Carbaglu

Helstu upplýsingar

  • Heiti vöru:
  • Carbaglu
  • Lyf við lungum:
  • Mannfólk
  • Lyfjaform:
  • Allópatísk lyf

Skjöl

Staðsetning

  • Fáanlegt í:
  • Carbaglu
    Evrópusambandið
  • Tungumál:
  • portúgalska

Meðferðarupplýsingar

  • Meðferðarhópur:
  • Outro aparelho digestivo e metabolismo produtos,
  • Lækningarsvæði:
  • Aminoácidos Para O Metabolismo, Erros Inatos, Ácido Propiónico Acidemia
  • Ábendingar:
  • Carbaglu é indicado no tratamento de: hyperammonaemia devido a N-acetylglutamate-sintase principal deficiência, hyperammonaemia devido a isovaleric acidaemia;, hyperammonaemia devido a methymalonic acidaemia;, hyperammonaemia devido ao ácido propiónico acidaemia.
  • Vörulýsing:
  • Revision: 17

Staða

  • Heimild:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Leyfisstaða:
  • Autorizado
  • Leyfisnúmer:
  • EMEA/H/C/000461
  • Leyfisdagur:
  • 23-01-2003
  • EMEA númer:
  • EMEA/H/C/000461
  • Síðasta uppfærsla:
  • 27-07-2019

Opinber matsskýrsla

7 Westferry Circus

Canary Wharf

London E14 4HB

United Kingdom

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© European Medicines Agency, 2011. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/348518/2011

EMEA/H/C/000461

Resumo do EPAR destinado ao público

Carbaglu

ácido carglúmico

Este documento é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) relativo ao Carbaglu.

O seu objectivo é explicar o modo como o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) avaliou

o medicamento a fim de emitir um parecer favorável à concessão de uma autorização de introdução no

mercado, bem como as suas recomendações sobre as condições de utilização do Carbaglu.

O que é o Carbaglu?

O Carbaglu é um medicamento que contém a substância activa ácido carglúmico. Está disponível em

comprimidos dispersíveis, ou seja, comprimidos que podem ser dispersos (misturados) em água.

Para que é utilizado o Carbaglu?

O Carbaglu é utilizado no tratamento da hiperamoniemia (níveis elevados de amónia no sangue) em

doentes com as seguintes doenças metabólicas:

deficiência de uma enzima denominada N-acetilglutamato sintetase ou NAGS. As pessoas com esta

doença crónica carecem de uma enzima hepática denominada NAGS. Normalmente, esta enzima

contribui para eliminar o amoníaco. Se a enzima não estiver presente, o amoníaco não pode ser

eliminado e acumula-se no sangue;

algumas acidúrias orgânicas (acidúria isovalérica, acidúria metilmalónica e acidúria propiónica) em

que os doentes carecem de determinadas enzimas envolvidas no metabolismo proteico.

Dado o número de doentes afectados por estas doenças ser reduzido, as doenças são consideradas

“raras”, pelo que o Carbaglu foi designado “medicamento órfão” (medicamento utilizado em doenças

raras) em diversas datas (ver abaixo).

O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica.

Como se utiliza o Carbaglu?

O tratamento com o Carbaglu deve ser iniciado por um médico com experiência no tratamento de

pessoas com doenças do metabolismo.

Nos doentes com deficiência de NAGS, o tratamento pode ser iniciado logo no primeiro dia de vida. O

medicamento é utilizado durante toda a vida do doente. Nos doentes com acidúrias orgânicas, o

tratamento é iniciado quando o doente sofre uma crise de hiperamoniemia e é continuado até que a

crise passe.

A dose diária inicial de Carbaglu deve ser de 100 mg por quilograma de peso corporal, embora possa

ser administrada uma dose máxima de 250 mg/kg, se necessário. A dose deve ser ajustada de modo a

assegurar a manutenção de níveis normais de amoníaco no sangue. Os comprimidos devem ser

dispersos (misturados) numa pequena quantidade de água antes de serem administrados ao doente.

Os comprimidos podem ser facilmente divididos em duas partes iguais.

Como funciona o Carbaglu?

Quando o amoníaco se acumula no sangue, torna-se tóxico para o corpo, em especial para o cérebro.

O Carbaglu tem uma estrutura muito similar à do N-acetilglutamato, que activa uma enzima que

elimina o amoníaco. Em consequência, o Carbaglu contribui para eliminar o amoníaco e reduz os níveis

de amoníaco no sangue, diminuindo, deste modo, a toxicidade.

Como foi estudado o Carbaglu?

