Pays: Union européenne
Langue: maltais
Source: EMA (European Medicines Agency)
Awtologi taċ-ċelluli CD34+ arrikkit-popolazzjoni li fiha l-trapjant ta ' ċelloli staminali transduced mal-lentiglobin BB305 lentiviral vector kodifikazzjoni il-beta-A-T87Q-emoglobina ġene
bluebird bio (Netherlands) B.V.
B06A
betibeglogene autotemcel
Other hematological agents
beta-Talassimja
Zynteglo huwa indikat għall-kura tal-pazjenti ta'12-il sena u akbar bi dipendenti mit-trasfużjoni β-talessimja (TDT) li ma jkollhomx β0/β0-ġenotip, li għalihom il-ċelluli staminali ematopojetiċi (HSC) trapjant huwa xieraq iżda tal-lewkoċiti tal-bniedem l-antiġen (HLA) mqabbla relatati HSC tad-donaturi mhux disponibbli.
Revision: 5
Irtirat
2019-05-29
Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat 33 B. FULJETT TA’ TAGHRIF Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat 34 FULJETT TA’ TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL -PAZJENT JEW GĦALL -PERSUNA LI TIEĦU ĦSIEB IL-PAZJENT ZYNTEGLO 1.2-20 × 10 6 Ċ ELLULI/ML DISPERSJONI GĦALL - INFUŻJONI betibeglogene autotemcel Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok. Ara t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tara kif għandek tirrapporta effetti sekondarji. AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL TIBDA TINGĦATA DIN IL- MEDIĊINA PERESS LI FIH INFORMAZZJONI IMPORTANTI GĦALIK. Inti ser tingħata KARTA TA’ TWISSIJA TAL-PAZJENT li fiha informazzjoni importanti dwar is-sigurtà li għandek bżonn tkun taf dwar il-kura b’Zynteglo. Għandek iġġorr il-Karta ta’ Twissija tal-Pazjent miegħek il-ħin kollu u turiha lit-tabib jew lill-infermier tiegħek meta tarahom jew meta tidħol l-isptar. - Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah. - Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-infermier tiegħek. - Jekk ikollok xi effett sekondarju kellem lit-tabib jew lill-infermier tiegħek. Dan jinkludi xi effett sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4. - Aqra l-Karta ta’ Twissija tal-Pazjent sew u segwi l-istruzzjonijiet fuqha. F’DAN IL-FULJETT 1. X’inhu Zynteglo u għalxiex jintuża 2. X’għandek tkun taf qabel ma tingħata Zynteglo 3. Kif jingħata Zynteglo 4. Effetti sekondarji possibbli 5. Kif taħżen Zynteglo 6. Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra 1. X’INHU ZYNTEGLO U GĦALXIEX JINTUŻA Zynteglo jintuża biex jikkura marda ġenetika serja msejħa beta-talassemija dipendenti fuq it-trasfużjoni (TDT), li tinkludi l-marda normalment magħrufa bħala talassemija beta maġġuri, f’nies li għandhom 12-il sena u aktar. Nies b’din il-kundiz Lire le document complet
Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat 1 ANNESS I SOMMARJU TAL- KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat 2 Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara sezzjoni 4.8 dwar kif għandhom jiġu rrappurtati reazzjonijiet avversi. 1. ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI Zynteglo 1.2-20 × 10 6 ċelluli/mL dispersjoni għall-infużjoni. 2. GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA 2.1. DESKRIZZJONI ĠENERALI Zynteglo (betibeglogene autotemcel) huwa popolazzjoni arrikkita biċ-ċelluli CD34 + awtologi modifikati ġenetikament li fiha ċelluli staminali ematopojetiċi (HSC) trasdotti b’vettur lentivirali (LVV) li jikkodifika l-β A-T87Q -ġene globina. 2.2. GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA Il-prodott lest huwa magħmul minn borża waħda tal-infużjoni jew aktar li fihom dispersjoni ta’ 1.2-20 × 10 6 ċelluli/mL sospiżi f’soluzzjoni krijopreservattiva. Kull borża tal-infużjoni fiha madwar 20 mL ta’ Zynteglo. L-informazzjoni kwantitattiva rigward is-saħħa, iċ-ċelluli CD34 + , u d-doża għall-prodott mediċinali hija pprovduta fil-Iskeda ta’ Informazzjoni tal-Lott. L-Iskeda ta’ Informazzjoni tal-Lott hija inkluża fl-għatu tal-cryoshipper użat għat-trasport ta' Zynteglo. Eċċipjent b’effett magħruf Kull doża fiha 391-1564 mg ta’ sodium. Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1. 3. GĦAMLA FARMAĊEWTIKA Dispersjoni għall-infużjoni. Dispersjoni ċara sa ftit imdardra, bla kulur sa safra jew roża. 4. TAGĦRIF KLINIKU 4.1. INDIKAZZJONIJIET TERAPEWTIĊI Zynteglo huwa indikat għall-kura ta’ pazjenti ta’ 12-il sena u ikbar b’talassemija β dipendenti fuq it-trasfużjoni (TDT) li m’għandhomx ġenotip β 0 /β 0 , li għalihom huwa xieraq it-trapjant ta’ ċelluli staminali ematopojetiċi (HSC) iżda donatur ta’ Lire le document complet