Upstaza

Maa: Euroopan unioni

Kieli: kroatia

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

Eladocagene exuparvovec

Saatavilla:

PTC Therapeutics International Limited

ATC-koodi:

A16AB26

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

eladocagene exuparvovec

Terapeuttinen ryhmä:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Terapeuttinen alue:

Metabolizam aminokiselina, urođene pogreške

Käyttöaiheet:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 5

Valtuutuksen tilan:

odobren

Valtuutus päivämäärä:

2022-07-18

Pakkausseloste

25
B. UPUTA O LIJEKU
26
UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA BOLESNIKA
UPSTAZA 2,8 × 10
11 VEKTORSKIH GENOMA/0,5 ML OTOPINA ZA INFUZIJU
eladokagen eksuparvovek
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći.
Za postupak prijavljivanja
nuspojava pogledajte dio 4.
PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU O LIJEKU PRIJE NEGO ŠTO VI ILI
VAŠE DIJETE PRIMITE OVAJ LIJEK JER
SADRŽI VAMA VAŽNE PODATKE.
-
Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.
-
Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili medicinskoj
sestri.
-
Ako Vi ili Vaše dijete dobijete bilo koju nuspojavu, potrebno je
obavijestiti liječnika ili
medicinsku sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije
navedena u ovoj uputi.
Pogledajte dio 4.
ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI
1.
Što je Upstaza i za što se koristi
2.
Što morate znati prije nego Vi ili Vaše dijete primite lijek Upstaza
3.
Kako Vi ili Vaše dijete primate lijek Upstaza
4.
Moguće nuspojave
5.
Kako čuvati lijek Upstaza
6.
Sadržaj pakiranja i druge informacije
1.
ŠTO JE UPSTAZA I ZA ŠTO SE KORISTI
ŠTO JE UPSTAZA
Upstaza je lijek za gensku terapiju koji sadrži djelatnu tvar
eladokagen eksuparvovek.
ZA ŠTO SE UPSTAZA KORISTI
Upstaza se koristi za liječenje bolesnika u dobi od 18 mjeseci i
starijih s nedostatkom proteina koji se
zove dekarboksilaza aromatskih L-aminokiselina (engl.
_aromatic L-amina acid decarboxylase_
,
AADC). Ovaj je protein neophodan za stvaranje određenih tvari koje su
potrebne za rad normalnog
tjelesnog živčanog sustava.
Nedostatak AADC-a nasljedno je stanje uzrokovano mutacijom (promjenom)
gena koji kontrolira
proizvodnju AADC-a (također nazvan
_og dopa dekarboksilaza_
ili
_DDC_
gen). To stanje sprječava
razvoj živčanog sustava djeteta, što znači da se mnoge tjelesne
funkcije ne razvijaju pravilno tijekom
djetinjstva, uključujući kretanje, jedenje, disanje, govor i
mentalnu sposobnost.
KAKO UPSTAZA DJELUJE
Djelatna

Valmisteyhteenveto

1
PRILOG I.
SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA
2
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju
na nuspojavu za ovaj lijek. Za
postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8.
1.
NAZIV LIJEKA
Upstaza 2,8 × 10
11
vektorskih genoma (vg)/0,5 ml otopina za infuziju
2.
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
2.1
OPĆI OPIS
Eladokagen eksuparvovek je lijek za gensku terapiju koji izražava
ljudski enzim dekarboksilazu
aromatskih L-aminokiselina (engl.
_human aromatic L-amino acid decarboxylase_
, hAADC). To je
vektor zasnovan na nereplicirajućem rekombinantnom adeno-povezanom
virusu serotipa 2 (AAV2)
koji sadrži cDNA ljudske dopa dekarboksilaze (DDC) pod kontrolom
neposrednog ranog promotora
citomegalovirusa.
Eladokagen eksuparvovek proizvodi se u stanicama bubrega ljudskog
embrija tehnologijom
rekombinantne DNA.
2.2
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
Jedna jednodozna bočica sadrži 2,8 × 10
11
vg eladokagen eksuparvoveka u 0,5 ml otopine koja se
može izvući. Jedan ml otopine sadrži 5,6 × 10
11
vg eladokagen eksuparvoveka.
Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1.
3.
FARMACEUTSKI OBLIK
Otopina za infuziju.
Nakon odmrzavanja iz zamrznutog, otopina za infuziju je bistra do
blago neprozirna, bezbojna do
bjelkasta tekućina.
4.
KLINIČKI PODACI
4.1
TERAPIJSKE INDIKACIJE
Upstaza je indicirana za liječenje bolesnika u dobi od 18 mjeseci i
starijih s kliničkom, molekularnom
i genetski potvrđenom dijagnozom nedostatka dekarboksilaze aromatskih
L-aminokiselina (AADC) i s
teškim fenotipom (vidjeti dio 5.1).
4.2
DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE
Liječenje se mora provesti u centru koji je specijaliziran za
stereotaktičku neurokirurgiju, i mora ga
provesti kvalificirani neurokirurg u kontroliranim aseptičnim
uvjetima.
Doziranje
Bolesnici će primiti ukupnu dozu od 1,8 × 10
11
vg isporučenu kao četiri infuzije od 0,08 ml
(0,45 × 10
11
vg) (dvije po putamenu).
Doziranje je isto za cijelu populaciju