Libmeldy

Country: Եվրոպական Միություն

language: դանիերեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

atidarsagene autotemcel

MAH:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

ATC_code:

N07

INN:

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

therapeutic_group:

Andre narkotika stoffer

therapeutic_area:

Leukodystrophy, Metachromatic

therapeutic_indication:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

leaflet_short:

Revision: 6

authorization_status:

autoriseret

authorization_date:

2020-12-17

PIL

40
B. INDLÆGSSEDDEL
41
INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN ELLER OMSORGSPERSONEN
LIBMELDY 2-10
×
10
6
CELLERS/ML INFUSIONSVÆSKE, DISPERSION
ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
der hurtigt tilvejebringes nye
oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de
bivirkninger, dit barn får. Se sidst
i punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.
LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DIT BARN FÅR DETTE
LÆGEMIDDEL, DA DEN INDEHOLDER
VIGTIGE OPLYSNINGER.
-
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
-
Spørg dit barns læge eller sygeplejerske, hvis du har yderligere
spørgsmål.
-
Dit barn læge eller sygeplejerske giver dit et patientkort. Læs det
grundigt og følg dets instruktioner.
-
Vis altid patientkortet til lægen eller sygeplejersken, når barnet
tilses af disse, eller hvis barnet
kommer på hospitalet.
-
Kontakt lægen eller sygeplejersken, hvis dit barn får bivirkninger,
herunder bivirkninger, som ikke er
nævnt i denne indlægsseddel Se pkt. 4.
OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN
1.
Virkning og anvendelse
2.
Det skal du vide, før dit barn får Libmeldy
3.
Sådan gives Libmeldy
4.
Bivirkninger
Bivirkninger ved lægemiddel til konditionering
Bivirkninger ved Libmeldy
5.
Opbevaring
6.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
1.
VIRKNING OG ANVENDELSE
VIRKNING
Libmeldy er en type medicin kaldet
GENTERAPI
. Den er fremstillet særligt til dit barn fra barnets egen
blodceller.
ANVENDELSE
Libmeldy bruges til at behandle en alvorlig lidelse kaldet
metakromatisk leukodystrofi (MLD):
-
hos børn med de "sen-infantile" eller "tidlig-juvenile" former af
sygdommen, som endnu ikke har
udviklet nogen tegn eller symptomer,
-
hos børn med den "tidlig-juvenile" form af sygdommen, som er begyndt
at udvikle symptomer,
men hvis symptomer endnu ikke forværres hurtigt.
Personer med MLD har en fejl i det gen, der laver et enzym kaldet
arylsulfatase A (ARSA). Dette
medfører en ophobning af stoffer kaldet
_sulfatider_
i hjerne

SPC

1
BILAG I
PRODUKTRESUME
2
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
nye sikkerhedsoplysninger
hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle
formodede bivirkninger. Se i
pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes.
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
Libmeldy 2-10
x 10
6
celler/ml infusionsvæske, dispersion
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
2.1
GENEREL BESKRIVELSE
Libmeldy (atidarsagene autotemcel) er en genmodificeret autolog CD34
+
-celleberiget population
indeholdende hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (HSPC)
transduceret
_ex vivo_
ved hjælp af
lentiviral vektor, der udtrykker det humane arylsulfatase A
(ARSA)-gen.
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
Hver patientspecifik infusionspose med Libmeldy indeholder
atidarsagene autotemcel ved en
batchafhængig koncentration af genmodificerede autologe CD34
+
-celleberiget population. Lægemidlet
er emballeret i en eller flere infusionsposer, der samlet indeholder
en dispersion af 2-10 x 10
6
celler/ml
levedygtig CD34
+
-celleberiget population suspenderet i en kryopræserveret opløsning.
Hver infusionspose indeholder 10-20 ml Libmeldy.
De kvantitative oplysninger om et lægemiddel, herunder antallet af
infusionsposer (se pkt. 6), der skal
administreres, er angivet i i batchinformationsarket (LIS), der er at
finde inde i låget på den
kryobeholder, der bruges til at transportere Libmeldy.
Hjælpestoffer, som behandleren skal være opmærksom på
Dette lægemiddel indeholder 3,5 mg natrium pr. ml og 55 mg
dimethylsulfoxid (DMSO) pr. ml.
Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Infusionsvæske, dispersion.
En klar til let uklar, farveløs til gul eller lyserød dispersion.
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
Libmeldy er indiceret til behandling af metakromatisk leukodystrofi
(MLD) kendetegnet ved biallele
mutationer i arylsulfatase A (ARSA)-genet med deraf følgende fald i
enzymatisk aktivitet af ARSA:
-
hos børn med sen-infantile eller tidlig-juvenile former ude