Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

retrophin europe ltd - cholic sýru - umbrot, innfæddir villur - galla og lifrarmeðferð - cholic sýru fgk er ætlað fyrir meðferð meðfæddan villur af aðal galli sýru myndun, í ungabörn frá einum mánuði aldri fyrir samfelld ævilangt meðferð í gegnum fullorðinsár, tekur eftir einn ensím galla:steról 27-hýdroxýlkljúfs (kynna eins og cerebrotendinous xanthomatosis, ctx) skort;2- (eða alfa-) methylacyl-str racemase (amacr) skort;kólesteról 7 alfa-hýdroxýlkljúfs (cyp7a1) skort.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - eculizumab - blóðrauði, ofsakláði - Ónæmisbælandi lyf - soliris er ætlað í fullorðna og börn fyrir meðferð:paroxysmal nóttu haemoglobinuria (pnh). sönnunargögn klínískum gagn er sýnt í sjúklinga með haemolysis með klínískum einkenni(s) marks um hár sjúkdómur starfsemi, óháð blóðgjöf sögu (sjá kafla 5. Óhefðbundin blóðlýsu uremic (ahus). soliris er ætlað í fullorðnir fyrir meðferð:svarar almenn vöðvaslensfár (gmg) í sjúklingum sem eru anti-asetýlkólíns viðtaka (achr) mótefni-jákvæð (sjá kafla 5. neuromyelitis optica svið röskun (nmosd) í sjúklingum sem eru anti-aquaporin-4 (aqp4) mótefni-jákvæð við köstum auðvitað sjúkdómsins.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

sandoz pharmaceuticals d.d. - nelarabín - forliða t-frumu eitilfrumuhvítblæði í eitilfrumuæxli - Æxlishemjandi lyf - nelarabine er ætlað fyrir sjúklinga með t-klefi bráðu eitilfrumuhvítblæði hvítblæði (t-allir) og t-klefi eitilfrumuhvítblæði eitlaæxli (t-lbl) sem sjúkdómurinn hefur ekki svarað til eða hefur fallið eftir meðferð með að minnsta kosti tvær lyfjameðferð meðferð. due to the small patient populations in these disease settings, the information to support these indications is based on limited data.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a - idebenone - optic atrophy, arfgengur, leber - Önnur örvandi og nootropics, psychoanaleptics, - raxone er ætlað til meðferðar á sjónskerðingu hjá unglingum og fullorðnum sjúklingum með arfgengan taugakvilla (lehon).

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

novartis europharm limited - asciminib hydrochloride - kyrningahvítblæði, mergbreytilegt, langvinnt, bcr-abl jákvætt - Æxlishemjandi lyf - scemblix is indicated for the treatment of adult patients with philadelphia chromosome positive chronic myeloid leukaemia in chronic phase (ph+ cml cp) previously treated with two or more tyrosine kinase inhibitors (see section 5.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

clinuvel europe limited - afamelanótíð - protoporphyria, rauðkornavaka - hreinsiefni og varnarleysi - forvarnir á ljóseiturhrifum hjá fullorðnum sjúklingum með rauðkornavaka (epp).

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

gentium s.r.l. - defibrotíð - sjúkdómar í lifrarstarfsemi - blóðþurrðandi lyf - defitelio er ætlað til meðferðar við alvarlegum lifrarbláæðasjúkdómi (vod) sem einnig er þekkt sem sinusoidal obstructive syndrome (sos) við blóðmyndandi stofnfrumnaígræðslu (hsct) meðferð. Það er fram hjá fullorðnum og unglingar, börn og börn yfir 1 mánuði aldri.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfase - mucopolysaccharidosis ii - Önnur meltingarvegi og efnaskipti vörur, - elaprase er ætlað til langtímameðferðar hjá sjúklingum með hunter heilkenni (mucopolysaccharidosis ii, mps ii). heterósýki konur voru ekki rannsakaðir í klínískum rannsóknum.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

baxalta innovations gmbh - susoctocog alfa - hemophilia a - antihemorrhagics - meðferð blæðingarþáttar hjá sjúklingum með fengið dreyrasýki af völdum mótefna gegn factor viii. obizur er ætlað fullorðnum.

Evrópusambandið - íslenska - EMA (European Medicines Agency)

ultragenyx germany gmbh - evinacumab - kólesterólhækkun - lipid breytandi lyf - evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (ldl-c) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (hofh).