Pays: Union européenne
Langue: espagnol
Source: EMA (European Medicines Agency)
Eladocagene exuparvovec
PTC Therapeutics International Limited
A16AB26
eladocagene exuparvovec
Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products
Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
Revision: 5
Autorizado
2022-07-18
22 INFORMACIÓN QUE DEBE FIGURAR EN EL EMBALAJE EXTERIOR ENVASE 1. NOMBRE DEL MEDICAMENTO Upstaza 2,8 × 10 11 genomas vectoriales/0,5 ml solución para perfusión eladocagén exuparvovec 2. PRINCIPIO(S) ACTIVO(S) Cada 0,5 ml de solución contiene 2,8 × 10 11 genomas vectoriales de eladocagén exuparvovec 3. LISTA DE EXCIPIENTES Excipientes: cloruro de potasio, cloruro de sodio, dihidrógeno fosfato de potasio, hidrógenofosfato de disodio, poloxámero 188 y agua para preparaciones inyectables. Para mayor información consultar el prospecto. 4. FORMA FARMACÉUTICA Y CONTENIDO DEL ENVASE Solución para perfusión 1 vial 5. FORMA Y VÍA(S) DE ADMINISTRACIÓN Para administración única mediante perfusión intraputaminal bilateral en dos puntos del putamen. Leer el prospecto antes de utilizar este medicamento. Vía intraputaminal. 6. ADVERTENCIA ESPECIAL DE QUE EL MEDICAMENTO DEBE MANTENERSE FUERA DE LA VISTA Y DEL ALCANCE DE LOS NIÑOS 7. OTRA(S) ADVERTENCIA(S) ESPECIAL(ES), SI ES NECESARIO Para un solo uso. 8. FECHA DE CADUCIDAD EXP: 9. CONDICIONES ESPECIALES DE CONSERVACIÓN Conservar y transportar congelado a temperatura ≤ -65 °C. Conservar el vial en el embalaje exterior. 23 Tras la descongelación, utilice el vial en un plazo de 6 horas. No volver a congelar. 10. PRECAUCIONES ESPECIALES DE ELIMINACIÓN DEL MEDICAMENTO NO UTILIZADO Y DE LOS MATERIALES DERIVADOS DE SU USO, CUANDO CORRESPONDA Deseche el producto no utilizado. Este medicamento contiene virus modificados genéticamente. Eliminación de acuerdo con la normativa local sobre desechos farmacéuticos. 11. NOMBRE Y DIRECCIÓN DEL TITULAR DE LA AUTORIZACIÓN DE COMERCIALIZACIÓN PTC Therapeutics International Limited 70 Sir John Rogerson's Quay Dublín 2 Irlanda 12. NÚMERO(S) DE AUTORIZACIÓN DE COMERCIALIZACIÓN EU/1/22/1653/001 13. NÚMERO DE LOTE _ _ Lote 14. CONDICIONES GENERALES DE DISPENSACIÓN _ _ 15. INSTRUCCIONES DE USO 16. INFORMACIÓN EN BRAILLE Se acepta la justificación para no incluir la información en Braille. 17. IDENTIFICADOR ÚNIC Lire le document complet
1 ANEXO I FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO 2 Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales sanitarios a notificar las sospechas de reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye información sobre cómo notificarlas. 1. NOMBRE DEL MEDICAMENTO Upstaza 2,8 × 10 11 genomas vectoriales (vg)/0,5 ml para solución para perfusión. 2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA 2.1 DESCRIPCIÓN GENERAL Eladocagén exuparvovec es un medicamento de terapia génica que expresa la enzima L-aminoácido aromático descarboxilasa humana (hAADC). Se trata de un vector recombinante no replicable basado en el virus adeno-asociado serotipo 2 (AAV2) que contiene el ADNc del gen de la dopa descarboxilasa (DDC) humana bajo el control del promotor inmediato del citomegalovirus. Eladocagén exuparvovec se produce en células renales embrionarias humanas mediante tecnología de ADN recombinante. 2.2 COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA Cada vial unidosis contiene 2,8 × 10 11 vg de eladocagén exuparvovec en 0,5 ml extraíbles de solución. Cada ml de solución contiene 5,6 × 10 11 vg de eladocagén exuparvovec. Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1. 3. FORMA FARMACEÚTICA Solución para perfusión. Tras la descongelación, la solución para perfusión es un líquido claro o ligeramente opalescente, incoloro o blanco tenue. 4. DATOS CLÍNICOS 4.1 INDICACIONES TERAPÉUTICAS Upstaza está indicado para el tratamiento de los pacientes de 18 meses y mayores con diagnóstico confirmado clínica, molecular y genéticamente de deficiencia de L-aminoácido aromático descarboxilasa (AADC) y con un fenotipo grave (ver sección 5.1). 4.2 POSOLOGÍA Y FORMA DE ADMINISTRACIÓN El tratamiento debe ser administrado en un centro especializado en neurocirugía estereotáctica, por un neurocirujano cualificado bajo condiciones asépticas controladas. Posología Los paci Lire le document complet