Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - ii típusú glikogén-tároló betegség - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galszulfázt - mucopolysaccharidosis vi - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - naglazyme javallt mucopolysaccharidosis vi (mps vi; megerősített diagnózisa a betegek hosszú távú enzim pótlás n-acetylgalactosamine-4-szulfatáz hiány; maroteaux-lamy szindróma) (lásd: 5. mint minden lizoszomális genetikai rendellenességek, kiemelt fontosságú, különösen súlyos formája, a kezelés megindítása a lehető leghamarabb, mielőtt megjelenése irreverzibilis klinikai tünetek, a betegség. kulcsfontosságú kérdés az, hogy kezelje a fiatal betegek körében.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - asfotáz alfa - hypophosphatasia - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - a strensiq hosszútávú enzimpótló terápiára javallt olyan betegeknél, akiknek gyermekgyógyászati ​​hipofoszfatáziája van a betegség csonttöréseinek kezelésére.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - az alfa cerliponáz - neuronális ceroid-lipofuscinosisok - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - brineura kezelésére javallt, a neuronális ceroid lipofuscinosis 2-es típusú (cln2) betegség, vagy más néven tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) hiány,.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - laronidázt - mucopolysaccharidosis i - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - az aldurazyme javallt hosszú távú enzimpótló terápia a betegek diagnózis a mucopolysaccharidosis (mps i; alfa-l-iduronidase hiány), hogy kezelje a nonneurological megnyilvánulása a betegség.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idurszulfázt - mucopolysaccharidosis ii - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - elaprase van feltüntetve, a hosszú távú kezelés a betegek hunter-szindróma (mucopolysaccharidosis ii, mps ii). a heterozigóta nőket nem vizsgálták klinikai vizsgálatokban.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - alfa-alglukozidáz - ii típusú glikogén-tároló betegség - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - a myozyme hosszútávú enzimpótló kezelésre (ert) javallt olyan betegeknél, akiknél a pompe-betegség (acid-α-glükozidáz hiány). a betegek késői pompe betegség a bizonyíték hatásossága korlátozott,.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - velagluceráz alfa - gaucher-betegség - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - a vpriv hosszútávú enzimpótló terápiára (ert) javasolt az 1-es típusú gaucher-betegségben szenvedő betegeknél.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mucopolysaccharidosis iv - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - a vimizim iva típusú (morquio a szindróma, mps iva) mucopolysaccharidosis kezelésére javallt minden korosztályban.

Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a. - velmanase alfa - alfa-mannosidosis - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - kezelés, nem neurológiai betegek enyhe vagy közepesen súlyos alfa-mannosidosis.