Pombiliti

Country: Եվրոպական Միություն

language: լիտվերեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

Cipaglucosidase alfa

MAH:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC_code:

A16AB

INN:

cipaglucosidase alfa

therapeutic_group:

Kiti virškinimo trakto ir metabolizmo produktus,

therapeutic_area:

Glikogeno kaupimo ligos II tipas

therapeutic_indication:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

authorization_status:

Įgaliotas

authorization_date:

2023-03-20

PIL

27
B. PAKUOTĖS LAPELIS
28
PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA PACIENTUI
POMBILITI 105 MG MILTELIAI INFUZINIO TIRPALO KONCENTRATUI
cipagliukozidazė alfa
Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti
naują saugumo informaciją.
Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jums pasireiškiantį
šalutinį poveikį. Apie tai, kaip
pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje.
ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ PRADĖDAMI VARTOTI
VAISTĄ, NES JAME PATEIKIAMA JUMS
SVARBI INFORMACIJA.
•
Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.
•
Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į gydytoją, vaistininką
arba slaugytoją.
•
Jeigu pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis šiame lapelyje
nenurodytas), kreipkitės į gydytoją,
vaistininką arba slaugytoją. Žr. 4 skyrių.
APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE?
1. Kas yra Pombiliti ir kam jis vartojamas
2. Kas žinotina prieš vartojant Pombiliti
3. Kaip vartoti Pombiliti
4. Galimas šalutinis poveikis
5. Kaip laikyti Pombiliti
6. Pakuotės turinys ir kita informacija
1.
KAS YRA POMBILITI IR KAM JIS VARTOJAMAS
KAS YRA POMBILITI
Pombiliti yra pakaitinės fermentų terapijos (PFT) tipas, naudojamas
suaugusiųjų vėlyvajai Pompe ligai
gydyti. Jame yra veikliosios medžiagos, vadinamos cipagliukozidaze
alfa.
KAM JIS NAUDOJAMAS
Pombiliti visada vartojamas kartu su kitu vaistu, migliustatu, 65 mg
kietosios kapsulės. Taip pat labai
svarbu perskaityti migliustato 65 mg kietųjų kapsulių pakuotės
lapelį.
Jeigu turite klausimų apie savo vaistus, kreipkitės į gydytoją
arba vaistininką.
KAIP VEIKIA POMBILITI
Žmonės, sergantys Pompe liga turi žemą fermento rūgšties alfa
gliukozidazės (GAA) lygį. Šis
fermentas padeda kontroliuoti glikogeno (tam tikro angliavandenio)
lygį organizme.
Sergant Pompe liga kūno raumenyse kaupiasi didelis glikogeno kiekis.
Tai trukdo tinkamai veikti
raumenims, pvz., raumenims, kurie padeda vaikščioti, po plaučiais
esantiems raumenims, kurie padeda
k

SPC

1
I PRIEDAS
PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
2
Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės
greitai nustatyti naują saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas
nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie
nepageidaujamas reakcijas, žr.
4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
Pombiliti 105 mg milteliai infuzinio tirpalo koncentratui
2.
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
Viename flakone yra 105 mg cipagliukozidazės alfa.
Ištirpinus, kiekviename flakone, viename mililitre paruošto
koncentruoto tirpalo yra 15 mg
cipagliukozidazės alfa* (žr. 6.6 skyrių).
* Žmogaus rūgštinė α-gliukozidazė su bisfosforilintais
N-glikanais (bis-M6P) gaminama kininio
žiurkėnuko kiaušidžių (KŽK) ląstelėse, taikant rekombinantinę
DNR technologiją.
Pagalbinė medžiaga, kurios poveikis žinomas
Kiekviename flakone yra 10,5 mg natrio.
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje.
3.
FARMACINĖ FORMA
Milteliai infuzinio tirpalo koncentratui (
milteliai koncentratui)
Balti arba šviesiai gelsvi liofilizuoti milteliai.
4.
KLINIKINĖ INFORMACIJA
4.1
TERAPINĖS INDIKACIJOS
Pombiliti (cipagliukozidazė alfa) yra ilgalaikė fermentų pakaitinė
terapija, naudojama kartu su
fermentų stabilizatoriumi migliustatu suaugusiesiems, sergantiems
vėlyva Pompe liga (rūgšties α-
gliukozidazės (GRA) trūkumui), gydyti.
4.2
DOZAVIMAS IR VARTOJIMO METODAS
Gydymą turi prižiūrėti gydytojas, turintis Pompe liga arba kitomis
paveldimomis medžiagų apykaitos
ar nervų ir raumenų ligomis sergančių pacientų gydymo patirties.
Cipagliukozidazės alfa reikia vartoti kartu su migliustato 65 mg
kietosiomis kapsulėmis. Dėl šios
priežasties, prieš vartojant cipagliukozidazės alfa, reikia
susipažinti su migliustato 65 mg kietųjų
kapsulių preparato charakteristikų santrauka (PCS), rekomenduojamo
kapsulių skaičiaus
(atsižvelgiant į kūno masę), dozės vartojimo laiko ir nevalgymo
laikotarpio.
3
Dozavimas
Rekomenduojama