Vimizim

Evrópusambandið - slóvakíska - EMA (European Medicines Agency)

Kauptu það núna

Upplýsingar fylgiseðill PIL
Vara einkenni SPC
Opinber matsskýrsla PAR
Virkt innihaldsefni:
rekombinantná ľudská n-acetylgalaktozamín-6-sulfatáza (rhgalns)
Fáanlegur frá:
BioMarin International Limited
ATC númer:
A16AB12
INN (Alþjóðlegt nafn):
elosulfase alfa
Meðferðarhópur:
Iné alimentárny trakt a metabolizmus výrobky,
Lækningarsvæði:
Mukopolysacharidóza IV
Ábendingar:
Vimizim je indikovaný pre liečbu mukopolysacharidózy, typ IVA (Morquio A syndróm, MPS IVA) u pacientov všetkých vekových kategórií.
Vörulýsing:
Revision: 11
Leyfisstaða:
oprávnený
Leyfisnúmer:
EMEA/H/C/002779
Leyfisdagur:
2014-04-27
EMEA númer:
EMEA/H/C/002779

Skjöl

Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - búlgarska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - tékkneska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - eistneska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - lettneska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - litháíska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - ungverska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - maltneska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - hollenska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - portúgalska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - rúmenska
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - slóvenska
Samantekt á eiginleikum vöru Samantekt á eiginleikum vöru - norskt bókmál
Opinber matsskýrsla Opinber matsskýrsla - króatíska

B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA

Písomná informácia pre používateľa

Vimizim 1 mg/ml infúzny koncentrát

elosulfáza alfa

Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o

bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek vedľajšie účinky, ak sa u vás vyskytnú.

Informácie o tom ako hlásiť vedľajšie účinky, nájdete na konci časti 4.

Pozorne si prečítajte celú písomnú informáciu predtým, ako začnete používať tento liek, pretože

obsahuje pre vás dôležité informácie.

Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby ste si ju znovu prečítali.

Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na svojho lekára.

Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára. To sa týka aj

akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii. Pozri časť 4.

V tejto písomnej informácii sa dozviete:

Čo je Vimizim a na čo sa používa

Čo potrebujete vedieť predtým, ako použijete Vimizim

Ako používať Vimizim

Možné vedľajšie účinky

Ako uchovávať Vimizim

Obsah balenia a ďalšie informácie

1.

Čo je Vimizim a na čo sa používa

Vimizim obsahuje enzým nazývaný elosulfáza alfa, ktorý patrí do skupiny liekov známych ako liečba

náhradným enzýmom. Používa sa na liečbu mukopolysacharidózy typu IVA (ochorenie MPS IVA

známe aj ako Morquio syndróm A) u dospelých a detí.

Ľudia s MPS IVA ochorením majú úplný nedostatok alebo nemajú dostatočnú hladinu N-

acetylgalaktozamín-6-sulfatázy, enzýmu, ktorý v tele rozkladá špecifické látky, ako je keratán sulfát,

ktorý sa nachádza v mnohých tkanivách organizmu, ako sú chrupka a kosť. Dôsledkom toho sa tieto

látky v tele nerozkladajú a nespracovávajú tak, ako by sa mali. Ukladajú sa v tkanivách v tele, čím

narúšajú ich správnu funkciu a spôsobujú príznaky MPS IVA ochorenia, ako sú ťažkosti pri chôdzi,

ťažkosti s dýchaním, nízky vzrast a strata sluchu.

Ako účinkuje Vimizim

Tento liek nahrádza prirodzený enzým N-acetylgalaktozamín-6-sulfatázu, ktorý pacientom s MPS

IVA chýba. Preukázalo sa, že liečba zlepšuje chôdzu a znižuje hladiny keratán sulfátu v tele. Tento

liek môže zlepšiť príznaky MPS IVA.

2.

Čo potrebujete vedieť predtým, ako použijete Vimizim

Nepoužívajte Vimizim

ak sa u vás vyskytli život ohrozujúce alergické reakcie na elosulfázu alfa alebo na ktorúkoľvek z

ďalších zložiek tohto lieku (uvedených v časti 6).

Upozornenia a opatrenia

Ak používate Vimizim, môžu sa u vás vyskytnúť reakcie na infúziu. Reakcia na infúziu je

akýkoľvek vedľajší účinok vrátane alergickej reakcie, ktorý sa vyskytne počas podávania infúzie

alebo do jedného dňa od podania infúzie (pozri časť 4). Ak sa u vás vyskytne takáto reakcia,

okamžite kontaktujte vášho lekára.

Ak sa u vás vyskytne alergická reakcia počas podávania infúzie, lekár vám môže spomaliť alebo

zastaviť infúziu. Váš lekár vám môže takisto podať ďalšie lieky na liečbu alergických reakcií

(napr. antihistaminiká a/alebo kortikosteroidy).

Ak sa u vás vyskytne bolesť chrbta, znecitlivenie v rukách alebo nohách, alebo nedostatočné

ovládanie moču alebo stolice,

okamžite kontaktujte vášho lekára

Tieto ťažkosti môžu byť

súčasťou ochorenia a môžu byť spôsobené tlakom na miechu.

Iné lieky a Vimizim

Ak teraz užívate, alebo ste v poslednom čase užívali, či práve budete užívať ďalšie lieky, povedzte to

svojmu lekárovi.

Tehotenstvo, dojčenie a plodnosť

Vimizim sa nesmie užívať počas gravidity, ak to nie je nevyhnutné. Nie je známe, či sa Vimizim

vylučuje v materskom mlieku. Poraďte sa so svojím lekárom, či prínos z užívania Vimizimu prevyšuje

potenciálne riziko pre vaše dieťa počas dojčenia. Nie je známe, či Vimizim ovplyvňuje plodnosť u

ľudí. U zvierat nebol pozorovaný žiadny vplyv na plodnosť.

Vedenie vozidiel a obsluha strojov

U niektorých pacientov boli hlásené závraty počas podávania infúzie Vimizimu. Povedzte lekárovi, ak

máte závrat po podaní infúzie, predovšetkým pred vedením vozidla alebo obsluhou akýchkoľvek

strojov, pretože závrat môže predstavovať nebezpečenstvo.

Vimizim obsahuje sodík a sorbitol (E420)

Tento liek obsahuje 8 mg sodíka (hlavná zložka kuchynskej/stolovej soli) v každej 5 ml injekčnej

liekovke. To sa rovná 0,4 % odporúčanej dennej dávky sodíka pre dospelú osobu.

Tento liek obsahuje 100 mg sorbitolu v každej 5 ml injekčnej liekovke, čo sa rovná 40 mg/kg.

Sorbitol je zdrojom fruktózy. Ak vy (alebo vaše dieťa) trpíte hereditárnou fruktózovou intoleranciou

(HFI), čo je zriedkavá genetická porucha, vám (alebo vášmu dieťaťu) sa môže podávať tento liek až

po konzultácii s vaším lekárom. Pacienti s HFI nedokážu rozkladať fruktózu, čo môže spôsobiť vážne

vedľajšie účinky.

Pred podaním tohto lieku musíte oznámiť doktorovi, ak vy trpíte (vaše dieťa trpí) HFI, prípadne ak

vaše dieťa nemôže jesť sladké jedlá alebo nápoje, pretože má nevoľnosti, vracia alebo má nepríjemné

účinky, napr. nadúvanie, žalúdočné kŕče alebo hnačku.

