Roctavian

Maa: Euroopan unioni

Kieli: malta

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

valoctocogene roxaparvovec

Saatavilla:

BioMarin International Limited

ATC-koodi:

B02BD15

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

Valoctocogene roxaparvovec

Terapeuttinen ryhmä:

Sustanzi kontra l-emorraġija

Käyttöaiheet:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Tuoteyhteenveto:

Revision: 3

Valtuutuksen tilan:

Awtorizzat

Valtuutus päivämäärä:

2022-08-24

Pakkausseloste

38
B. FULJETT TA’ TAGĦRIF
39
FULJETT TA’ TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL-PAZJENT
ROCTAVIAN 2
× 10
13 ĠENOMI TAL-VETTURI/ML TA’ SOLUZZJONI GĦALL-INFUŻJONI
valoctocogene roxaparvovec
Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan ser jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta
kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok. Ara t-tmiem ta’
sezzjoni 4 biex tara kif għandek
tirrapporta effetti sekondarji.
AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL TIBDA TUŻA DIN IL-MEDIĊINA
PERESS LI FIH INFORMAZZJONI
IMPORTANTI GĦALIK.
-
Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.
-
Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib tiegħek.
-
Jekk ikollok xi effett sekondarju, kellem lit-tabib tiegħek. Dan
jinkludi xi effett sekondarju
possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4.
-
It-tabib tiegħek se jagħtik Kard tal-Pazjent. Aqraha sew u segwi
l-istruzzjonijiet ta’ fuqha.
F’DAN IL-FULJETT
1.
X’inhu ROCTAVIAN u gћalxiex jintuża
2.
X’għandek tkun taf qabel ma tingħata ROCTAVIAN
3.
Kif jingħata ROCTAVIAN
4.
Effetti sekondarji possibbli
5.
Kif jinħażen ROCTAVIAN
6.
Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra
1.
X’INHU ROCTAVIAN U GЋALXIEX JINTUŻA
X’INHU ROCTAVIAN
ROCTAVIAN huwa prodott ta’ terapija tal-ġeni li fih is-sustanza
attiva valoctocogene roxaparvovec.
Prodott ta’ terapija tal-ġeni jaħdem billi jwassal ġene
fil-ġisem sabiex jikkoreġi defiċjenza ġenetika.
GĦALXIEX JINTUŻA ROCTAVIAN
Din il-mediċina tintuża għat-trattament ta’ emofilja A severa
f’adulti li m’għandhomx inibituri attwali
jew tal-passat għall-fattur VIII u li m’għandhomx antikorpi
għall-vettur tal-virus, AAV5.
L-emofilja A hija kondizzjoni fejn in-nies jirtu forma mibdula ta’
ġene li huwa meħtieġ biex jinħoloq
il-fattur VIII, proteina essenzjali meħtieġa biex id-demm jagħqad u
jwaqqaf kwalunkwe ħruġ ta’
demm. Nies b’emofilja A ma jistgħu

Valmisteyhteenveto

1
ANNESS I
SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT
2
Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan ser jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa
huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara
sezzjoni 4.8 dwar kif
għandhom jiġu rappurtati reazzjonijiet avversi.
1.
ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI
ROCTAVIAN 2 × 10
13
ġenomi tal-vetturi/mL ta’ soluzzjoni għall-infużjoni
2.
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
2.1
DESKRIZZJONI ĠENERALI
Valoctocogene roxaparvovec huwa prodott mediċinali ta’ terapija
tal-ġeni li jesprimi l-forma SQ
tal-fattur VIII tal-koagulazzjoni uman (hFVIII-SQ) bid-dominju B
imħassar. Huwa vettur ibbażat fuq
is-serotip AAV5 tal-virus rikombinanti assoċjat mal-adeno li ma
jirreplikax li fih is-cDNA tal-ġene
tal-forma SQ tal-fattur VIII tal-koagulazzjoni uman bid-dominju B
imħassar taħt il-kontroll ta’
promotur speċifiku tal-fwied.
Valoctocogene roxaparvovec huwa prodott f’sistema ta’ espressjoni
ta’ baculovirus li hi dderivata
miċ-ċelloli ta’
_Spodoptera frugiperda_
(linja taċ-ċelloli ta’ Sf9) bit-teknoloġija tad-DNA rikombinanti.
2.2
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
Kull mL ta’ valoctocogene roxaparvovec soluzzjoni għall-infużjoni
fih 2 × 10
13
ġenomi tal-vettur.
Kull kunjett fih 16 × 10
13
ġenomi tal-vettur ta’ valoctocogene roxaparvovec f’soluzzjoni
ta’ 8 mL.
Eċċipjent b’effett magħruf
Dan il-prodott mediċinali fih 29 mg ta’ sodium f’kull kunjett.
Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1.
3.
GĦAMLA FARMAĊEWTIKA
Soluzzjoni għall-infużjoni.
Soluzzjoni ċara, bla kulur jew ta’ kulur isfar ċar, b’pH ta’
6.9 - 7.8 u osmolalità ta’ 364 - 445 mOsm/L.
4.
TAGĦRIF KLINIKU
4.1
INDIKAZZJONIJIET TERAPEWTIĊI
ROCTAVIAN huwa indikat għat-trattament ta’ emofilja A severa
(defiċjenza konġenitali
tal-fattur VIII) f’pazjenti adulti mingħajr storja ta’ inibituri
tal-fattur VIII