Country: ইউরোপীয় ইউনিয়ন
ভাষা: ক্রোয়েশীয়
সূত্র: EMA (European Medicines Agency)
Eladocagene exuparvovec
PTC Therapeutics International Limited
A16AB26
eladocagene exuparvovec
Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products
Metabolizam aminokiselina, urođene pogreške
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
Revision: 5
odobren
2022-07-18
25 B. UPUTA O LIJEKU 26 UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA BOLESNIKA UPSTAZA 2,8 × 10 11 VEKTORSKIH GENOMA/0,5 ML OTOPINA ZA INFUZIJU eladokagen eksuparvovek Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja nuspojava pogledajte dio 4. PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU O LIJEKU PRIJE NEGO ŠTO VI ILI VAŠE DIJETE PRIMITE OVAJ LIJEK JER SADRŽI VAMA VAŽNE PODATKE. - Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati. - Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili medicinskoj sestri. - Ako Vi ili Vaše dijete dobijete bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili medicinsku sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4. ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI 1. Što je Upstaza i za što se koristi 2. Što morate znati prije nego Vi ili Vaše dijete primite lijek Upstaza 3. Kako Vi ili Vaše dijete primate lijek Upstaza 4. Moguće nuspojave 5. Kako čuvati lijek Upstaza 6. Sadržaj pakiranja i druge informacije 1. ŠTO JE UPSTAZA I ZA ŠTO SE KORISTI ŠTO JE UPSTAZA Upstaza je lijek za gensku terapiju koji sadrži djelatnu tvar eladokagen eksuparvovek. ZA ŠTO SE UPSTAZA KORISTI Upstaza se koristi za liječenje bolesnika u dobi od 18 mjeseci i starijih s nedostatkom proteina koji se zove dekarboksilaza aromatskih L-aminokiselina (engl. _aromatic L-amina acid decarboxylase_ , AADC). Ovaj je protein neophodan za stvaranje određenih tvari koje su potrebne za rad normalnog tjelesnog živčanog sustava. Nedostatak AADC-a nasljedno je stanje uzrokovano mutacijom (promjenom) gena koji kontrolira proizvodnju AADC-a (također nazvan _og dopa dekarboksilaza_ ili _DDC_ gen). To stanje sprječava razvoj živčanog sustava djeteta, što znači da se mnoge tjelesne funkcije ne razvijaju pravilno tijekom djetinjstva, uključujući kretanje, jedenje, disanje, govor i mentalnu sposobnost. KAKO UPSTAZA DJELUJE Djelatna সম্পূর্ণ নথি পড়ুন
1 PRILOG I. SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA 2 Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju na nuspojavu za ovaj lijek. Za postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8. 1. NAZIV LIJEKA Upstaza 2,8 × 10 11 vektorskih genoma (vg)/0,5 ml otopina za infuziju 2. KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV 2.1 OPĆI OPIS Eladokagen eksuparvovek je lijek za gensku terapiju koji izražava ljudski enzim dekarboksilazu aromatskih L-aminokiselina (engl. _human aromatic L-amino acid decarboxylase_ , hAADC). To je vektor zasnovan na nereplicirajućem rekombinantnom adeno-povezanom virusu serotipa 2 (AAV2) koji sadrži cDNA ljudske dopa dekarboksilaze (DDC) pod kontrolom neposrednog ranog promotora citomegalovirusa. Eladokagen eksuparvovek proizvodi se u stanicama bubrega ljudskog embrija tehnologijom rekombinantne DNA. 2.2 KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV Jedna jednodozna bočica sadrži 2,8 × 10 11 vg eladokagen eksuparvoveka u 0,5 ml otopine koja se može izvući. Jedan ml otopine sadrži 5,6 × 10 11 vg eladokagen eksuparvoveka. Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1. 3. FARMACEUTSKI OBLIK Otopina za infuziju. Nakon odmrzavanja iz zamrznutog, otopina za infuziju je bistra do blago neprozirna, bezbojna do bjelkasta tekućina. 4. KLINIČKI PODACI 4.1 TERAPIJSKE INDIKACIJE Upstaza je indicirana za liječenje bolesnika u dobi od 18 mjeseci i starijih s kliničkom, molekularnom i genetski potvrđenom dijagnozom nedostatka dekarboksilaze aromatskih L-aminokiselina (AADC) i s teškim fenotipom (vidjeti dio 5.1). 4.2 DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE Liječenje se mora provesti u centru koji je specijaliziran za stereotaktičku neurokirurgiju, i mora ga provesti kvalificirani neurokirurg u kontroliranim aseptičnim uvjetima. Doziranje Bolesnici će primiti ukupnu dozu od 1,8 × 10 11 vg isporučenu kao četiri infuzije od 0,08 ml (0,45 × 10 11 vg) (dvije po putamenu). Doziranje je isto za cijelu populaciju সম্পূর্ণ নথি পড়ুন