Euroopan unioni - bulgaria - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum international ab - нитисинона - tyrosinemias - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).

Euroopan unioni - bulgaria - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - pegvaliase - phenylketonurias - Други продукти на храносмилателния тракт и метаболизма - palynziq е показан за лечение на пациенти с фенилкетонурией (pku) на възраст между 16 и повече години, които имат грешно контрол на фенилаланин в кръвта (на нивото на фенилаланин в кръвта над 600 мкмоль/л), въпреки че преди управление с налични възможности за лечение .