O Carbaglu foi estudado em 20 doentes, 12 dos quais sofriam da deficiência de NAGS e foram tratados

durante uma média de 3 anos. Os restantes oito doentes foram tratados contra a hiperamoniemia com

outra causa. A empresa apresentou também informações publicadas sobre mais quatro doentes

tratados com a substância activa do Carbaglu.

O Carbaglu foi igualmente estudado em 57 doentes (cerca de dois terços dos quais eram recém-

nascidos) com acidúria isovalérica, acidúria metilmalónica e acidúria propiónica, que foram tratados

com o Carbaglu durantes as crises de hiperamoniemia.

Em todos os estudos, o principal parâmetro de eficácia foi a alteração dos níveis de amoníaco no

sangue.

Qual o benefício demonstrado pelo Carbaglu durante os estudos?

Nos doentes com deficiência de NAGS, os níveis de amoníaco voltaram ao normal após o tratamento

com o Carbaglu. Foi possível manter estáveis os doentes a tomar o Carbaglu sem grandes restrições

dietéticas e sem necessitarem de tomar outros medicamentos.

Nos doentes com acidúria isovalérica, acidúria metilmalónica e acidúria propiónica, o Carbaglu induziu

ainda uma diminuição dos níveis de amoníaco no sangue, após uma média de 5,5 dias de tratamento.

Qual é o risco associado ao Carbaglu?

O efeito secundário mais frequente associado ao Carbaglu (observado em 1 a 10 em cada 100 doentes)

é o aumento da sudação. Para a lista completa dos efeitos secundários comunicados relativamente ao

Carbaglu, consulte o Folheto Informativo.

EMA/348518/2011

Carbaglu

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Carbaglu

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O Carbaglu não deve ser administrado a pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao ácido

carglúmico ou a qualquer outro componente do medicamento. A utilização do Carbaglu é contra-

indicada em mulheres que estejam a amamentar.

Por que foi aprovado o Carbaglu?

O CHMP concluiu que o Carbaglu foi eficaz na redução do amoníaco do sangue para níveis normais e

concluiu que os benefícios do Carbaglu são superiores aos seus riscos. O Comité recomendou a

concessão de uma autorização de introdução no mercado para o Carbaglu.

Outras informações sobre o Carbaglu:

Em 24 de janeiro de 2003, a Comissão Europeia concedeu à Orphan Europe uma Autorização de

Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o medicamento Carbaglu. A

Autorização de Introdução no Mercado é válida por um período de tempo ilimitado.

O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Carbaglu pode ser

consultado no sítio Web da Agência: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease

designations (Deficiência de NAGS

: 18 de Outubro de 2000; acidúria isovalérica: 7 de Novembro de

2008; acidúria metilmalónica

: 7 de Novembro de 2008; acidúria propiónica: 7 de Novembro de 2008).

O EPAR completo sobre o Carbaglu pode ser consultado no sítio Web da Agência em:

ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports

. Para mais

informações sobre o tratamento com o Carbaglu, leia o Folheto Informativo (também parte do EPAR)

ou contacte o seu médico ou farmacêutico.

Este resumo foi actualizado pela última vez em 05-2011.

Upplýsingar um fylgiseðil sjúklinga: samsetning, vísbendingar, aukaverkanir, skammtar, milliverkanir, aukaverkanir, meðgöngu, brjóstagjöf

B. FOLHETO INFORMATIVO

FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O UTILIZADOR

Carbaglu 200 mg comprimidos dispersíveis

Ácido carglúmico

Leia atentamente este folheto antes de tomar este medicamento.

Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o reler.

Caso ainda tenha dúvidas, fale com o seu médico ou farmacêutico.

Este medicamento foi receitado para si. Não deve dá-lo a outros; o medicamento pode ser-lhes

prejudicial mesmo que apresentem os mesmos sintomas

Se algum dos efeitos secundários se agravar ou se detectar quaisquer efeitos secundários não

mencionados neste folheto, informe o seu médico ou farmacêutico.

Neste folheto:

O que é Carbaglu e para que é utilizado

Antes de tomar Carbaglu

Como tomar Carbaglu

Efeitos secundários possíveis

Como conservar Carbaglu

Outras informações

1.

O QUE É CARBAGLU E PARA QUE É UTILIZADO

Carbaglu pode ajudar a eliminar níveis plasmáticos excessivos de amoníaco (taxa elevada de amoníaco

no sangue). O amoníaco é especialmente tóxico para o cérebro e leva, nos casos graves, à diminuição

dos níveis de consciência e ao coma.

A hiperamoniemia pode ser devida à

falta de uma enzima específica do fígado, a N-acetilglutamato sintase. Os doentes com este

distúrbio raro não conseguem eliminar os resíduos de nitrogénio, que aumentam após a ingestão

de proteínas.