Každá injekčná liekovka obsahuje aj 100 mg sorbitolu (E420). Ak vám váš lekár povedal, že neznášate

niektoré cukry, kontaktujte svojho lekára pred použitím tohto lieku.

3.

Ako užívať Vimizim

Váš lekár alebo zdravotná sestra vám podá Vimizim infúziou do žily.

Tento liek sa musí pred podaním zriediť. Váš lekár alebo zdravotná sestra vám pred liečbou podá

určité lieky na zmiernenie alergických reakcií a možno vám podajú lieky na zmiernenie prípadnej

horúčky.

Dávka

Veľkosť dávky, ktorú vám podajú, závisí od vašej telesnej hmotnosti. Odporúčaná dávkovacia schéma

u dospelých a detí je 2 mg/kg telesnej hmotnosti podávané raz za týždeň infúziou do žily

(intravenózna infúzia-i.v.). Každá infúzia sa bude podávať približne 4 hodiny. Liečba Vimizimom je

dlhodobá liečba u dospelých a detí a môže sa začať používať čo najskôr.

Ak máte akékoľvek ďalšie otázky týkajúce sa použitia tohto liek

u, opýtajte sa svojho lekára alebo

zdravotnej sestry.

4.

Možné vedľajšie účinky

Tak ako všetky lieky, aj tento liek môže spôsobovať vedľajšie účinky, hoci sa neprejavia u každého.

Vedľajšie účinky sa u pacientov pozorovali prevažne počas podávania lieku alebo krátko po ňom

(„reakcie na infúziu“). Najzávažnejšími vedľajšími účinkami boli závažné alergické reakcie

(pozorované menej často – môžu postihnúť menej ako 1 zo 100 osôb) a mierne až stredne závažné

vedľajšie účinky vracanie (pozorované veľmi často – môžu postihnúť viac ako 1 z 10 osôb). K

príznakom alergickej reakcie patrí vyrážka, svrbenie alebo žihľavka na koži (pozorované často - môžu

postihnúť menej ako 1 z 10 osôb).

Ak spozorujete ťažkosti s prehĺtaním, rozprávaním, vážnu

dýchavičnosť alebo sipot, opuch tváre alebo pier, závraty alebo slabý pulz; môže sa jednať

o symptómy vážnej alergickej reakcie a mali by ste to okamžite oznámiť svojmu lekárovi.

Podľa

závažnosti vedľajšieho účinku môže váš lekár spomaliť alebo dočasne pozastaviť podávanie infúzie

a/alebo vám podať ďalšie lieky na zmiernenie závažnej alergickej reakcie (napr. antihistaminiká

a/alebo kortikosteroidy) alebo na zníženie horúčky (antipyretiká).

K veľmi častým vedľajším účinkom patria príznaky reakcií na infúziu, ako je bolesť hlavy, nevoľnosť,

horúčka, zimnica a bolesti žalúdka. Ďalšie veľmi časté vedľajšie účinky boli hnačka, bolesti v ústach

a v hrdle, závraty a problémy s dýchaním.

Častým vedľajším účinkom bola bolesť svalov.

Hlásenie vedľajších účinkov

Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru.

To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii.

Vedľajšie účinky môžete hlásiť aj priamo na národné centrum hlásenia uvedené v Prílohe V. Hlásením

vedľajších účinkov môžete prispieť k získaniu ďalších informácií o bezpečnosti tohto lieku.

5.

Ako uchovávať Vimizim

Tento liek uchovávajte mimo dohľadu a dosahu detí.

Nepoužívajte tento liek po dátume exspirácie, ktorý je uvedený na škatuli a na injekčnej liekovke po

EXP. Dátum exspirácie sa vzťahuje na posledný deň v danom mesiaci.

Neotvorené injekčné liekovky:

Uchovávajte v chladničke (2°C – 8°C).

Neuchovávajte v mrazničke.

Uchovávajte v pôvodnom obale na ochranu pred svetlom.

Nepoužívajte Vimizim, ak je roztok sfarbený alebo obsahuje viditeľné čiastočky.

Po zriedení:

Po zriedení sa má liek použiť okamžite. Ak sa nepoužije okamžite, za čas a podmienky uchovávania

zodpovedá používateľ a normálne nemajú prekročiť 24 hodín pri teplote 2 °C – 8 °C s následným

intervalom použitia do 24 hodín pri teplote 23 °C – 27 °C počas podávania.

Nelikvidujte lieky odpadovou vodou alebo domovým odpadom. Nepoužitý liek vráťte do lekárne.

Tieto opatrenia pomôžu chrániť životné prostredie.

6.

Obsah balenia a ďalšie informácie

Čo Vimizim obsahuje

Liečivo je elosulfáza alfa. Každý ml koncentrátu obsahuje 1 mg elosulfázy alfa. Každá 5 ml

injekčná liekovka obsahuje 5 mg elosulfázy alfa.

Ďalšie zložky sú: nátriumacetát, trihydrát; dihydrogenfosforečnan sodný monohydrát,

arginíniumchlorid, sorbitol, polysorbát 20 a voda na injekciu (pozri časť 2, odsek „Vimizim

obsahuje sodík a sorbitol (E420“).

Ako vyzerá Vimizim a obsah balenia

Vimizim sa dodáva ako infúzny koncentrát (sterilný koncentrát). Číry až slabo opaleskujúci,

bezfarebný až svetlo žltý koncentrát nesmie obsahovať častice.

Veľkosti balení:

1 injekčná liekovka obsahujúca 5 ml.

Držiteľ rozhodnutia o registrácii

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Írsko

Výrobca

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Írsko

Táto písomná informácia bola naposledy aktualizovaná v MM/RRRR.

Podrobné informácie o tomto lieku sú dostupné na internetovej stránke Európskej agentúry pre lieky

http://www.ema.europa.eu. Nájdete tam aj odkazy na ďalšie webové stránky o zriedkavých

ochoreniach a ich liečbe.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Nasledujúca informácia je určená len pre zdravotníckych pracovníkov:

Vimizim sa nesmie miešať v rovnakej infúzii s inými liekmi okrem tých, ktoré sú nižšie uvedené.

Injekčná liekovka Vimizimu je určená len na jednorazové použitie. Vimizim sa musí riediť infúznym

roztokom chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) aseptickým postupom. Zriedený roztok Vimizim sa má

podávať pacientom použitím infúznej súpravy. Môže byť použitá infúzna súprava vybavená 0,2 μm

filtrom v hadičke.

Nepoužitý liek alebo odpad vzniknutý z lieku má byť zlikvidovaný v súlade s miestnymi

požiadavkami.

Príprava infúzie Vimizimu (použite aseptické postupy)

Počet injekčných liekoviek, ktorý je potrebné nariediť podľa hmotnosti jednotlivého pacienta, sa

musí určiť a vopred vybrať z chladničky, aby injekčné liekovky dosiahli teplotu 23°C – 27°C.

Injekčné liekovky nezohrievajte ani nedávajte do mikrovlnnej rúry. Odporúčaná dávkovacia

schéma je 2 mg/kg telesnej hmotnosti podávané raz za týždeň infúziou do žily (intravenózna

infúzia). Podávanie každej infúzie potrvá približne 4 hodiny.

