Upstaza

Land: Den Europæiske Union

Sprog: spansk

Kilde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiv bestanddel:

Eladocagene exuparvovec

Tilgængelig fra:

PTC Therapeutics International Limited

ATC-kode:

A16AB26

INN (International Name):

eladocagene exuparvovec

Terapeutisk gruppe:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Terapeutisk område:

Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos

Terapeutiske indikationer:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Produkt oversigt:

Revision: 5

Autorisation status:

Autorizado

Autorisation dato:

2022-07-18

Indlægsseddel

22
INFORMACIÓN QUE DEBE FIGURAR EN EL EMBALAJE EXTERIOR
ENVASE
1.
NOMBRE DEL MEDICAMENTO
Upstaza 2,8 × 10
11
genomas vectoriales/0,5 ml solución para perfusión
eladocagén exuparvovec
2.
PRINCIPIO(S) ACTIVO(S)
Cada 0,5 ml de solución contiene 2,8 × 10
11
genomas vectoriales de eladocagén exuparvovec
3.
LISTA DE EXCIPIENTES
Excipientes: cloruro de potasio, cloruro de sodio, dihidrógeno
fosfato de potasio, hidrógenofosfato de
disodio, poloxámero 188 y agua para preparaciones inyectables. Para
mayor información consultar el
prospecto.
4.
FORMA FARMACÉUTICA Y CONTENIDO DEL ENVASE
Solución para perfusión
1 vial
5.
FORMA Y VÍA(S) DE ADMINISTRACIÓN
Para administración única mediante perfusión intraputaminal
bilateral en dos puntos del putamen.
Leer el prospecto antes de utilizar este medicamento.
Vía intraputaminal.
6.
ADVERTENCIA ESPECIAL DE QUE EL MEDICAMENTO DEBE MANTENERSE
FUERA DE LA VISTA Y DEL ALCANCE DE LOS NIÑOS
7.
OTRA(S) ADVERTENCIA(S) ESPECIAL(ES), SI ES NECESARIO
Para un solo uso.
8.
FECHA DE CADUCIDAD
EXP:
9.
CONDICIONES ESPECIALES DE CONSERVACIÓN
Conservar y transportar congelado a temperatura ≤ -65 °C.
Conservar el vial en el embalaje exterior.
23
Tras la descongelación, utilice el vial en un plazo de 6 horas. No
volver a congelar.
10.
PRECAUCIONES ESPECIALES DE ELIMINACIÓN DEL MEDICAMENTO NO
UTILIZADO Y DE LOS MATERIALES DERIVADOS DE SU USO, CUANDO
CORRESPONDA
Deseche el producto no utilizado.
Este medicamento contiene virus modificados genéticamente.
Eliminación de acuerdo con la normativa local sobre desechos
farmacéuticos.
11.
NOMBRE Y DIRECCIÓN DEL TITULAR DE LA AUTORIZACIÓN DE
COMERCIALIZACIÓN
PTC Therapeutics International Limited
70 Sir John Rogerson's Quay
Dublín 2
Irlanda
12.
NÚMERO(S) DE AUTORIZACIÓN DE COMERCIALIZACIÓN
EU/1/22/1653/001
13.
NÚMERO DE LOTE
_ _
Lote
14.
CONDICIONES GENERALES DE DISPENSACIÓN
_ _
15.
INSTRUCCIONES DE USO
16.
INFORMACIÓN EN BRAILLE
Se acepta la justificación para no incluir la información en
Braille.
17.
IDENTIFICADOR ÚNIC

Produktets egenskaber

1
ANEXO I
FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO
2
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales
sanitarios a notificar las sospechas de
reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye
información sobre cómo notificarlas.
1.
NOMBRE DEL MEDICAMENTO
Upstaza 2,8 × 10
11
genomas vectoriales (vg)/0,5 ml para solución para perfusión.
2.
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
2.1
DESCRIPCIÓN GENERAL
Eladocagén exuparvovec es un medicamento de terapia génica que
expresa la enzima L-aminoácido
aromático descarboxilasa humana (hAADC). Se trata de un vector
recombinante no replicable basado
en el virus adeno-asociado serotipo 2 (AAV2) que contiene el ADNc del
gen de la dopa
descarboxilasa (DDC) humana bajo el control del promotor inmediato del
citomegalovirus.
Eladocagén exuparvovec se produce en células renales embrionarias
humanas mediante tecnología de
ADN recombinante.
2.2
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
Cada vial unidosis contiene 2,8 × 10
11
vg de eladocagén exuparvovec en 0,5 ml extraíbles de solución.
Cada ml de solución contiene 5,6 × 10
11
vg de eladocagén exuparvovec.
Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1.
3.
FORMA FARMACEÚTICA
Solución para perfusión.
Tras la descongelación, la solución para perfusión es un líquido
claro o ligeramente opalescente,
incoloro o blanco tenue.
4.
DATOS CLÍNICOS
4.1
INDICACIONES TERAPÉUTICAS
Upstaza está indicado para el tratamiento de los pacientes de 18
meses y mayores con diagnóstico confirmado
clínica, molecular y genéticamente de deficiencia de L-aminoácido
aromático descarboxilasa (AADC) y con
un fenotipo grave (ver sección 5.1).
4.2
POSOLOGÍA Y FORMA DE ADMINISTRACIÓN
El tratamiento debe ser administrado en un centro especializado en
neurocirugía estereotáctica, por un
neurocirujano cualificado bajo condiciones asépticas controladas.
Posología
Los paci