Este distúrbio persiste durante toda a vida do doente afectado e, consequentemente, a

necessidade deste tratamento é para o resto da vida.

acidemia isovalérica, acidemia metilmalónica ou acidemia propiónica. Os doentes que sofrem

de um destes problemas necessitam de tratamento durante as crises de hiperamoniemia.

2.

ANTES DE TOMAR CARBAGLU

Não tome Carbaglu:

Não tome Carbaglu se tem hipersensibilidade (alergia) ao ácido carglúmico ou a qualquer outro

componente de Carbaglu.

Não tome Carbaglu se estiver a amamentar.

Tome especial cuidado com Carbaglu:

O tratamento com Carbaglu deverá ser iniciado sob supervisão de um médico com experiência no

tratamento de alterações do metabolismo.

O seu médico irá avaliar a capacidade de resposta individual ao ácido carglúmico antes do início de

um tratamento a longo prazo.

A dose deve ser ajustada individualmente para manter taxas plasmáticas normais de amoníaco.

O seu médico pode receitar suplemento de arginina ou restringir a ingestão de proteínas.

Por forma a acompanhar a sua condição e o seu tratamento, o seu médico pode examinar

periodicamente a sua função hepática, renal, cardíaca e o seu sangue.

Tomar Carbaglu com outros medicamentos

Informe o seu médico ou farmacêutico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros

medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica

Tomar Carbaglu com alimentos e bebidas

Carbaglu tem de ser tomado por via oral antes das refeições ou da ingestão de alimentos.

Os comprimidos têm de ser dispersados num mínimo de 5-10 ml de água e ingeridos de imediato. A

suspensão apresenta um sabor ligeiramente ácido.

Gravidez e aleitamento

Não são conhecidos os efeitos de Carbaglu sobre a gravidez e o feto. Consulte o seu médico para

aconselhamento caso esteja grávida ou pretenda vir a engravidar.

A excreção de ácido carglúmico no leite materno não foi estudada no ser humano. No entanto, uma

vez que o ácido carglúmico foi detectado no leite de ratos fêmeas a amamentar com efeitos

potencialmente tóxicos para as suas crias, caso esteja a tomar Carbaglu não deve amamentar o seu

bebé.

Condução de veículos e utilização de máquinas

Desconhecem-se os efeitos na capacidade de condução de veículos e de utilização de máquinas.

3.

COMO TOMAR CARBAGLU

Tomar Carbaglu sempre de acordo com as instruções do médico. Fale com o seu médico ou

farmacêutico se tiver dúvidas.

A dose habitual:

a dose diária inicial corresponde, geralmente, a 100 mg por quilo de peso corporal, até um

máximo de 250 mg por quilo de peso corporal (por exemplo, se pesar 10kg, deve tomar 1g por

dia, ou 5 comprimidos),

para doentes que sofrem de deficiência de N-acetilglutamato sintase, a longo prazo, a dose diária

varia, regra geral, entre 10 mg e 100 mg por quilo de peso corporal.

O seu médico irá determinar a dose adequada para si de modo a manter os níveis plasmáticos de

amoníaco normais.

Carbaglu APENAS deverá ser administrado por via oral ou através de uma sonda de alimentação no

estômago (utilizando uma seringa, se necessário).

Sempre que o doente estiver em coma hiperamoniémico, Carbaglu é administrado através de uma

pressão rápida através de uma seringa por intermédio do tubo nasogástrico utilizado para o alimentar.

Se tomar mais Carbaglu do que deveria

Consulte o seu médico ou farmacêutico para aconselhamento.

Caso se tenha esquecido de tomar Carbaglu

Não tome uma dose a dobrar para compensar a dose que se esqueceu de tomar.

Caso pare de tomar Carbaglu

Não pare de tomar Carbaglu sem informar o seu médico.

Caso ainda tenha dúvidas sobre a utilização deste medicamento, fale com o seu médico ou

farmacêutico.

4.

EFEITOS SECUNDÁRIOS POSSÍVEIS

Como todos os medicamentos, Carbaglu pode ter efeitos secundários, no entanto estes não se

manifestam em todas as pessoas.

Os efeitos secundários abaixo indicados foram comunicados da seguinte forma: muito frequentes

(ocorreram em pelo menos um em cada 10 doentes), frequentes (ocorreram em pelo menos um em cada

100 doentes), pouco frequentes (ocorreram em pelo menos um em cada 1 000 doentes), raros

(ocorreram em pelo menos um em cada 10 000 doentes), muito raros (ocorreram em pelo menos um

em cada 100 000 doentes) e desconhecidos (a frequência não pode ser calculada a partir dos dados

disponíveis).

