Land: Den Europæiske Union
Sprog: dansk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
atidarsagene autotemcel
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
N07
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene
Andre narkotika stoffer
Leukodystrophy, Metachromatic
Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Revision: 6
autoriseret
2020-12-17
40 B. INDLÆGSSEDDEL 41 INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN ELLER OMSORGSPERSONEN LIBMELDY 2-10 × 10 6 CELLERS/ML INFUSIONSVÆSKE, DISPERSION ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, dit barn får. Se sidst i punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger. LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DIT BARN FÅR DETTE LÆGEMIDDEL, DA DEN INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER. - Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen. - Spørg dit barns læge eller sygeplejerske, hvis du har yderligere spørgsmål. - Dit barn læge eller sygeplejerske giver dit et patientkort. Læs det grundigt og følg dets instruktioner. - Vis altid patientkortet til lægen eller sygeplejersken, når barnet tilses af disse, eller hvis barnet kommer på hospitalet. - Kontakt lægen eller sygeplejersken, hvis dit barn får bivirkninger, herunder bivirkninger, som ikke er nævnt i denne indlægsseddel Se pkt. 4. OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN 1. Virkning og anvendelse 2. Det skal du vide, før dit barn får Libmeldy 3. Sådan gives Libmeldy 4. Bivirkninger Bivirkninger ved lægemiddel til konditionering Bivirkninger ved Libmeldy 5. Opbevaring 6. Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger 1. VIRKNING OG ANVENDELSE VIRKNING Libmeldy er en type medicin kaldet GENTERAPI . Den er fremstillet særligt til dit barn fra barnets egen blodceller. ANVENDELSE Libmeldy bruges til at behandle en alvorlig lidelse kaldet metakromatisk leukodystrofi (MLD): - hos børn med de "sen-infantile" eller "tidlig-juvenile" former af sygdommen, som endnu ikke har udviklet nogen tegn eller symptomer, - hos børn med den "tidlig-juvenile" form af sygdommen, som er begyndt at udvikle symptomer, men hvis symptomer endnu ikke forværres hurtigt. Personer med MLD har en fejl i det gen, der laver et enzym kaldet arylsulfatase A (ARSA). Dette medfører en ophobning af stoffer kaldet _sulfatider_ i hjerne Læs hele dokumentet
1 BILAG I PRODUKTRESUME 2 Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan nye sikkerhedsoplysninger hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle formodede bivirkninger. Se i pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes. 1. LÆGEMIDLETS NAVN Libmeldy 2-10 x 10 6 celler/ml infusionsvæske, dispersion 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING 2.1 GENEREL BESKRIVELSE Libmeldy (atidarsagene autotemcel) er en genmodificeret autolog CD34 + -celleberiget population indeholdende hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (HSPC) transduceret _ex vivo_ ved hjælp af lentiviral vektor, der udtrykker det humane arylsulfatase A (ARSA)-gen. 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING Hver patientspecifik infusionspose med Libmeldy indeholder atidarsagene autotemcel ved en batchafhængig koncentration af genmodificerede autologe CD34 + -celleberiget population. Lægemidlet er emballeret i en eller flere infusionsposer, der samlet indeholder en dispersion af 2-10 x 10 6 celler/ml levedygtig CD34 + -celleberiget population suspenderet i en kryopræserveret opløsning. Hver infusionspose indeholder 10-20 ml Libmeldy. De kvantitative oplysninger om et lægemiddel, herunder antallet af infusionsposer (se pkt. 6), der skal administreres, er angivet i i batchinformationsarket (LIS), der er at finde inde i låget på den kryobeholder, der bruges til at transportere Libmeldy. Hjælpestoffer, som behandleren skal være opmærksom på Dette lægemiddel indeholder 3,5 mg natrium pr. ml og 55 mg dimethylsulfoxid (DMSO) pr. ml. Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1. 3. LÆGEMIDDELFORM Infusionsvæske, dispersion. En klar til let uklar, farveløs til gul eller lyserød dispersion. 4. KLINISKE OPLYSNINGER 4.1 TERAPEUTISKE INDIKATIONER Libmeldy er indiceret til behandling af metakromatisk leukodystrofi (MLD) kendetegnet ved biallele mutationer i arylsulfatase A (ARSA)-genet med deraf følgende fald i enzymatisk aktivitet af ARSA: - hos børn med sen-infantile eller tidlig-juvenile former ude Læs hele dokumentet