katabolismen av glykosaminoglykaner (GAG).

MPS IVA kännetecknas av frånvaro eller markerad minskning av

N

-acetylgalaktosamin-6-sulfatas-

aktivitet. Sulfatas aktivitetsbrist leder till ansamling av GAG-substrat, KS och kondroitin 6 sulfat

(C6S) i de lysosomala facken i cellerna i hela kroppen. Ansamlingen leder till utbredd cell-, vävnads-

och organdysfunktion. Elosulfase alfa är avsedd att tillhandahålla det exogena enzymet N-

acetylgalaktosamin-6-sulfatas som tas upp i lysosomerna och ökar katabolismen av GAG KS och C6S.

Cellernas enzymupptag i lysosomer medieras av katjonoberoende mannos-6-fosfatreceptorer som

leder till återställd GALNS-aktivitet och clearance av KS och C6S.

Klinisk effekt och säkerhet

Kliniska studier med Vimizim har bedömt effekterna av behandlingen på de systemiska

manifestationerna av MPS IVA i olika områden inklusive uthållighet, lungfunktion, tillväxthastighet

och rörlighet, samt urin KS.

Totalt rekryterades 235 patienter med MPS IVA och exponerades för Vimizim i sex kliniska studier.

Säkerhet och effekt av Vimizim utvärderades i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas

3-studie av 176 patienter med MPS IVA, i åldrarna 5 till 57 år. Majoriteten av patienterna var

kortväxta, hade nedsatt rörlighet och muskuloskeletala symtom. Patienter som kunde gå mer än

30 meter (m), men mindre än 325 meter i en 6-minuters gångtest vid baslinjen inkluderades i studien.

Patienterna fick 2 mg/kg elosulfase alfa varje vecka (n= 58) eller 2 mg/kg varannan vecka (n= 59)

eller placebo (n= 59) under totalt 24 veckor. Alla patienter behandlades med antihistaminer före varje

infusion. Det primära effektmåttet var förändringen från baslinjen till vecka 24 av 6-minuters

gångtestet jämfört med placebo. De sekundära effektmåtten var förändringen från baslinjen till vecka

24 av 3-minuters trapptestet och urin KS-nivåerna. Totalt deltog sedan 173 patienter i en

förlängningsstudie där patienterna fick 2 mg/kg elosulfase alfa varje vecka eller 2 mg/kg varannan

vecka, och sedan fick samtliga 2 mg/kg varje vecka efter att resultatet från veckan 24 blivit

tillgängligt.

De primära och sekundära effektmåtten utvärderades vid vecka 24 (se tabell 3). Den modellerade

behandlingseffekten på den promenerade sträckan under 6 minuter, jämfört med placebo, var 22,5 m

, 4,0, 40,9, p= 0,0174) för 2 mg/kg per veckoprogram. Den modellerade behandlingseffekten för

antal trappor per minut, jämfört med placebo, var 1,1 trappor/minut (KI

, -2,1, 4,4, p= 0,4935) för

2 mg/kg per veckoprogram. Den modellerade behandlingseffekten för den procentuella förändringen i

urin KS, jämfört med placebo, var -40,7 % (KI

, -49,0, -32,4, p <0,0001) för 2 mg/kg per

veckoprogram. Skillnaden var störst mellan placebogruppen och den veckovisa behandlingsgruppen

för alla effektmått. Resultaten från varannan vecka-programmet för promenerad sträcka på 6 minuter

eller antal trappor per minut var jämförbara med placebo.

Tabell 3: Resultat från placebokontrollerad klinisk studie med 2 mg per kg per vecka

Vimizim

Placebo

Vimizim

kontra

placebo

Baslinje

Vecka

24

Förändring

Baslinje

Vecka 24

Förändring

Skillnad i

förändringar

6-minuters gångtest (meter)

Genomsnittligt

± SD

203,9

±76,32

243,3

±83,53

36,5

±58,49

211,9

±69,88

225,4

±83,22

13,5

±50,63

Modellbaserat

genomsnitt

(95 % KI)

p-värde

22,5

, 4,0,

40,9)

(p = 0,0174)

3-minuters trapptest (trappor/minut)

