Country: Եվրոպական Միություն
language: մալթերեն
source: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
Sustanzi kontra l-emorraġija
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
Awtorizzat
2022-08-24
38 B. FULJETT TA’ TAGĦRIF 39 FULJETT TA’ TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL-PAZJENT ROCTAVIAN 2 × 10 13 ĠENOMI TAL-VETTURI/ML TA’ SOLUZZJONI GĦALL-INFUŻJONI valoctocogene roxaparvovec Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok. Ara t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tara kif għandek tirrapporta effetti sekondarji. AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL TIBDA TUŻA DIN IL-MEDIĊINA PERESS LI FIH INFORMAZZJONI IMPORTANTI GĦALIK. - Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah. - Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib tiegħek. - Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib tiegħek. Dan jinkludi xi effett sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4. - It-tabib tiegħek se jagħtik Kard tal-Pazjent. Aqraha sew u segwi l-istruzzjonijiet ta’ fuqha. F’DAN IL-FULJETT 1. X’inhu ROCTAVIAN u gћalxiex jintuża 2. X’għandek tkun taf qabel ma tingħata ROCTAVIAN 3. Kif jingħata ROCTAVIAN 4. Effetti sekondarji possibbli 5. Kif jinħażen ROCTAVIAN 6. Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra 1. X’INHU ROCTAVIAN U GЋALXIEX JINTUŻA X’INHU ROCTAVIAN ROCTAVIAN huwa prodott ta’ terapija tal-ġeni li fih is-sustanza attiva valoctocogene roxaparvovec. Prodott ta’ terapija tal-ġeni jaħdem billi jwassal ġene fil-ġisem sabiex jikkoreġi defiċjenza ġenetika. GĦALXIEX JINTUŻA ROCTAVIAN Din il-mediċina tintuża għat-trattament ta’ emofilja A severa f’adulti li m’għandhomx inibituri attwali jew tal-passat għall-fattur VIII u li m’għandhomx antikorpi għall-vettur tal-virus, AAV5. L-emofilja A hija kondizzjoni fejn in-nies jirtu forma mibdula ta’ ġene li huwa meħtieġ biex jinħoloq il-fattur VIII, proteina essenzjali meħtieġa biex id-demm jagħqad u jwaqqaf kwalunkwe ħruġ ta’ demm. Nies b’emofilja A ma jistgħu read_full_document
1 ANNESS I SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT 2 Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara sezzjoni 4.8 dwar kif għandhom jiġu rappurtati reazzjonijiet avversi. 1. ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI ROCTAVIAN 2 × 10 13 ġenomi tal-vetturi/mL ta’ soluzzjoni għall-infużjoni 2. GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA 2.1 DESKRIZZJONI ĠENERALI Valoctocogene roxaparvovec huwa prodott mediċinali ta’ terapija tal-ġeni li jesprimi l-forma SQ tal-fattur VIII tal-koagulazzjoni uman (hFVIII-SQ) bid-dominju B imħassar. Huwa vettur ibbażat fuq is-serotip AAV5 tal-virus rikombinanti assoċjat mal-adeno li ma jirreplikax li fih is-cDNA tal-ġene tal-forma SQ tal-fattur VIII tal-koagulazzjoni uman bid-dominju B imħassar taħt il-kontroll ta’ promotur speċifiku tal-fwied. Valoctocogene roxaparvovec huwa prodott f’sistema ta’ espressjoni ta’ baculovirus li hi dderivata miċ-ċelloli ta’ _Spodoptera frugiperda_ (linja taċ-ċelloli ta’ Sf9) bit-teknoloġija tad-DNA rikombinanti. 2.2 GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA Kull mL ta’ valoctocogene roxaparvovec soluzzjoni għall-infużjoni fih 2 × 10 13 ġenomi tal-vettur. Kull kunjett fih 16 × 10 13 ġenomi tal-vettur ta’ valoctocogene roxaparvovec f’soluzzjoni ta’ 8 mL. Eċċipjent b’effett magħruf Dan il-prodott mediċinali fih 29 mg ta’ sodium f’kull kunjett. Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1. 3. GĦAMLA FARMAĊEWTIKA Soluzzjoni għall-infużjoni. Soluzzjoni ċara, bla kulur jew ta’ kulur isfar ċar, b’pH ta’ 6.9 - 7.8 u osmolalità ta’ 364 - 445 mOsm/L. 4. TAGĦRIF KLINIKU 4.1 INDIKAZZJONIJIET TERAPEWTIĊI ROCTAVIAN huwa indikat għat-trattament ta’ emofilja A severa (defiċjenza konġenitali tal-fattur VIII) f’pazjenti adulti mingħajr storja ta’ inibituri tal-fattur VIII read_full_document