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avalon pharmaceutical chile s.p.a. - concentrado de enzimas proteolÍticas enriquecidas en bromelaÍna - sin formulas
strimvelis
fondazione telethon ets - autóloga cd34 + enriquecido fracción celular que contiene células de cd34 + transduced con vector retroviral que codifica para la secuencia de cdna humano de la adenosina desaminasa (ada) de las células humanas hematopoyéticas progenitoras (cd34 +) - inmunodeficiencia combinada severa - inmunoestimulantes, - strimvelis está indicado para el tratamiento de pacientes con la inmunodeficiencia combinada severa debido a la deficiencia de adenosina deaminasa (ada-scid), para quien no adecuado antígeno humano del leucocito (hla)-donante relacionado emparejado de la célula de vástago está disponible (véase la sección 4. 2 y sección 4.
zynteglo
bluebird bio (netherlands) b.v. - trasplante autólogo de células cd34+ población enriquecida que contiene células madre hematopoyéticas células transducidas con lentiglobin bb305 codificación de vectores lentivirales la beta-un-t87q-gen de la globina - beta-talasemia - other hematological agents - zynteglo está indicado para el tratamiento de los pacientes de 12 años y más de edad dependientes de transfusión β talasemia (tdt) que no tienen un β0/β0 genotipo, para quien células madre hematopoyéticas (hsc), el trasplante es apropiado, pero un antígeno leucocitario humano (hla)-los relacionados con hsc donante no está disponible.
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