Hmotnosť pacienta (kg) krát 2 (mg/kg) = dávka pre pacienta (mg)

Dávka pacienta (mg) delené 1 (mg/ml koncentrát Vimizimu) = celkový počet ml Vimizimu

Celkové množstvo (ml) Vimizimu delené 5 ml na jednu injekčnú liekovku = celkový počet

injekčných

liekoviek

Vypočítaný celkový počet injekčných liekoviek sa zaokrúhli smerom nahor na najbližšie celé

číslo počtu injekčných liekoviek.

Použije sa infúzny vak obsahujúci infúzny roztok chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %),

ktorý je vhodný na intravenózne podávanie. Celkový objem infúzie sa určí podľa telesnej

hmotnosti pacienta.

Pacientom s hmotnosťou menej ako 25 kg má byť podaný celkový objem 100 ml.

Pacientom s hmotnosťou 25 kg alebo viac má byť podaný celkový objem 250 ml.

Pred zriedením sa každá injekčná liekovka musí vizuálne skontrolovať, či sa v nej nenachádza

cudzia častica a zmena sfarbenia. Číry až slabo opaleskujúci a bezfarebný až svetlo žltý roztok

nesmie obsahovať viditeľné častice. Injekčné liekovky nepretrepávajte.

Zo 100 alebo 250 ml infúzneho vaku sa odoberie objem infúzneho roztoku chloridu sodného 9

mg/ml (0,9 %), ktorý zodpovedá celkovému objemu koncentrátu Vimizimu, ktorý sa má pridať.

Vypočítaný objem Vimizimu sa pomaly naberie z potrebného počtu injekčných liekoviek, pričom

je potrebné dávať pozor, aby nedošlo k nadmernému premiešaniu.

Objem Vimizimu sa má pomaly pridávať do infúzneho roztoku chloridu sodného 9 mg/ml

(0,9 %).

Po zriedení so 100 ml infúzneho roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %)

bude počiatočná

rýchlosť podávania infúzie 3 ml/hod. Rýchlosť infúzie sa zvýši každých 15 minút takto: najprv zvýšte

rýchlosť na 6 ml/hod., potom rýchlosť zvyšujte každých 15 minút vždy o 6 ml/hod. až po dosiahnutie

maximálnej rýchlosti 36 ml/hod.

Po zriedení s 250 ml infúzneho roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %)

bude počiatočná

rýchlosť podávania infúzie 6 ml/hod. Rýchlosť infúzie sa zvýši každých 15 minút takto: najprv zvýšte

rýchlosť na 12 ml/hod., potom rýchlosť zvyšujte každých 15 minút vždy o 12 ml/hod. až po

dosiahnutie maximálnej rýchlosti 72 ml/hod.

Hmotnosť

pacienta

(kg)

Celkový

objem

infúzie

(ml)

Krok č. 1

Počiatočná

rýchlosť

infúzie 0 –

15 minút

(ml/hod.)

Krok č.

2

15 – 30

minút

(ml/hod.)

Krok č.

3

30 – 45

minút

(ml/hod.)

Krok č. 4

45 – 60

minút

(ml/hod.)

Krok č.

5

60 – 75

minút

(ml/hod.)

Krok č.

6

75 – 90

minút

(ml/hod.)

Krok č.

7

90+

minút

(ml/hod.)

< 25

≥ 25

Rýchlosť infúzie možno zvýšiť podľa tolerovania pacientom.

Pred podávaním infúzie sa má zriedený roztok opatrne premiešať.

Pred použitím sa zriedený roztok musí vizuálne skontrolovať na prítomnosť častíc.

Nepoužívajte roztok, ak je sfarbený alebo sú v ňom čiastočky.

Zriedený roztok sa musí použiť okamžite. Ak sa nepoužije okamžite, za čas a podmienky

uchovávania zodpovedá používateľ a normálne nemá prekročiť 24 hodín pri teplote od 2°C – 8°C

s následným intervalom použitia do 24 hodín pri teplote od 23°C – 27°C počas podávania.

PRÍLOHA I

SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU

Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií

o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili akékoľvek podozrenia na

nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce reakcie, nájdete v časti 4.8.

1.

NÁZOV LIEKU

Vimizim 1 mg/ml infúzny koncentrát

2.

KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE

Každý ml roztoku obsahuje 1 mg elosulfázy alfa*. Každá 5 ml injekčná liekovka obsahuje 5 mg

elosulfázy alfa*.

*Elosulfáza alfa je rekombinantná forma ľudskej N-acetylgalaktozamín-6-sulfatázy (rhGALNS) a je

produkovaná v kultúre buniek vaječníkov škrečka čínskeho pomocou technológie rekombinantnej

DNA.

Pomocné látky so známym účinkom:

Každá 5 ml injekčná liekovka obsahuje 8 mg sodíka a 100 mg sorbitolu (E420).

Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1.

3.

LIEKOVÁ FORMA

Infúzny koncentrát (sterilný koncentrát).

Číry až mierne opaleskujúci a bezfarebný až svetlo žltý roztok.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikácie

Vimizim je indikovaný na liečbu mukopolysacharidózy typu IVA (Morquio syndróm A, MPS IVA) u

pacientov všetkých vekových kategórií.

4.2

Dávkovanie a spôsob podávania

Liečbu možno podávať iba pod dohľadom lekárov, ktorí majú skúsenosti so starostlivosťou o

pacientov s MPS IVA alebo inými dedičnými metabolickými ochoreniami. Vimizim môže podávať

príslušne vyškolený odborný zdravotnícky pracovník so schopnosťou zvládnuť zdravotne núdzové

stavy. U pacientov, ktorí dobre znášajú infúzie, je možné zvážiť aj podávanie doma pod dohľadom

primerane vyškoleného odborného zdravotníckeho pracovníka.

Dávkovanie

Odporúčaná dávka elosulfázy alfa je 2 mg/kg telesnej hmotnosti podávaná raz za týždeň. Celý objem

infúzie sa má podať v priebehu približne 4 hodín (pozri tabuľku č. 1).

Vzhľadom na možný výskyt reakcií z precitlivenosti na elosulfázu alfa pacientom musia byť podané

antihistaminiká samotné alebo spolu s antipyretikami 30 – 60 minút pred začatím podávania infúzie

(pozri časť 4.4).

Osobitné populácie

Starší pacienti (≥ 65 rokov)

Bezpečnosť a účinnosť Vimizimu u pacientov starších ako 65 rokov nebola stanovená, a nemôže sa u

týchto pacientov odporúčať žiadny alternatívny režim liečby. Nie je známe, či starší pacienti reagujú

inak ako mladší pacienti.

Pediatrická populácia

Dávkovanie u pediatrickej populácii je rovnaké ako u dospelých. V súčasnosti dostupné údaje sú

opísané v časti 4.8 a v časti 5.1.

Spôsob podávania

Len na intravenóznu infúziu.

Pacientom s hmotnosťou nižšou ako 25 kg má byť podaný celkový objem 100 ml. Po zriedení v 100

ml počiatočná rýchlosť infúzie má byť 3 ml/hod. Rýchlosť infúzie možno zvýšiť podľa tolerovania

každých 15 minút takto: najprv zvýšte rýchlosť až 6 ml/hod., potom rýchlosť zvyšujte každých 15

minút vždy o 6 ml/hod. až po dosiahnutie maximálnej rýchlosti 36 ml/hod.

