Upstaza

Country: Եվրոպական Միություն

language: լիտվերեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

Eladocagene exuparvovec

MAH:

PTC Therapeutics International Limited

ATC_code:

A16AB26

INN:

eladocagene exuparvovec

therapeutic_group:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

therapeutic_area:

Amino rūgšties metabolizmas, įgimtos klaidos

therapeutic_indication:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

leaflet_short:

Revision: 5

authorization_status:

Įgaliotas

authorization_date:

2022-07-18

PIL

24
B. PAKUOTĖS LAPELIS
25
PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA PACIENTUI
UPSTAZA 2,8 × 10
11 VEKTORINIŲ GENOMŲ (VG) / 0,5 ML INFUZINIS TIRPALAS
eladokagenas eksuparvovekas
Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti
naują saugumo informaciją.
Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jums arba Jūsų vaikui
pasireiškiantį šalutinį poveikį.
Apie tai, kaip pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus
pabaigoje.
ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ ŠĮ VAISTĄ
SKIRIANT JUMS ARBA JŪSŲ VAIKUI, NES JAME
PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA.
-
Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.
-
Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją arba
slaugytoją.
-
Jeigu Jums arba Jūsų vaikui pasireiškė šalutinis poveikis (net
jeigu jis šiame lapelyje
nenurodytas), kreipkitės į savo vaiko gydytoją arba slaugytoją.
Žr. 4 skyrių.
APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE?
1.
Kas yra Upstaza ir kam jis vartojamas
2.
Kas žinotina prieš Jums arba Jūsų vaikui vartojant Upstaza
3.
Kaip Jums arba Jūsų vaikui bus skiriamas Upstaza
4.
Galimas šalutinis poveikis
5.
Kaip laikyti Upstaza
6.
Pakuotės turinys ir kita informacija
1.
KAS YRA UPSTAZA IR KAM JIS VARTOJAMAS
KAS YRA UPSTAZA
Upstaza yra genų terapijos vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios
medžiagos eladokageno
eksuparvoveko.
KAM SKIRTAS UPSTAZA
Upstaza vartojama 18 mėnesių ir vyresniems pacientams gydyti, esant
baltymo, vadinamo aromatine
L‐aminorūgšties dekarboksilaze (angl.
_AADC_
), trūkumui. Šis baltymas yra būtinas gaminant tam tikras
medžiagas, kurios būtinos tinkamam organizmo nervų sistemos
veikimui.
_AADC_
trūkumas yra paveldima būklė, kurią sukelia mutacija (pakitimas)
gene, kontroliuojančiame
_AADC_
gamybą (dar vadinamame
_dopa dekarboksilaze_
arba
_DDC_
genu). Būklė neleidžia vystytis vaiko
nervų sistemai, o tai reiškia, kad vaikystėje netinkamai vystosi
dauguma organizmo funkcijų, įskaitant
judėjimą, valgymą, kvėpavimą, kalbą ir proti

SPC

1
I PRIEDAS
PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
2
Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės
greitai nustatyti naują saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas nepageidaujamas
reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas,
žr. 4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
Upstaza 2,8 × 10
11
vektorinių genomų (vg) / 0,5 ml infuzinis tirpalas
2.
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
2.1
BENDRAS APRAŠYMAS
Eladokagenas eksuparvovekas yra genų terapijos vaistinis preparatas,
išreiškiantis žmogaus
aromatinės L-aminorūgšties dekarboksilazės fermentą (hAADC). Tai
yra nereplikuojančiu
rekombinantiniu adeno-susijusiu viruso serotipu 2 (AAV2) pagrįstas
vektorius, kuriame yra žmogaus
AADC geno kDNR, kontroliuojama citomegaloviruso nedelsiamo-ankstyvojo
promotoriaus.
Eladokagenas eksuparvovekas žmogaus embrioninėse inkstų ląstelėse
gaminamas rekombinantinės
DNR technologija.
2.2
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
Kiekviename vienkartinės dozės flakone yra 2,8 × 10
11
vg eladokageno eksuparvoveko 0,5 ml
ištraukiamas tirpalo kiekis. Kiekviename ml tirpalo yra 5,6 × 10
11
vg eladokageno eksuparvoveko.
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje.
3.
FARMACINĖ FORMA
Infuzinis tirpalas.
Po atšildymo infuzinis tirpalas yra skaidrus arba šiek tiek matinis,
bespalvis arba balkšvas skystis.
4.
KLINIKINĖ INFORMACIJA
4.1
TERAPINĖS INDIKACIJOS
Upstaza skirtas 18 mėnesių ir vyresnių pacientų, kuriems
kliniškai, molekuliniu būdu ir genetiškai
patvirtinta aromatinės L-aminorūgšties dekarboksilazės (angl.
_aromatic L-amino acid decarboxylase, _
_AADC_
) trūkumo sunkaus fenotipo diagnozė, gydymui (žr. 5.1 skyrių).
4.2
DOZAVIMAS IR VARTOJIMO METODAS
Gydyti būtina centre, kurio specializacija – stereotaksinė
neurochirurgija; tai turi atlikti kvalifikuotas
neurochirurgas kontroliuojamomis steriliomis sąlygomis.
Dozavimas
Pacientams skiriama bendra 1,8 × 10
11
vg dozė, atliekant ketur