Galafold

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Galafold
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Galafold
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Područje terapije:
  • Fabry-ovu bolest
  • Terapijske indikacije:
  • Galafold je naznačeno za dugoročno liječenje odraslih i adolescenata u dobi od 16 godina i stariji sa dijagnoze bolesti Fabry (α-galaktozidaza manjak) i koji imaju pogodan mutacija.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • odobren
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/004059
  • Datum autorizacije:
  • 26-05-2016
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/004059
  • Zadnje ažuriranje:
  • 28-02-2018

Izvješće o ocjeni javnog

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/259022/2016

EMEA/H/C/004059

EPAR, sažetak za javnost

Galafold

migalastat

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije (EPAR) o lijeku Galafold.

Objašnjava kako je Agencija ocijenila lijek da bi preporučila njegovo odobrenje u EU-u te uvjete za

njegovu primjenu. Svrha sažetka nije davati praktične savjete o načinu primjene lijeka Galafold.

Praktične informacije o korištenju lijeka Galafold pročitajte u uputi o lijeku, odnosno obratite se svom

liječniku ili ljekarniku.

Što je Galafold i za što se koristi?

Galafold je lijek koji se koristi za liječenje bolesnika u dobi od 16 godina ili više koji boluju od

Fabryjeve bolesti. Riječ je o rijetkom nasljednom poremećaju kod kojeg bolesnici boluju od raznih

mutacija (promjena) gena odgovornog za proizvodnju enzima koji se naziva alfa-galaktozidaza A, koji

obično razgrađuje masnu tvar koja se naziva globotriaozilceramid (GL-3). Taj enzim ne radi pravilno u

bolesnika s Fabryjevom bolesti. Kao rezultat toga, GL-3 se ne može razgraditi te se nakuplja u raznim

stanicama u tijelu, uključujući srce i bubrege.

Budući da postoji mali broj bolesnika koji boluju od Fabryjeve bolesti, bolest se smatra „rijetkom” te se

Galafold označava kao lijek za liječenje rijetkih bolesti od 22. svibnja 2006.

Galafold sadrži djelatnu tvar migalastat.

Kako se Galafold koristi?

Galafold se izdaje samo na liječnički recept, a liječenje bi trebao započeti i nadzirati samo liječnik

iskusan u dijagnosticiranju i liječenju Fabryjeve bolesti.

Galafold je dostupan u obliku kapsula (123 mg). Preporučena doza lijeka Galafold jest jedna kapsula

svaki drugi dan koja se uzima oralno najmanje 2 sata prije ili nakon obroka.

Galafold

EMA/259022/2016

Stranica 2/3

Galafold je namijenjen samo upotrebi u bolesnika s određenim mutacijama gena alfa-galaktozidaze A.

Više informacija potražite u sažetku opisa svojstava lijeka (također dio EPAR-a).

Kako djeluje Galafold?

Djelatna tvar u lijeku Galafold, migalastat, veže se za određene nestabilne oblike alfa-galaktozidaze A,

stabilizirajući enzim. To omogućuje prijenos enzima u dijelove stanice gdje može razgraditi GL-3.

Koje su koristi lijeka Galafold utvrđene u ispitivanjima?

Galafold je istraživan u dvama glavnim ispitivanjima u kojima je sudjelovalo ukupno 127 bolesnika s

Fabryjevom bolešću.

U prvom se ispitivanju, u kojem je Galafold uspoređen s placebom (slijepo liječenje) u 67 bolesnika,

promatrao udio bolesnika koji su pozitivno reagirali na liječenje (definirano kao smanjenje od najmanje

50 % u taloženju GL-3 u bubrezima). U cjelini, zaključeno je da Galafold nije učinkovitiji od placeba u

smanjenju taloženja GL-3; međutim, dodatne analize koje su obuhvaćale samo bolesnike s onim

genskim mutacijama koje se mogu liječiti lijekom Galafold pokazale su da bolesnici imaju bolju

pozitivnu reakciju na Galafold nego li na placebo nakon 6 mjeseci liječenja.

Druga studija provedena na 60 bolesnika uspoređivala je Galafold s lijekovima agalzidaza alfa ili

agalzidaza beta, dvama liječenjima koja zamjenjuju enzim koji nedostaje. Glavno mjerilo učinkovitosti

bila je promjena funkcije bubrega u bolesnika nakon 18 mjeseci liječenja. U tom je ispitivanju

zaključeno da je Galafold jednako učinkovit kao nadomještanje enzima pri stabiliziranju funkcije

bubrega u bolesnika.

Koji su rizici povezani s lijekom Galafold?