Genomsnittligt

± SD

29,6

±16,44

34,9

± 18,39

± 8,06

30,0

± 14,05

33,6

± 18,36

± 8,51

Modellbaserat

genomsnitt

(95 % KI)

p-värde

; -2,1;

4,4)

(p = 0,4935)

* En patient i Vimizimgruppen hoppade av efter 1 infusion

Modellbaserat genomsnitt för Vimizim kontra placebo, justerat för baslinjen

Ytterligare förlängningsstudier har visat att patienter som fick elosulfase alfa 2 mg/kg varje vecka,

upprätthållit initial förbättring i uthållighet och varaktig minskning av urin KS i upp till 156 veckor.

Pediatrisk population

Det är viktigt att påbörja behandlingen så tidigt som möjligt.

Majoriteten av de patienter som fick Vimizim under kliniska studier var barn och ungdomar (5 till

17 år). I en öppen studie fick 15 pediatriska patienter under 5 år (9 månader till < 5 år) med MPS IVA

2 mg/kg Vimizim en gång i veckan i 52 veckor. Patienterna genomgick därför en långsiktig

observationsstudie i uppföljningssyfte på minst ytterligare 52 veckor, i totalt 104 veckor.

Säkerhetsresultaten och de farmakodynamiska resultaten för dessa patienter ligger i linje med resultaten

som observerats hos patienter de första 52 veckorna (se avsnitt 4.8). Z-poäng för baslinjemedelvärdet

(± SD) för normaliserad stående höjd var –1,6 (±1,61). Efter de första 52 veckornas behandling var z-

poängen för normaliserad stående höjd –1,9 (±1,62). Z-poäng för medelvärdet vid vecka 104 (± SD) för

normaliserad stående höjd var –3,1 (±1,13).

Europeiska läkemedelsmyndigheten har senarelagt kravet att skicka in studieresultaten för Vimizim

för en eller flera grupper av den pediatriska populationen för MPS IVA. Information om pediatrisk

användning finns i avsnitt 4.2.

5.2

Farmakokinetiska egenskaper

De farmakokinetiska parametrarna för elosulfase alfa utvärderades för 23 patienter med MPS IVA

som fick veckovisa intravenösa infusioner på 2 mg/kg av elosulfase alfa under ca 4 timmar under 22

veckor, och parametrarna vid vecka 0 och vecka 22 jämfördes. Vid vecka 22 ökade genomsnittligt

och C

med 181 % respektive 192 % jämfört med vecka 0.

Tabell 4: Farmakokinetiska egenskaper

Farmakokinetisk parameter

Vecka 0

Genomsnittligt (SD)

Vecka 22

Genomsnittligt (SD)

, minuter µg/ml

238 (100)

577 (416)

, µg/ml

1,49 (0,534)

4,04 (3,24)

CL, ml/minut/kg

10,0 (3,73)

7,08 (13,0)

, minut

7,52 (5,48)

35,9 (21,5)

, minut

172 (75,3)

202 (90,8)

, ytan under plasmakoncentration-tid-kurvan från tiden noll till tiden för sista mätbara

koncentrationen;

, observerade maximala plasmakoncentrationen;

CL, total clearance av elosulfase alfa efter intravenös administrering;

, halveringstiden för elimination;

max,

tid från noll till maximal plasmakoncentration

Metabolism

Elosulfase alfa är ett protein och förväntas metaboliskt brytas ned genom peptidhydrolys. Följaktligen

förväntas inte nedsatt leverfunktion påverka farmakokinetiken hos elosulfase alfa.

Eliminering

Renal eliminering av elosulfase alfa anses vara en smärre vägsträcka till clearance. Genomsnittlig

halveringstid (t

) ökade från 7,52 minuter vid vecka 0 till 35,9 minuter vid vecka 22. Manliga och

kvinnliga patienter hade jämförbar elosulfase alfa-clearance, och clearance växlade inte med ålder

eller vikt vid vecka 22. Effekter av antikroppar på elosulfase alfa-farmakokinetiken utvärderades.

