Holoclar

Glavna informacija

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Holoclar
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Ophthalmologicals
  • Područje terapije:
  • Bolesti rožnice
  • Terapijske indikacije:
  • Liječenje odraslih bolesnika s umjerenim do teškim limbal matičnih stanica nedostatak (definiran prisutnost površna rožnice neovaskularizacije u najmanje dvije rožnice kvadranta, učešćem središnje rožnice, i teško oštećena vida), jednostrana ili obostrana, zbog fizičke ili kemijske opekline oka. Za biopsiju je potrebno najmanje 1-2 mm2 neoštećenog limbusa.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/002450
  • Datum autorizacije:
  • 17-02-2015
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/002450
  • Zadnje ažuriranje:
  • 28-02-2018

Izvješće o ocjeni javnog

30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom

An agency of the European

Union

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/6865/2015

EMEA/H/C/002450

EPAR, sažetak za javnost

Holoclar

ex vivo umnožene autologne epitelne stanice ljudske rožnice koje sadrže

matične stanice

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije (EPAR) o lijeku Holoclar.

Objašnjava kako je Agencija ocijenila lijek da bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za

njegovu primjenu. Svrha sažetka nije davati praktične savjete o načinu korištenja lijeka Holoclar.

Praktične informacije o korištenju lijeka Holoclar pročitajte u uputi o lijeku, odnosno obratite se svom

liječniku ili ljekarniku.

Što je Holoclar i za što se koristi?

Holoclar je terapija matičnim stanicama koja se primjenjuje na oko u svrhu zamjene oštećenih stanica

na površini (epitelu) rožnice, prozirnog dijela ispred oka koji pokriva šarenicu (obojani dio).

Koristi se u odraslih bolesnika s umjerenim do teškim nedostatkom limbalnih matičnih stanica

uzrokovanim opeklinama, uključujući kemijske opekline oka. Bolesnici s ovim stanjem nemaju dovoljno

limbalnih matičnih stanica, koje normalno djeluju kao regeneracijski sustav, odbijajući vanjske stanice

rožnice u slučaju oštećenja i starenja.

Holoclar je vrsta lijeka za naprednu terapiju koji se naziva „medicinski proizvod dobiven iz tkiva”.

Sastoji se od stanica koje se uzimaju iz limbusa bolesnika (uz rub rožnice) te se zatim uzgajaju u

laboratoriju tako da se mogu koristiti za popravak oštećene površine rožnice.

Budući da je broj bolesnika s nedostatkom limbalnih matičnih stanica malen, ta se bolest smatra

„rijetkom” te je lijek Holoclar uvršten u skupinu lijekova za rijetke bolesti 7. studenog 2008.

Kako se Holoclar koristi?

Holoclar mora primijeniti odgovarajuće obučen i osposobljen kirurg i to isključivo u bolnici, te se smije

primjenjivati samo u bolesnika čije se limbalne stanice koriste za proizvodnju lijeka.

Holoclar

EMA/6865/2015

Stranica 2/3

U prvoj fazi liječenja mali dio zdravog limbalnog tkiva (veličine 1−2 mm

) uzima se iz bolesnika u

bolnici i šalje se proizvođaču istog dana. Zatim se stanice u tkivu uzgajaju u laboratoriju i zamrzavaju

se sve do trenutka potvrde kirurškog zahvata. Odmrznute stanice koriste se za pripremu lijeka Holoclar

tako što se uzgajaju na membrani izrađenoj od proteina naziva fibrin. Holoclar, koji se sastoji od

stanica i membrane, zatim se šalje natrag u bolnicu, gdje se odmah ugrađuje kirurškim putem u oko

bolesnika.

Antibiotik za sprječavanje infekcije oka treba primijeniti u bolesnika nakon uzimanja limbalnog tkiva iz

bolesnika. Nakon kirurškog zahvata, bolesnik treba primiti antibiotike i odgovarajući protuupalni lijek.

Holoclar je namijenjen za jednokratnu primjenu, iako se terapija može ponoviti ukoliko to liječnik

smatra potrebnim. Dodatne informacije pročitajte u sažetku opisa svojstava lijeka (također dio EPAR-

Kako djeluje Holoclar?