Najčešća nuspojava lijeka Galafold (može se javiti u otprilike 1 na 10 osoba) jest glavobolja.

Potpuni popis nuspojava i ograničenja zabilježenih pri primjeni lijeka Galafold potražite u uputi o lijeku.

Zašto je Galafold odobren?

Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) pri Agenciji odlučio je da koristi od lijeka Galafold

nadmašuju s njim povezane rizike te je preporučio njegovo odobrenje za korištenje u Europskoj uniji.

Odbor smatra da je Galafold ispitan na ograničenom broju bolesnika, međutim dostupni dokazi

smatraju se dostatnima za liječenje tako rijetke bolesti. CHMP je također uočio da se Galafold uzima

oralno te bi to moglo predstavljati prednost u usporedbi s drugim odobrenim liječenjima, kao što je

nadomještanje enzima, koja se primjenjuju infuzijom (drip) u venu. U pogledu sigurnosti, pokazalo se

da se Galafold dobro podnosi.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Galafold?

Pripremljen je plan upravljanja rizikom kako bi se osigurala što sigurnija primjena lijeka Galafold. Na

temelju tog plana, u sažetku opisa svojstava lijeka kao i u uputi o lijeku za lijek Galafold nalaze se

sigurnosne informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni radnici i bolesnici

trebaju pridržavati.

Galafold

EMA/259022/2016

Stranica 3/3

Ostale informacije o lijeku Galafold

Cjeloviti EPAR za lijek Galafold nalazi se na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Više informacija o terapiji lijekom

Galafold pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti za lijek Galafold dostupan je na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Uputu o lijeku

B.

UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za bolesnika

Galafold 123 mg tvrde kapsule

migalastat

Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete uzimati ovaj lijek jer sadrži Vama važne

podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku, ljekarniku ili medicinskoj sestri.

Ovaj je lijek propisan samo Vama. Nemojte ga davati drugima. Može im naškoditi, čak i ako su

njihovi znakovi bolesti jednaki Vašima.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku

sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte

dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi:

Što je Galafold i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete uzimati Galafold

Kako uzimati Galafold

Moguće nuspojave

Kako čuvati Galafold

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Galafold i za što se koristi

Galafold sadrži djelatnu tvar migalastat.

Lijek se koristi za dugotrajno liječenje Fabryjeve bolesti u odraslih i adolescenata u dobi od 16 godina

i starijih koji imaju određene genske mutacije (promjene).

Fabryjevu bolest uzrokuje nedostatak ili oštećenje enzima naziva alfa-galaktozidaza A (α–Gal A).

Ovisno o vrsti mutacije (promjene) u genu koji proizvodi enzim α–Gal A, taj enzim ne funkcionira

pravilno ili

ga uopće nema. Oštećenje tog enzima dovodi do abnormalnog taloženja masne tvari

poznate pod nazivom globotriaozilceramid (GL-3) u bubrezima, srcu i ostalim organima, što dovodi do

pojave simptoma Fabryjeve bolesti.

Lijek djeluje na način da stabilizira enzim koji tijelo prirodno proizvodi, tako da može bolje smanjivati

količinu tvari GL-3 koja se nakuplja u stanicama i tkivima.

2.

Što morate znati prije nego počnete uzimati Galafold

Nemojte uzimati Galafold:

ako ste alergični na migalastat ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6.).

Upozorenja i mjere opreza

Razgovarajte sa svojim liječnikom prije uzimanja lijeka Galafold ako trenutačno uzimate enzimsku

nadomjesnu terapiju.

Ne smijete uzimati Galafold ako također primate enzimsku nadomjesnu terapiju.

Vaš liječnik će nadzirati Vaše stanje i provjeravati djeluje li lijek svakih 6 mjeseci tijekom terapije

lijekom Galafold. Ako se Vaše stanje pogorša, Vaš liječnik može obaviti dodatnu procjenu ili prekinuti

liječenje lijekom Galafold.

Djeca i adolescenti

Lijek nije ispitan u djece i adolescenata mlađih od 16 godina, stoga nisu utvrđene sigurnost i

djelotvornost u toj dobnoj skupini.

Drugi lijekovi i Galafold

Obavijestite svog liječnika, ljekarnika ili medicinsku sestru ako uzimate, nedavno ste uzeli ili biste

mogli uzeti bilo koje druge lijekove jer određeni drugi lijekovi mogu povećati ili smanjiti količinu

lijeka Galafold u Vašem tijelu.