Inget samband sågs mellan total antikroppstiter och elosulfase-clearance. Men patienter med positiva

neutraliserande antikroppssvar hade minskade totala clearance-värden (CL) och förlängd t

. Trots

förändringen i farmakokinetikprofilen, påverkade förekomsten av neutraliserande antikroppar inte

farmakodynamik, effektivitet eller säkerhet för patienterna som behandlades med elosulfase alfa. Ing

en ackumulering av elosulfase alfa i plasma var uppenbar efter den veckovisa doseringen.

5.3

Prekliniska säkerhetsuppgifter

Icke-kliniska data visade inte några särskilda risker för människa baserat på konventionella studier av

säkerhetsfarmakologi som utvärderar centrala nervsystemet, andningsvägarna och kardiovaskulära

systemet, toxicitet vid engångsdos och upprepad dosering på råttor och apor eller fertilitet och

embryo-/fosterutveckling hos råtta eller kanin. Utvärderingen av den peri- och postnatala

utvecklingsstudien på råttor försvåras på grund av efterföljande administrering av DPH, och har därför

begränsad relevans.

Långtidsstudier på djur för att utvärdera karcinogen potential eller studier för att utvärdera mutagen

potential har inte utförts med elosulfase alfa. Reproduktionsstudier har utförts på råtta med doser upp

till 10 gånger den humana dosen och har inte visat några tecken på nedsatt fertilitet eller

reproduktionsförmåga.

6.

FARMACEUTISKA UPPGIFTER

6.1

Förteckning över hjälpämnen

Natriumacetattrihydrat

Natriumdivätefosfatmonohydrat

Argininhydroklorid

Sorbitol (E420)

Polysorbat 20

Vatten för injektionsvätskor

6.2

Inkompatibiliteter

Detta läkemedel får inte blandas med andra läkemedel utöver de som nämns i avsnitt 6.6.

6.3

Hållbarhet

3 år

Efter spädning

Kemisk och fysikalisk stabilitet har visats för upp till 24 timmar vid 2°C–8°C följt av upp till 24

timmar vid 23°C–27°C.

Ur mikrobiologisk säkerhetssynpunkt, ska den utspädda lösningen användas omedelbart. Om den inte

används omedelbart är förvaringstid och förvaringsbetingelser användarens ansvar och bör normalt

inte vara längre än 24 timmar vid 2°C–8°C följt av upp till 24 timmar vid 23°C–27°C under

administrering.

6.4

Särskilda förvaringsanvisningar

Förvaras i kylskåp (2°C–8°C). Får ej frysas.

Förvaras i originalförpackningen. Ljuskänsligt.

Förvaringsanvisningar för läkemedlet efter spädning, se avsnitt 6.3.

6.5

Förpackningstyp och innehåll

Injektionsflaska av ofärgat glas (typ I) med propp av butylgummi och avrivbar försegling (aluminium)

med plastlock.

Förpackningsstorlekar: 1 injektionsflaska.

6.6

Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering

Varje injektionsflaska med Vimizim är endast avsedd för engångsbruk. Vimizim måste spädas med

natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) med aseptisk teknik. Den utspädda lösningen ska administreras till

patienten med infusionsset. Ett infusionsset med ett in-line-filter på 0,2 μm kan användas.

Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar.

Beredning av Vimiziminfusion

Aseptisk teknik ska användas.

Vimizim måste spädas före administrering.

Antalet injektionsflaskor som ska spädas baseras på den enskilda patientens vikt. Den

rekommenderade dosen är 2 mg per kg.

Antalet injektionsflaskor som ska spädas baserat på den enskilda patientens vikt och den

rekommenderade dosen på 2 mg/kg bestäms med hjälp av följande beräkning:

Patientens vikt (kg) multiplicerat med 2 (mg/kg) = patientdos (mg)

Patientdos (mg) dividerat med 1 (mg/ml koncentrat av Vimizim) = totalt antal ml Vimizim

Total mängd (ml) Vimizim dividerat med 5 ml per injektionsflaska = totalt antal

injektionsflaskor

Det beräknade totala antalet injektionsflaskor avrundas uppåt till nästa hela injektionsflaska.

Det beräknade antalet injektionsflaskor tas ut ur kylskåpet. Injektionsflaskorna få inte hettas

upp eller värmas i mikrovågsugn. Skaka inte injektionsflaskorna.

