Strimvelis

Maa: Euroopan unioni

Kieli: puola

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

autologicznych komórek CD34 + wzbogacony frakcji komórki, która zawiera CD34 + komórki transduced z antyretrowirusowych wektor, który koduje sekwencji cDNA deaminazę (ADA) adenozyny człowieka od człowieka krwiotwórczych komórek macierzystych/progenitorowych (komórek CD34 +)

Saatavilla:

Fondazione Telethon ETS

ATC-koodi:

L03

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

Terapeuttinen ryhmä:

Иммуностимуляторы,

Terapeuttinen alue:

Ciężkie połączone niedobory odporności

Käyttöaiheet:

Strimvelis jest wskazany w leczeniu pacjentów z ciężkim złożonym niedoborem odporności z powodu niedoboru deaminazę adenozyny (ADA-SCID), dla których nie nadaje HLA antygen (HLA)-dawcy dopasowane związanym z komórek macierzystych jest dostępne (patrz punkt 4. 2 i 4.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 9

Valtuutuksen tilan:

Upoważniony

Valtuutus päivämäärä:

2016-05-26

Pakkausseloste

22
B. ULOTKA DLA PACJENTA
23
ULOTKA DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA PACJENTA LUB OPIEKUNA
STRIMVELIS 1-10 × 10
6
KOMÓREK/ML ZAWIESINA DO INFUZJI
Autologiczna frakcja komórkowa wzbogacona o CD34
+
, zawierająca komórki CD34
+
transdukowane
wektorem retrowirusowym zawierającym ludzką sekwencję cDNA ADA
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik
leku też może w tym pomóc,
zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły u
Pana (Pani) dziecka po zastosowaniu
leku. Aby dowiedzieć się, jak zgłaszać działania niepożądane
– patrz punkt 4.
NALEŻY UWAŻNIE ZAPOZNAĆ SIĘ Z TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM
LEKU, PONIEWAŻ ZAWIERA ONA
INFORMACJE WAŻNE DLA PANA (PANI) DZIECKA.
-
Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie
przeczytać.
-
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza
lub pielęgniarki opiekujących
się Pana (Pani) dzieckiem.
-
Jeśli u Pana (Pani) dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy
niepożądane, w tym wszelkie objawy
niepożądane niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym
lekarzowi lub pielęgniarce
opiekującym się Pana (Pani) dzieckiem. Patrz punkt 4.
-
Lekarz opiekujący się Pana (Pani) dzieckiem przekaże Panu/Pani
Kartę Ostrzeżeń, która
zawiera ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa w odniesieniu do
stosowania leku
Strimvelis przez Pana (Pani) dziecko. Należy ją uważnie przeczytać
i stosować się do zawartych
w niej zaleceń.
-
Kartę Ostrzeżeń należy zawsze nosić przy sobie i zawsze okazywać
ją lekarzowi albo
pielęgniarce podczas wizyty albo gdy Pana (Pani) dziecko zostanie
przyjęte do szpitala.
SPIS TREŚCI ULOTKI
1.
Co to jest Strimvelis i w jakim celu się go stosuje
2.
Informacje ważne przed zastosowaniem leku Strimvelis
3.
Jak stosować lek Strimvelis
4.
Możliwe działania niepożądane
5.
Jak przechowywać lek Strimvelis
6.
Zawartość opakowania i i

Valmisteyhteenveto

1
ANEKS I
CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO
2
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby
należące do fachowego personelu
medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania
niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak
zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8.
1.
NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO
Strimvelis 1-10 x 10
6
komórek/ml, zawiesina do infuzji
2.
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
2.1
OPIS OGÓLNY
Autologiczna frakcja komórkowa wzbogacona o CD34
+
, zawierająca komórki CD34
+
transdukowane
wektorem retrowirusowym zawierającym ludzką sekwencję cDNA
deaminazy adenozynowej (ADA) z
ludzkich komórek macierzystych układu
krwiotwórczego/progenitorowych (CD34
+
).
2.2
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
Produkt leczniczy jest pakowany do jednego albo większej liczby
worków infuzyjnych.
Każdy worek infuzyjny Strimvelis dla określonego pacjenta zawiera
frakcję komórek wzbogaconą o
autologiczne komórki CD34
+
, transdukowane wektorem retrowirusowym zawierającym ludzką
sekwencję cDNA ADA.
Dane ilościowe dotyczące liczby komórek CD34
+
/kg oraz łącznej liczby komórek w produkcie są
przedstawione w oznakowaniu każdej serii. Stężenie wynosi 1–10 x
10
6
komórek CD34
+
/ml.
Substancje pomocnicze o znanym działaniu
Opisywany produkt leczniczy zawiera 0,15 mmol sodu na ml.
Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1.
3.
POSTAĆ FARMACEUTYCZNA
Zawiesina do infuzji.
Mętna lub przejrzysta, bezbarwna lub różowa zawiesina komórek.
4
SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE
4.1
WSKAZANIA DO STOSOWANIA
Produkt Strimvelis jest wskazany w leczeniu pacjentów z ciężkim,
złożonym niedoborem odporności
wynikającym z niedoboru deaminazy adenozynowej (ADA-SCID), dla
których nie jest dostępny
odpowiedni dawca komórek macierzystych dopasowany pod względem
antygenu ludzkich
leukocytów (HLA) (patrz punkty 4.3 i 4.4).
4.2
DAWKOWANIE I SPOSÓB PODAWANIA
Produkt Strimvelis musi być podawan