Maa: Euroopan unioni
Kieli: liettua
Lähde: EMA (European Medicines Agency)
Eladocagene exuparvovec
PTC Therapeutics International Limited
A16AB26
eladocagene exuparvovec
Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products
Amino rūgšties metabolizmas, įgimtos klaidos
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
Revision: 5
Įgaliotas
2022-07-18
24 B. PAKUOTĖS LAPELIS 25 PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA PACIENTUI UPSTAZA 2,8 × 10 11 VEKTORINIŲ GENOMŲ (VG) / 0,5 ML INFUZINIS TIRPALAS eladokagenas eksuparvovekas Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jums arba Jūsų vaikui pasireiškiantį šalutinį poveikį. Apie tai, kaip pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje. ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ ŠĮ VAISTĄ SKIRIANT JUMS ARBA JŪSŲ VAIKUI, NES JAME PATEIKIAMA JUMS SVARBI INFORMACIJA. - Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti. - Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją arba slaugytoją. - Jeigu Jums arba Jūsų vaikui pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje nenurodytas), kreipkitės į savo vaiko gydytoją arba slaugytoją. Žr. 4 skyrių. APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE? 1. Kas yra Upstaza ir kam jis vartojamas 2. Kas žinotina prieš Jums arba Jūsų vaikui vartojant Upstaza 3. Kaip Jums arba Jūsų vaikui bus skiriamas Upstaza 4. Galimas šalutinis poveikis 5. Kaip laikyti Upstaza 6. Pakuotės turinys ir kita informacija 1. KAS YRA UPSTAZA IR KAM JIS VARTOJAMAS KAS YRA UPSTAZA Upstaza yra genų terapijos vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos eladokageno eksuparvoveko. KAM SKIRTAS UPSTAZA Upstaza vartojama 18 mėnesių ir vyresniems pacientams gydyti, esant baltymo, vadinamo aromatine L‐aminorūgšties dekarboksilaze (angl. _AADC_ ), trūkumui. Šis baltymas yra būtinas gaminant tam tikras medžiagas, kurios būtinos tinkamam organizmo nervų sistemos veikimui. _AADC_ trūkumas yra paveldima būklė, kurią sukelia mutacija (pakitimas) gene, kontroliuojančiame _AADC_ gamybą (dar vadinamame _dopa dekarboksilaze_ arba _DDC_ genu). Būklė neleidžia vystytis vaiko nervų sistemai, o tai reiškia, kad vaikystėje netinkamai vystosi dauguma organizmo funkcijų, įskaitant judėjimą, valgymą, kvėpavimą, kalbą ir proti Lue koko asiakirja
1 I PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA 2 Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės greitai nustatyti naują saugumo informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie bet kokias įtariamas nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas, žr. 4.8 skyriuje. 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS Upstaza 2,8 × 10 11 vektorinių genomų (vg) / 0,5 ml infuzinis tirpalas 2. KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS 2.1 BENDRAS APRAŠYMAS Eladokagenas eksuparvovekas yra genų terapijos vaistinis preparatas, išreiškiantis žmogaus aromatinės L-aminorūgšties dekarboksilazės fermentą (hAADC). Tai yra nereplikuojančiu rekombinantiniu adeno-susijusiu viruso serotipu 2 (AAV2) pagrįstas vektorius, kuriame yra žmogaus AADC geno kDNR, kontroliuojama citomegaloviruso nedelsiamo-ankstyvojo promotoriaus. Eladokagenas eksuparvovekas žmogaus embrioninėse inkstų ląstelėse gaminamas rekombinantinės DNR technologija. 2.2 KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS Kiekviename vienkartinės dozės flakone yra 2,8 × 10 11 vg eladokageno eksuparvoveko 0,5 ml ištraukiamas tirpalo kiekis. Kiekviename ml tirpalo yra 5,6 × 10 11 vg eladokageno eksuparvoveko. Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje. 3. FARMACINĖ FORMA Infuzinis tirpalas. Po atšildymo infuzinis tirpalas yra skaidrus arba šiek tiek matinis, bespalvis arba balkšvas skystis. 4. KLINIKINĖ INFORMACIJA 4.1 TERAPINĖS INDIKACIJOS Upstaza skirtas 18 mėnesių ir vyresnių pacientų, kuriems kliniškai, molekuliniu būdu ir genetiškai patvirtinta aromatinės L-aminorūgšties dekarboksilazės (angl. _aromatic L-amino acid decarboxylase, _ _AADC_ ) trūkumo sunkaus fenotipo diagnozė, gydymui (žr. 5.1 skyrių). 4.2 DOZAVIMAS IR VARTOJIMO METODAS Gydyti būtina centre, kurio specializacija – stereotaksinė neurochirurgija; tai turi atlikti kvalifikuotas neurochirurgas kontroliuojamomis steriliomis sąlygomis. Dozavimas Pacientams skiriama bendra 1,8 × 10 11 vg dozė, atliekant ketur Lue koko asiakirja