Ország: Európai Unió
Nyelv: magyar
Forrás: EMA (European Medicines Agency)
Cipaglucosidase alfa
Amicus Therapeutics Europe Limited
A16AB
cipaglucosidase alfa
Egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek,
II típusú glikogén-tároló betegség
Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).
Felhatalmazott
2023-03-20
1 I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS 2 Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll. Ez lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonságossági információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket arra kérjük, hogy jelentsenek bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak további tájékoztatást. 1. A GYÓGYSZER NEVE Pombiliti 105 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz 2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL 105 mg alfa-cipaglükozidázt tartalmaz injekciós üvegenként. Az egyes injekciós üvegek tartalmának feloldása után (lásd 6.6 pont) a koncentrált oldat 15 mg alfa- cipaglükozidázt* tartalmaz ml-enként. *A bisz-foszforilált N-glikánokat (bisz-M6P) tartalmazó humán sav-α-glükozidázt kínai hörcsög petefészeksejtekben állítják elő rekombináns DNS-technológiával. Ismert hatású segédanyagok 10,05 mg nátriumot tartalmaz injekciós üvegenként. A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1. pontban. 3. GYÓGYSZERFORMA Por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz (por koncentrátumhoz) Fehér vagy enyhén sárgás színű liofilizált por 4. KLINIKAI JELLEMZŐK 4.1 TERÁPIÁS JAVALLATOK A Pombiliti (alfa-cipaglükozidáz) hosszú távú enzimpótló terápia, amelyet az enzimstabilizáló miglusztáttal kombinálva alkalmaznak késői kezdetű Pompe-kórban (sav-α-glükozidáz [GAA] hiány) szenvedő felnőttek kezelésére. 4.2 ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS A kezelést a Pompe-kórban vagy más örökletes metabolikus vagy neuromuscularis betegségekben szenvedő betegek kezelésében jártas orvosnak kell felügyelnie. Az alfa-cipaglükozidázt 65 mg-os miglusztát kemény kapszulával együtt kell alkalmazni. Emiatt a 65 mg-os miglusztát kemény kapszulák alkalmazási előírását (SmPC) el kell olvasni az alfa- cipaglükozidáz bevétele előtt a kapszulák számára (testtömegtől függően), az adagolás időzítésére és a koplalásra vonatkozóan. 3 Adagolás Az alfa-c Olvassa el a teljes dokumentumot
1 I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS 2 Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll. Ez lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonságossági információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket arra kérjük, hogy jelentsenek bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak további tájékoztatást. 1. A GYÓGYSZER NEVE Pombiliti 105 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz 2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL 105 mg alfa-cipaglükozidázt tartalmaz injekciós üvegenként. Az egyes injekciós üvegek tartalmának feloldása után (lásd 6.6 pont) a koncentrált oldat 15 mg alfa- cipaglükozidázt* tartalmaz ml-enként. *A bisz-foszforilált N-glikánokat (bisz-M6P) tartalmazó humán sav-α-glükozidázt kínai hörcsög petefészeksejtekben állítják elő rekombináns DNS-technológiával. Ismert hatású segédanyagok 10,05 mg nátriumot tartalmaz injekciós üvegenként. A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1. pontban. 3. GYÓGYSZERFORMA Por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz (por koncentrátumhoz) Fehér vagy enyhén sárgás színű liofilizált por 4. KLINIKAI JELLEMZŐK 4.1 TERÁPIÁS JAVALLATOK A Pombiliti (alfa-cipaglükozidáz) hosszú távú enzimpótló terápia, amelyet az enzimstabilizáló miglusztáttal kombinálva alkalmaznak késői kezdetű Pompe-kórban (sav-α-glükozidáz [GAA] hiány) szenvedő felnőttek kezelésére. 4.2 ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS A kezelést a Pompe-kórban vagy más örökletes metabolikus vagy neuromuscularis betegségekben szenvedő betegek kezelésében jártas orvosnak kell felügyelnie. Az alfa-cipaglükozidázt 65 mg-os miglusztát kemény kapszulával együtt kell alkalmazni. Emiatt a 65 mg-os miglusztát kemény kapszulák alkalmazási előírását (SmPC) el kell olvasni az alfa- cipaglükozidáz bevétele előtt a kapszulák számára (testtömegtől függően), az adagolás időzítésére és a koplalásra vonatkozóan. 3 Adagolás Az alfa-c Olvassa el a teljes dokumentumot