Djelatna tvar lijeka Holoclar nalazi se u limbalnim stanicama bolesnika, koje uključuju stanice s

površine rožnice i limbalne matične stanice uzgojene u laboratoriju. Prije primjene lijeka Holoclar

uklanja se oštećeno površinsko tkivo zahvaćenog oka. Nakon ugradnje u oko, stanice rožnice lijeka

Holoclar pomažu pri zamjeni površine rožnice, dok limbalne matične stanice služe kao spremnik za

nove stanice koje kontinuirano odbijaju rožnicu.

Koje koristi lijeka Holoclar su dokazane u ispitivanjima?

Dokazano je da je Holoclar djelotvoran u uspostavljanju stabilne površine rožnice u bolesnika s

umjerenim do teškim nedostatkom limbalnih matičnih stanica uzrokovanim opeklinama u

retrospektivnim ispitivanju na temelju prethodne medicinske evidencije bolesnika. Godinu dana nakon

ugradnje lijeka Holoclar, kod 75 od 104 (72%) ispitanih bolesnika ocijenjeno je da je ugradnja bila

uspješna na temelju prisutnosti stabilne površine rožnice bez površinskih nedostataka te s malo ili bez

uraslih krvnih žila (zajednička karakteristika nedostatka limbalnih matičnih stanica). Prisutno je

također smanjenje u simptomima bolesnika, poput boli i upale, te poboljšanja u vidu.

Koji su rizici povezani s lijekom Holoclar?

Najčešća nuspojava lijeka Holoclar (uočena kod više od 1 na 10 bolesnika) je blefaritis (upala očnog

kapka). Potpuni popis nuspojava i ograničenja potražite u uputi o lijeku.

Zašto je Holoclar odobren?

Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) pri Agenciji zaključio je kako je terapija lijekom Holoclar

podjednako učinkovita u uspostavljanju zdrave površine rožnice u bolesnika s umjerenim ili teškim

nedostatkom limbalnih matičnih stanica uzrokovanim opeklinama kao i u poboljšavanju njihovih

simptoma i vida. Odbor je napomenuo da su umjereni do ozbiljni oblici nedostatka limbalnih matičnih

stanica ozbiljna stanja koja, bez liječenja mogu rezultirati ozbiljnim smanjenjem ili potpunim gubitkom

vida. Budući da se nuspojavama lijeka Holoclar u pravilu može upravljati, CHMP je zaključio da koristi

od lijeka Holoclar nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučio njegovo odobrenje za korištenje u

Europskoj uniji.

Zaključak o omjeru koristi i rizika za lijek Holoclar temelji se na rezultatima retrospektivnih ispitivanja

(primjenom prošle medicinske evidencije), a tvrtka treba dostaviti dodatne podatke o budućem

ispitivanju (koje bilježi ishode tijekom trajanja ispitivanja).

Holoclar

EMA/6865/2015

Stranica 3/3

Za lijek Holoclar izdano je „uvjetno odobrenje”. To znači da farmaceutska tvrtka mora dostaviti

dodatne podatke o lijeku. Svake godine Europska agencija za lijekove procjenjuje sve nove dostupne

informacije te se ovaj sažetak po potrebi ažurira.

Koje se još informacije očekuju o lijeku Holoclar?

Budući da je lijek Holoclar dobio uvjetno odobrenje, tvrtka koja lijek Holoclar stavlja u promet mora

dostaviti dodatne podatke o lijeku Holoclar. Tvrtka treba također dostaviti podatke o koristima i

rizicima lijeka Holoclar iz budućih kliničkih ispitivanja.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Holoclar?

Pripremljen je plan upravljanja rizikom kako bi se osigurala što sigurnija primjena lijeka Holoclar. Na

temelju tog plana, u sažetku opisa svojstava lijeka kao i u uputi za lijek Holoclar nalaze se sigurnosne

informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni djelatnici i bolesnici trebaju

pridržavati.

Nadalje, tvrtka koja proizvodi Holoclar dostavit će zdravstvenim djelatnicima edukacijske materijale o

sigurnoj primjeni ove terapije, uključujući o odabiru i kontrolama bolesnika te o načinima prijave

nuspojava. Edukacijski materijali također će biti dostavljeni bolesnicima koji idu na ovo liječenje.

Dodatne informacije možete pronaći u sažetku plana upravljanja rizikom

Ostale informacije o lijeku Holoclar

Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje u promet koje je za lijek Holoclar na snazi u

Europskoj uniji od 17. veljače 2015.

Cjeloviti EPAR kao i plan upravljanja rizikom za lijek Holoclar nalaze se na internetskim stranicama

Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

. Više

informacija o terapiji lijekom Holoclar pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite

svom liječniku ili ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti za lijek Holoclar dostupan je na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Sažetak je posljednji put ažuriran: 02.2015.