Frequente: aumento da sudação

Pouco frequente: bradicardia (diminuição do ritmo cardíaco), diarreia, febre, aumento das

transaminases, vómitos

Desconhecido: erupção na pele

Se algum dos efeitos secundários se agravar ou se detectar quaisquer efeitos secundários não

mencionados neste folheto, informe o seu médico ou farmacêutico.

Comunicação de efeitos secundários

Se tiver quaisquer efeitos secundários, incluindo possíveis efeitos secundários não indicados neste

folheto, fale com o seu médico ou farmacêutico. Também poderá comunicar efeitos secundários

diretamente através do sistema nacional de notificação mencionado no Apêndice V. Ao comunicar

efeitos secundários, estará a ajudar a fornecer mais informações sobre a segurança deste medicamento.

5.

COMO CONSERVAR CARBAGLU

Manter fora do alcance e da vista das crianças.

Não utilize após o prazo de validade impresso no recipiente dos comprimidos.

Conservar no frigorífico (2ºC – 8ºC).

Após a primeira abertura do recipiente para comprimidos: não refrigerar, não conservar acima de

Manter o recipiente bem fechado para proteger da humidade.

Anotar a data de abertura no recipiente para comprimidos. Eliminar 3 meses após a primeira abertura.

6.

OUTRAS INFORMAÇÕES

O que contém Carbaglu

A substância activa é o ácido carglúmico. Cada comprimido contém 200 mg de ácido carglúmico.

Os outros ingredientes são celulose microcristalina, laurilsulfato de sódio, hipromelose,

croscarmelose sódica, sílica coloidal anidra, esteraril fumarato de sódio.

Qual é o aspecto de Carbaglu e qual é o conteúdo da embalagem

Os comprimidos de Carbaglu 200 mg são comprimidos alongados, com 4 marcas em um lado e três

ranhuras para divisão.

Carbaglu é apresentado numa embalagem de plástico contendo 5, 15 e 60 comprimidos, fechada com

uma tampa de proteção para as crianças.

Titular da Autorização de Introdução no Mercado

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, Avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

França

Tel.: + 33 1 4773 6458

Fax: + 33 1 4900 1800

Fabricante

Orphan Europe SARL

Immeuble “Le Wilson”

70, Avenue du Général de Gaulle

F-92800 Puteaux

França

Orphan Europe SARL

Eco River Parc

30, rue des Peupliers

F-92000 Nanterre

França

Para quaisquer informações sobre este medicamento, queira contactar o representante local do titular

da Autorização de Introdução no Mercado.

Belgique/België/Belgien

Recordati

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Lietuva

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Švedija

България

Orphan Europe SARL

Teл.: +33 (0)1 47 73 64 58

Франция

Luxembourg/Luxemburg

Recordati

Tél/Tel: +32 2 46101 36

Belgique/Belgien

Česká republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francie

Magyarország

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franciaország

Danmark

Recordati AB.

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Malta

Orphan Europe SARL

Tel: +33 1 47 73 64 58

Franza

Deutschland

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Nederland

Recordati

Tel: +32 2 46101 36

België

Eesti

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Rootsi

Norge

Recordati AB.

Tlf : +46 8 545 80 230

Sverige

Ελλάδα

Recordati Hellas

Τηλ: +30 210 6773822

Österreich

Orphan Europe (Germany) GmbH

Tel: +49 731 140 554 0

Deutschland

España

Orphan Europe S.L.U.

Tel: + 34 91 659 28 90

Polska

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Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francja

France

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Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Portugal

Jaba Recordati S.A.

Tel: +351 21 432 95 00

Hrvatska

Orphan Europe SARL

Tél: +33 (0)1 47 73 64 58

Francuska

România

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Franţa

Ireland

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Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

France

Slovenija

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francija

Ísland

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Simi:+46 8 545 80 230

Svíþjóð

Slovenská republika

Orphan Europe SARL

Tel: +33 (0)1 47 73 64 58

Francúzsko

Italia

Orphan Europe (Italy) Srl

Tel: +39 02 487 87 173

Suomi/Finland

Recordati AB.

Puh/Tel : +46 8 545 80 230

Sverige

Κύπρος

Orphan Europe SARL

Τηλ : +33 1 47 73 64 58

Γαλλία

Sverige

Recordati AB.

Tel : +46 8 545 80 230

Latvija

Recordati AB.

Tel: + 46 8 545 80 230

Zviedrija

United Kingdom

Orphan Europe (UK) Ltd.

Tel: +44 (0)1491 414333

Este folheto foi aprovado pela última vez em

Informação pormenorizada sobre este medicamento está disponível na Internet no site da Agência

Europeia de Medicamentos : http://www.ema.europa.eu. Também existem links para outros sites sobre

doenças raras e tratamentos.