Libmeldy

Country: Evrópusambandið

Tungumál: eistneska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

atidarsagene autotemcel

Fáanlegur frá:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC númer:

N07

INN (Alþjóðlegt nafn):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Meðferðarhópur:

Muud närvisüsteemi ravimid

Lækningarsvæði:

Leukodystrophy, Metachromatic

Ábendingar:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Vörulýsing:

Revision: 6

Leyfisstaða:

Volitatud

Leyfisdagur:

2020-12-17

Upplýsingar fylgiseðill

40
B. PAKENDI INFOLEHT
41
PAKENDI INFOLEHT: TEAVE PATSIENDILE VÕI HOOLDAJALE
LIBMELDY 2…10
×
10
6
RAKKU/ML INFUSIOONIDISPERSIOON
ATIDARSAGEENAUTOTEMTSEEL
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades kõigist
võimalikest lapsel esinevatest
kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõigu 4 lõpp.
ENNE KUI TEIE LAPS HAKKAB SEDA RAVIMIT VÕTMA, LUGEGE HOOLIKALT
INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE
VAJALIKKU TEAVET.
-
Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
-
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma lapse arsti või
meditsiiniõega.
-
Teie lapse arst või meditsiiniõde annab teile patsiendi
hoiatuskaardi. Lugege seda hoolikalt ja järgige
sellel olevaid juhiseid.
-
Näidake patsiendi hoiatuskaarti alati arstile või meditsiiniõele,
kui teie laps käib ambulatoorsel
visiidil või kui teie laps läheb haiglasse.
-
Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma
lapse arsti või meditsiiniõega.
Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole
nimetatud. Vt lõik 4.
INFOLEHE SISUKORD
1.
Mis on Libmeldy ja milleks seda kasutatakse
2.
Mida on vaja teada enne, kui teie lapsele manustatakse Libmeldyt
3.
Kuidas Libmeldyt manustatakse
4.
Võimalikud kõrvaltoimed
Konditsioneeriva ravimi kõrvaltoimed
Libmeldy kõrvaltoimed
5.
Kuidas Libmeldyt säilitada
6.
Pakendi sisu ja muu teave
1.
MIS ON LIBMELDY JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
MIS ON LIBMELDY
Libmeldy on
GEENITERAAPIA
ravim. Seda valmistatakse spetsiaalselt teie lapsele tema enda
vererakkudest.
MILLEKS LIBMELDYT KASUTATAKSE
Libmeldyt kasutatakse metakromaatiliseks leukodüstroofiaks (MLD)
nimetatava raske seisundi raviks:
-
lastel, kellel on haiguse hilisinfantiilne või varajuveniilne vorm,
kuid nähud või sümptomid pole
veel avaldunud;
-
lastel, kellel on haiguse hilisinfantiilne või varajuveniilne vorm
koos ilmnenud sümptomitega,
kuid sümptomid ei halvene kiiresti.
Metakromaatilise leukodüstroofia

Vara einkenni

1
I LISA
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
2
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8.
1.
RAVIMPREPARAADI NIMETUS
Libmeldy 2…10 × 10
6
rakku/ml
infusioonidispersioon
2.
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
2.1
ÜLDKIRJELDUS
Libmeldy (atidarsageenautotemtseel) on geneetiliselt muundatud
autoloogsete CD34
+
rakkudega
rikastatud rakupopulatsioon, milles on
_ex vivo_
arüülsulfataas A (ARSA) geeni ekspresseeriva
lentiviirusvektoriga transdutseeritud vereloome tüvirakud ja nende
eellasrakud (HSPC).
2.2
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
Üks Libmeldy patsiendispetsiifiline infusioonikott sisaldab
atidarsageenautotemtseeli partiist sõltuvas
kontsentratsioonis geneetiliselt muundatud autoloogsete CD34
+
rakkudega rikastatud
rakupopulatsiooni.
Ravim on pakendatud ühte või mitmesse infusioonikotti, mis
sisaldavad kokku rakkude dispersiooni
2…10 ×10
6
rakku/ml elujõuliste CD34
+
rakkudega rikastatud rakupopulatsiooni, mis on
suspendeeritud külmsäilituslahuses.
Iga infusioonikott sisaldab 10…20 ml Libmeldyt.
Ravimi kvantitatiivne teave, sealhulgas manustatavate
infusioonikottide arv (vt lõik 6), on esitatud
partii infolehes, mis asub transportimiseks kasutatava krüokonteineri
kaane sees.
Teadaolevat toimet omavad abiained
Ravim sisaldab 3,5vmg naatriumi ühes ml ja 55 mg
dimetüülsulfoksiidi (DMSO) ühes ml.
Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1.
3.
RAVIMVORM
Infusioonidispersioon.
Selge või kergelt hägune, värvitu kuni kollakas või roosa
dispersioon.
4.
KLIINILISED ANDMED
4.1
NÄIDUSTUSED
Libmeldy on näidustatud metakromaatilise leukodüstroofia (MLD)
raviks, mida iseloomustavad
bialleelsed mutatsioonid arüülsulfataasi A (ARSA) geenis, mille
tulemusel väheneb ARSA
ensümaatiline aktiivsus:
-
lastel, kellel on hilisinfantiilne või varajuveniilne vorm ilma
haiguse kliiniliste nähtudeta;
-
varajuveniils