Strimvelis

Riik: Euroopa Liit

keel: leedu

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

autologinės CD34 + ląstelių frakcija, kuri yra CD34 + ląstelių transduced su antiretrovirusinių vektorius, kad koduoja žmonių adenozino deaminazės (ADA) kDNR seka iš žmogaus kraujodaros kamieninių/kamieninių ląstelių (CD34 +) ląstelių praturtintas

Saadav alates:

Fondazione Telethon ETS

ATC kood:

L03

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

Terapeutiline rühm:

Immunostimulants,

Terapeutiline ala:

Sunkus kombinuotas imunodeficitas

Näidustused:

Strimvelis yra skirtas gydyti pacientams, sergantiems sunkiu kombinuotu imunodeficitu dėl trūkumo adenozino deaminazės (ADA-Skid), kuriems nėra tinkamas žmogaus leukocitų antigenų (ŽLA)-suderinta gretutinių kamieninių ląstelių donoras yra (žr. skyrių 4. 2 ir 4 skyrius.

Toote kokkuvõte:

Revision: 9

Volitamisolek:

Įgaliotas

Loa andmise kuupäev:

2016-05-26

Infovoldik

22
B. PAKUOTĖS LAPELIS
23
PAKUOTĖS LAPELIS: INFORMACIJA PACIENTUI AR GLOBĖJUI
STRIMVELIS 1-
10× 10
6
LĄSTELIŲ/ML INFUZINĖ DISPERSIJA
Autologinėmis CD34
+
ląstelėmis praturtinta frakcija, kurioje yra CD34
+
ląstelių su transdukuotu
retrovirusų vektoriumi, koduojančiu žmogaus ADA cDNR seką
Vykdoma papildoma šio vaisto stebėsena. Tai padės greitai nustatyti
naują saugumo informaciją.
Mums galite padėti pranešdami apie bet kokį Jūsų vaikui
pasireiškiantį šalutinį poveikį. Apie tai, kaip
pranešti apie šalutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje.
ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISĄ ŠĮ LAPELĮ, PRIEŠ JŪSŲ VAIKUI
PRADEDANT VARTOTI VAISTĄ, NES JAME
PATEIKIAMA JŪSŲ VAIKUI SVARBI INFORMACIJA.
-
Neišmeskite šio lapelio, nes vėl gali prireikti jį perskaityti.
-
Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitės į Jūsų vaiko gydytoją
arba slaugytoją.
-
Jeigu Jūsų vaikui pasireiškė šalutinis poveikis (net jeigu jis
šiame lapelyje nenurodytas),
kreipkitės į Jūsų vaiko gydytoją arba slaugytoją. Žr. 4
skyrių.
-
Jūsų vaiko gydytojas duos Jums įspėjamąją paciento kortelę,
kurioje nurodyta svarbi
informacija apie Jūsų vaiko gydymą Stromvelis. Atidžiai ją
perskaitykite ir vykdykite joje
esančius nurodymus.
-
Visada su savimi turėkite įspėjamąją paciento kortelę ir
parodykite ją gydytojui arba
slaugytojui, pas kuriuos lankosi Jūsų vaikas arba kai Jūsų vaikas
atvyksta į ligoninę.
APIE KĄ RAŠOMA ŠIAME LAPELYJE?
1.
Kas yra Strimvelis ir kam jis vartojamas
2.
Kas žinotina prieš Jūsų vaikui vartojant Strimvelis
3.
Kaip vartoti Strimvelis
4.
Galimas šalutinis poveikis
5.
Kaip laikyti Strimvelis
6.
Pakuotės turinys ir kita informacija
1.
KAS YRA STRIMVELIS IR KAM JIS VARTOJAMAS
Strimvelis yra vaistas, skiriamas
GENŲ TERAPIJAI
. Jis gaminamas specialiai kiekvienam pacientui.
Strimvelis gydoma sunki vaikų būklė, vadinama
ADA-SCID
(angl.
_adenosine deaminase-severe _
_combined immune deficiency, t. y. sunkus kombinuotasis imunodeficitas
dėl adenozindeami

Toote omadused

1
I PRIEDAS
PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA
2
Vykdoma papildoma šio vaistinio preparato stebėsena. Tai padės
greitai nustatyti naują saugumo
informaciją. Sveikatos priežiūros specialistai turi pranešti apie
bet kokias įtariamas nepageidaujamas
reakcijas. Apie tai, kaip pranešti apie nepageidaujamas reakcijas,
žr. 4.8 skyriuje.
1.
VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS
Strimvelis 1–10 x10
6
ląstelių/ml infuzinė dispersija
2.
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
2.1
BENDRAS APRAŠYMAS
Autologinėmis CD34
+
ląstelėmis praturtinta frakcija, kurioje yra CD34
+
ląstelių su transdukuotu
retrovirusų vektoriumi, koduojančiu žmogaus adenozindeaminazės
(ADA) cDNR seką, išskirta iš
žmogaus kraujodaros kamieninių ląstelių ar kaulų čiulpų
kamieninių (CD34
+
) ląstelių.
2.2
KOKYBINĖ IR KIEKYBINĖ SUDĖTIS
Vaistinis preparatas supakuotas į vieną ar daugiau infuzijų
maišelių. Kiekviename atskiram pacientui
skirtame vaistinio preparato Strimvelis infuzijų maišelyje yra
autologinėmis CD34
+
ląstelėmis
praturtinta frakcija, kurioje yra CD34
+
ląstelių su transdukuotu retrovirusų vektoriumi, koduojančiu
žmogaus ADA cDNR seką.
Kiekybinė informacija apie CD34
+
ląstelių skaičių/kg ir bendrą ląstelių kiekį vaistiniame
preparate yra
nurodyta kiekvienos serijos ženklinime. Koncentracija yra 1–10 x 10
6
CD34
+
ląstelių/ml.
Pagalbinė medžiaga, kurios poveikis žinomas
Viename vaistinio preparato mililitre yra 0,15 mmol natrio.
Visos pagalbinės medžiagos išvardytos 6.1 skyriuje.
3.
FARMACINĖ FORMA
Infuzinė dispersija.
Drumsta ar skaidri, bespalvė ar rožinės spalvos ląstelių
dispersija.
4.
K
LINIKINĖ INFORMACIJA
4.1
TERAPINĖS INDIKACIJOS
Strimvelis skirtas gydyti pacientams, kuriems yra diagnozuotas sunkus
kombinuotasis imunodeficitas
dėl adenozindeaminazės trūkumo (angl.
_Adenosine Deaminase Severe Combined Immunodeficiency, _
ADA-SCID), kuriems nėra kamieninių ląstelių donoro, turinčio
tinkamą žmogaus leukocitų antigeną
(angl.
_human leukocyte antigen, H