En infusionspåse natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) infusionsvätska är lämplig för intravenös

administrering. Den totala infusionsvolymen bestäms av patientens kroppsvikt.

Patienter som väger mindre än 25 kg ges en total volym på 100 ml.

Patienter som väger 25 kg eller mer ges en total volym på 250 ml.

Innan Vimizim dras från injektionsflaskan, ska varje injektionsflaska inspekteras visuellt för

att upptäcka partiklar och missfärgning. Eftersom detta är en proteinlösning, kan lätt

flockulering (tunna genomskinliga fibrer) uppstå. Vimizimlösningen ska vara klar till svagt

opalescent och färglös till blekgul. Använd inte lösningen om den är missfärgad eller om det

finns partiklar i lösningen.

En viss volym av infusionsvätskan bestående av natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %), ska avlägsnas

från infusionspåsen och slängas, som motsvarar den volym Vimizim-koncentrat som ska

tillsättas.

Den beräknade volymen Vimizim, från framräknat antal injektionsflaskor, avlägsnas långsamt

och försiktigt och utan att skaka dem i onödan.

Vimizim tillsätts långsamt och försiktigt till infusionspåsen och utan att skaka den.

Infusionspåsen roteras försiktigt så att Vimizim fördelar sig jämt i påsen. Skaka inte

lösningen.

Den utspädda lösningen administreras till patienter med ett infusionsset. Ett infusionsset med

ett in-line-filter på 0,2 µm kan användas.

7.

INNEHAVARE AV GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Irland

8.

NUMMER PÅ GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING

EU/1/14/914/001

9.

DATUM FÖR FÖRSTA GODKÄNNANDE/FÖRNYAT GODKÄNNANDE

Datum för det första godkännandet: 28 april 2014

Datum för den senaste förnyelsen:

10.

DATUM FÖR ÖVERSYN AV PRODUKTRESUMÉN

MM/ÅÅÅÅ

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats

http://www.ema.europa.eu.

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/109796/2014

EMEA/H/C/002779

Sammanfattning av EPAR för allmänheten

Vimizim

elosulfas alfa

Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Vimizim. Det

förklarar hur EMA bedömt läkemedlet för att rekommendera godkännande i EU och villkoren för att

använda det. Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Vimizim ska användas.

Praktisk information om hur Vimizim ska användas finns i bipacksedeln. Du kan också kontakta din

läkare eller apotekspersonal.

Vad är Vimizim och vad används det för?

Vimizim är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen elosulfas alfa. Det används för att

behandla patienter med mukopolysackaridos typ IVA (MPS IVA, kallas även Morquio A-syndrom).

Sjukdomen orsakas av en brist på ett enzym som kallas N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas, vilket behövs

för att bryta ner ämnen i kroppen som kallas glykosaminoglykaner (GAG). Om enzymet saknas, eller

bara finns i mycket små mängder, kan inte glykosaminoglykanerna brytas ner och de ansamlas istället

i skelett och organ. Detta ger upphov till tecknen på sjukdomen, där det mest påtagliga är att

patienten blir kortväxt, får svårt att röra sig och andas, får grumlade ögon och hörselförlust.

Eftersom antalet patienter med MPS IVA är litet betraktas sjukdomen som sällsynt och Vimizim

klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 24 juli

2009.

Hur används Vimizim?

Behandling med Vimizim ska övervakas av läkare med erfarenhet av MPS IVA eller liknande

sjukdomar. Läkemedlet är receptbelagt och bör ges av lämpligt utbildad sjukvårdspersonal.

Vimizim finns som ett koncentrat som bereds till en infusionsvätska, lösning (dropp) i en ven. Den

rekommenderade dosen är 2 mg per kg kroppsvikt, vilket ges en gång i veckan. Infusionen bör vara i

omkring fyra timmar. Innan Vimizim administreras ska patienten få ett läkemedel som förhindrar en

allergisk reaktion på Vimizim. Patienterna kan även få ett läkemedel som förebygger feber.

Vimizim

EMA/109796/2014

Sida 2/3

Hur verkar Vimizim?

