देश: यूरोपीय संघ
भाषा: स्लोवाक
स्रोत: EMA (European Medicines Agency)
onasemnogene abeparvovec
Novartis Europharm Limited
M09AX09
onasemnogene abeparvovec
Iné lieky na poruchy muskuloskeletálneho systému
Svalová atrofia, spinálna
Zolgensma je indikovaný na liečbu:pacienti s 5q chrbtice svalová atrofia (SMA) s bi-allelic mutácia v SMN1 génu, a klinická diagnóza SMA Typ 1, orpatients s 5q SMA s bi-allelic mutácia v SMN1 génu, a až 3 kópie SMN2 génu.
Revision: 13
oprávnený
2020-05-18
42 B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA 43 PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA ZOLGENSMA 2 × 10 13 VEKTOROVÝCH GENÓMOV/ML INFÚZNY ROZTOK onasemnogén abeparvovek Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek vedľajšie účinky, ak sa u vášho dieťaťa vyskytnú. Informácie o tom, ako hlásiť vedľajšie účinky, nájdete na konci časti 4. POZORNE SI PREČÍTAJTE CELÚ PÍSOMNÚ INFORMÁCIU PREDTÝM, AKO BUDE VÁŠMU DIEŤAŤU PODANÝ TENTO LIEK, PRETOŽE OBSAHUJE PRE VÁS DÔLEŽITÉ INFORMÁCIE. - Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby ste si ju znovu prečítali. - Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na lekára alebo zdravotnú sestru vášho dieťaťa. - Ak sa u vášho dieťaťa vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na lekára alebo zdravotnú sestru vášho dieťaťa. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré nie sú uvedené v tejto písomnej informácii. Pozri časť 4. V TEJTO PÍSOMNEJ INFORMÁCII SA DOZVIETE: 1. Čo je Zolgensma a na čo sa používa 2. Čo potrebujete vedieť predtým, ako bude vášmu dieťaťu podaná Zolgensma 3. Ako sa Zolgensma podáva 4. Možné vedľajšie účinky 5. Ako uchovávať Zolgensmu 6. Obsah balenia a ďalšie informácie 1. ČO JE ZOLGENSMA A NA ČO SA POUŽÍVA ČO JE ZOLGENSMA Zolgensma je druh lieku nazývaný génová terapia. Obsahuje liečivo onasemnogén abeparvovek, ktorý obsahuje ľudský genetický materiál. NA ČO SA ZOLGENSMA POUŽÍVA Zolgensma sa používa na liečbu spinálnej svalovej atrofie (SMA, z angl. spinal muscular atrophy), zriedkavého, závažného dedičného ochorenia. AKO ZOLGENSMA ÚČINKUJE SMA sa vyskytuje pri chýbaní génu potrebného na vytváranie dôležitého proteínu nazývaného proteín prežívania motorických neurónov (SMN, z angl. survival motor neuron), alebo je tento gén chybný. Nedostat पूरा दस्तावेज़ पढ़ें
1 PRÍLOHA I SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU 2 Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle získanie nových informácií o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby hlásili akékoľvek podozrenia na nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce reakcie, nájdete v časti 4.8. 1. NÁZOV LIEKU Zolgensma 2 × 10 13 vektorových genómov/ml infúzny roztok 2. KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE 2.1 VŠEOBECNÝ OPIS Onasemnogén abeparvovek je liek na génovú terapiu, ktorý exprimuje ľudský proteín prežívania motorických neurónov (SMN, survival motor neuron). Je to vektor na báze nereplikujúceho rekombinantného adeno-asociovaného vírusu sérotypu 9 (AAV9) obsahujúci cDNA ľudského génu SMN pod kontrolou promótora cytomegalovírusom enhancovaného hybridného kuracieho β-aktínu. Onasemnogén abeparvovek je produkovaný v ľudských embryonálnych bunkách obličiek rekombinantnou DNA technológiou. 2.2 KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE Jeden ml obsahuje onasemnogén abeparvovek s nominálnou koncentráciou 2 × 10 13 vektorových genómov (vg). Injekčné liekovky budú obsahovať odoberateľný objem minimálne 5,5 ml alebo 8,3 ml. Celkový počet injekčných liekoviek a kombinácia plniacich objemov v každom finálnom balení bude prispôsobená tak, aby boli splnené požiadavky týkajúce sa dávkovania pre individuálnych pacientov v závislosti od ich telesnej hmotnosti (pozri časti 4.2 a 6.5). Pomocná látka so známym účinkom Tento liek obsahuje 0,2 mmol sodíka v 1 ml. Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1. 3. LIEKOVÁ FORMA Infúzny roztok. Číry až mierne zakalený, bezfarebný až svetlobiely roztok. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE Zolgensma je indikovaná na liečbu: - pacientov s 5q spinálnou muskulárnou atrofiou (SMA) s bialelickou mutáciou v géne _SMN1_ a klinicky diagnostikovanou SMA 1. typu, - pacientov s 5q SMA s bialelickou mutáciou v géne _SMN1_ पूरा दस्तावेज़ पढ़ें