Idelvion Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

idelvion

csl behring gmbh - albutrepenonacog alfa - b hemofília - antihaemorrhagiás - a vérzés kezelésére és megelőzésére b-es hemofíliás betegekben (veleszületett ix-es faktor hiány).

Replagal Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

replagal

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - alfa-agalzidáz - fabry-betegség - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - a replagal hosszútávú enzimpótló terápiára javallt olyan betegeknél, akiknél a fabry-kór (a-galaktozidáz-a hiány).

Increlex Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

increlex

ipsen pharma - mecaszermin - laron-szindróma - hipofízis és hypothalamus hormonok és analógok - a súlyos primer inzulin-szerű növekedési-faktor-1 hiány (primer igfd) súlyos primer inzulinszerű növekedési faktorral kezelt gyermekek és serdülők hosszú távú kezelésére. súlyos primer igfd határozza meg:magasság szórás pontszám ≤ -3. 0;bazális inzulin-szerű növekedési faktor-1 (igf-1) szintje nem éri el a 2. - 5% az életkor, a nemek közötti;a növekedési hormon (gh), hogy elegendő;kizárás a másodlagos formák igf-1 hiányban, mint a hiányos táplálkozás, hypothyreosis, vagy krónikus kezelés farmakológiai dózisú gyulladáscsökkentő szteroidok. súlyos primer igfd magában foglalja a betegek mutációk a gh-receptor (ghr), post-ghr jelátviteli út, igf-1 gén hibás; nem gh hiányos, ezért nem várható, hogy megfelelően reagáljon az exogén gh kezelés. ajánlott, hogy a diagnózis megerősítésére igf-1 generációs teszt.

Kolbam Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

kolbam

retrophin europe ltd - kolinsav - anyagcsere, belélegzett hibák - bile és májterápia - cholic sav fgk kezelésére javallt, a veleszületett hibák elsődleges epesav szintézis, a csecsemők egy hónapos korban a folyamatos, egész életen át tartó kezelés segítségével a felnőttkort, amely magában foglalja az alábbi egységes enzim rendellenességek:szterin 27-hydroxylase (előadás, mint cerebrotendinous xanthomatosis, ctx) hiány;2- (vagy alfa-) methylacyl-coa racemase (amacr) hiány;koleszterin 7 alfa-hydroxylase (cyp7a1) hiány.

ReFacto AF Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

refacto af

pfizer europe ma eeig - alfa moroctokog - hemofília a - antihaemorrhagiás - a vérzés kezelése és megelőzése az a haemophilia (veleszületett viii faktor hiány) betegeknél. a refacto af megfelelő használata, a felnőttek, a gyermekek számára minden életkorban, beleértve az újszülötteket. a refacto af-et nem tartalmaz von willebrand-faktort, ezért nem javasolt a von-willebrand-féle betegség.

Orphacol Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

orphacol

theravia - kolinsav - digestive system diseases; metabolism, inborn errors - epesavak, valamint származékok - orphacol javallt a kezelés a veleszületett hibák az elsődleges epesav szintézist 3β-hidroxi-Δ5-c27-szteroid oxidoreduktáz hiány vagy Δ4-3-oxosteroid-5β-reduktáz hiány a csecsemők, gyermekek és serdülők idősebb egy hónap és 18 év közötti és felnőttek.

Zonisamide Mylan Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

zonisamide mylan

mylan pharmaceuticals limited - zonisamide - epilepszia - antiepileptikumok, - monoterápia a parciális görcsrohamok kezelésére, vagy anélkül másodlagos általánosítás, a felnőttek újonnan diagnosztizált epilepszia;kiegészítő terápia a parciális görcsrohamok kezelésére, vagy anélkül másodlagos általánosítás, a felnőttek, kamaszok, a gyerekek 6 éves vagy annál idősebb.