Hemgenix

Riik: Euroopa Liit

keel: soome

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

Etranacogene dezaparvovec

Saadav alates:

CSL Behring GmbH

ATC kood:

B06

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

etranacogene dezaparvovec

Terapeutiline rühm:

Other hematological agents

Terapeutiline ala:

Hemofilia B

Näidustused:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Toote kokkuvõte:

Revision: 2

Volitamisolek:

valtuutettu

Loa andmise kuupäev:

2023-02-20

Infovoldik

34
B. PAKKAUSSELOSTE
35
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA KÄYTTÄJÄLLE
HEMGENIX 1 X 10
13
GENOMIKOPIOTA/ML INFUUSIOKONSENTRAATTI, LIUOSTA VARTEN
etranakogeenidetsaparvoveekki
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla
kaikista mahdollisesti saamistasi
haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista
ilmoitetaan.
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN ALOITAT TÄMÄN
LÄÄKKEEN KÄYTTÄMISEN, SILLÄ SE
SISÄLTÄÄ SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA.
-
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
-
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan
puoleen.
-
Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille tai
sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös
sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä
pakkausselosteessa. Ks.
kohta 4.
-
Lääkäri antaa sinulle potilaskortin. Lue se huolellisesti ja
noudata siinä annettuja ohjeita.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN:
1.
Mitä Hemgenix on ja mihin sitä käytetään
2.
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle annetaan
Hemgenix-valmistetta
3.
Miten Hemgenix-valmistetta annetaan
4.
Mahdolliset haittavaikutukset
5.
Hemgenix-valmisteen säilyttäminen
6.
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ HEMGENIX ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
MITÄ HEMGENIX ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
Hemgenix on geenihoitovalmiste, jonka sisältämä vaikuttava aine on
etranakogeenidetsaparvoveekki.
Geenihoitovalmiste toimii siten, että elimistöön viedään geeni
geenivirheen korjaamiseksi.
Hemgenix-valmistetta käytetään vaikea-asteisen ja kohtalaisen
vaikea-asteisen B-hemofilian
(synnynnäinen hyytymistekijä IX:n puutos) hoitoon aikuisille, joilla
ei parhaillaan ole eikä ole aiemmin
ollut vasta-aineita hyytymistekijä IX:ää vastaan (neutraloivia
vasta-aineita).
B-hemofiliaa sairastavilla potilailla on synnynnäisesti muutos
geenissä, jota tarvitaan veren hyytymisen ja
v

Toote omadused

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
2
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti turvallisuutta
koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään
ilmoittamaan epäillyistä lääkkeen
haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten haittavaikutuksista
ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Hemgenix 1 x 10
13
genomikopiota/ml infuusiokonsentraatti, liuosta varten
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
2.1
YLEISKUVAUS
Etranakogeenidetsaparvoveekki on geenihoitolääkevalmiste, joka
ilmentää ihmisen hyytymistekijä IX:ää.
Se on replikoitumiskyvyttömään, rekombinanttiin adenoassosioituun
serotyypin 5 virukseen (AAV5)
perustuva vektori, jossa on maksaspesifisen promoottorin (LP1)
ohjauksessa toimiva ihmisen
hyytymistekijä IX:n geenivariantin R338L (FIX-Padua) kodonioptimoitu
cDNA.
Etranakogeenidetsaparvoveekki tuotetaan yhdistelmä-DNA-tekniikalla
hyönteissoluissa.
2.2
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Yksi ml etranakogeenidetsaparvoveekkia sisältää 1 x 10
13
genomikopiota.
Yksi injektiopullo sisältää ruiskuun vedettävissä olevan
tilavuuden 10 ml infuusiokonsentraattia, liuosta
varten, joka sisältää yhteensä 1 x 10
14
genomikopiota.
Injektiopullojen kokonaislukumäärä kussakin pakkauksessa vastaa
yksittäisen potilaan annostarvetta
kyseisen potilaan painon perusteella (ks. kohdat 4.2 ja 6.5).
Apuaine, jonka vaikutus tunnetaan
Tämä lääkevalmiste sisältää 35,2 mg natriumia per injektiopullo
(3,52 mg/ml).
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Infuusiokonsentraatti, liuosta varten (steriili konsentraatti).
Kirkas, väritön liuos.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
Hemgenix on tarkoitettu vaikea-asteisen ja kohtalaisen vaikea-asteisen
B-hemofilian (synnynnäinen
hyytymistekijä IX:n puutos) hoitoon aikuisille potilaille, joilla ei
ole anamneesissa hyytymistekijä IX:n
vasta-aineita.
4.2
ANNOSTUS JA ANTOTAPA
Hoito pitää aloittaa hemofilian ja/tai verenvuotosairauksien hoitoon
perehtyneen lääkärin