Pacientom s hmotnosťou najmenej 25 kg má byť podaný celkový objem 250 ml. Po zriedení v 250 ml

počiatočná rýchlosť infúzie má byť 6 ml/hod. Rýchlosť infúzie možno zvýšiť podľa tolerovania

každých 15 minút takto: najprv zvýšte rýchlosť až 12 ml/hod., potom rýchlosť zvyšujte každých 15

minút vždy o 12 ml/hod. až po dosiahnutie maximálnej rýchlosti 72 ml/hod.

Tabuľka č. 1: Odporúčané objemy a rýchlosti infúzie

*

Hmotnosť

pacienta

(kg)

Celkový

objem

infúzie

(ml)

Krok č. 1

Počiatočná

rýchlosť

infúzie 0 –

15 minút

(ml/hod.)

Krok č.

2

15 – 30

minút

(ml/hod.)

Krok č.

3

30 – 45

minút

(ml/hod.)

Krok č. 4

45 – 60

minút

(ml/hod.)

Krok č.

5

60 – 75

minút

(ml/hod.)

Krok č.

6

75 – 90

minút

(ml/hod.)

Krok č.

7

90+

minút

(ml/hod.)

< 25

≥ 25

Rýchlosť infúzie možno zvýšiť podľa tolerovania pacientom.

Pokyny na riedenie lieku pred podaním, pozri časť 6.6.

4.3

Kontraindikácie

Život ohrozujúca precitlivenosť (anafylaktická reakcia) na liečivo alebo na ktorúkoľvek z pomocných

látok uvedených v časti 6.1 (pozri časť 4.4).

4.4

Osobitné upozornenia a opatrenia pri používaní

Anafylaxia a závažné alergické reakcie.

V klinických štúdiách boli hlásené anafylaxia a závažné alergické reakcie. Z tohto dôvodu musí byť

pri podávaní elosulfázy alfa okamžite k dispozícii zodpovedajúca lekárska pomoc. Ak sa vyskytnú

takéto reakcie, okamžite prerušte infúziu a začnite zodpovedajúce lekárske ošetrenie. Musia sa

dodržiavať súčasné normy núdzovej liečby. U pacientov, u ktorých sa počas infúzie vyskytli alergické

reakcie, je potrebná opatrnosť pri opakovanom podávaní.

Reakcie na infúziu

Reakcie na infúziu (infusion reactions, IR) boli najčastejšie pozorovanými nežiaducimi reakciami v

klinických štúdiách. K IR môžu patriť alergické reakcie

.

Pacientom majú byť podané antihistaminiká

samotné alebo spolu s antipyretikami pred začatím infúzie (pozri časť 4.2). Starostlivosť o IR musí

vychádzať zo závažnosti reakcie a zahŕňať spomalenie alebo dočasné prerušenie infúzie a/alebo

podanie ďalších antihistaminík, antipyretík a/alebo kortikosteroidov. Ak sa vyskytne závažná IR,

okamžite prerušte infúziu a začnite zodpovedajúce lekárske ošetrenie. Pri opakovanom podávaní po

závažnej reakcii je potrebná opatrnosť a dôkladne sledovanie ošetrujúcim lekárom.

Kompresia spinálnej/cervikálnej miechy

V klinických štúdiách bola pozorovaná kompresia spinálnej/cervikálnej miechy (SCC) u pacientov

užívajúcich Vimizim aj u pacientov užívajúcich placebo. Pacientov je potrebné monitorovať

vzhľadom na možné prejavy a príznaky SCC (vrátane bolesti chrbta, ochrnutia končatín pod úrovňou

kompresie, inkontinencia moču a stolice) a poskytnúť im zodpovedajúci klinickú starostlivosť.

Diéta s obmedzeným príjmom sodíka

Liek obsahuje 8 mg sodíka v jednej injekčnej liekovke, čo zodpovedá 0,4 % maximálnej dennej dávky

2 g sodíka pre dospelého odporúčanej Svetovou zdravotníckou organizáciou, a podáva sa v infúznom

roztoku chloridu sodného v koncentrácii 9 mg/ml (0,9 %) (pozri časť 6.6).

Sorbitol (E420)

Liek obsahuje 100 mg sorbitolu v jednej injekčnej liekovke, čo zodpovedá 40 mg/kg. Pokiaľ to nie je

nevyhnutné, pacientom s hereditárnou fruktózovou intoleranciou (HFI) sa tento liek nesmie podávať.

U novorodencov a malých detí (vo veku menej ako 2 roky) ešte nemusí byť diagnostikovaná

hereditárna fruktózová intolerancia (HFI). Lieky obsahujúce sorbitol/fruktózu podávané intravenózne

môžu ohroziť ich život. Pred začiatkom liečby je nutné uskutočniť kompletné posúdenie prospechu

z liečby v porovnaní s rizikami súvisiacimi s liečbou.

U každého pacienta je pred podaním tohto lieku nutné preštudovať podrobnú anamnézu čo sa týka

symptómov HFI.

4.5

Liekové a iné interakcie

Neuskutočnili sa žiadne interakčné štúdie.

4.6

Fertilita, gravidita a laktácia

Gravidita

Neexistujú žiadne údaje o použití Vimizimu u gravidných žien.

Štúdie na zvieratách nepreukázali priame ani nepriame škodlivé účinky na graviditu ani na

embryonálny/fetálny vývoj (pozri časť 5.3). Tieto štúdie však majú obmedzený význam. Ako

preventívne opatrenie je vhodnejšie vyhnúť sa užívaniu Vimizimu počas gravidity, pokiaľ to nie je

úplne nevyhnutné.

Dojčenie

Dostupné údaje o reprodukcii u zvierat preukázali vylučovanie elosulfázy alfa do mlieka. Nie je

známe, či sa elosulfáza alfa vylučuje do ľudského materského mlieka, ale systémová expozícia

prostredníctvom materského mlieka sa neočakáva. Vzhľadom na nedostatok údajov u ľudí, Vimizim

sa má podávať dojčiacim ženám, iba ak potenciálny prínos preváži potenciálne riziko pre dojčatá.

Fertilita

V predklinických štúdiách (pozri časť 5.3) elosulfázy alfa nebolo pozorované žiadne zníženie fertility.

4.7

Ovplyvnenie schopnosti viesť vozidlá a obsluhovať stroje

Vimizim má malý vplyv na schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje. Bol hlásený závrat ako

reakcia súvisiaca s infúziou Vimizimu, ak sa vyskytne závrat po podaní infúzie, môže byť ovplyvnená

schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje.

4.8

Nežiaduce účinky

Súhrn bezpečnostného profilu lieku

Hodnotenie nežiaducich reakcií vychádza z expozície u 176 pacientov s MPS IVA vo veku 5 až 57

rokov, ktorí užili dávku 2 mg/kg elosulfázy alfa raz týždenne (n = 58), 2 mg/kg elosulfázy alfa každý

druhý týždeň (n = 59) alebo placebo (n = 59) v randomizovanej, dvojito zaslepenej, placebom

kontrolovanej štúdii.

Väčšina nežiaducich reakcií v klinických štúdiách bola reakcia na infúziu (IR), ktorá sa definuje ako

reakcia s výskytom v období od začatia infúzie až po uplynutie dňa po podaní infúzie. V klinických

štúdiách boli pozorované závažné IR a patrili k ním anafylaxia, precitlivenosť a vracanie.

