Country: European Union
Language: Swedish
Source: EMA (European Medicines Agency)
onasemnogene abeparvovec
Novartis Europharm Limited
M09AX09
onasemnogene abeparvovec
Andra droger för sjukdomar i muskel-skelettsystemet
Muskelatrofi, ryggrad
Zolgensma är indicerat för behandling av: - patienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en bi-genetisk mutation i SMN1-genen och en klinisk diagnos av SMA Typ 1, orpatients med 5q SMA med en bi-genetisk mutation i SMN1-genen och upp till 3 kopior av den gen SMN2.
Revision: 13
auktoriserad
2020-05-18
41 B. BIPACKSEDEL 42 BIPACKSEDEL: INFORMATION TILL ANVÄNDAREN ZOLGENSMA 2 × 10 13 VEKTORGENOM/ML INFUSIONSVÄTSKA, LÖSNING onasemnogen-abeparvovek Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar ditt barn eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt 4. LÄS NOGA IGENOM DENNA BIPACKSEDEL INNAN DITT BARN FÅR DETTA LÄKEMEDEL. DEN INNEHÅLLER INFORMATION SOM ÄR VIKTIG. - Spara denna information, du kan behöva läsa den igen. - Om du har ytterligare frågor vänd dig till ditt barns läkare eller sjuksköterska. - Om ditt barn får biverkningar, tala med barnets läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4. I DENNA BIPACKSEDEL FINNS INFORMATION OM FÖLJANDE: 1. Vad Zolgensma är och vad det används för 2. Vad du behöver veta innan ditt barn får Zolgensma 3. Hur Zolgensma ges 4. Eventuella biverkningar 5. Hur Zolgensma ska förvaras 6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar 1. VAD ZOLGENSMA ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR VAD ZOLGENSMA ÄR Zolgensma är en typ av läkemedel som kallas genterapi. Det innehåller den aktiva substansen onasemnogen-abeparvovek, som innehåller genetiskt material från människa. VAD ZOLGENSMA ANVÄNDS FÖR Zolgensma används för att behandla ”spinal muskelatrofi” (SMA), en sällsynt, allvarlig ärftlig sjukdom. HUR ZOLGENSMA FUNGERAR SMA uppkommer vid en avsaknad av eller en onormal version av en gen som behövs för att skapa ett nödvändigt protein som kallas överlevnadsmotorneuron (SMN). Avsaknad av SMN-protein innebär att nerver som kontrollerar muskler (motoriska nervceller) dör. Detta leder till att musklerna blir svaga och förtvinar och slutligen till förlust av rörelseförmåga. Detta läkemedel fungerar genom att tillhandahålla en fullt fungerande kopia av SMN-genen som däref Read the complete document
1 BILAGA I PRODUKTRESUMÉ 2 Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning. Se avsnitt 4.8 om hur man rapporterar biverkningar. 1. LÄKEMEDLETS NAMN Zolgensma 2 × 10 13 vektorgenom/ml infusionsvätska, lösning 2. KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING 2.1 ALLMÄN BESKRIVNING Onasemnogen-abeparvovek är ett genterapiläkemedel som uttrycker det humana proteinet överlevnadsmotorneuron (SMN). Det är en icke-replikerande rekombinant adenoassocierad virusbaserad vektor av serotyp 9 (AAV9) som innehåller cDNA av den humana SMN-genen under kontroll av cytomegalovirusförstärkaren/β-aktin-hybridpromotorn från kyckling. Onasemnogen-abeparvovek produceras i humana embryonala njurceller med rekombinant DNA-teknik. 2.2 KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING Varje ml innehåller onasemnogen-abeparvovek med en nominell koncentration på 2 × 10 13 vektorgenom (vg). Injektionsflaskor kommer att innehålla en extraherbar volym som antingen är minst 5,5 ml eller 8,3 ml. Det totala antalet injektionsflaskor och kombinationen av fyllnadsvolymer i varje färdig förpackning kommer att anpassas för att uppfylla doseringskraven hos enskilda patienter baserat på deras vikt (se avsnitt 4.2 och 6.5). Hjälpämne med känd effekt Detta läkemedel innehåller 0,2 mmol natrium per ml. För fullständig förteckning över hjälpämnen, se avsnitt 6.1. 3. LÄKEMEDELSFORM Infusionsvätska, lösning. En klar till lätt ogenomskinlig, färglös till lätt vitaktig lösning. 4. KLINISKA UPPGIFTER 4.1 TERAPEUTISKA INDIKATIONER Zolgensma är avsett för behandling av: - patienter med 5q spinal muskelatrofi (SMA) med en biallelisk mutation i _SMN1_ -genen och en klinisk diagnos på SMA typ 1 eller - patienter med 5q SMA med en biallelisk mutation i _SMN1_ -genen och upp till 3 kopior av _SMN2_ -genen. 3 4.2 DOSERING OCH ADMINISTRERINGSSÄTT Behandling ska Read the complete document