Nulibry

מדינה: האיחוד האירופי

שפה: פורטוגלית

מקור: EMA (European Medicines Agency)

מרכיב פעיל:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

זמין מ:

TMC Pharma (EU) Limited

קוד ATC:

A16AX19

INN (שם בינלאומי):

fosdenopterin

קבוצה תרפויטית:

Outro aparelho digestivo e metabolismo produtos,

איזור תרפויטי:

Metal Metabolism, Inborn Errors

סממני תרפויטית:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

leaflet_short:

Revision: 2

מצב אישור:

Autorizado

תאריך אישור:

2022-09-15

עלון מידע

20
B. FOLHETO INFORMATIVO
21
FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O UTILIZADOR
NULIBRY 9,5 MG PÓ PARA SOLUÇÃO INJETÁVEL.
fosdenopterina
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação
de nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando
quaisquer efeitos secundários. Para
saber como comunicar efeitos secundários, veja o final da secção 4.
LEIA COM ATENÇÃO TODO ESTE FOLHETO ANTES DE COMEÇAR A UTILIZAR ESTE
MEDICAMENTO, POIS CONTÉM
INFORMAÇÃO IMPORTANTE PARA SI OU PARA A SUA CRIANÇA.
-
Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente.
-
Caso ainda tenha dúvidas, fale com o seu médico ou enfermeiro.
-
Se detetar quaisquer efeitos secundários em si ou na sua criança,
fale com o seu médico ou
enfermeiro. Isto inclui quaisquer possíveis efeitos secundários não
indicados neste folheto. Ver
secção 4.
O QUE CONTÉM ESTE FOLHETO
1.
O que é NULIBRY e para que é utilizado
2.
O que precisa de saber antes de utilizar NULIBRY
3.
Como utilizar NULIBRY
4.
Efeitos indesejáveis possíveis
5.
Como conservar NULIBRY
6.
Conteúdo da embalagem e outras informações
1.
O QUE É NULIBRY E PARA QUE É UTILIZADO
O QUE É NULIBRY
NULIBRY contém a substância ativa fosdenopterina.
NULIBRY é administrado a pessoas com doença genética de défice do
cofator molibdénio (MoCD)
Tipo A
_._
É administrado a pessoas quando os médicos suspeitam que elas possam
ter MoCD Tipo A. É
necessário tomá-lo toda a vida se o MoCD Tipo A for confirmado por
análise genética.
O QUE É O DÉFICE DO COFACTOR MOLIBDÉNIO (MOCD) TIPO A
O MoCD Tipo A é um
_ _
erro inato raro dos processos químicos naturais necessários para o
seu corpo
funcionar (metabolismo). Os sinais desta doença genética normalmente
aparecem pouco tempo após o
nascimento e incluem dificuldade de alimentação e convulsões.
Outros sinais são uma diminuição da
consciência ou reação ao ambiente, um aumento das reações de
alarme a um evento repentino, e
músculos fra

מאפייני מוצר

1
ANEXO I
RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO
2
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação
de nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de
saúde que notifiquem quaisquer
suspeitas de reações adversas. Para saber como notificar reações
adversas, ver secção 4.8.
1.
NOME DO MEDICAMENTO
NULIBRY 9,5 mg pó para solução injetável.
2.
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Cada frasco para injetáveis contém 12,5 mg de di-hidrato de
hidrobromida de fosdenopterina
equivalente a 9,5 mg de fosdenopterina.
Após a reconstituição com 5 ml de água estéril para injetáveis,
cada ml de solução contém 1,9 mg de
fosdenopterina (1,9 mg/ml).
Lista completa de excipientes, ver secção 6.1.
3.
FORMA FARMACÊUTICA
Pó para solução injetável (pó para uso injetável).
Pó branco a amarelo pálido.
A solução reconstituída tem um pH no intervalo de 5-7, uma
viscosidade de 1.0 cSt, e uma
osmolaridade dentro do intervalo de 260-320 mOsmol/kg
4.
INFORMAÇÕES CLÍNICAS
4.1
INDICAÇÕES TERAPÊUTICAS
NULIBRY é indicado para o tratamento de doentes com défice do
cofactor molibdénio (MoCD) Tipo
A.
_ _
4.2
POSOLOGIA E MODO DE ADMINISTRAÇÃO
NULIBRY só deve ser administrado se o doente tiver um diagnóstico
genético confirmado ou um
diagnóstico presumível de MoCD Tipo A.
Os doentes com um diagnóstico presumível de MoCD Tipo A precisam de
ter um teste genético para
confirmar o diagnóstico de MoCD Tipo A. NULIBRY tem de ser
interrompido se o diagnóstico de
MoCD Tipo A não for confirmado por testes genéticos.
O tratamento com NULIBRY deve ser iniciado e supervisionado no
hospital por um profissional de
saúde experiente na gestão de erros congénitos do metabolismo.
NULIBRY é uma terapêutica de
substituição de substrato crónica destinada a utilização a
longo-prazo.
Posologia
_População pediátrica menos de 1 ano de idade (por idade
gestacional) _
Em doentes com menos de um ano de idade, a dose recomendada de NULIB