Najčastejšími príznakmi IR (vyskytujúce sa u ≥ 10% pacientov liečených Vimizimom a o ≥ 5% viac

než pri placebe) boli bolesti hlavy, nevoľnosť, vracanie, horúčka, zimnica a bolesti brucha. IR boli

celkovo mierne alebo stredne závažné, a ich frekvencia bola vyššia počas prvých 12 týždňov liečby a

mala tendenciu časom klesať.

Prehľad nežiaducich reakcií v tabuľke

Údaje v tabuľke č. 2 popisujú nežiaduce reakcie z klinických štúdií u pacientov liečených Vimizimom.

Frekvencie sú definované ako: veľmi časté (≥1/10); časté (≥1/100 až <1/10); menej časté (≥1/1 000 až

<1/100); zriedkavé (≥1/10 000 až <1/1 000); veľmi zriedkavé (<1/10 000); neznáme (z dostupných

údajov). V rámci jednotlivých skupín frekvencií sú nežiaduce reakcie usporiadané v poradí klesajúcej

závažnosti

.

Tabuľka č. 2: Nežiaduce reakcie u pacientov liečených Vimizimom

MedDRA –

trieda orgánových systémov

MedDRA –

preferovaný termín

Frekvencia

Poruchy imunitného systému

Anafylaxia

Menej časté

Precitlivenosť

Časté

Poruchy nervového systému

Bolesť hlavy

Veľmi časté

Závrat

Veľmi časté

Poruchy dýchacej sústavy, hrudníka a

mediastína

Dyspnoe

Veľmi časté

Poruchy gastrointestinálneho traktu

Hnačka, vracanie, orofaryngeálna bolesť,

bolesť v hornej časti brucha, bolesť brucha,

nevoľnosť

Veľmi časté

Poruchy kostrovej a svalovej sústavy a

spojivového tkaniva

Myalgia

Časté

Zimnica

Veľmi časté

Celkové poruchy a reakcie v mieste

podania

Horúčka

Veľmi časté

Popis vybraných nežiaducich reakcií

Imunogenecita

V klinických štúdiách sa u všetkých pacientov vytvorili protilátky proti elosulfáze alfa. Približne u 80

% pacientov sa vytvorili neutralizačné protilátky schopné inhibovať elosulfázu alfa z väzby na

receptor manóza-6-fosfátu nezávislého od katiónov. V štúdiách boli pozorované postupné trvalé

zlepšenia v účinnosti a zníženia hladiny keratán sulfátu (KS) v moči napriek prítomnosti protilátok

proti elosulfáze alfa. Neboli zistené žiadne vzájomné súvislosti medzi vyššími titrami protilátok alebo

pozitivnosťou neutralizačných protilátok a znížením účinnosti alebo výskytom anafylaktickej reakcie

alebo inej reakcie z precitlivenosti. IgE protilátky proti elosulfáze alfa boli zistené u ≤ 10 % liečených

pacientov a nesúviseli jednoznačne s anafylaktickou či inou reakciou z precitlivenosti a/alebo s

prerušením liečby.

Pediatrická populácia

U pacientov vo veku < 5 rokov bol celkový bezpečnostný profil Vimizimu v dávke 2 mg/kg/týždeň

v súlade s bezpečnostným profilom Vimizimu pozorovaným u starších detí.

Hlásenie podozrení na nežiaduce reakcie

Hlásenie podozrení na nežiaduce reakcie po registrácii lieku je dôležité. Umožňuje priebežné

monitorovanie pomeru prínosu a rizika lieku. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili

akékoľvek podozrenia na nežiaduce reakcie na národné centrum hlásenia uvedené v Prílohe V.

4.9

Predávkovanie

V klinických štúdiách sa skúmali dávky elosulfázy alfa do 4 mg/kg týždenne a nepozorovali sa žiadne

prejavy ani príznaky po podaní vyšších dávok. Neboli pozorované rozdiely v profile bezpečnosti.

Starostlivosť o nežiaduce reakcie sa uvádza v častiach 4.4 a 4.8

5.

FARMAKOLOGICKÉ VLASTNOSTI

5.1

Farmakodynamické vlastnosti

Farmakoterapeutická skupina: Iné liečivá pre tráviaci trakt a metabolizmus, enzýmy.

ATC kód: A16AB12.

Mechanizmus účinku

Mukopolysacharidózy tvoria skupinu porúch ukladania lyzozómov spôsobené nedostatkom

špecifických lyzozomálnych enzýmov potrebných pre katabolizmus glykozamínoglykánov (GAG).

MPS IVA je charakterizovaný absenciou alebo výrazne zníženou aktivitou

N

-acetylgalaktozamín-6-

sulfatázy. Nedostatok aktivity sulfatázy vedie k hromadeniu substrátov GAG, KS a chondroitín-6-

sulfátu (C6S), v lyzozómovej časti buniek v celom tele. Táto akumulácia vedie k rozsiahlej bunkovej,

tkanivovej a orgánovej dysfunkcii. Elosulfáza alfa má poskytnúť exogénny enzým N-

acetylgalaktozamín-6-sulfatázu, ktorá sa vychytá do lyzozómov a zvýši katabolizmus GAG, KS a

C6S. Enzýmové vychytávania bunkami do lyzozómov je sprostredkovaná receptorom manóza-6-

fosfátu nezávislého od katiónov, čim sa obnoví aktivita GALNS a klírens KS a C6S.

Klinická účinnosť a bezpečnosť

V klinických štúdiách s Vimizimom sa hodnotil vplyv liečby na systémové MPS IVA v rôznych

oblastiach vrátane vytrvalosti, respiračnej funkcie, rýchlosti rastu a mobility, ako aj hladiny KS v

moči.

Spolu bolo zaradených 235 pacientov s MPS IVA, ktorí boli vystavení pôsobeniu Vimizimu v šiestich

klinických štúdiách.

Bezpečnosť a účinnosť Vimizimu sa hodnotila v randomizovanej, dvojito zaslepenej, placebom

kontrolovanej štúdii v 3. fáze u 176 pacientov s MPS IVA vo veku 5 – 57 rokov. U väčšiny pacientov

sa prejavoval malý vzrast, zhoršená vytrvalosť a muskuloskeletálne symptómy. Do štúdie boli

zaradení pacienti, pri východiskovom 6-minútovom teste chôdze (MWT) dokázali prejsť viac ako 30

metrov, ale menej ako 325 metrov.

Pacienti užívali elosulfázu alfa v dávke 2 mg/kg každý týždeň (n = 58) alebo 2 mg/kg každý druhý

týždeň (n = 59) alebo placebo (n = 59) spolu po dobu 24 týždňov. Všetci pacienti boli liečení

antihistaminikami pred každou infúziou. Primárnym cieľovým parametrom bola zmena oproti

východiskovému stavu vo vzdialenosti dosiahnutej v 6-MWT v porovnaní s placebom v 24. týždni.

Sekundárnymi cieľovými parametrami boli zmena oproti východiskovému stavu v 3-minútovom teste

stúpania po schodoch (MSCT) a hladiny KS v moči v 24. týždni. Postupne bolo zaradených spolu 173

pacientov do predĺženej štúdie, ktorí užívali 2 mg/kg elosulfázy alfa každý týždeň alebo 2 mg/kg

každý druhý týždeň, a potom všetci pacienti prešli na užívanie 2 mg/kg každý týždeň na základe

výsledkov z 24. týždňa.

