Opfolda

Maa: Euroopan unioni

Kieli: suomi

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

miglustaattia

Saatavilla:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC-koodi:

A16AX06

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

miglustat

Terapeuttinen ryhmä:

Muut ruoansulatuskanavan ja aineenvaihduntatuotteet

Terapeuttinen alue:

Glykogeenin varastointitaudin tyyppi II

Käyttöaiheet:

Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).

Tuoteyhteenveto:

Revision: 1

Valtuutuksen tilan:

valtuutettu

Valtuutus päivämäärä:

2023-06-26

Pakkausseloste

18
B.
PAKKAUSSELOSTE
19
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE
OPFOLDA 65 MG KOVAT KAPSELIT
miglustaatti
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN ALOITAT TÄMÄN
LÄÄKKEEN OTTAMISEN, SILLÄ SE
SISÄLTÄÄ SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA.
•
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
•
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin,
apteekkihenkilökunnan tai sairaanhoitajan puoleen.
•
Tämä lääke on määrätty vain sinulle eikä sitä pidä antaa
muiden käyttöön. Se voi aiheuttaa haittaa
muille, vaikka heillä olisikin samanlaiset oireet kuin sinulla.
•
Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille,
apteekkihenkilökunnalle tai
sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia
haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu
tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN:
1. Mitä Opfolda on ja mihin sitä käytetään
2. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin otat Opfolda-valmistetta
3. Miten Opfolda-valmistetta otetaan
4. Mahdolliset haittavaikutukset
5. Opfolda-valmisteen säilyttäminen
6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ OPFOLDA ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
MITÄ OPFOLDA ON
Opfolda on lääke, jota käytetään myöhään alkaneen Pompen
taudin hoidossa aikuisilla. Lääkkeen
vaikuttava aine on miglustaatti.
MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
Opfolda-valmistetta käytetään aina toisen lääkkeen,
sipaglukosidaasi alfan kanssa, joka on eräs
entsyymikorvaushoidon tyyppi. Siksi on erittäin tärkeää, että
luet myös sipaglukosidaasi alfan
pakkausselosteen.
Jos sinulla on kysyttävää lääkkeistäsi, käänny lääkärin tai
apteekkihenkilökunnan puoleen.
MITEN OPFOLDA TOIMII
Pompen tautia sairastavilla henkilöillä on vähäinen hapan
alfa-glukosidaasi (GAA) -entsyymin
pitoisuus. Tämä entsyymi auttaa säätelemään glykogeenin
määriä elimistössä (glykogeeni on eräs
hiilihydraattityyppi).
Pompen taudissa kehon lihaksiin kertyy runsaasti glykogeenia. Tämä
estää lihaksia, kuten kävelyä
mahdollist

Valmisteyhteenveto

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
2
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Opfolda 65 mg kovat kapselit
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Yksi kova kapseli sisältää 65 mg miglustaattia.
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Kapseli, kova
Koon 2 kova kapseli (6,35 x 18,0 mm), jossa on harmaa
läpinäkymätön kansiosa ja valkoinen
läpinäkymätön runko-osa. Kapselin runkoon on painettu mustalla
värillä teksti ”AT2221”. Kapseli
sisältää valkoista tai luonnonvalkoista jauhetta.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
Opfolda (miglustaatti) on sipaglukosidaasi alfan pitkäaikaisen
entsyymikorvaushoidon
entsyymitoimintaa vakauttava aine aikuisilla, joilla on myöhään
alkanut Pompen tauti (happaman α-
glukosidaasin [GAA] puutos).
4.2
ANNOSTUS JA ANTOTAPA
Hoitoa saa valvoa lääkäri, jolla on kokemusta Pompen tautia tai
muita perinnöllisiä aineenvaihdunta-
tai neuromuskulaarisairauksia sairastavien potilaiden hoidosta.
Miglustaatti 65 mg kovat kapselit on käytettävä yhdessä
sipaglukosidaasi alfan kanssa.
Sipaglukosidaasi alfan valmisteyhteenvetoon on tutustuttava ennen
miglustaatin käyttöä.
Annostus
Vähintään 18-vuotiaat aikuiset ottavat suun kautta joka toinen
viikko suositellun annoksen, joka
perustuu painoon:
•
≥ 50 kg painaville potilaille suositeltu annos on 260 mg (neljä (4)
65 mg:n kapselia).
•
≥ 40 kg – < 50 kg painaville potilaille suositeltu annos on 195 mg
(kolme (3) 65 mg:n kapselia).
Miglustaatti 65 mg kovat kapselit otetaan noin 1 tunti mutta
enintään 3 tuntia ennen sipaglukosidaasi
alfa -infuusion aloittamista.
3
KUVA 1. ANNOKSEN AIKAJANA
* Miglustaatti 65 mg kovat kapselit on otettava noin 1 tunti mutta
enintään 3 tuntia ennen sipaglukosidaasi alfa -infuusion
aloittamista.
Potilaan hoitovaste on arvioitava rutiininomaisesti kaikkien taudin
kliinisten ilmentymien kattavan
arvioinnin perusteella. Riittämättömän vasteen tai kohtuuttomien
turvallisuusriskien tapauksessa on
harkittava miglustaatti 65 mg kovien kapseleiden käytön
keskeyttämistä y