Trudnoća, dojenje i plodnost

Trudnoća

Iskustvo s uporabom ovog lijeka u trudnica vrlo je ograničeno. Ako ste trudni, mislite da biste mogli

biti trudni ili planirate imati dijete, ne uzimajte ovaj lijek dok se ne savjetujete sa svojim liječnikom,

ljekarnikom ili medicinskom sestrom. Tijekom uzimanja lijeka Galafold trebate koristiti učinkovitu

kontracepciju.

Dojenje

Ne uzimajte lijek ako dojite prije nego što se savjetujete sa svojim liječnikom, ljekarnikom ili

medicinskom sestrom. Nije poznato izlučuje li se ovaj lijek u majčino mlijeko. Vaš liječnik odlučit će

morate li prekinuti dojenje ili privremeno prekinuti uzimanje lijeka.

Plodnost u muškaraca

Još nije poznato utječe li ovaj lijek na plodnost u muškaraca. Učinci lijeka Galafold na plodnost u ljudi

nisu ispitani.

Plodnost u žena

Još nije poznato utječe li ovaj lijek na plodnost u žena.

Ako planirate imati dijete, obratite se za savjet svom liječniku, ljekarniku ili medicinskoj sestri.

Upravljanje vozilima i strojevima

Nije vjerojatno da će ovaj lijek utjecati na Vašu sposobnost upravljanja vozilima i strojevima.

3.

Kako uzimati Galafold

Uvijek uzmite ovaj lijek točno onako kako Vam je rekao liječnik, ljekarnik ili medicinska sestra.

Provjerite s liječnikom

, ljekarnikom ili medicinskom sestrom ako niste sigurni.

Uzmite jednu kapsulu lijeka Galafold svaki drugi dan u isto vrijeme. Nemojte uzimati Galafold dva

uzastopna dana.

Nemojte jesti najmanje 2 sata prije i 2 sata poslije uzimanja lijeka. Taj minimum od 4 sata posta u

vrijeme uzimanja lijeka potreban je kako bi se omogućila potpuna apsorpcija lijeka. Bistre tekućine,

uključujući gazirana pića, mogu se konzumirati tijekom tog razdoblja.

Progutajte cijelu kapsulu. Nemojte rezati, drobiti i žvakati kapsulu.

Jedna blister kartica lijeka Galafold = 14 tvrdih kapsula = 28 dana terapije

Prvog dana uzimanja lijeka iz nove blister kartice zabilježite

datum na kartici.

Zatim izvadite prvu kapsulu s lijeve strane koja je označena

natpisom 1.dan.

Sljedeći dan probušite perforirani bijeli krug označen natpisom

2.dan. To će Vam pomoći upamtiti dan kada niste uzeli lijek.

Galafold smijete uzimati samo jedanput svaki drugi dan.

Nakon 2.dana nastavite uzimati kapsule na blister kartici u desnu stranu.

Uzimajte kapsule na neparne dane i bušite perforirane krugove na parne dane do (uključujući) 28.

dana.

Ako uzmete više lijeka Galafold nego što ste trebali

Ako uzmete više kapsula nego što ste trebali, trebate prekinuti uzimanje lijeka i obratiti se svom

liječniku. Mogli biste dobiti glavobolju i osjetiti omaglicu.

Ako ste zaboravili uzeti Galafold

Ako zaboravite uzeti kapsulu u uobičajeno vrijeme, ali sjetite se kasnije, možete uzeti kapsulu samo

ako je to unutar 12 sati od uobičajenog vremena uzimanja doze. Ako je prošlo više od 12 sati, trebate

nastaviti uzimati Galafold onog dana i u ono doba za koje je predviđena sljedeća doza u skladu s

rasporedom doziranja svakog drugog dana.

Nemojte uzeti dvije kapsule kako biste nadoknadili zaboravljenu dozu.

Ako prestanete uzimati Galafold

Nemojte prestati uzimati lijek bez prethodnog razgovora sa svojim liječnikom.

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se liječniku, ljekarniku ili

medicinskoj sestri.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, ovaj lijek može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Vrlo često

: mogu se pojaviti u više od 1 na 10 osoba

glavobolja

Često

: mogu se pojaviti u manje od 1 na 10 osoba

palpitacije (osjećaj

lupanja srca)

osjećaj vrtnje

(vrtoglavica)

proljev

mučnina

bol u želucu

zatvor

suha usta

iznenadna potreba za

pražnjenjem crijeva

probavne tegobe

(dispepsija)

umor

povećane razi

ne kreatin

fosfokinaze u krvnim

pretragama

porast težine

grčevi u mišićima

bol u mišićima

(mialgija)

bolni ukočeni vrat

(tortikolis)

trnci u udovima

(parestezija)

omaglica

smanjenje osjeta dodira

ili osjetljivosti kože

(hipoestezija)

depresija

proteini u urinu

(proteinurija)

nedostatak zraka

(dispneja)

krvarenje iz nosa

(epistaksa)

osip

ustrajan svrbež

(pruritus)

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika, ljekarnika ili medicinsku sestru. To

uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi.