Primárne a sekundárne cieľové parametre sa vyhodnotili v 24. týždni (pozri tabuľku č. 3). Modelový

liečebný účinok vo vzdialenosti prejdenej za 6 minút v porovnaní s placebom bol 22,5 m (CI

; 4,0;

40,9; p = 0,0174) pri režime 2 mg/kg týždenne. Modelový liečebný účinok v počte schodov

vystúpaných za minútu v porovnaní s placebom bol 1,1 schodov/minútu (CI

; –2,1; 4,4; p = 0,4935)

pri režime 2 mg/kg týždenne. Modelový liečebný účinok v percentuálnej zmene v hladine KS v moči v

porovnaní s placebom bol –40,7 % (CI

; –49,0; –32,4; p < 0,0001) pri režime 2 mg/kg týždenne.

Najväčší rozdiel vo všetkých cieľových parametroch bol medzi skupinou užívajúcou placebo a

skupinou s týždennou liečbou. Výsledky pri režime užívania liečby každý druhý týždeň vo

vzdialenosti prejdenej za 6 minút alebo v počte vystúpaných schodov za minútu boli porovnateľné s

placebom.

Tabuľka č. 3: Výsledky z placebom kontrolovanej klinickej štúdie pri dávke 2 mg na kg za

týždeň

Vimizim

Placebo

Vimizim

oproti

placebu

Východiskový

stav

24.

týždeň

Zmena

Východiskový

stav

24.

týždeň

Zmena

Rozdiely v

zmenách

6-minútový test chôdze (metre)

Stredná

hodnota

± SD

203,9

± 76,32

243,3

83,53

36,5

± 58,49

211,9

± 69,88

225,4

± 83,22

13,5

± 50,63

Stredná hodnota

podľa modelu

(95% CI)

p-hodnota

22,5

; 4,0;

40,9)

(p = 0,0174)

3-minútový test stúpania po schodoch (schody/minúta)

Stredná

hodnota

± SD

29,6

± 16,44

34,9

18,39

± 8,06

30,0

± 14,05

33,6

± 18,36

± 8,51

Stredná hodnota

podľa modelu

(95% CI)

p-hodnota

, –2,1;

4,4)

(p = 0,4935)

* Jeden pacient v skupine užívajúcej Vimizim odstúpil po 1. infúzii

Stredná hodnota podľa modelu Vimizim verzus placebo, prispôsobené pre východiskový stav

V ďalších rozširujúcich štúdiách sa u pacientov užívajúcich elosulfázu alfa v dávke 2 mg/kg každý

týždeň preukázalo zachovanie počiatočného zlepšenia vytrvalosti a trvalé zníženie hladiny KS v moči

po dobu najviac 156 týždňov.

Pediatrická populácia

Je dôležité začať liečbu čo najskôr.

Väčšina pacientov, ktorí užívali Vimizim počas klinických štúdií, bola v detskom a dospievajúcom

veku (5 až 17 rokov). V otvorenej štúdii dostávalo 15 pediatrických pacientov s MPS IVA vo veku

menej ako 5 rokov (9 mesiacov až < 5 rokov) dávku 2 mg/kg Vimizimu raz za týždeň počas

52 týždňov. Pacienti pokračovali v dlhodobej následnej pozorovacej štúdii najmenej ďalších

52 týždňov, a to celkovo 104 týždňov. Výsledky bezpečnosti a farmakodynamiky u týchto pacientov

sú v súlade s výsledkami pozorovanými v prvých 52 týždňoch (pozri časť 4.8). Východiskové stredné

normalizované Z-skóre (±SD) telesnej výšky v stoji bolo -1,6 (±1,61). Po prvých 52 týždňoch liečby

normalizované Z-skóre telesnej výšky v stoji bolo -1,9 (±1,62). V 104. týždni stredné normalizované

Z-skóre (±SD) telesnej výšky v stoji bolo -3,1 (±1,13).

Európska agentúra pre lieky udelila odklad z povinnosti predložiť výsledky štúdií s Vimizimom v

jednej alebo vo viacerých podskupinách pediatrickej populácie s MPS IVA. Informácie o použití

v pediatrickej populácii, pozri časť 4.2.

5.2

Farmakokinetické vlastnosti

Farmakokinetické parametre elosulfázy alfa boli hodnotené u 23 pacientov s MPS IVA, ktorým bola

týždenne podávaná intravenózna infúzia s dávkou 2 mg/kg elosulfázy alfa za približne 4 hodiny po

dobu 22 týždňov a porovnali sa parametre v 0. týždni a v 22. týždni. V 22. týždni sa stredná hodnota

zvýšila v uvedenom poradí o 181 % a 192 % v porovnaní s 0. týždňom.

Tabuľka č. 4: Farmakokinetické vlastnosti

Farmakokinetický parameter

0. týždeň

Stredná hodnota (SD)

22. týždeň

Stredná hodnota (SD)

, minúta µg/ml

238 (100)

577 (416)

, µg/ml

1,49 (0,534)

4,04 (3,24)

CL, ml/minúta/kg

10,0 (3,73)

7,08 (13,0)

, minúta

7,52 (5,48)

35,9 (21,5)

, minúta

172 (75,3)

202 (90,8)

, plocha pod krivkou plazmatickej koncentrácie-času; od času nula po čas poslednej merateľnej

koncentrácie;

, pozorovaná maximálna koncentrácia v plazme;

CL, celkový klírens elosulfázy alfa po intravenóznom podaní;

, eliminačný polčas;

max,

čas od nuly po maximálnu koncentráciu v plazme

Biotransformácia

Elosulfáza alfa je proteín a očakáva sa, že sa metabolicky rozloží peptidovou hydrolýzou. V dôsledku

toho sa neočakáva, že zhoršená funkcia pečene ovplyvní farmakokinetiku elosulfázy alfa.

Eliminácia

Renálna eliminácia elosulfázy alfa sa považuje za vedľajšiu cestu pre klírens. Priemerný polčas (t

) sa

zvýšil z 7,52 minút v 0. týždni na 35,9 minút v 22. týždni. U mužov a žien bol porovnateľný klírens

elosulfázy alfa, ktorí nebol ovplyvňovaný vekom ani hmotnosťou v 22. týždni. Vyhodnotil sa vplyv

protilátok na farmakokinetiku elosulfázy alfa. Nezistila sa žiadna zrejmá súvislosť medzi celkovým

titrom protilátok a klírensom elosulfázy. Avšak u pacientov s pozitívnymi reakciami na neutralizačné

protilátky sa znížili hodnoty celkového klírensu (CL) a predĺžil sa t

. Napriek zmene

farmakokinetického profilu prítomnosť neutralizačných protilátok neovplyvnila farmakodynamiku,

účinnosť ani bezpečnosť pacientov, ktorí boli liečení elosulfázou alfa. Po týždenných dávkach nebola

evidentná žiadna akumulácia elosulfázy alfa v plazme.