Uputu o lijeku

B.

UPUTA

O

LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacija za bolesnika

Holoclar 79 000 – 316 000 stanica/cm

2

ekvivalent živoga tkiva

Ex vivo umnožene autologne epitelne stanice ljudske rožnice koje sadrže matične stanice.

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego Vam se da ovaj lijek jer sadrži Vama važne podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se svom kirurgu.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti kirurga. To uključuje i svaku

moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi:

Što je Holoclar i za što se koristi

Što morate znati prije nego Vam se da Holoclar

Kako se daje Holoclar

Moguće nuspojave

Kako čuvati Holoclar

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Holoclar i za što se koristi

Holoclar je lijek koji se koristi za nadomještanje oštećenih stanica rožnice (proziran sloj koji pokriva

šarenicu i prednji dio oka) uključujući limbalne stanice koje prirodno pomažu u održavanju zdravlja

Vašeg oka.

Holoclar se sastoji od sloja Vaših vlastitih stanica koje su uzgojene (umnožene ex vivo) iz uzorka

limbalnih stanica uzetog iz Vašeg oka tijekom malog kirurškog zahvata koji se naziva biopsija. Svaki

pripravak Holoclara napravljen je individualno i služi samo za jedan postupak liječenja, iako se

liječenje može ponavljati. Stanice koje se koriste za izradu Holoclara još se zovu autologne limbalne

stanice:

Autologno znači da su to Vaše vlastite stanice.

Limbus je dio oka. To je obruč koji okružuje šarenicu (iris) Vašeg oka. Slika pokazuje

gdje se u Vašem oku nalazi limbus.

Limbus sadrži limbalne stanice koje inače pomažu u održavanju zdravlja Vašeg oka, a

neke od njih su matične stanice od kojih mogu nastati nove stanice. Te nove stanice

mogu nadomjestiti oštećene stanice Vašeg oka.

spojnica

rožnica

limbus

Holoclar se implantira kako bi popravio oštećenu očnu površinu u odraslih. Kada je oko teško

oštećeno fizikalnim ili kemijskim opeklinama, može doći do stvaranja mnoštva ožiljaka i limbus

može biti oštećen. Oštećenje limbusa zaustavlja normalno cijeljenje, što znači da se oštećenje Vašeg

oka ne može pravilno obnoviti.

Uzimanjem zdravih limbalnih stanica, u laboratoriju se može uzgojiti novi sloj zdravog tkiva na

potpornom sloju fibrina, proteinskom nosaču. Taj sloj tkiva kirurg zatim implantira u oštećenu

rožnicu što pomaže Vašem oku da normalno zacijeli.

2.

Što morate znati prije nego Vam se da Holoclar

Ne smije Vam se dati Holoclar:

ako ste alergični na bilo koji sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6.) ili na goveđi serum i

mišje stanice.

Upozorenja i mjere opreza

Obratite se svom kirurgu prije nego Vam se da Holoclar.

Holoclar je pripremljen individualno od Vaših vlastitih stanica kako bi odgovarao Vama i ne smije se

dati nikom drugom.

Ako imate akutnu infekciju oka ili su Vam oči natečene i crvene (upaljene), Vaše liječenje treba

odgoditi dok se ne oporavite.

U pripremi Holoclara koriste se dva životinjska sastojka. Jedan je fetalni goveđi serum, koji se

uzima od krava i pomaže Vašim stanicama u rastu. Drugi sastojak je posebna vrsta inaktiviranih

mišjih stanica koje se koriste za uzgoj Vaših limbalnih stanica. Ako ste alergični na bilo koji od ovih

sastojaka, neće Vam se moći dati ovaj lijek (pogledajte gore pod „Ne smije Vam se dati Holoclar“).

Ako imate bilo koji od sljedećih problema s očima, treba ih liječiti prije primjene ovog lijeka:

nejednake vjeđe

ožiljke spojnice (zaštitni sloj preko bjeloočnice) s oštećenjem na mjestu gdje se spaja s

vjeđama iznutra (skraćivanje forniksa)

gubitak osjeta za bol u oku (anestezija ili hipoestezija rožnice ili spojnice)

rast spojnice preko rožnice (pterigij)

težak oblik suhog oka.