Vimizim är en enzymsubstitutionsbehandling. Vid enzymsubstitutionsbehandling tillförs patienterna det

enzym de saknar. Den aktiva substansen i Vimizim, elosulfas alfa, är en kopia av enzymet N-

acetylgalaktosamin-6-sulfatas hos människa. Substitutionsenzymet hjälper till att bryta ner

glykosaminoglykaner och hindrar dem från att ansamlas i cellerna så att symtomen på MPS IVA

förbättras.

Elosulfas alfa framställs genom en metod som kallas ”rekombinant DNA-teknik”: det framställs av

celler i vilka en gen (DNA) har införts som gör att de kan producera enzymet.

Vilken nytta med Vimizim har visats i studierna?

Vimizim har undersökts i en huvudstudie på 176 patienter med MPS IVA, där Vimizim jämfördes med

placebo (en overksam behandling). Huvudmåttet på effekt var förändringen av det avstånd som

patienterna kunde gå på sex minuter efter sex månaders behandling.

Före behandlingen kunde patienterna i genomsnitt gå strax över 200 meter på sex minuter. Efter

sex månader kunde de patienter som behandlats med den rekommenderade dosen av Vimizim i

genomsnitt gå ytterligare 37 meter på sex minuter, jämfört med en ökning av 14 meter hos de

patienter som fick placebo. Enligt studieresultaten kunde läkemedlet även förbättra hur väl patienterna

andas eller går uppför trappor, och hos barn, hur väl de växer.

Vilka är riskerna med Vimizim?

De vanligaste biverkningarna som orsakas av Vimizim (kan uppträda hos fler än 1 av 10 personer) är

infusionsrelaterade reaktioner, däribland huvudvärk, illamående, kräkning, feber, frossa och buksmärta

(magont). Dessa är vanligtvis lindriga eller måttliga och uppstår oftare under behandlingens första

12 veckor. Till allvarliga men ovanliga infusionsrelaterade reaktioner hör anafylaxi (allvarlig allergisk

reaktion). En fullständig förteckning över biverkningar som rapporterats för Vimizim finns i

bipacksedeln.

Vimizim får inte ges till patienter som har upplevt livshotande allergiska reaktioner mot elosulfas alfa

eller mot något annat innehållsämne i Vimizim.

Varför godkänns Vimizim?

Kommittén för humanläkemedel (CHMP) fann att nyttan med Vimizim är större än riskerna och

rekommenderade att Vimizim skulle godkännas för försäljning i EU. CHMP fann att Vimizim efter

sex månaders behandling visades vara effektivt när det gällde att förbättra det avstånd som

patienterna kunde gå på sex minuter, och detta åtföljdes av andra gynnsamma effekter, såsom

förbättrad förmåga att utföra aktiviteter i det dagliga livet. Kommittén fann även att säkerhetsprofilen

för Vimizim verkar vara hanterbar och att allvarliga biverkningar är ovanliga, men fler långsiktiga

säkerhetsuppgifter ska samlas in.

Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Vimizim?

En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Vimizim används så säkert som möjligt. I

enlighet med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för

Vimizim. Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.

Dessutom måste företaget som tillverkar Vimizim se till att all sjukvårdspersonal som förväntas

förskriva eller använda läkemedlet förses med utbildningsmaterial som informerar dem om hur

Vimizim

EMA/109796/2014

Sida 3/3

läkemedlet ska användas samt risken för allvarliga allergiska reaktioner. Företaget kommer även att

upprätta ett register för att bedöma nyttan och riskerna på lång sikt med Vimizim.

I sammanfattningen av riskhanteringsplanen

finns mer information.

Mer information om Vimizim

Den 28 april 2014 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Vimizim som

gäller i hela EU.

EPAR och sammanfattningen av riskhanteringsplanen finns i sin helhet på EMA:s webbplats

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Mer information

om behandling med Vimizim finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR). Du kan också kontakta din

läkare eller apotekspersonal.

Sammanfattningen av ställningstagandet om Vimizim från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s

webbplats: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Denna sammanfattning uppdaterades senast 04-2014.

Aðrar vörur

search_alerts

share_this_information