5.3

Predklinické údaje o bezpečnosti

Predklinické údaje získané na základe obvyklých farmakologických štúdií bezpečnosti neodhalili

žiadne osobitné riziko pre ľudí pri hodnotení centrálneho nervového systému, respiračného a

kardiovaskulárneho systému, toxicity po jednej dávke a po opakovanom podaní u potkanov a opíc,

alebo fertility a vývoja embrya a plodu u potkanov a králikov. Hodnotenie štúdie perinatálneho a

postnatálneho vývoja u potkanov je obmedzené vzhľadom na následné podanie DPH, a preto má

obmedzený význam.

Pri elosulfáze alfa neboli vykonané dlhodobé štúdie na zvieratách na zhodnotenie karcinogénneho

potenciálu alebo štúdie na zhodnotenie mutagénneho potenciálu. Reprodukčné štúdie sa vykonali u

potkanov pri dávkach až do 10-násobku dávky u ľudí a nepreukázali žiadne zníženie fertility alebo

reprodukčných funkcií.

6.

FARMACEUTICKÉ INFORMÁCIE

6.1

Zoznam pomocných látok

nátriumacetát, trihydrát

dihydrogenfosforečnan sodný monohydrát

arginíniumchlorid

sorbitol (E420)

polysorbát 20

voda na injekciu

6.2

Inkompatibility

Tento liek sa nesmie miešať s inými liekmi okrem tých, ktoré sú uvedené v časti 6.6.

6.3

Čas použiteľnosti

3 roky

Po zriedení

Preukázala sa chemická a fyzikálna stabilita počas používania po dobu najviac 24 hodín pri teplote od

2°C – 8°C s následným intervalom použitia do 24 hodín pri teplote od 23°C – 27°C.

Z hľadiska mikrobiologickej bezpečnosti sa má pripravený infúzny roztok použiť ihneď. Ak sa

nepoužije okamžite, za čas a podmienky uchovávania zodpovedá používateľ a normálne nemajú

prekročiť 24 hodín pri teplote od 2°C – 8°C s následným intervalom použitia do 24 hodín pri teplote

od 23°C – 27°C počas podávania.

6.4

Špeciálne upozornenia na uchovávanie

Uchovávajte v chladničke (2°C – 8°C). Neuchovávajte v mrazničke.

Uchovávajte v pôvodnom obale na ochranu pred svetlom.

Podmienky na uchovávanie po riedení lieku, pozri časť 6.3.

6.5

Druh obalu a obsah balenia

Číra sklenená injekčná liekovka (typ I) s butylkaučukovou zátkou a s hliníkovou obrubou s

odklopiteľným plastovým viečkom.

Veľkosti balení: 1 injekčná liekovka.

6.6

Špeciálne opatrenia na likvidáciu a iné zaobchádzanie s liekom

Každá injekčná liekovka Vimizimu je určená len na jednorazové použitie. Vimizim sa musí riediť

infúznym roztokom chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %) aseptickým postupom. Zriedený roztok sa

podáva pacientom použitím infúznej súpravy. Môže sa použiť infúzna súprava vybavená 0,2 μm

filtrom v hadičke.

Nepoužitý liek alebo odpad vzniknutý z lieku treba vrátiť do lekárne.

Príprava infúzie Vimizimu

Je potrebné použiť aseptické postupy.

Vimizim je potrebné pred podaním zriediť.

Počet injekčných liekoviek, ktoré je potrebné nariediť závisí od hmotnosti jednotlivého pacienta.

Odporúčaná dávka je 2 mg na kg.

Počet injekčných liekoviek, ktoré je potrebné nariediť podľa hmotnosti jednotlivého pacienta a

odporúčaná dávka je 2 mg/kg sa vypočíta podľa nasledujúceho vzorca:

Hmotnosť pacienta (kg) krát 2 (mg/kg) = dávka pre pacienta (mg)

Dávka pacienta (mg) delené 1 (mg/ml koncentrát Vimizimu) = celkový počet ml

Vimizimu

Celkové množstvo (ml) Vimizimu delené 5 ml na jednu injekčnú liekovku = celkový

počet injekčných

liekoviek

Vypočítaný celkový počet injekčných

liekoviek sa zaokrúhli smerom nahor na najbližšie celé

číslo počtu injekčných liekoviek. Zodpovedajúci počet injekčných liekoviek sa vyberie z

chladničky. Injekčné liekovky nezohrievajte ani nevkladajte do mikrovlnnej rúry. Injekčné

liekovky nepretrepávajte.

Použije sa infúzny vak obsahujúci infúzny roztok chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %),

ktorý je vhodný na intravenózne podávanie. Celkový objem infúzie sa určí podľa telesnej

hmotnosti pacienta.

Pacientom s hmotnosťou menej ako 25 kg má byť podaný celkový objem 100 ml.

Pacientom s hmotnosťou 25 kg alebo viac má byť podaný celkový objem 250 ml.

Pred naberaním Vimizimu z injekčnej liekovky sa každá injekčná liekovka musí vizuálne

skontrolovať, či sa v nej nenachádza cudzia častica a zmena sfarbenia. Keďže ide o proteínový

roztok, môže sa v ňom vyskytovať mierna flokulácia (tenké priesvitné vlákna). Roztok

Vimizimu má byť číry až mierne opaleskujúci a bezfarebný až svetlo žltý. Nepoužívajte

roztok, ak je sfarbený alebo sú v ňom čiastočky.

Z infúzneho vaku sa odoberie objem infúzneho roztoku chloridu sodného 9 mg/ml (0,9 %),

ktorý zodpovedá objemu koncentrátu Vimizimu, ktorý sa má pridať.

Vypočítaný objem Vimizimu sa pomaly naberie z potrebného počtu injekčných liekoviek,

pričom je potrebné dávať pozor, aby nedošlo k nadmernému premiešaniu.

Vimizim sa pomaly pridáva do infúzneho vaku, pričom je potrebné dávať pozor, aby nedošlo

k nadmernému premiešaniu.

Infúzny vak sa opatrne pootáča, aby sa zabezpečilo správne rozloženie Vimizimu. Roztok

nepretrepávajte.

Zriedený roztok sa podáva pacientom použitím infúznej súpravy. Môže byť použitá infúzna

súprava vybavená 0,2 μm filtrom v hadičke.

7.

DRŽITEĽ ROZHODNUTIA O REGISTRÁCII

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork, P43 R298

Írsko

8.

REGISTRAČNÉ ČÍSLO

EU/1/14/914/001

9.

DÁTUM PRVEJ REGISTRÁCIE/PREDĹŽENIA REGISTRÁCIE

Dátum prvej registrácie: 28. apríla 2014

Dátum posledného predĺženia registrácie:

10.

DÁTUM REVÍZIE TEXTU

MM/RRRR

Podrobné informácie o tomto lieku sú dostupné na internetovej stránke Európskej agentúry pre lieky

http://www.ema.europa.eu.

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 7418 8400

Facsimile

+44 (0)20 7418 8416

E-mail

info@ema.europa.eu

Website

www.ema.europa.eu

© European Medicines Agency, 2014. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/109796/2014

EMEA/H/C/002779

Súhrn správy EPAR pre verejnosť

Vimizim

elosulfáza alfa

Tento dokument je súhrn Európskej verejnej hodnotiacej správy (EPAR) o lieku Vimizim. Vysvetľuje,

akým spôsobom agentúra vyhodnotila liek s cieľom odporučiť jeho povolenie na uvedenie na trh v EÚ

a podmienky jeho používania. Účelom tohto dokumentu nie je poskytnúť praktické rady o tom, ako

používať liek Vimizim.