Drugi slučajevi u kojima se ne može primijeniti Holoclar

Čak i ako je kirurg već uzeo mali uzorak limbalnih stanica (bioptat) potreban za pripremu lijeka,

moguće je da se postupak liječenja Holoclarom ipak neće moći provesti. To se može dogoditi u

slučaju da bioptat nije dovoljno dobar da bi se pripremio Holoclar, stanice se ne mogu uzgojiti u

laboratoriju ili uzgojene stanice nisu dovoljno kvalitetne. Vaš će Vas kirurg obavijestiti o tome.

Djeca i adolescenti

Do sada je liječen samo vrlo malen broj djece pa nije poznato je li lijek siguran za primjenu u djece

ili koliko je djelotvoran.

Tegobe s bubrezima i jetrom

Ako imate bolest jetre ili bubrega, molimo da o tome obavijestite Vašeg kirurga prije početka

liječenja.

Drugi lijekovi i Holoclar

Neke kapi za oči sadrže konzervans pod nazivom ‘benzalkonijev klorid’ Taj sastojak može oštetiti

stanice od kojih se sastoji Holoclar. Nemojte koristiti kapi za oči koje sadrže benzalkonijev klorid i/ili

druge konzervanse. Obratite se svom liječniku ili ljekarniku za savjet.

Trudnoća i dojenje

Ako ste trudni, mislite da bi mogli biti trudni ili dojite liječenje ovim lijekom treba odgoditi.

Upravljanje vozilima i strojevima

Holoclar se primjenjuje kirurškim zahvatom na oku i to će utjecati na Vašu sposobnost upravljanja

vozilima i rada sa strojevima. Zato nemojte upravljati vozilima ili raditi sa strojevima nakon

stavljanja Holoclara u oko sve dok Vam Vaš kirurg ne kaže da je to sigurno. Pažljivo slijedite

njegove upute.

3.

Kako se daje Holoclar

Holoclar može propisati i dati samo oftalmološki kirurg u bolnici.

Liječenje Holoclarom je posupak u dva koraka.

1. posjet: Uzimanje bioptata

Na prvom posjetu kirurg će napraviti biopsiju, što znači da će uzeti vrlo malu količinu tkiva s

limbalnim stanicama (iz Vašeg oka). Prije biopsije kirurg će Vam ukapati kapi za anesteziju oka i

zatim kirurški uzeti bioptat. Taj će se bioptat koristiti za pripremu Holoclara. Nakon biopsije kirurg

će Vam propisati antibiotik kako bi se smanjila mogućnost infekcije.

Priprema Holoclara trajat će nekoliko tjedana.

2. posjet: Implantacija Holoclara

Na drugom posjetu kirurg će:

Vam anestezirati oko

ukloniti ožiljkastu površinu rožnice

nadomjestiti je Holoclarom

Na dan kirurškog zahvata, kirurg će Vam anestezirati oko i zatim pričvrstiti rub Vaše nove rožnice

šavovima kako bi Holoclar ostao na mjestu. Nakon implantacije tri dana će vam vjeđe biti zalijepljene

trakom, a oko će Vam biti zavijeno 10 do 15 dana.

Nakon kirurškog zahvata bit će Vam propisani lijekovi kako bi se osigurao potpun oporavak:

antibiotici za smanjenje mogućnosti infekcije i steroidi za smanjenje oticanja i iritacije. Jako je važno

da uzimate sve lijekove koje Vam je propisao kirurg jer u suprotnom Holoclar možda neće djelovati.

Za dodatne informacije o pojedinim lijekovima koji Vam se daju, molimo da pročitate njihove upute o

lijeku.

Ako imate dodatnih pitanja o liječenju Holoclarom, obratite se svom kirurgu.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Većina nuspojava zahvaća oko, a neke od njih uzrokovane su kirurškim zahvatom. Većina

nuspojava je blaga i povlači se unutar nekoliko tjedana od kirurškog zahvata.

Naajozbiljnije nuspojave su problem s rožnicom (erozija) i perforacija rožnice, koje mogu nastati

unutar 3 mjeseca od implantacije Holoclara. U tom slučaju, molimo da se obratite svom kirurgu.

