Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - kargluminsav - amino acid metabolism, inborn errors; propionic acidemia - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - a carbaglu-t javasolt a kezelés:hyperammonaemia miatt n-acetil-glutamát - -szintáz elsődleges hiány;hyperammonaemia miatt isovaleric acidaemia;hyperammonaemia miatt methymalonic acidaemia;hyperammonaemia miatt propionsav acidaemia.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - betaint - homocystinuria - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in:cystathionine beta-synthase (cbs);5,10-methylene-tetrahydrofolate reductase (mthfr);cobalamin cofactor metabolism (cbl). cystadane should be used as supplement to other therapies such as vitamin b6 (pyridoxine), vitamin b12 (cobalamin), folate and a specific diet.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptamin-hidroklorid - cystinosisban - szemészeti - a cisztadropok felnőttek és 2 éves korú cisztinózisos gyermekek szaruhártya-cisztin-kristályos lerakódásainak kezelésére javallt.

Magyarország - magyar - OGYÉI (Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézetről)

recordati rare diseases, inc. - emberi hemin -

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - tokoferszolánt - cholestasis; vitamin e deficiency - vitaminok - vedrop szereplő e-vitamin-hiány miatt a veleszületett krónikus cholestasis vagy örökletes krónikus cholestasis, születéstől (a ciklus újszülött) szenvedő betegek emésztési felszívódási 16 vagy 18 éves korig, attól függően, hogy a régió.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - cink- - hepatocellularis degeneráció - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - wilson-kór kezelése.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - ibuprofen - ductus arteriosus, szabadalmi leírás - cardiac terápia - hemodinamikailag jelentős szabadalom ductus arteriosus kezelése koraszülött csecsemőknél, a 34. héten a terhességi kor alatt.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - pasireotid - acromegaly; pituitary acth hypersecretion - hipofízis és hypothalamus hormonok és analógok - a signifor cushing-betegségben szenvedő felnőtt betegek kezelésére javallott, akiknél a műtét nem választható, vagy akiknél a műtét sikertelen. signifor kezelésére javallt felnőtt betegek akromegália, akik számára a műtét nem lehetséges, vagy nem gyógyító, akik nem megfelelően ellenőrzött a kezelés másik szomatosztatin analóg.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - osilodrostat foszfát - cushing szindróma - kortikoszteroidok szisztémás alkalmazásra - isturisa kezelésére javallt az endogén cushing-szindróma felnőttek.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

recordati ireland ltd - silodosin - prosztata hyperplasia - urologicals, alfa-adrenoreceptor antagonisták - a kezelés a tünetek a jóindulatú prosztata megnagyobbodás (bph) a felnőtt férfiak.