Ak pacienti potrebujú praktické informácie o používaní lieku Vimizim, nájdu ich v písomnej informácii

pre používateľa alebo sa môžu obrátiť na svojho ošetrujúceho lekára, resp. lekárnika.

Čo je liek Vimizim a na čo sa používa?

Vimizim je liek, ktorý obsahuje účinnú látku elosulfáza alfa. Liek sa používa na liečbu pacientov

s mukopolysacharidózou typu IVA (MPS IVA, známou tiež ako Morquio syndróm A). Táto choroba je

zapríčinená neprítomnosťou enzýmu s názvom N-acetylgalaktozamín-6-sulfatáza, ktorý je potrebný na

rozklad látok v tele, ktoré sa nazývajú glykozaminoglykány (GAG). Ak tento enzým nie je prítomný

alebo je prítomný len vo veľmi malom množstve, GAG sa nemôžu rozložiť a ukladajú sa v kostiach

a orgánoch. To spôsobuje príznaky choroby, ku ktorým patria najmä krátke kosti, problémy pri pohybe

a dýchaní, zakalenie očí a strata sluchu.

Keďže je počet pacientov s MPS IVA nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé, a preto bol liek Vimizim

dňa 24. júla 2009 označený za liek na ojedinelé ochorenia.

Ako sa liek Vimizim používa?

Na liečbu liekom Vimizim má dozerať lekár, ktorý má skúsenosti s MPS IVA alebo podobnými

chorobami. Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis a liek má podávať príslušne zaškolený

zdravotnícky pracovník.

Liek Vimizim je dostupný vo forme koncentrátu, z ktorého sa pripravuje infúzny roztok (kvapká do

žily). Odporúčaná dávka je 2 mg na kilogram telesnej hmotnosti podávaná raz týždenne. Infúzia má

Vimizim

EMA/109796/2014

Strana 2/3

trvať asi 4 hodiny. Pred podaním lieku Vimizim má pacient dostať liek na prevenciu alergickej reakcie

na liek Vimizim. Pacienti môžu dostať tiež liek na prevenciu horúčky.

Akým spôsobom liek Vimizim účinkuje?

Liek Vimizim je liečba náhradným enzýmom. Liečba náhradným enzýmom dodáva pacientom enzým,

ktorý im chýba. Účinná látka lieku Vimizim, elosulfáza alfa, je kópiou ľudského enzýmu

N-acetylgalaktozamín-6-sulfatáza. Náhradný enzým pomáha rozložiť GAG a zastaviť ich ukladanie

v bunkách, čím sa zlepšia symptómy MPS IVA.

Elosulfáza alfa je vyrobená metódou, ktorá je známa ako technológia rekombinantnej DNA: vyrábajú ju

bunky, do ktorých bol vložený gén (DNA), a preto môžu produkovať tento enzým.

Aké prínosy lieku Vimizim boli preukázané v štúdiách?

Liek Vimizim sa skúmal v jednej hlavnej štúdii, ktorej sa zúčastnilo 176 pacientov s MPS IVA, ktorá

porovnávala liek Vimizim s placebom (zdanlivým liekom). Hlavným meradlom účinnosti bola zmena vo

vzdialenosti, ktorú pacienti mohli prejsť za šesť minút po 6 mesiacoch liečby.

Pred liečbou mohli pacienti prejsť priemerne iba 200 metrov za šesť minút. Po 6 mesiacoch mohli

pacienti liečení odporúčanou dávkou lieku Vimizim prejsť za šesť minút priemerne o 37 metrov viac

v porovnaní s predĺžením vzdialenosti o 14 metrov v prípade pacientov dostávajúcich placebo.

Z výsledkov štúdie tiež vyplýva, že liek by mohol u pacientov zlepšiť dýchanie alebo stúpanie do

schodov a u detí by mohol zlepšiť rast.

Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Vimizim?

Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Vimizim (ktoré môžu postihnúť viac ako 1 osobu z 10) sú reakcie

súvisiace s infúziou vrátane bolesti hlavy, nauzea (pocit nevoľnosti), vracanie, horúčka, zimnica

a abdominálna bolesť (bolesť žalúdka). Tieto vedľajšie účinky sú zvyčajne mierne alebo stredne

závažné a častejšie sa vyskytujú v prvých 12 týždňoch liečby. Závažné, ale menej časté reakcie

súvisiace s infúziou zahŕňali anafylaxiu (závažnú alergickú reakciu). Zoznam všetkých vedľajších

účinkov pozorovaných pri používaní lieku Vimizim sa nachádza v písomnej informácii pre používateľa.

Liek Vimizim sa nesmie používať v prípade pacientov, ktorí mali život ohrozujúcu alergickú reakciu na

elosulfázu alfa alebo na ktorúkoľvek ďalšiu zložku lieku Vimizim.

Prečo bol liek Vimizim povolený?

Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) agentúry rozhodol, že prínosy lieku Vimizim sú väčšie ako

riziká spojené s jeho používaním a odporučil udeliť povolenie na jeho používanie v EÚ. Výbor CHMP

dospel k záveru, že liek Vimizim sa preukázal po 6 mesiacoch liečby ako účinný pri zlepšení

vzdialenosti, ktorú pacienti mohli prejsť za šesť minút, čo bolo sprevádzané ďalšími prínosmi vrátane

zlepšenia schopnosti vykonávať každodenné činnosti. Výbor tiež usúdil, že bezpečnostný profil lieku

Vimizim je zrejme kontrolovateľný a závažné vedľajšie účinky sú menej časté, ale musia sa

zhromažďovať ďalšie údaje o dlhodobej bezpečnosti.

Aké opatrenia sa prijímajú na bezpečné a účinné používanie lieku Vimizim?

Na zaistenie čo najbezpečnejšieho používania lieku Vimizim bol vypracovaný plán riadenia rizík. Na

základe tohto plánu boli do súhrnu charakteristických vlastností lieku a písomnej informácie pre

Vimizim

EMA/109796/2014

Strana 3/3

používateľa zahrnuté informácie o bezpečnosti lieku Vimizim vrátane príslušných opatrení, ktoré majú

zdravotnícki pracovníci a pacienti dodržiavať.

Spoločnosť, ktorá vyrába liek Vimizim, musí tiež zabezpečiť, aby všetci zdravotnícki pracovníci, ktorí

pravdepodobne budú predpisovať alebo používať tento liek, dostali vzdelávací materiál, ktorý ich bude

informovať o používaní lieku a riziku závažných alergických reakcií. Spoločnosť vytvorí tiež register na

posúdenie dlhodobých prínosov a rizík lieku Vimizim.

Viac informácií sa nachádza v súhrne plánu riadenia rizík

Ďalšie informácie o lieku Vimizim

Dňa 28. apríla 2014 Európska komisia vydala povolenie na uvedenie lieku Vimizim na trh platné v celej

Európskej únii.

Úplné znenie správy EPAR o lieku Vimizim a súhrn plánu riadenia rizík sa nachádzajú na webovej

stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment

reports. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Vimizim, prečítajte si písomnú informáciu pre

používateľa (súčasť správy EPAR) alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. lekárnika.

Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Vimizim sa nachádza na webovej

stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Posledná aktualizácia tohto súhrnu: 04-2014

Aðrar vörur

search_alerts

share_this_information