Opfolda Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

opfolda

amicus therapeutics europe limited - miglustat - vrsta ii za skladištenje glikogena - ostali prehrambeni proizvodi i proizvodi metabolizma - opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset pompe disease (acid α- glucosidase [gaa] deficiency).

Ammonaps Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

ammonaps

immedica pharma ab - phenylbutyrate natrija - ornithine carbamoyltransferase deficiency disease; citrullinemia; carbamoyl-phosphate synthase i deficiency disease - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - Аммонапс prikazan kao dodatna terapija kod kroničnih poremećaja ciklusa ureje, uključujući nedostatke синтетазы carbamylphosphate, transcarbamylase синтетазы orargininosuccinate ornitin . ona je prikazana svim pacijentima sa prezentacijom novorođenčadi-početak (potpuni nedostatak enzima, predstavljajući u prvih 28 dana života). slavi se i u bolesnika s kasnim početkom bolesti(djelomični nedostatak enzima, predstavljajući nakon prvog mjeseca života), koje imaju povijest hyperammonaemic wernicke.

Orfadin Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

orfadin

swedish orphan biovitrum international ab - nitisinone - tyrosinemias - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).

Ravicti Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

ravicti

immedica pharma ab - glicerol fenilbutirat - poremećaji ciklusa ureje, umrli - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - ravicti prikazan na primjenu kao dodatna terapija za liječenje kroničnih bolesnika urea ciklusa poremećaja (ucds), uključujući nedostatke карбамоильную fosfat-sintaze-ja (sp), ornitin carbamoyltransferase (otn), argininosuccinate синтетазы (stražnjicu), argininosuccinate ЛиАЗы (АСЛ), аргиназы sam (aug) i ornitin translocase deficit hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria sindrom (ННН), koje se ne može upravljati s hranom proteina ograničenje i/ili aminokiselinskih dodataka u miru. ravicti treba koristiti uz ograničenje proteina i, u nekim slučajevima, prehrambenih dodataka (e. , esencijalne aminokiseline, arginin, citrulin, dodatke bez kalorija bez proteina).

Nityr Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

nityr

cycle pharmaceuticals (europe) ltd - nitisinone - tyrosinemias - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - liječenje i pedijatrijski bolesne odrasle osobe s potvrđene dijagnoze nasljedne тирозинемии 1 (ХТ-1) u kombinaciji s prehrambenim ograničenjima tirozin i fenilalanin.