Nuspojave možete prijaviti izravno

putem nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem nuspojava možete

pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Galafold

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na kutiji i blisteru iza oznake „Rok

valjanosti”. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Lijek ne zahtijeva čuvanje na određenoj temperaturi. Čuvati u originalnom pakiranju radi zaštite od vlage.

Nikada nemojte nikakve lijekove bacati u otpadne vode ili kućni otpad. Pitajte svog ljekarnika kako baciti

lijekove koje više ne koristite. Ove će mjere pomoći u očuvanju okoliša.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što sadrži Galafold

Djelatna tvar je migalastat. Svaka kapsula sadrži migalastatklorid koji odgovara 123 mg migalastata

Drugi sastojci su:

Sadržaj kapsule: prethodno geliran kukuruzni škrob i magnezijev stearat

Ovojnica kapsule: želatina, titanijev dioksid i indigotin

Tinta za označavanje: šelak, crni željezov oksid i kalijev hidroksid

Kako Galafold izgleda i sadržaj pakiranja

Neprozirne, plave i bijele tvrde kapsule, označene oznakom „A1001” crnom tintom, koje sadrže prašak bijele

do svijetlosmeđe boje.

Galafold je dostupan u obliku blister pakiranja koje sadrži 14 kapsula.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet

Amicus Therapeutics UK Ltd.

Phoenix House,

Oxford Road,

Tatling End,

Gerrards Cross,

Buckinghamshire

SL9 7AP

Ujedinjeno Kraljevstvo

Tel. +44 1753 888 567

Faks +44 1753 437 192

e-pošta: info@amicusrx.co.uk

Proizvođač

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Portadown, Craigavon

BT63 5UA

Ujedinjeno Kraljevstvo

Za sve informacije o ovom lijeku obratite se lokalnom predstavniku nositelja odobrenja za stavljanje lijeka u

promet (ako ne možete stupiti u kontakt sa svojim predstavnikom tvrtke Amicus telefonom, obratite mu se na

adresu e-pošte navedenu u nastavku):

België/Belgique/Belgien

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tél/Tel: 080079245

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Lietuva

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 880033167

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

България

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Teл.: 008001113214

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Luxembourg/Luxemburg

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tél/Tel: 80027003

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Česká republika

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 800142207

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Magyarország

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel.: 0680021202

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Danmark

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf: 80253262

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Malta

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 80062674

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Deutschland

Amicus Therapeutics GmbH

Tel: + 49 89 2488 798 10 i 0800 000 2038

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Nederland

Amicus Therapeutics BV

Tel: + 31 20 235 8510 i 0800 0228399

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Eesti

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 8000111911

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Norge

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tlf: 80013837

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ελλάδα

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Τηλ: 00800126169

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Österreich

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 0800005475

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

España

Amicus Therapeutics S.L.U.

Tel: + 34 900 941 616

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Polska

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel.: 008001215475

e-pošta: MedInfo@am

icusrx.com

France

Amicus Therapeutics SAS

Tél: + 33 800 906 788

Portugal

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 800812531

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Hrvatska

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 0800222452

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ireland

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 1800936230

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

România

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: + 0808 03 4288, 877-309-5040

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Slovenija

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 080081794

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ísland

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Sími: 8007634

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Slovenská republika

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 0800002437

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Italia

Amicus Therapeutics S.r.l.

Tel: 800795572

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Suomi/Finland

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Puh/Tel: 0800917780

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Κύπρος

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Τηλ: 80097595

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Sverige

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 020795493

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Latvija

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 80005391

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ujedinjeno Kraljevstvo

Amicus Therapeutics, UK Ltd

Tel: 08082346864 i +44 175 3888 567

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ova je uputa zadnji put revidirana u

Ostali izvori informacija

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za lijekove:

http://www.ema.europa.eu. Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o rijetkim

bolestima i njihovom liječenju.

10-8-2018

FDA approves new treatment for a rare genetic disorder, Fabry disease

FDA approves new treatment for a rare genetic disorder, Fabry disease

FDA approved Galafold (migalastat), the first oral medication for the treatment of adults with Fabry disease.

FDA - U.S. Food and Drug Administration

Nema novosti,vezanih za taj proizvod.