namuscla
lupin europe gmbh - mexiletine hydrochloride - myotonic häired - südame teraapia - namuscla on näidustatud sümptomaatiline ravi myotonia täiskasvanud patsientidel, kellel on mitte-huumustoiteline myotonic häired.
luxturna
novartis europharm limited - voretigene neparvovec - leber congenital amaurosis; retinitis pigmentosa - other ophthalmologicals - luxturna on näidustatud ravi täiskasvanud ja pediaatriliste patsientide nägemise kaotuse tõttu päritud võrkkesta dystrophy põhjustatud kinnitas biallelic rpe65 mutatsioonid ja kes on piisavalt elujõuline võrkkesta rakke.
waylivra
akcea therapeutics ireland limited - volanesorsen naatrium - i tüüpi hüperlipoproteineemia - muu lipiidide muuta ained - waylivra on märgitud lisandina toitumine täiskasvanud patsientidel, kellel on geneetiliselt kinnitatud perekondliku chylomicronemia sündroom (fcs) ja kõrge risk pankreatiit, kelle vastus toitumise ja triglütseriide langetav ravi on olnud ebapiisav.
zynteglo
bluebird bio (netherlands) b.v. - autoloogse cd34+ rakkude rikastatud elanikkonnast, mis sisaldab vereloome tüvirakkude transduced koos lentiglobin bb305 lentiviral vektori kodeerimine beeta-a-t87q-globiini geeni - beeta-talasseemia - other hematological agents - zynteglo on näidustatud patsientide raviks 12 aastat ja vanemad koos vereülekande-sõltuv β thalassaemia (tdt), kes ei ole β0/β0 genotüüp, kelle jaoks vereloome tüvirakkude (hsc) siirdamine on asjakohane, kuid inimese leukotsüütide antigeeni (hla)-tasakaalustatud seotud hsc doonor ei ole saadaval.
palynziq
biomarin international limited - pegvaliase - fenüülketonuria - muud seedetrakti ja ainevahetustooted - palynziq on näidustatud ravi patsientidel, kellel on fenüülketonuuria (pku) vähemalt 16-aastased ja vanemad, kes on ebapiisav vere fenüülalaniini kontrolli (vere fenüülalaniini taseme üle 600 micromol/l) vaatamata enne juhtimine on kättesaadav ravi valikud.
trecondi
medac gesellschaft für klinische spezialpräparate mbh - treosulfan - hematopoeetiline tüvirakkude siirdamine - antineoplastilised ained - treosulfan in combination with fludarabine is indicated as part of conditioning treatment prior to allogeneic haematopoietic stem cell transplantation (allohsct) in adult patients and in paediatric patients older than one month with malignant and non-malignant diseases.
adepend õhukese polümeerikattega tablett
amomed pharma gmbh - naltreksoon - õhukese polümeerikattega tablett - 50mg 28tk; 50mg 7tk; 50mg 14tk
raploc infusioonilahuse pulber
amomed pharma gmbh - landiolool - infusioonilahuse pulber - 300mg 1tk
raploc süstelahuse kontsentraat
amomed pharma gmbh - landiolool - süstelahuse kontsentraat - 10mg 1ml 2ml 5tk
normosang infusioonilahuse kontsentraat
recordati rare diseases - hemiin - infusioonilahuse kontsentraat - 25mg 1ml 10ml 4tk