Vrlo često: mogu se javiti u više od 1 na 10 osoba

upala vjeđa (blefaritis)

Često: mogu se javiti u do 1 na 10 osoba

krvarenje na mjestu kirurškog zahvata gdje je umetnut Holoclar

problemi s rožnicom (erozija)

povišen očni tlak (glaukom)

bol u oku

upala rožnice

Manje često: mogu se javiti u do 1 na 100 osoba

poremećaji oka - ljepljivost vjeđa, krvave oči, oticanje oka, pucanje rožnice i nadraženost oka

osjetljivost na svjetlost

pretjeran rast oko implantata (metaplazija)

infekcija rožnice

pucanje šavova

nesvjestica

krvarenje iz kože vjeđa

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti kirurga. Ovo uključuje i svaku moguću

nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti izravno putem nacionalnog

sustava za prijavu nuspojava navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem nuspojava možete pridonijeti u

procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Holoclar

Ovaj lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti (EXP) navedenog na naljepnici.

Ne čuvati na temperaturi iznad 25°C ili ispod 15°C.

Ne odlagati u hladnjak ili zamrzavati.

Čuvajte Holoclar u čeličnom spremniku u plastičnoj vrećici do kirurškog zahvata. To je potrebno radi

zaštite od kontaminacije bakterijama.

Holoclar se ne smije ozračiti ili sterilizirati.

Budući da će se lijek primijeniti tijekom kirurškog zahvata, za pravilno čuvanje lijeka prije i tijekom

primjene, kao i za pravilno odlaganje, odgovorno je bolničko osoblje.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Holoclar sadrži

Djelatna tvar se sastoji od 300 000 do 1 200 000 živih stanica Vašeg oka od kojih su

prosječno 3,5% matične stanice. Svaki kvadratni centimetar Holoclara sadrži

79 000 – 316 000 stanica.

Sadrži i dvije pomoćne tvari: jedna je fibrin – prozirni nosač koji čuva Holoclar od oštećenja, a

druga je tekućina koja sadrži aminokiseline, vitamine, soli i ugljikohidrate za čuvanje stanica u

bočici i koja se zove Eagleova podloga modificirana po Dulbeccu obogaćena L-glutaminom).

Kako Holoclar izgleda i sadržaj pakiranja

Holoclar je sloj stanica za implantaciju u Vaše oko. Stanice se održavaju živima u malom

sterilnom spremniku. Lijek je spremljen u nekoliko slojeva pakiranja koji ga štite od bakterija i

osiguravaju održavanje stabilne temperature rijekom 36 sati, ako ga se čuva na sobnoj

temperaturi.

Svako pakiranje sadrži individualnu dozu za liječenje koja je dovoljno velika za pokrivanje Vaše

rožnice.

Nositelj odobrenja za stavljanje gotovog lijeka u promet

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo, 26/A, Parma, 43122, Italija

Telefon: +39 0521 2791

Fax: +39 0521 774468

Elektronička pošta:

info@chiesi.com

Proizvođač

Holostem Terapie Avanzate S.R.L, presso Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari”,

Via Glauco Gottardi 100, 41100 Modena, Italija

Za sve informacije o ovom lijeku obratite se lokalnom predstavniku nositelja odobrenja za stavljanje

lijeka u promet:

België/Belgique/Belgien

Chiesi sa/nv

Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Lietuva

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: +43 1 4073919

България

Chiesi Bulgaria EOOD

Teл.: + 359 29201205

Luxembourg/Luxemburg

Chiesi sa/nv

Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Česká republika

Chiesi CZ s.r.o.

Tel: +420 261221745

Magyarország

Chiesi Hungary Kft.

Tel.: +36-1-429 1060

Danmark

Chiesi Pharma AB

Tlf: +46 8 753 35 20

Malta

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Deutschland

Chiesi GmbH

Tel: + 49 40 89724-0

Nederland

Chiesi Pharmaceuticals B.V.

Tel: + 31 88 501 64 00

Eesti

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: +43 1 4073919

Norge

Chiesi Pharma AB

Tlf: +46 8 753 35 20

Ελλάδα

Chiesi Hellas AEBE

Τηλ: + 30 210 6179763

Österreich

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

España

Chiesi España, S.A.U.

Tel: + 34 93 494 8000

Polska

Chiesi Poland Sp. z.o.o.

Tel.: + 48 22 620 1421

France

Chiesi S.A.S.

Tél: + 33 1 47688899

Portugal

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

România

Chiesi Romania S.R.L.

Tel: + 40 212023642

Ireland

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Slovenija

Chiesi Slovenija d.o.o.

Tel: + 386-1-43 00 901

Ísland

Chiesi Pharma AB

Tlf: +46 8 753 35 20

Slovenská republika

Chiesi Slovakia s.r.o.

