देश: यूरोपीय संघ
भाषा: एस्टोनियाई
स्रोत: EMA (European Medicines Agency)
miglustaat
Amicus Therapeutics Europe Limited
A16AX06
miglustat
Muud seedetrakti ja ainevahetustooted
Glükogeeni ladustamise II tüüpi haigused
Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).
Revision: 1
Volitatud
2023-06-26
17 B. PAKENDI INFOLEHT 18 PAKENDI INFOLEHT: TEAVE PATSIENDILE OPFOLDA 65 MG KÕVAKAPSLID miglustaat ENNE RAVIMI VÕTMIST LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE VAJALIKKU TEAVET. • Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda. • Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega. • Ravim on välja kirjutatud üksnes teile. Ärge andke seda kellelegi teisele. Ravim võib olla neile kahjulik, isegi kui haigusnähud on sarnased. • Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4. INFOLEHE SISUKORD 1. Mis ravim on Opfolda ja milleks seda kasutatakse 2. Mida on vaja teada enne Opfolda võtmist 3. Kuidas Opfoldat võtta 4. Võimalikud kõrvaltoimed 5. Kuidas Opfoldat säilitada 6. Pakendi sisu ja muu teave 1. MIS RAVIM ON OPFOLDA JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE MIS RAVIM ON OPFOLDA Opfolda on ravim, mida kasutatakse hilise algusega Pompe tõve ravis täiskasvanutel. Selle ravimi toimeaine on miglustaat. MILLEKS SEDA KASUTATAKSE Opfoldat kasutatakse alati koos teise ravimiga nimega alfatsipaglükosidaas ehk ensüümasendusraviga. Seetõttu on väga oluline, et loeksite ka alfatsipaglükosidaasi pakendi infolehte. Kui teil on küsimusi oma ravimite kohta, pidage nõu oma arsti või apteekriga. KUIDAS OPFOLDA TOIMIB Pompe tõvega inimestel on ensüümi happelise alfaglükosidaasi (GAA) tase madal. See ensüüm aitab kontrollida glükogeeni (teatud tüüpi süsivesikute) tasemeid organismis. Pompe tõve korral koguneb organismi lihastesse suur glükogeenisisaldus. See ei võimalda sellistel lihastel, mis aitavad teil kõndida ja hingata, ning kopsualustel lihastel ja südamelihastel korralikult töötada. Opfolda seondub ravi ajal alfatsipaglükosidaasiga. See muudab alfatsipaglükosidaasi kuju stabiilsemaks, nii et Pompe tõvest mõjutatud lihasrakud absorbeerivad seda verest kergemini. Rakkudes toimib alfatsipaglükosidaas nagu GAA, ai पूरा दस्तावेज़ पढ़ें
1 I LISA RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE 2 1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS Opfolda 65 mg kõvakapslid 2. KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS Üks kõvakapsel sisaldab 65 mg miglustaati. Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1. 3. RAVIMVORM Kõvakapsel Kõvakapsel suuruses 2 (6,35 × 18,0 mm) halli läbipaistmatu kaane ja valge läbipaistmatu korpusega, millele on mustaga trükitud „AT2221” ja mis sisaldab valget kuni valkjat pulbrit. 4. KLIINILISED ANDMED 4.1 NÄIDUSTUSED Opfolda (miglustaat) on ensüümi stabilisaator pikaajalises alfatsipaglükosidaasiga ensüümasendusravis täiskasvanutel, kellel on hilise algusega Pompe tõbi (happelise alfaglükosidaasi [GAA] puudulikkus). 4.2 ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS Ravi peab jälgima arst, kellel on kogemusi Pompe tõve või teiste pärilike ainevahetus- või neuromuskulaarsete haigustega patsientide ravis. Miglustaadi 65 mg kõvakapsleid tuleb kasutada kombinatsioonis alfatsipaglükosidaasiga. Enne miglustaadi võtmist tuleb tutvuda alfatsipaglükosidaasi ravimi omaduste kokkuvõttega. Annustamine Soovitatav annus tuleb 18-aastastel ja vanematel täiskasvanutel võtta suukaudselt igal teisel nädalal ja see põhineb kehakaalul: • patsientidele kehakaaluga ≥ 50 kg on soovitatav annus 260 mg (4 kapslit 65 mg); • patsientidele kehakaaluga ≥ 40 kg kuni < 50 kg on soovitatav annus 195 mg (3 kapslit 65 mg). Miglustaadi 65 mg kõvakapsleid tuleb võtta ligikaudu 1 tund, kuid mitte rohkem kui 3 tundi enne alfatsipaglükosidaasi infusiooni algust. 3 JOONIS 1. ANNUSE AJAJOON * Miglustaadi 65 mg kõvakapsleid tuleb võtta ligikaudu 1 tund kuid mitte rohkem kui 3 tundi enne alfatsipaglükosidaasi infusiooni algust. Patsiendi ravivastust tuleb regulaarselt hinnata, tuginedes haiguse kõigi kliiniliste ilmingute põhjalikule hindamisele. Ebapiisava ravivastuse või talumatute ohutusriskide korral tuleb kaaluda ravi katkestamist miglustaadi 65 mg kõvakapslitega kombinatsioonis alfatsipaglükosidaasiga. Mõlema ravimi kasutamist tuleb kas jätkata või nende kasutamine katk पूरा दस्तावेज़ पढ़ें