tegsedi
akcea therapeutics ireland limited - inotersen nātrija - amiloidoze - other nervous system drugs - Ārstniecības posma 1. vai 2. posms polineiropātijas pieaugušo pacientiem ar iedzimtu transthyretin amiloidozi (hattr).
arti-cell forte
boehringer ingelheim vetmedica gmbh - chondrogenic izraisīto zirgu alogēnas perifēro asins mezenhimālas cilmes šūnas - other drugs for disorders of the musculo-skeletal system - zirgi - samazinājums vieglas līdz vidēji periodisko klibumu, kas saistīti ar ne-septisko locītavu iekaisumu zirgi.
sixmo
l. molteni & c. dei fratelli alitti società di esercizio s.p.a. - buprenorfīna hidrohlorīds - ar opioīdiem saistītas slimības - other nervous system drugs - sixmo ir norādīts aizvietošanas terapijas opioīdu atkarību klīniski stabilu pieaugušiem pacientiem, kam nepieciešama ne vairāk kā 8 mg/dienā sublingual buprenorfīnu, ievērojot medicīnas, sociālo un psiholoģisko ārstēšanu.
zynteglo
bluebird bio (netherlands) b.v. - autologās cd34+ šūnu bagātināts iedzīvotāju, kas satur asinsrades cilmes šūnas, transduced ar lentiglobin bb305 lentiviral vektoru kodēšanas beta-a-t87q-globin gēnu - beta-talasēmija - other hematological agents - zynteglo ir indicēts, lai ārstētu pacientu, 12 gadi un vecāki ar asins pārliešanu atkarīgas no β thalassaemia (tdt), kas nav β0/β0 genotipa, kuriem hematopoētisko cilmes šūnu (vak) transplantācija ir lietderīgi, bet cilvēka leikocītu antigēnu (hla)-saskaņota saistīti hsc donoru nav pieejama.
horstem
equicord s.l. - zirgu nabas mezenhimālas cilmes šūnas - other drugs for disorders of the musculo-skeletal system - zirgi - samazinājums klibumu, kas saistīti ar vieglas līdz vidēji deģeneratīvas locītavu slimības (osteoartrīta) zirgiem.
exondys
avi biopharma international ltd - eteplirsen - muskuļu distrofija, duchenne - other drugs for disorders of the musculo-skeletal system - Ārstēšana dišēna muskuļu distrofija.
zolgensma
novartis europharm limited - onasemnogene abeparvovec - muskuļu atrofija, mugurkaula - other drugs for disorders of the musculo-skeletal system - zolgensma ir indicēts, lai ārstētu:pacientiem ar 5q muguras muskuļu atrofija (sma) ar bi-allelic mutācija smn1 gēnu un klīniskā diagnoze sma tips 1, orpatients ar 5q sma ar bi-allelic mutācija smn1 gēnu un līdz 3 kopijas smn2 gēnu.
hopveus
d&a pharma - sodium oxybate - substance withdrawal syndrome; alcohol abstinence - other nervous system drugs - substitution treatment for alcohol dependence within a framework of careful medical supervision along with continuous psychosocial support and social rehabilitation. treatment should be initiated only in patients resistant to existing interventions or in patients for whom existing therapies are contra-indicated or not recommended.
kaftrio
vertex pharmaceuticals (ireland) limited - ivacaftor, tezacaftor, elexacaftor - cistiskā fibroze - other respiratory system products - kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor for the treatment of cystic fibrosis (cf) in patients aged 6 years and older who have at least one f508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (cftr) gene.
fampridine accord
accord healthcare s.l.u. - fampridīns - multiplā skleroze - other nervous system drugs - fampridine accord is indicated for the improvement of walking in adult patients with multiple sclerosis with walking disability (edss 4-7).