Tel: + 421 259300060

Italia

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Suomi/Finland

Chiesi Pharma AB

Tlf: +46 8 753 35 20

Κύπρος

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Τηλ: + 39 0521 2791

Sverige

Chiesi Pharma AB

Tlf: +46 8 753 35 20

Latvija

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Ovom lijeku izdano je ‘uvjetno odobrenje’. To znači da će biti dostavljeno još dodatnih podataka o

ovome lijeku.

Europska agencija za lijekove će barem jednom godišnje procjenjivati sve nove informacije o ovom

lijeku te će se ova uputa obnavljati prema potrebi.

Drugi izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na web stranici Europske agencije za lijekove:

http://www.ema.europa.eu.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Sljedeće informacije namijenjene su samo zdravstvenim djelatnicima:

(potpuni Sažetak opisa svojstava lijeka bit će priložen kao zaseban dokument u pakiranju lijeka)

13-8-2018

EU/3/18/2045 (Dystrogen Therapeutics S.A.)

EU/3/18/2045 (Dystrogen Therapeutics S.A.)

EU/3/18/2045 (Active substance: Ex-vivo fused autologous human bone marrow-derived mesenchymal stem cell with allogenic human myoblast) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5277 of Mon, 13 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/028/18

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/18/2044 (medac Gesellschaft fUr klinische SpezialprAparate mbH)

EU/3/18/2044 (medac Gesellschaft fUr klinische SpezialprAparate mbH)

EU/3/18/2044 (Active substance: Allogeneic bone marrow derived mesenchymal stromal cells, ex-vivo expanded) - Orphan designation - Commission Decision (2018)5276 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/023/18

Europe -DG Health and Food Safety

2-8-2018

EU/3/07/446 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/07/446 (Orchard Therapeutics Ltd)

EU/3/07/446 (Active substance: Autologous CD34+ cells transfected with lentiviral vector containing the human arylsulfatase A cDNA) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5287 of Thu, 02 Aug 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/102/06/T/02

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/14/1263 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human beta A-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5035 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/184/13/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1091 (Active substance: Autologous CD34+ haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the human betaA-T87Q-globin gene) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5032 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/146/12/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

27-7-2018

EU/3/12/1003 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1003 (bluebird bio (Germany) GmbH)

EU/3/12/1003 (Active substance: Autologous haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)5033 of Fri, 27 Jul 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/009/12/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

18-5-2018

EU/3/16/1817 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1817 (IQVIA RDS Ireland Limited)

EU/3/16/1817 (Active substance: Human donor haematopoietic stem and progenitor cells that have been treated ex vivo with the protein transduction domain of the HIV-1 transactivation protein fused to MYC transcription factor) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3143 of Fri, 18 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/191/16/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

EU/3/09/667 (Takeda Pharma A/S)

EU/3/09/667 (Takeda Pharma A/S)

EU/3/09/667 (Active substance: Expanded human allogeneic mesenchymal adult stem cells extracted from adipose tissue) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3029 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMEA/OD/054/09/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

16-5-2018

EU/3/14/1382 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/14/1382 (Novartis Europharm Limited)

EU/3/14/1382 (Active substance: Allogeneic CD34+ cells expanded ex vivo with an aryl hydrocarbon receptor antagonist) - Transfer of orphan designation - Commission Decision (2018)3044 of Wed, 16 May 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/120/14/T/01

Europe -DG Health and Food Safety

18-4-2018

EU/3/18/2009 (SOTIO a.s)

EU/3/18/2009 (SOTIO a.s)

EU/3/18/2009 (Active substance: Autologous dendritic cells pulsed with killed ovarian cancer cells and matured by TLR3 ligand ex vivo) - Orphan designation - Commission Decision (2018)2405 of Wed, 18 Apr 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/246/17

Europe -DG Health and Food Safety

17-4-2018

Autologous skeletal myoblasts expanded ex vivo (Assistance Publique - Hopitaux de Paris (APHP))

Autologous skeletal myoblasts expanded ex vivo (Assistance Publique - Hopitaux de Paris (APHP))

Autologous skeletal myoblasts expanded ex vivo (Active substance: Autologous skeletal myoblasts expanded ex vivo) - Refusal of orphan designation - Commission Decision (2018)2354 of Tue, 17 Apr 2018 European Medicines Agency (EMA) procedure number: EMA/OD/144/17

Europe -DG Health and Food Safety