Ország: Európai Unió
Nyelv: magyar
Forrás: EMA (European Medicines Agency)
miglustat
Amicus Therapeutics Europe Limited
A16AX06
miglustat
Egyéb tápcsatorna és metabolizmus termékek
II típusú glikogén-tároló betegség
Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).
Revision: 1
Felhatalmazott
2023-06-26
17 B. BETEGTÁJÉKOZTATÓ 18 BETEGTÁJÉKOZTATÓ: INFORMÁCIÓK A FELHASZNÁLÓ SZÁMÁRA OPFOLDA 65 MG KEMÉNY KAPSZULA Miglusztát MIELŐTT ELKEZDI SZEDNI EZT A GYÓGYSZERT, OLVASSA EL FIGYELMESEN AZ ALÁBBI BETEGTÁJÉKOZTATÓT, MERT AZ AZ ÖN SZÁMÁRA FONTOS INFORMÁCIÓKAT TARTALMAZ. • Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége lehet. • További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához, gyógyszerészéhez vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberhez. • Ezt a gyógyszert az orvos kizárólag Önnek írta fel. Ne adja át a készítményt másnak, mert számára ártalmas lehet még abban az esetben is, ha a betegsége tünetei az Önéhez hasonlóak. • Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd a 4. pont. A BETEGTÁJÉKOZTATÓ TARTALMA 1. Milyen típusú gyógyszer az Opfolda és milyen betegségek esetén alkalmazható? 2. Tudnivalók az Opfolda szedése előtt 3. Hogyan kell szedni az Opfoldát? 4. Lehetséges mellékhatások 5. Hogyan kell az Opfoldát tárolni? 6. A csomagolás tartalma és egyéb információk 1. MILYEN TÍPUSÚ GYÓGYSZER AZ OPFOLDA ÉS MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN ALKALMAZHATÓ? MI AZ AZ OPFOLDA? Az Opfolda olyan gyógyszer, amelyet a késői megjelenésű Pompe-kór kezelésére használnak felnőtteknél. Ezen gyógyszer hatóanyaga a miglusztát. MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN ALKALMAZHATÓ? Az Opfoldát mindig egy másik, „alfa-cipaglükozidáz” nevű gyógyszerrel, egyfajta enzimpótló terápiával (enzyme-replacement therapy, ERT) együtt alkalmazzák. Ezért nagyon fontos, hogy elolvassa az alfa-cipaglükozidáz betegtájékoztatóját is. Ha bármilyen kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze kezelőorvosát vagy gyógyszerészét. HOGYAN MŰK Olvassa el a teljes dokumentumot
1 I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS 2 1. A GYÓGYSZER NEVE Opfolda 65 mg kemény kapszula 2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL 65 mg miglusztátot tartalmaz kemény kapszulánként. A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1. pontban. 3. GYÓGYSZERFORMA Kemény kapszula 2-es méretű kemény kapszula (6,35×18,0 mm) szürke, átlátszatlan kupakkal és fehér, átlátszatlan testtel, amelyen fekete „AT2221” felirat látható, és fehér vagy törtfehér port tartalmaz. 4. KLINIKAI JELLEMZŐK 4.1 TERÁPIÁS JAVALLATOK Az Opfolda (miglusztát) enzimstabilizáló az alfa-cipaglükozidáz hosszú távú enzimpótló terápiában olyan felnőtteknél, akiknél késői megjelenésű Pompe-kór (savas α-glükozidáz- [GAA] hiány) áll fenn. 4.2 ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS A kezelést a Pompe-kórban vagy más örökletes metabolikus vagy neuromuscularis betegségekben szenvedő betegek kezelésében jártas orvosnak kell felügyelnie. A miglusztát 65 mg kemény kapszulát alfa-cipaglükozidázzal együtt kell alkalmazni. A miglusztát szedése előtt el kell olvasni az alfa-cipaglükozidáz alkalmazási előírását (SmPC). Adagolás Az ajánlott dózist kéthetente szájon át kell bevenni 18 éves és idősebb felnőtteknek, testtömeg alapján: • ≥ 50 kg testtömegű betegeknél az ajánlott dózis 260 mg (4 db 65 mg-os kapszula). • ≥ 40 kg és < 50 kg testtömegű betegek esetében az ajánlott dózis 195 mg (3 db 65 mg-os kapszula). A 65 mg-os miglusztát kemény kapszulákat körülbelül 1 órával, de nem több mint 3 órával az alfa-cipaglükozidáz infúzió kezdete előtt kell bevenni. 3 1. ÁBRA: DÓZIS IDŐVONALA A miglusztát 65 mg kemény kapszulát körülbelül 1 órával, de nem több mint 3 órával az alfa-cipaglükozidáz infúzió kezdete előtt kell bevenni. A beteg kezelésre adott reakcióját rutinszerűen kell értékelni a betegség összes klinikai manifesztációjának átfogó értékelése szerint. Elégtelen válasz vagy tolerálhatatlan biztonságossági kock Olvassa el a teljes dokumentumot