Mepsevii Union européenne - hongrois - EMA (European Medicines Agency)

mepsevii

ultragenyx germany gmbh - vestronidase alfa - mucopolysaccharidosis vii. - enzimek - mepsevii kezelésére javallt, a nem neurológiai mucopolysaccharidosis vii. (mps vii.; ravasz szindróma).

Upstaza Union européenne - hongrois - EMA (European Medicines Agency)

upstaza

ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - az aminosav metabolizmus, az inborn hibák - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Elfabrio Union européenne - hongrois - EMA (European Medicines Agency)

elfabrio

chiesi farmaceutici s.p.a - pegunigalsidase alfa - fabry-betegség - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase).

Palynziq Union européenne - hongrois - EMA (European Medicines Agency)

palynziq

biomarin international limited - pegvaliase - phenylketonurias - egyéb tápcsatorna és metabolizmus termékek - palynziq jelzi a kezelés a betegek fenilketonuria (pku) 16 éves vagy annál idősebb, akik a nem megfelelő vér fenilalanin kontroll (vér fenilalanin szintje nagyobb, mint 600 mikromol/l) annak ellenére, hogy az előzetes kezelése a rendelkezésre álló kezelési lehetőségek.

Xenpozyme Union européenne - hongrois - EMA (European Medicines Agency)

xenpozyme

sanofi b.v. - olipudase alfa - acid sphingomyelinase deficiency (asmd) type a/b or type b - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - xenpozyme is indicated as an enzyme replacement therapy for the treatment of non-central nervous system (cns) manifestations of acid sphingomyelinase deficiency (asmd) in paediatric and adult patients with type a/b or type b.

Kanuma Union européenne - hongrois - EMA (European Medicines Agency)

kanuma

alexion europe sas - alfa sebelipáz - lipid anyagcsere, rokon hibák - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - a kanuma hosszútávú enzimpótló terápiára (ert) javallt minden életkorban lizoszomális savas lipáz (lal) hiányosság esetén.